Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo transplantacji komórek CD34+ zmodyfikowanych CRISPR CCR5 u osób zakażonych wirusem HIV z nowotworami hematologicznymi

22 maja 2017 zaktualizowane przez: Chen Hu, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Studium bezpieczeństwa i wykonalności allotransplantacji CRISPR/Cas9 CCR5 z modyfikowanym genem krwiotwórczych komórek macierzystych/progenitorowych CD34+ u pacjentów zakażonych wirusem HIV z nowotworami hematologicznymi

Badacze przeprowadzili to badanie, aby ocenić bezpieczeństwo i wykonalność przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych/progenitorowych CD34+ ze zmodyfikowanym genem CRISPR/Cas9 CCR5 u pacjentów, u których rozwinął się AIDS i nowotwory hematologiczne. Pacjenci będą leczeni terapią przeciwwirusową (ART) w celu uzyskania niewykrywalnego wirusa HIV-1 we krwi obwodowej przed kondycjonowaniem. Komórki CD34+ od dawców zostaną podane pacjentom po leczeniu CRISPR/Cas9 w celu usunięcia genu CCR5.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa infuzji komórek CD34+, które są traktowane CRISPR/Cas9 w celu przerwania genu CCR5. Celem drugorzędowym jest ocena oporności na HIV-1(R5) u zakażonych pacjentów po infuzji zmodyfikowanych komórek CD34+ z przerwaniem terapii antyretrowirusowej (ATI) lub bez niej. Po przeszczepie czas i częstość odtwarzania wieloliniowych komórek krwiotwórczych zostaną przeanalizowane w porównaniu z wcześniej zgłoszonymi HSCT u pacjentów z HIV-1. Po wykryciu wysokiej rekonstytucji limfocytów T CD4+ (ponad 600 komórek/μl) i komórek CCR5 ujemnych (ponad 1%) we krwi obwodowej, pacjenci zostaną poddani ATI. Poziom RNA HIV-1 i liczba komórek CD4+ będą monitorowane co dwa tygodnie przez co najmniej jeden miesiąc.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
5

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Bin Zhang, MD, PhD
  • Numer telefonu: +86-10-66947625
  • E-mail: zb307ctc@163.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100071
        • Rekrutacyjny
        • 307 Hospital of PLA (Affiliated Hospital of Academy to Military Medical Sciences)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Hu Chen, MD, PhD
        • Główny śledczy:
          • Hongkui Deng, PhD
        • Główny śledczy:
          • Hao Wu, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 18 do 60 lat, mężczyzna lub kobieta;
  2. Nowotwory hematologiczne;
  3. HIV-1 R5 tropowy wirus bez CXCR4-tropowego lub R5/X4 dual-tropowego wirusa HIV;
  4. Na ART z niewykrywalnym poziomem HIV-1 (<40gc/ml, HIV-1 RNA);
  5. Dostępność wyrażającego zgodę dawcy dopasowanego pod względem HLA;
  6. Brak kardiomiopatii lub zastoinowej niewydolności serca;
  7. liczba limfocytów T CD4+ ≥200 komórek/µl i ≤750 komórek/µl;
  8. Brak warunków psychospołecznych i gotowość do przestrzegania ocen wymaganych w badaniu przez 2 lata;
  9. Oczekiwana długość życia co najmniej 1 rok.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ostre lub przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C;
  2. Każdy rak lub nowotwór złośliwy inny niż nowotwory hematologiczne;
  3. Osobnik z zapaleniem siatkówki CMV lub innymi chorobami związanymi z aktywnym zakażeniem CMV;
  4. Podmiot z dysfunkcją narządu;
  5. Nieciężarne i niekarmiące;
  6. Nadużywanie lub uzależnienie od narkotyków lub alkoholu;
  7. Obecnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym lub przeszedł terapię komórkową;
  8. Dawca niezdolny do mobilizacji HSPC;
  9. w opinii badacza terenu kolidowałoby z przestrzeganiem wymogów badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Modyfikacja genu CCR5
Hematopoetyczne komórki macierzyste/progenitorowe CD34+ od dawcy są traktowane CRISPR/Cas9 przed przeszczepieniem pacjentowi.
Genetyczny: Modyfikacja genu CCR5
Hematopoetyczne komórki macierzyste/progenitorowe CD34+ od dawcy traktuje się CRISPR/Cas9 ukierunkowanym na gen CCR5.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Trwałość przerwania genu CCR5 w przeszczepionych komórkach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Uczestnikom zostaną przeszczepione komórki CD34+, które zostaną poddane działaniu systemu CRISPR/Cas9 w celu przerwania genu CCR5. Trwałość przerwania genu CCR5 w przeszczepionych komórkach będzie oceniana przez sekwencjonowanie.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Numer komórki CD34+
Ramy czasowe: pierwszy miesiąc
Wstępna infuzja liczby komórek CD34+
pierwszy miesiąc

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność niszczenia genów komórek szpiku kostnego
Ramy czasowe: Do miesiąca 12
Odsetek uszkodzonych alleli genu CCR5 w genomie z komórek szpiku kostnego wykryty przez sekwencjonowanie.
Do miesiąca 12
Skuteczność rozrywania genu CCR5 w komórkach krwi obwodowej
Ramy czasowe: Do miesiąca 12
Procent uszkodzonych alleli genu CCR5 w genomie komórek krwi obwodowej metodą sekwencjonowania.
Do miesiąca 12
Wszczepienie komórek krwiotwórczych
Ramy czasowe: Do roku 3
Pomiar czasu wszczepienia wieloliniowych komórek krwiotwórczych po przeszczepie w celu oceny regeneracji hematologicznej
Do roku 3
Poziom RNA HIV-1
Ramy czasowe: Do roku 3
Zmiana poziomu RNA HIV-1 w osoczu po przeszczepie
Do roku 3
Numer komórki T CD4+
Ramy czasowe: Do roku 3
Zmiana poziomu liczby limfocytów T CD4+ po przeszczepie
Do roku 3
Zmiana stosunku CD4/CD8
Ramy czasowe: Do roku 3
Zmiana stosunku CD4/CD8 we krwi obwodowej po przeszczepie
Do roku 3
Poziomy RNA HIV-1 podczas ATI
Ramy czasowe: Co dwa tygodnie, do końca ATI lub do 3 miesięcy
Poziomy RNA HIV-1 w osoczu podczas ATI.
Co dwa tygodnie, do końca ATI lub do 3 miesięcy
Poziom DNA HIV-1
Ramy czasowe: Do miesiąca 12
Zmiany prowirusowego DNA w PBMC przed transplantacją i 12 miesięcy po transplantacji
Do miesiąca 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Peking University
Capital Medical University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
20 maja 2019

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
20 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 maja 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 307-HSPC-R5

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zakażenie HIV-1

Badania kliniczne na Modyfikacja genu CCR5

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami