Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1 undersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af rekombinant faktor VIIa-variant (813d) hos voksne forsøgspersoner med hæmofili

7. april 2017 opdateret af: Catalyst Biosciences

En stigende enkeltdosisundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetik/farmakodynamik af Pf-05280602, en rekombinant faktor Viia-variant (813d), hos voksne hæmofili A- og B-personer med eller uden inhibitorer

Denne undersøgelse antager, at undersøgelseslægemidlet PF-05280602 (i de valgte doser) vil være sikkert at administrere til forsøgspersoner med svær hæmofili A eller B med eller uden inhibitorer og vil vise tegn på hæmostatisk aktivitet. Dette understøttes af de prækliniske fund i hæmofile dyremodeller.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, B-1070
        • Pfizer Clinical Research Unit
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hampstead NHS Trust, Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Haematology Department
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Central Manchester Universtiy Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92103-8651
        • University of California San Diego Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • New Haven Clinical Research Unit
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • OHSU Investigational Pharmacy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • CTRC
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Comprehensive Hemophilia Program - Center for Blood Disorders
  • Italien
      • Castelfranco Veneto (TV), Italien, 31033
        • Dipartimento di Medicina Clinica 1-Centro Regionale per le Malattie del Sangue
      • Castelfranco Veneto - Treviso, Italien, 31033
        • Servizio Farmacia- Ospedale Castelfranco Veneto
      • Milano, Italien, 20122
        • Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi Bonomi" U.O.S. Dipartimentale per la Diagnosi e la Terapi
      • Milano, Italien, 20122
        • Servizio Farmacia Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Centro Malattie Emorragiche e Trombotiche - Ematologia
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Farmacia Ospedaliera Ospedale San Bortolo
  • Kalkun
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege University Tip Fakultesi
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 08011
        • Christchurch Clinical Studies Trust
  • Sydafrika
    • Eastern Cape
      • Port Elizabeth, Eastern Cape, Sydafrika, 6001
        • PHOENIX Pharma (Pty) Ltd
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem Altalanos Orvostudomanyi Kar/ I.sz. Belgyogyaszati Klinika

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 64 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige forsøgspersoner 18 til <65 år med svær hæmofili A eller B med eller uden inhibitorer til FVIII eller FIX.
  • Forsøgspersonerne er villige og i stand til at overholde de obligatoriske udvaskningsperioder før screening og før dosering og gennem 48 timer efter dosering. Ved screening inkluderer dette en udvaskning af FIX i 96 timer og FVIII i 72 trævler. Ved dosering inkluderer dette en udvaskning af FIX i 96 timer og FVIII og andre hæmostatiske midler i 72 timer til 48 timer efter dosering.
  • Forsøgspersonerne skal være enige om og forpligte sig til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode fra screeningstidspunktet til fire uger efter administration af studiemedicin.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en blødningsforstyrrelse ud over hæmofili A eller B.
  • Regelmæssig, samtidig behandling med immunmodulerende lægemidler (f.eks. intravenøst ​​immunglobulin og rutinemæssige systemiske kortikosteroider).
  • Anamnese med koronararteriesygdom, trombotisk sygdom eller diagnose af protrombisk lidelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1
Biologisk: PF-05280602
0,5 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
4,5 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
9,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
18,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
30,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Eksperimentel: 2
Biologisk: PF-05280602
0,5 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
4,5 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
9,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
18,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
30,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Eksperimentel: 3
Biologisk: PF-05280602
0,5 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
4,5 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
9,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
18,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
30,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Eksperimentel: 4
Biologisk: PF-05280602
0,5 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
4,5 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
9,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
18,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
30,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Eksperimentel: 5
Biologisk: PF-05280602
0,5 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
4,5 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
9,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
18,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis
Biologisk: PF-05280602
30,0 mikrogram pr. kilogram PF-05280602, IV infusion, enkeltdosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i systolisk blodtryk (SBP) og diastolisk blodtryk (DBP)
Tidsramme: Baseline, dag 2, dag 3 og dag 15
Rygliggende blodtryk (BP) blev målt med deltagerens arm støttet i niveau med hjertet og registreret til nærmeste millimeter kviksølv (mmHg) efter 5 minutters hvile. Den samme arm (helst den dominerende arm) skulle bruges under hele undersøgelsen.
Baseline, dag 2, dag 3 og dag 15
Ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Baseline, dag 2, dag 3 og dag 15
Baseline, dag 2, dag 3 og dag 15
Ændring fra baseline i kropstemperatur
Tidsramme: Baseline, dag 2, dag 3 og dag 15
Kropstemperaturen blev målt med munden (oralt) eller øret (trommehinden). En temperatur over 38,5 grader Celsius blev betragtet som feber.
Baseline, dag 2, dag 3 og dag 15
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens
Tidsramme: Baseline, dag 2, dag 3 og dag 15
Respirationshastighed målt som respirationer pr. minut (resp/min).
Baseline, dag 2, dag 3 og dag 15
Ændring fra baseline i liggende pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline, dag 2, dag 3 og dag 15
Ændring fra baseline er den vitale tegnværdi på dag 2, dag 3 og dag 15 minus vitale tegnværdien ved baseline.
Baseline, dag 2, dag 3 og dag 15
Antal deltagere med ændringer siden tidligere fysisk undersøgelse
Tidsramme: Baseline (dag 0), dag 1, dag 2, dag 3, dag 15
Fysiske undersøgelser blev udført af en læge, uddannet lægeassistent eller sygeplejerske. En komplet fysisk undersøgelse omfattede undersøgelser af hoved, ører, øjne, næse, mund, hud, hjerte og lunge, lymfeknuder, genitourinære, gastrointestinale, muskuloskeletale og neurologiske systemer. Den begrænsede eller forkortede fysiske undersøgelse fokuserede på det generelle udseende, de respiratoriske og kardiovaskulære systemer samt mod deltagerrapporterede symptomer.
Baseline (dag 0), dag 1, dag 2, dag 3, dag 15
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) fund
Tidsramme: Baseline til og med dag 15
EKG-fund af potentiel klinisk bekymring var: PR-interval større end eller lig med (>=)300 millisekunder (ms), >=25 % stigning fra baseline for basislinjeværdier >200 ms, >=50 % stigning fra baseline for baselineværdier mindre end eller lig med (<=)200 msek; QRS-kompleks >=140 msek eller >=50 % stigning fra baseline; QTcF interval (Fridericias korrektion) >=450 msek eller >=30 msek stigning fra baseline.
Baseline til og med dag 15
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og tilbagetrækninger på grund af AE'er (undtagen hæmofili AE'er)
Tidsramme: Baseline til og med dag 60
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel. En SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. Behandlingsfremkaldende er hændelser mellem første dosis af forsøgslægemidlet og op til dag 15, som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling. AE'er omfattede både SAE'er og ikke-SAE'er.
Baseline til og med dag 60
Antal deltagere med behandlings-emergent hæmofili AE'er og abstinenser på grund af hæmofili AE'er
Tidsramme: Baseline til og med dag 60
Hæmofili AE inkluderede spontane (ingen kendt bidragende faktor) og traumatiske (kendt eller formodet bidragende faktor/årsag) blødningsepisoder.
Baseline til og med dag 60
Antal behandlings-emergent AE'er og SAE'er efter sværhedsgrad (undtagen hæmofili AE'er)
Tidsramme: Baseline til og med dag 60
AE-alvorligheden blev klassificeret som mild, moderat eller svær. Let sværhedsgrad AE'er forstyrrer ikke deltagerens sædvanlige funktion. Moderate AE'er forstyrrer til en vis grad deltagerens sædvanlige funktion. Alvorlige AE'er interfererer betydeligt med deltagerens sædvanlige funktion.
Baseline til og med dag 60
Antal behandlingsfremkaldte hæmofili AE'er efter sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline til og med dag 60
Let sværhedsgrad AE'er forstyrrer ikke deltagerens sædvanlige funktion. Moderate AE'er forstyrrer til en vis grad deltagerens sædvanlige funktion. Alvorlige AE'er interfererer betydeligt med deltagerens sædvanlige funktion.
Baseline til og med dag 60
Antal deltagere med behandlingsfremkomne unormale Troponin-T-niveauer efter størrelse
Tidsramme: Baseline til og med dag 15
Troponin-T er en hjertemarkør til evaluering af mulig kardiovaskulær skade. Troponin-T-niveauer af potentiel klinisk bekymring er værdier >1,5 gange den øvre grænse for normal (1,5X ULN) eller >=2,5X ULN.
Baseline til og med dag 15
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte unormale anti-thrombin III (ATIII) niveauer efter størrelse
Tidsramme: Baseline til og med dag 3
ATIII er et protein i blodet, der blokerer for dannelsen af ​​unormale blodpropper. Lave niveauer af ATIII kan forårsage unormale blodpropper. ATIII-niveauer af potentiel klinisk bekymring er værdier <1X LLN og >1X ULN.
Baseline til og med dag 3
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte abnorme vævsfaktorvejhæmmere (TFPI) niveauer efter størrelse
Tidsramme: Baseline til og med dag 3
TFPI er et polypeptid, der kan regulere blodkoagulation. TFPI-niveauer af potentiel klinisk bekymring er værdier <1X LLN og >1X ULN.
Baseline til og med dag 3
Antal deltagere med behandlingsudviklede laboratorietestabnormiteter (normal baseline)
Tidsramme: Baseline til og med dag 15
Følgende laboratorieparametre blev analyseret: hæmatologi (hæmoglobin, hæmatokrit, antal røde blodlegemer [RBC], blodplader, leukocytter, totale neutrofiler, eosinofiler, basofiler, lymfocytter, monocytter); kemi (total bilirubin, direkte bilirubin, indirekte bilirubin, aspartataminotransferase [AST], alaninaminotransferase [ALT], alkalisk phosphatase, kreatinin, blodurinstofnitrogen [BUN], glucose, urinsyre, natrium, kalium, chlorid, bicarbonat, calcium albumin, totalt protein, kreatinkinase); urinanalyse (urin hvide blodlegemer [WBC], urin RBC); andet (troponin T).
Baseline til og med dag 15
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieabnormiteter, der opfylder stopkriterier
Tidsramme: Baseline til og med dag 15
Klinisk signifikante fund for stopregler er: hæmoglobin <8 gram/deciliter (g/dL) eller >20 % fald fra normal baseline; WBC >20.000 celler/mm^3 eller <1.500 fald med normal baseline; blodplader <100.000/mm^3 eller >33 % fald fra baseline; total bilirubin >1,5X ULN; AST eller ALT >2,5X ULN; alkalisk phosphatase >3X ULN; kreatinin >1,5X baseline; BUN >31,0 mg/dL; glucose <0,6 eller >1,5X referenceområde; urinsyre > ULN; natrium >150 eller <130 mEq/L; kalium >5,5 eller <3,0 mækv./l; calcium >11,5 eller <8,0 mg/dL; albumin <2,0 g/l; totalt protein <5,0 g/l; positiv D-dimer på dag 15; PT forlænget med 3 sekunder over baseline; ATIII < LLN og >20 % fald fra baseline; troponin-T-værdier over referenceområdet; fibrinogen <0,75X LLN eller >25 % fald fra baseline.
Baseline til og med dag 15
Antal deltagere med positiv immunrespons (antilægemiddelantistoffer [ADA], PF-05280602-hæmmer, faktor VIIa-hæmmer, faktor VII-hæmmer og udtømning af faktor VII-aktivitet)
Tidsramme: Baseline til og med dag 60
Assays til bestemmelse af et positivt immunrespons blev udført. Et antistofimmunrespons blev defineret som et bekræftet post-behandling positivt ELISA resultat i kombination med et negativt baseline prøve ELISA resultat. Positive antistof-immunresponser på PF-05280602 ved ELISA blev evalueret for krydsreaktivitet over for NovoSeven RT og til faktor VII.
Baseline til og med dag 60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Areal under kurven fra tid nul til sidste kvantificerbare koncentration (AUClast)
Tidsramme: Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Areal under plasmakoncentrationens tidskurve fra nul til den sidst målte koncentration (AUClast)
Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Terminal eliminering halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
t1/2 er den tid, der måles for plasmakoncentrationen at falde med det halve.
Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Incremental Recovery (IncRec)
Tidsramme: Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
IncRec er den maksimale stigning i plasmakoncentrationen pr. administreret dosis.
Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Areal under kurven fra tid nul til ekstrapoleret uendelig tid (AUCinf)
Tidsramme: Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
AUCinf er areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tidspunkt 0 ekstrapoleret til uendelig tid.
Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
MRT er AUMCinf/AUCinf, hvor AUMC er arealet under den første momentkurve.
Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Distributionsvolumen ved stabil tilstand (Vss)
Tidsramme: Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Fordelingsvolumen er defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede blodkoncentration af et lægemiddel. Steady-state distributionsvolumen (Vss) er det tilsyneladende distributionsvolumen ved steady-state.
Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Klarering (CL)
Tidsramme: Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Lægemiddelclearance er et kvantitativt mål for den hastighed, hvormed et lægemiddelstof fjernes fra blodet (hastighed, hvormed et lægemiddel metaboliseres eller elimineres ved normale biologiske processer). Clearance opnået efter intravenøs infusionsdosis påvirkes af den del af den absorberede dosis.
Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Dag 1 (før dosis og 5 minutter, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 1 time, 3 timer, 6 timer, 9 timer og 12 timer efter dosis), dag 2 (24 timer efter dosis), dag 3 (48 timer efter dosis)
Maksimalt gennemsnitsfald fra baseline i protrombintid (PT)
Tidsramme: Baseline til og med dag 15
PT måler, hvor lang tid det tager blodet at størkne. Maksimalt gennemsnitligt fald fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt blev rapporteret.
Baseline til og med dag 15
Maksimal gennemsnitlig fald fra baseline i aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT)
Tidsramme: Baseline til og med dag 15
aPTT er en blodprøve, der karakteriserer blodkoagulation. Maksimalt gennemsnitligt fald fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt blev rapporteret.
Baseline til og med dag 15
Maksimal gennemsnitlig stigning fra baseline i thrombin anti-thrombin (TAT) komplekser
Tidsramme: Baseline til og med dag 3
TAT-kompleks er en parameter for koagulation og fibrinolyse. Det normale referenceinterval af værdier for TAT er 1 til 4,1 mcg/L. Forhøjede TAT-koncentrationer kan betyde disposition for trombose. Maksimal gennemsnitlig stigning fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt blev rapporteret.
Baseline til og med dag 3
Maksimal gennemsnitlig stigning fra baseline i protrombinfragmenter 1+2
Tidsramme: Baseline til og med dag 3
Protrombinfragment 1+2 er en koagulationsfaktor, der frigives, når protrombin spaltes af aktiveret faktor X. Forhøjede plasmaniveauer af protrombinfragment 1+2 indikerer høj risiko for trombose. Maksimal gennemsnitlig stigning fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt blev rapporteret.
Baseline til og med dag 3
Maksimal gennemsnitlig stigning fra baseline i D-dimere
Tidsramme: Baseline til og med dag 15
D-dimer er en indikator for fibrindannelse og dens efterfølgende lysis og er en nyttig biomarkør, der repræsenterer overordnet aktivering af blodkoagulation. Maksimal gennemsnitlig stigning fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt blev rapporteret.
Baseline til og med dag 15
Maksimal gennemsnitlig stigning fra baseline i endogent trombinpotentiale (ETP)
Tidsramme: Baseline til og med dag 3
ETP blev evalueret ved hjælp af et Thrombin Generation Assay (TGA), et valideret automatiseret ex-vivo assay, der måler plasmas evne til at generere thrombin. Thrombingenereringskurver genereres og beregnes ved hjælp af dedikeret software. ETP er arealet under thrombingenereringskurven og repræsenterer den samlede mængde genereret thrombin. Maksimal gennemsnitlig stigning fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt blev rapporteret.
Baseline til og med dag 3
Maksimalt gennemsnitsfald fra baseline i thrombingenerationsforsinkelsestid
Tidsramme: Baseline til og med dag 3
Lagtiden er defineret som tiden til at nå en sjettedel af tophøjden og er et mål for initieringsfasen. Det svarer til koagulationstiden. Maksimalt gennemsnitligt fald fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt blev rapporteret.
Baseline til og med dag 3
Maksimal gennemsnitlig stigning fra baseline i peak thrombin generation
Tidsramme: Baseline til og med dag 3
Tophøjden er defineret som den maksimale producerede thrombinkoncentration. Maksimal gennemsnitlig stigning fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt blev rapporteret.
Baseline til og med dag 3

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2011

Først opslået (Skøn)

23. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. april 2017

Sidst verificeret

1. april 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B3051001
  • 2011-002170-23 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med PF-05280602

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner