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Seguridad del trasplante de células CD34+ modificadas con CRISPR CCR5 en sujetos infectados por el VIH con neoplasias malignas hematológicas

22 de mayo de 2017 actualizado por: Chen Hu, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Estudio de seguridad y viabilidad del alotrasplante de células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ modificadas con el gen CRISPR/Cas9 CCR5 en sujetos infectados por el VIH con neoplasias malignas hematológicas

Los investigadores realizaron este estudio para evaluar la seguridad y viabilidad del trasplante con células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ modificadas con el gen CRISPR/Cas9 CCR5 para pacientes que desarrollan SIDA y neoplasias malignas hematológicas. Los pacientes serán tratados con terapia antiviral (TAR) para lograr un virus VIH-1 indetectable en sangre periférica antes del acondicionamiento. Se infundirán células CD34+ de donantes a los pacientes después del tratamiento con CRISPR/Cas9 para extirpar el gen CCR5.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Desconocido

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio es determinar la seguridad de la infusión de células CD34+ que se tratan con CRISPR/Cas9 para alterar el gen CCR5. El objetivo secundario es evaluar la resistencia al VIH-1(R5) en pacientes infectados después de la infusión de células CD34+ modificadas con o sin interrupción de la terapia antirretroviral (ATI). Después del trasplante, el tiempo de reconstitución y la frecuencia de las células hematopoyéticas de múltiples linajes se analizarán frente al HSCT informado anteriormente en pacientes con VIH-1. Después de la detección de una reconstitución alta de células T CD4+ (más de 600 células/μL) y células CCR5 negativas (más del 1 %) en sangre periférica, los sujetos se someterán a un ATI. El nivel de ARN del VIH-1 y los recuentos de células CD4+ se controlarán cada dos semanas durante al menos un mes.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
5

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Bin Zhang, MD, PhD
  • Número de teléfono: +86-10-66947625
  • Correo electrónico: zb307ctc@163.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Hu Chen, MD, PhD
  • Número de teléfono: +86-10-66947108
  • Correo electrónico: chenhu217@aliyun.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100071
        • Reclutamiento
        • 307 Hospital of PLA (Affiliated Hospital of Academy to Military Medical Sciences)
        • Contacto:
          • Bin Zhang, MD, PhD
          • Número de teléfono: +86-10-66947625
          • Correo electrónico: zb307ctc@163.com
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hu Chen, MD, PhD
        • Investigador principal:
          • Hongkui Deng, PhD
        • Investigador principal:
          • Hao Wu, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad entre 18 a 60 años, hombre o mujer;
  2. neoplasias hematológicas;
  3. VIH-1 virus con tropismo R5 sin VIH con tropismo CXCR4 o con tropismo dual R5/X4;
  4. En TAR con nivel de VIH-1 indetectable (<40 gc/ml, ARN de VIH-1);
  5. Disponibilidad de un donante compatible con HLA que dé su consentimiento;
  6. Sin miocardiopatía o insuficiencia cardíaca congestiva;
  7. Recuentos de células T CD4+ ≥200 células/µL y ≤750 células/µL;
  8. Ausencia de condiciones psicosociales y estar dispuesto a cumplir con las evaluaciones obligatorias del estudio durante 2 años;
  9. Esperanza de vida de al menos 1 año.

Criterio de exclusión:

  1. Infección aguda o crónica por hepatitis B o hepatitis C;
  2. Cualquier cáncer o neoplasia maligna distinta de las neoplasias hematológicas;
  3. Sujeto con retinitis por CMV u otras enfermedades activas relacionadas con la infección por CMV;
  4. Sujeto con disfunción orgánica;
  5. no embarazadas y no lactantes;
  6. Abuso o dependencia de drogas o alcohol;
  7. Actualmente inscrito en otro ensayo clínico o sometido a terapia celular;
  8. Donante incapaz de movilización HSPC;
  9. en opinión del investigador del sitio, interferiría con el cumplimiento de los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Modificación del gen CCR5
Las células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ del donante se tratan con CRISPR/Cas9 antes del trasplante al paciente.
Genético: Modificación del gen CCR5
Las células madre/progenitoras hematopoyéticas CD34+ del donante se tratan con CRISPR/Cas9 dirigido al gen CCR5.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Persistencia de la interrupción del gen CCR5 en células injertadas
Periodo de tiempo: 12 meses
A los participantes se les trasplantarán células CD34+ que se tratarán con el sistema CRISPR/Cas9 para alterar el gen CCR5. La persistencia de la alteración del gen CCR5 en las células injertadas se evaluará mediante secuenciación.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de célula CD34+
Periodo de tiempo: el primer mes
Preinfusión del número de células CD34+
el primer mes

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de la disrupción génica de las células de la médula ósea
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
El porcentaje de alelos del gen CCR5 interrumpidos en el genoma de las células de la médula ósea detectados por secuenciación.
Hasta el Mes 12
Eficacia de la disrupción del gen CCR5 de las células sanguíneas periféricas
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
El porcentaje de alelos del gen CCR5 interrumpidos en el genoma de las células de sangre periférica mediante secuenciación.
Hasta el Mes 12
Injerto de células hematopoyéticas
Periodo de tiempo: Hasta el año 3
Medición del tiempo de injerto de células hematopoyéticas de múltiples linajes después del trasplante para evaluar la recuperación hematológica
Hasta el año 3
Nivel de ARN del VIH-1
Periodo de tiempo: Hasta el año 3
Cambio de nivel de ARN del VIH-1 en plasma después del trasplante
Hasta el año 3
Número de células T CD4+
Periodo de tiempo: Hasta el año 3
Cambio de nivel del número de células T CD4+ después del trasplante
Hasta el año 3
El cambio de proporción de CD4/CD8
Periodo de tiempo: Hasta el año 3
El cambio de proporción de CD4/CD8 en sangre periférica después del trasplante
Hasta el año 3
Niveles de ARN del VIH-1 durante ATI
Periodo de tiempo: Cada dos semanas, hasta el final de ATI o hasta 3 meses
Niveles de ARN del VIH-1 en plasma durante ATI.
Cada dos semanas, hasta el final de ATI o hasta 3 meses
Nivel de ADN del VIH-1
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 12
Cambios de ADN proviral en PBMC antes del trasplante y 12 meses después del trasplante
Hasta el Mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Peking University
Capital Medical University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
30 de mayo de 2017

Finalización primaria (Anticipado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
20 de mayo de 2019

Finalización del estudio (Anticipado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
20 de mayo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
23 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
23 de mayo de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de mayo de 2017

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 307-HSPC-R5

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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