Intracystisk injektion af NanoPac® hos personer med mucinøse cystiske pancreas-neoplasmer

I dette åbne, dosisforøgende forsøg vil forsøgspersoner med mucinøse cystiske pancreas-neoplasmer modtage intracystisk NanoPac® via endoskopisk ultralydsstyret finnålsinjektion (EUS-FNI).

I dosisoptrapningsfasen vil forsøgspersoner blive indskrevet i sekventielle kohorter af NanoPac® ved 6, 10 og 15 mg/ml i volumener, der er tilstrækkelige til at fylde cysten, mindst lig med mængden af ​​aspireret cystevæske. Hver kohorte vil have tre emner, hvor kohorter tilmeldt sekventielt starter ved den laveste koncentration. Efter Data Safety Monitoring Board (DSMB) gennemgang af kohortedataene, kan den næste kohorte begynde at tilmelde sig, yderligere tre ved den aktuelle dosis kan blive tilmeldt, eller hvis den første dosis ikke giver tilstrækkelig sikkerhed og tolerabilitet, kan undersøgelsen blive stoppet. Den dosis, der er bestemt til at være den mest egnede til yderligere evaluering, defineret som den højeste dosis med en acceptabel sikkerheds- og tolerabilitetsprofil (som bestemt af DSMB), vil være den dosis, der anvendes i anden fase af undersøgelsen, som vil inkludere 9 yderligere forsøgspersoner . Forsøgspersoner, der er tilmeldt anden fase af undersøgelsen, vil også modtage en anden injektion af NanoPac i samme dosis 12 uger efter den første NanoPac-injektion.

Plasmaprøver vil blive taget på dagen(e) for NanoPac®-injektion 1 og 2 timer efter injektion, såvel som ved hvert af de efterfølgende undersøgelsesbesøg, for at karakterisere farmakokinetikken (PK) af intracystisk NanoPac®.

Forsøgspersonerne vil blive fulgt i 6 måneder efter den første NanoPac®-injektion for sikkerhed, tolerabilitet og cysterespons på behandlingen (som vist ved billeddiagnostik).