Leflunomid i kombination med decitabin til behandling af tilbagefaldte eller ildfaste myelodysplastiske syndromer

Inkluderingskriterier:

• Patienten har patologisk bekræftet diagnose af MDS

• Patienten har i øjeblikket målbar sygdom, der opfylder følgende kriterier:

  • Knoglemarvsbiopsi med mere end 5% sprængninger og
  • Absolut Neutrophil Count (ANC) mindre end 1.000/Mcl
• Patienten har modtaget en forudgående behandling med en DNA -methyltransferaseinhibitor (DNMTI), også almindeligt kaldet hypomethyleringsmiddel (HMA). Patienter, hvis MDS har IDH1/IDH2 -mutationer burde have modtaget mindst en tilgængelig IDH1/IDH2 -hæmmer
• Patienten har en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ydelsesstatus mindre end eller lig med 2

• Patienten har følgende krævede baseline -laboratoriedata (støtteberettigelse kan baseres på lokale laboratorieresultater):

  • Samlet serum bilirubin niveau mindre end eller lig med 2 gange uln
  • Estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR) større end eller lig med 45 ml/min/1,73 M2
• Patienter, der har gennemgået allohsct, er berettigede, hvis de er mere end 28 dage efter stamcelleinfusion, ikke har noget bevis for GVHD> grad 1 og er mere end en uge fri for al immunsuppressiv terapi
• Hvis en kvindelig af fødedygtige potentiale, har patienten et negativt serum eller urin graviditetstestresultat inden for 7 dage før den første dosis af behandlingen. Kvinder af ikke-børnebarende potentiale er dem, der er postmenopausal større end et år, eller som har haft en bilateral tubal ligation eller hysterektomi
• Hvis kvinden af ​​fødedygtige potentiale eller en mandlig patient, accepterer patienten at bruge en effektiv præventionsmetode fra tidspunktet for informeret samtykke i løbet af undersøgelsen og i 3 måneder efter den sidste dosis af behandling
• Patienten forstår og underskriver frivilligt det skriftlige informerede samtykke inden nogen undersøgelsesspecifikke procedurer. En kopi af den underskrevne informerede samtykkeformular bevares af den behandlende institution

Ekskluderingskriterier:

• Patienter, der får andre undersøgelsesmidler, eller samtidig kemoterapi eller immunterapi
• Patienter med progression til akut myeloide leukæmi
• Patienter med andre maligniteter, der kræver systemisk kemoterapi, immunterapi eller målrettet terapi i de sidste fire uger
• Patienter med ukontrolleret bakterie-, virale eller svampeinfektioner (gennemgår passende behandling og med progression af kliniske symptomer)
• Patienter med aktiv eller latent tuberkulose
• Ukontrolleret intercurrent sygdom inklusive, men ikke begrænset til, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der pr. Hovedundersøgelsesvurdering ville begrænse overholdelsen af ​​undersøgelsens krav
• Kvinder, der er gravide eller amning
• Eventuelle andre kliniske tilstande, der efter efterforskerens mening ville gøre emnet uegnet til undersøgelsen