Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CRISPR CCR5 -modifioitujen CD34+-solujen siirron turvallisuus HIV-infektoituneilla potilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia

maanantai 22. toukokuuta 2017 päivittänyt: Chen Hu, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Turvallisuus- ja toteutettavuustutkimus CRISPR/Cas9 CCR5 -geenimodifioitujen CD34+ -verisolujen kanta-/progenitorisolujen allotransplantaatiosta HIV-infektoituneilla potilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia

Tutkijat suorittivat tämän tutkimuksen arvioidakseen CRISPR/Cas9 CCR5 -geenimodifioitujen CD34+-hematopoieettisten kanta-/progenitorisolujen siirron turvallisuutta ja toteutettavuutta potilaille, joille kehittyy AIDS ja hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia. Potilaita hoidetaan antiviraalisella hoidolla (ART), jotta perifeerisestä verestä saadaan havaitsematon HIV-1-virus ennen hoitoa. Luovuttajien CD34+-soluja infusoidaan potilaisiin CRISPR/Cas9-hoidon jälkeen CCR5-geenin poistamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Tuntematon

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää sellaisten CD34+-solujen infuusion turvallisuus, joita käsitellään CRISPR/Cas9:llä CCR5-geenin hajottamiseksi. Toissijainen tavoite on arvioida HIV-1(R5)-resistenssiä infektoituneilla potilailla modifioitujen CD34+-solujen infuusion jälkeen antiretroviraalisen hoidon keskeytyksen (ATI) kanssa tai ilman sitä. Transplantaation jälkeen monilinjaisten hematopoieettisten solujen uudelleenmuodostumisaika ja esiintymistiheys analysoidaan aiemmin raportoitua HSCT:tä vastaan ​​HIV-1-potilailla. Sen jälkeen, kun ääreisveressä on havaittu runsaasti CD4+-T-soluja (yli 600 solua/μl) ja CCR5-negatiivisia soluja (yli 1 %), koehenkilöille tehdään ATI. HIV-1-RNA-tasoa ja CD4+-solujen määrää seurataan kahdesti viikossa vähintään kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
5

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.
  • Nimi: Bin Zhang, MD, PhD
  • Puhelinnumero: +86-10-66947625
  • Sähköposti: zb307ctc@163.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100071
        • Rekrytointi
        • 307 Hospital of PLA (Affiliated Hospital of Academy to Military Medical Sciences)
        • Ottaa yhteyttä:
          • Bin Zhang, MD, PhD
          • Puhelinnumero: +86-10-66947625
          • Sähköposti: zb307ctc@163.com
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hu Chen, MD, PhD
        • Päätutkija:
          • Hongkui Deng, PhD
        • Päätutkija:
          • Hao Wu, MD, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 18-60, mies tai nainen;
  2. Hematologiset kasvaimet;
  3. HIV-1 R5 trooppinen virus, jossa ei ole CXCR4-trooppista tai R5/X4 kaksoistrooppista HIV:tä;
  4. ART, jossa HIV-1-taso ei ole havaittavissa (<40 gc/ml, HIV-1 RNA);
  5. Hyväksyvän HLA-yhteensopivan luovuttajan saatavuus;
  6. Ei kardiomyopatiaa tai kongestiivista sydämen vajaatoimintaa;
  7. CD4+ T-solumäärät ≥ 200 solua/ul ja < 750 solua/µl;
  8. Psykososiaalisten tilojen puuttuminen ja halukkuus noudattaa tutkimuksen edellyttämiä arviointeja 2 vuoden ajan;
  9. Elinajanodote vähintään 1 vuosi.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Akuutti tai krooninen hepatiitti B tai hepatiitti C -infektio;
  2. Mikä tahansa muu syöpä tai pahanlaatuinen kasvain kuin hematologinen kasvain;
  3. Potilaalla, jolla on CMV-retiniitti tai muu aktiivinen CMV-infektioon liittyvä sairaus;
  4. Kohde, jolla on elinten toimintahäiriö;
  5. Ei-raskaana olevat ja ei-imettävät;
  6. Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus;
  7. Tällä hetkellä osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen tai saanut soluhoitoa;
  8. Luovuttaja ei kykene HSPC-mobilisaatioon;
  9. tutkijan mielestä häiritsee tutkimusvaatimusten noudattamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: CCR5-geenin modifikaatio
CD34+ hematopoieettiset kanta-/progenitorisolut luovuttajalta käsitellään CRISPR/Cas9:llä ennen potilaaseen siirtämistä.
Geneettinen: CCR5-geenin modifikaatio
CD34+-hematopoieettiset kanta-/progenitorisolut luovuttajalta käsitellään CRISPR/Cas9-kohdistavalla CCR5-geenillä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CCR5-geenin katkeamisen jatkuminen siirretyissä soluissa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujille siirretään CD34+-soluja, joita käsitellään CRISPR/Cas9-järjestelmällä CCR5-geenin hajottamiseksi. CCR5-geenin katkeamisen pysyvyys siirretyissä soluissa arvioidaan sekvensoimalla.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CD34+ solunumero
Aikaikkuna: ensimmäinen kuukausi
CD34+-solujen lukumäärä ennen infuusiota
ensimmäinen kuukausi

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luuydinsolujen geenihäiriöteho
Aikaikkuna: 12 kuukauteen asti
Katkeutuneiden CCR5-geenialleelien prosenttiosuus sekvensoinnilla havaittujen luuydinsolujen genomissa.
12 kuukauteen asti
Perifeeristen verisolujen CCR5-geenin häiriötehokkuus
Aikaikkuna: 12 kuukauteen asti
Katkeutuneiden CCR5-geenialleelien prosenttiosuus perifeeristen verisolujen genomissa sekvensoimalla.
12 kuukauteen asti
Hematopoieettisten solujen siirtäminen
Aikaikkuna: Vuoteen 3 asti
Monilinjaisten hematopoieettisten solujen kiinnittymisajan mittaus siirron jälkeen hematologisen toipumisen arvioimiseksi
Vuoteen 3 asti
HIV-1 RNA:n taso
Aikaikkuna: Vuoteen 3 asti
HIV-1 RNA:n tason muutos plasmassa siirron jälkeen
Vuoteen 3 asti
CD4+ T-solujen määrä
Aikaikkuna: Vuoteen 3 asti
CD4+ T-solumäärän tason muutos siirron jälkeen
Vuoteen 3 asti
CD4/CD8-suhteen muutos
Aikaikkuna: Vuoteen 3 asti
CD4/CD8-suhteen muutos ääreisveressä transplantaation jälkeen
Vuoteen 3 asti
HIV-1 RNA -tasot ATI:n aikana
Aikaikkuna: Kahden viikon välein ATI:n loppuun asti tai enintään 3 kuukautta
HIV-1 RNA -tasot plasmassa ATI:n aikana.
Kahden viikon välein ATI:n loppuun asti tai enintään 3 kuukautta
HIV-1 DNA:n taso
Aikaikkuna: 12 kuukauteen asti
Proviraalisen DNA:n muutokset PBMC:ssä ennen transplantaatiota ja 12 kuukautta transplantaation jälkeen
12 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Peking University
Capital Medical University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 30. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 20. toukokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 20. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 18. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 22. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 23. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 23. toukokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 22. toukokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. toukokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 307-HSPC-R5

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset HIV-1-infektio

Kliiniset tutkimukset CCR5-geenin modifikaatio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia