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Sicurezza del trapianto di cellule CD34+ modificate CRISPR CCR5 in soggetti con infezione da HIV con neoplasie ematologiche

22 maggio 2017 aggiornato da: Chen Hu, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Studio sulla sicurezza e fattibilità dell'allotrapianto di cellule staminali/progenitrici ematopoietiche CD34+ modificate con gene CRISPR/Cas9 CCR5 in soggetti con infezione da HIV con neoplasie ematologiche

I ricercatori hanno eseguito questo studio per valutare la sicurezza e la fattibilità del trapianto con cellule staminali/progenitrici ematopoietiche CD34+ modificate dal gene CRISPR/Cas9 CCR5 per i pazienti che sviluppano AIDS e neoplasie ematologiche. I pazienti saranno trattati con terapia antivirale (ART) per ottenere virus HIV-1 non rilevabile nel sangue periferico prima del condizionamento. Le cellule CD34+ dei donatori saranno infuse nei pazienti dopo il trattamento con CRISPR/Cas9 per l'ablazione del gene CCR5.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio è determinare la sicurezza dell'infusione di cellule CD34+ trattate con CRISPR/Cas9 per interrompere il gene CCR5. L'obiettivo secondario è valutare la resistenza all'HIV-1(R5) nei pazienti infetti dopo infusione di cellule CD34+ modificate con o senza interruzione della terapia antiretrovirale (ATI). Dopo il trapianto, il tempo di ricostituzione e la frequenza della cellula ematopoietica multilinea saranno analizzati rispetto all'HSCT precedentemente riportato nei pazienti con HIV-1. Dopo il rilevamento di un'elevata ricostituzione di cellule T CD4+ (oltre 600 cellule/μL) e di cellule CCR5 negative (oltre l'1%) nel sangue periferico, i soggetti saranno sottoposti a ATI. Il livello di HIV-1 RNA e la conta delle cellule CD4+ saranno monitorati bisettimanalmente per almeno un mese.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
5

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Bin Zhang, MD, PhD
  • Numero di telefono: +86-10-66947625
  • Email: zb307ctc@163.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100071
        • Reclutamento
        • 307 Hospital of PLA (Affiliated Hospital of Academy to Military Medical Sciences)
        • Contatto:
          • Bin Zhang, MD, PhD
          • Numero di telefono: +86-10-66947625
          • Email: zb307ctc@163.com
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hu Chen, MD, PhD
        • Investigatore principale:
          • Hongkui Deng, PhD
        • Investigatore principale:
          • Hao Wu, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età compresa tra i 18 ei 60 anni, maschio o femmina;
  2. Neoplasie ematologiche;
  3. virus HIV-1 R5 tropico senza HIV CXCR4-tropic o R5/X4 dual-tropic;
  4. Su ART con livello di HIV-1 non rilevabile (<40gc/ml, HIV-1 RNA);
  5. Disponibilità di un donatore compatibile HLA consenziente;
  6. Nessuna cardiomiopatia o insufficienza cardiaca congestizia;
  7. Conta delle cellule T CD4+ ≥200 cellule/µL e ≤750 cellule/µL;
  8. Assenza di condizioni psicosociali ed essere disposti a rispettare le valutazioni richieste dallo studio per 2 anni;
  9. Aspettativa di vita di almeno 1 anno.

Criteri di esclusione:

  1. Infezione acuta o cronica da epatite B o epatite C;
  2. Qualsiasi cancro o neoplasia diversa dalle neoplasie ematologiche;
  3. Soggetto con retinite da CMV o altre malattie attive correlate all'infezione da CMV;
  4. Soggetto con disfunzione d'organo;
  5. Non incinta e non allattante;
  6. Abuso o dipendenza da droghe o alcol;
  7. Attualmente arruolato in un altro studio clinico o sottoposto a terapia cellulare;
  8. Donatore incapace di mobilizzare HSPC;
  9. secondo il parere del ricercatore del sito, interferirebbe con l'aderenza ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Modifica del gene CCR5
Le cellule staminali/progenitrici ematopoietiche CD34+ del donatore vengono trattate con CRISPR/Cas9 prima del trapianto nel paziente.
Genetico: Modifica del gene CCR5
Le cellule staminali/progenitrici ematopoietiche CD34+ del donatore sono trattate con CRISPR/Cas9 mirato al gene CCR5.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Persistenza dell'interruzione del gene CCR5 nelle cellule innestate
Lasso di tempo: 12 mesi
I partecipanti verranno trapiantati con cellule CD34+ che vengono trattate utilizzando il sistema CRISPR/Cas9 per distruggere il gene CCR5. La persistenza della distruzione del gene CCR5 nelle cellule innestate sarà valutata mediante sequenziamento.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di cellulare CD34+
Lasso di tempo: il primo mese
Il numero di cellule CD34+ prima dell'infusione
il primo mese

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficienza di distruzione genica delle cellule del midollo osseo
Lasso di tempo: Fino al mese 12
La percentuale di alleli del gene CCR5 interrotti nel genoma dalle cellule del midollo osseo rilevate mediante sequenziamento.
Fino al mese 12
Efficienza di rottura del gene CCR5 delle cellule del sangue periferico
Lasso di tempo: Fino al mese 12
La percentuale di alleli del gene CCR5 interrotti nel genoma delle cellule del sangue periferico mediante sequenziamento.
Fino al mese 12
Attecchimento di cellule emopoietiche
Lasso di tempo: Fino al 3° anno
Misurazione del tempo di attecchimento delle cellule ematopoietiche multi-lignaggio dopo il trapianto per valutare il recupero ematologico
Fino al 3° anno
Livello di HIV-1 RNA
Lasso di tempo: Fino al 3° anno
Cambiamento di livello dell'RNA dell'HIV-1 nel plasma dopo il trapianto
Fino al 3° anno
Numero di cellule T CD4+
Lasso di tempo: Fino al 3° anno
Cambiamento di livello del numero di cellule T CD4+ dopo il trapianto
Fino al 3° anno
Il cambio di rapporto di CD4/CD8
Lasso di tempo: Fino al 3° anno
La variazione del rapporto di CD4/CD8 nel sangue periferico dopo il trapianto
Fino al 3° anno
Livelli di HIV-1 RNA durante ATI
Lasso di tempo: Ogni due settimane, fino alla fine dell'ATI o fino a 3 mesi
Livelli di HIV-1 RNA nel plasma durante ATI.
Ogni due settimane, fino alla fine dell'ATI o fino a 3 mesi
Livello del DNA dell'HIV-1
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Cambiamenti del DNA provirale in PBMC prima del trapianto e 12 mesi dopo il trapianto
Fino al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Peking University
Capital Medical University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 maggio 2017

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 maggio 2019

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 maggio 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 307-HSPC-R5

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Infezione da HIV-1

Prove cliniche su Modifica del gene CCR5

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