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Campath/Fludarabin/Melphalan-Transplantationskonditionierung für nicht-maligne Erkrankungen

30. Januar 2023 aktualisiert von: Washington University School of Medicine

Eine Studie zur hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) bei nicht-malignen Erkrankungen unter Verwendung eines Vorbereitungsregimes mit reduzierter Intensität

Die Hypothese für diese Studie ist, dass ein präparatives Regime, das die Immunsuppression des Wirts ohne Myeloablation maximiert, gut verträglich ist und für die Transplantation von hämatopoetischen Spenderzellen ausreicht. Außerdem sollen die schwerwiegenden Toxizitäten dieser Konditionierungskuren innerhalb der ersten 100 Tage nach der Transplantation ermittelt werden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie verwendet eine immunsuppressive Konditionierung mit reduzierter Intensität, um bei Kindern mit nicht-malignen Erkrankungen eine Transplantation von Spenderzellen ohne Strahlenexposition oder Hochdosis-Chemotherapie zu erreichen. Ziel ist es, frühe und späte behandlungsbedingte Toxizitäten im Rahmen einer Behandlung mit reduzierter Intensität zu minimieren.

Neben der Maximierung der Möglichkeiten zur Transplantation von Spenderzellen zielt die Studie darauf ab, mit der Transplantation verbundene Toxizitäten wie die Graft-versus-Host-Krankheit zu minimieren, und setzt eine GVHD-Prophylaxe ein, die darauf abzielt, die Rate akuter und chronischer GVHD bei passenden und nicht übereinstimmenden Spenderstammzelltransplantationen zu senken aus Knochenmark und Nabelschnurblut.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

220

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Rekrutierung
        • University of Calgary
        • Kontakt:
          • Gregory Guilcher, MD
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
          • David Buchbinder, MD
        • Hauptermittler:
          • David Buchbinder, MD
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rekrutierung
        • University of California
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Rekrutierung
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • George Washington University School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami
        • Hauptermittler:
          • Edward Dela Ziga, MD
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Rekrutierung
        • Miami Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Kamar Godder, MD
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Rekrutierung
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Abgeschlossen
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Indiana University School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Scott Goebel, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Rekrutierung
        • St. Louis University
        • Kontakt:
          • Deepika Bhatla, MD
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine (in St. Louis)
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Abgeschlossen
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center
        • Kontakt:
          • Monica Bhatia, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28232
        • Rekrutierung
        • Carolinas Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Abgeschlossen
        • The University of Oklahoma
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Rekrutierung
        • Texas Transplant Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 20 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Stratum 1: Der Patient muss an einer nicht bösartigen Erkrankung leiden, ausgenommen Thalassämie. Muss ein 8/8 HLA-passendes Knochenmark erhalten, verwandt oder nicht verwandt Stratum 2: Der Patient muss an Thalassämie leiden und 8/8 HLA-passendes Knochenmark oder 5-8/8 HLA-passendes UCB erhalten. Verwandte oder nicht zusammenhängende.

Stratum 3: Der Patient muss an einer Hämoglobinopathie leiden und 7/8 HLA-passendes Knochenmark oder 5-8/8 HLA-passendes UCB erhalten. Verwandte oder nicht zusammenhängende.

Stratum 4: Der Patient muss an einer nicht bösartigen Erkrankung leiden (ausgenommen Hämoglobinopathie) und erhält 7/8 HLA-passendes Knochenmark oder 5-8/8 HLA-passendes UCB. Verwandte oder nicht zusammenhängende.

Alle Schichten:

  • Empfängeralter < 21 Jahre
  • Lansky/Karnofsky >/= 40
  • Angemessene Lungen-, Nieren-, Leber- und andere Organfunktion gemäß Protokoll
  • Negativer Schwangerschaftstest
  • Angemessene Gesamtdosis kernhaltiger Zellen oder CD34+ des Produkts, wie im Protokoll definiert
  • Bei Sichelzellenanämie, Hämoglobin S <30 %

Ausschlusskriterien:

  • HIV-positiv
  • Invasive Infektion
  • Schwangerschaft/Stillzeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Schicht 1
Empfänger mit nicht bösartigen Erkrankungen, ausgenommen Thalassämie. Verwandtes oder nicht verwandtes 8/8 HLA-passendes Knochenmark
Arzneimittel: Behandlungsplan 1: Stratum 1
Tag -50 bis -21: Hydroxyharnstoff 30 mg/kg PO jeden Tag Tag -22: Campath-1H 3 mg i.v. oder SQ... Tag -21: Campath-1H 10 mg i.v. oder SQ... Tag -20: Campath- 1H 15 mg IV oder SQ... Tag -19: Campath-1H 20 mg IV oder SQ... Tag -8: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -7: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag - 6: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -5: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -4: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -3: Melphalan 140 mg/m2 IV... (Dosisänderungen für Patienten
Arzneimittel: GVHD-Regime B: BM-Empfänger
Tag -3: Beginn mit Tacrolimus oder Cyclosporin. Beginn mit MMF. Tag -1: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +1: Methotrexat 7,5 mg/m2 i.v. Tag +3: Methotrexat 7,5 mg/m2 i.v. Tag +5: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag + 6: Methotrexat 7,5 mg/m2 IV Tag +14: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +28: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +60: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +100: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +180: Abatacept 10 mg /kg IV Tag +270: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +365: Abatacept 10 mg/kg IV
EXPERIMENTAL: Schicht 2
Empfänger mit transfusionsabhängiger Thalassämie. Verwandte oder nicht zusammenhängende. 8/8 HLA-passendes Knochenmark oder 5-8/8 HLA-passendes UCB
Arzneimittel: GVHD-Regime B: BM-Empfänger
Tag -3: Beginn mit Tacrolimus oder Cyclosporin. Beginn mit MMF. Tag -1: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +1: Methotrexat 7,5 mg/m2 i.v. Tag +3: Methotrexat 7,5 mg/m2 i.v. Tag +5: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag + 6: Methotrexat 7,5 mg/m2 IV Tag +14: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +28: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +60: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +100: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +180: Abatacept 10 mg /kg IV Tag +270: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Arzneimittel: Behandlungsplan 2: Schichten 2, 3 oder 4
Tag -50 bis -21: Hydroxyharnstoff 30 mg/kg PO jeden Tag... Tag -22: Campath-1H 3 mg i.v. oder SQ... Tag -21: Campath-1H 10 mg i.v. oder SQ... Tag -20: Campath -1H 15 mg IV oder SQ... Tag -19: Campath-1H 20 mg IV oder SQ... Tag -8: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -7: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -6: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -5: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -4: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Tag -3: Melphalan 140 mg/m2 i.v.... (Dosisanpassungen für Patienten
Arzneimittel: GVHD-Regime A: UCB-Empfänger
Tag -3: Beginn mit Tacrolimus oder Cyclosporin. Beginn mit MMF. Tag -1: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +5: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +14: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +28: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +60: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +100: Abatacept 10 mg/kg i.v
EXPERIMENTAL: Schicht 3
Empfänger mit Hämoglobinopathie Verwandte oder nicht verwandt. 7/8 HLA-passendes Knochenmark oder 5-8/8 HLA-passendes UCB
Arzneimittel: GVHD-Regime B: BM-Empfänger
Tag -3: Beginn mit Tacrolimus oder Cyclosporin. Beginn mit MMF. Tag -1: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +1: Methotrexat 7,5 mg/m2 i.v. Tag +3: Methotrexat 7,5 mg/m2 i.v. Tag +5: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag + 6: Methotrexat 7,5 mg/m2 IV Tag +14: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +28: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +60: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +100: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +180: Abatacept 10 mg /kg IV Tag +270: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Arzneimittel: Behandlungsplan 2: Schichten 2, 3 oder 4
Tag -50 bis -21: Hydroxyharnstoff 30 mg/kg PO jeden Tag... Tag -22: Campath-1H 3 mg i.v. oder SQ... Tag -21: Campath-1H 10 mg i.v. oder SQ... Tag -20: Campath -1H 15 mg IV oder SQ... Tag -19: Campath-1H 20 mg IV oder SQ... Tag -8: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -7: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -6: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -5: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -4: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Tag -3: Melphalan 140 mg/m2 i.v.... (Dosisanpassungen für Patienten
Arzneimittel: GVHD-Regime A: UCB-Empfänger
Tag -3: Beginn mit Tacrolimus oder Cyclosporin. Beginn mit MMF. Tag -1: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +5: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +14: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +28: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +60: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +100: Abatacept 10 mg/kg i.v
EXPERIMENTAL: Schicht 4
Empfänger mit nicht bösartiger Erkrankung, ausgenommen Hämoglobinopathie, verwandt oder nicht verwandt. 7/8 HLA-passendes Knochenmark oder 5-8/8 HLA-passendes UCB
Arzneimittel: GVHD-Regime B: BM-Empfänger
Tag -3: Beginn mit Tacrolimus oder Cyclosporin. Beginn mit MMF. Tag -1: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +1: Methotrexat 7,5 mg/m2 i.v. Tag +3: Methotrexat 7,5 mg/m2 i.v. Tag +5: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag + 6: Methotrexat 7,5 mg/m2 IV Tag +14: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +28: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +60: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +100: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +180: Abatacept 10 mg /kg IV Tag +270: Abatacept 10 mg/kg IV Tag +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Arzneimittel: Behandlungsplan 2: Schichten 2, 3 oder 4
Tag -50 bis -21: Hydroxyharnstoff 30 mg/kg PO jeden Tag... Tag -22: Campath-1H 3 mg i.v. oder SQ... Tag -21: Campath-1H 10 mg i.v. oder SQ... Tag -20: Campath -1H 15 mg IV oder SQ... Tag -19: Campath-1H 20 mg IV oder SQ... Tag -8: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -7: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -6: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -5: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -4: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Tag -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Tag -3: Melphalan 140 mg/m2 i.v.... (Dosisanpassungen für Patienten
Arzneimittel: GVHD-Regime A: UCB-Empfänger
Tag -3: Beginn mit Tacrolimus oder Cyclosporin. Beginn mit MMF. Tag -1: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +5: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +14: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +28: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +60: Abatacept 10 mg/kg i.v. Tag +100: Abatacept 10 mg/kg i.v

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spendertransplantation, gemessen am Chimärismus
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
Die Transplantation wird in Zellen der myeloischen und lymphoiden Abstammungslinie gemessen
100 Tage nach der Transplantation
Schwerwiegende Toxizitäten gemäß CTC v4
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
Die Toxizitätsüberwachung umfasst unerwartete Nebenwirkungen (neu) und alle schwerwiegenden irreversiblen Toxizitäten vom Grad 3 und höher. Unerwartete Nebenwirkungen vom Grad 4 und höher – alle Toxizitäten, die möglicherweise, wahrscheinlich oder definitiv mit der Protokolltherapie zusammenhängen. Alle Todesfälle unabhängig von der Zuordnung
100 Tage nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur Transplantation von Neutrophilen und Blutplättchen, gemessen durch ein großes Blutbild
Zeitfenster: Nach der Transplantation
Definiert als ANC > 500/Mikroliter und Blutplättchen > 20.000 oder 50.000/Mikroliter, je nach Erkrankung
Nach der Transplantation
Inzidenz einer akuten Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit, gemessen anhand der Protokoll-Bewertungsskala
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
aGVHD – Haut, Darm und Leber betroffen. Klassifiziert nach der von Thomas et al. beschriebenen Einstufung. NEJM 1975; 292:895-902
100 Tage nach der Transplantation
Inzidenz chronischer Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankungen, gemessen anhand der Protokoll-Bewertungsskala
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
cGVHD klassifiziert nach Schulman et al. Am J Med 69: 204-17, 1980.
2 Jahre nach der Transplantation
Langfristige Spendertransplantation durch Spenderchimärismus
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
Der Spenderchimärismus wird durch PCR-Analyse nach Zelltrennung in lymphoide und myeloische Abstammungszellen mithilfe von Antikörpern bestimmt. Kann bei Geschlechtsunterschieden zwischen Spender und Empfänger auch durch die FISH-Analyse nachgewiesen werden.
2 Jahre nach der Transplantation
Immunrekonstitution durch Laboruntersuchungen
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
Immunrekonstitution anhand der absoluten Anzahl von T-Zell-Phänotypen, B-Zellen und NK-Zellen nachgewiesen. T-Zellfunktion wird durch proliferative Reaktion auf Mitogene bestimmt. B-Zell-Funktion bestimmt durch Auswertung der Anti-Tetanus-Antikörpertiter.
1 Jahr nach der Transplantation
Gesamtüberleben und krankheitsfreies Überleben
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
Das Gesamtüberleben ist definiert als Überleben mit oder ohne Krankheit. Das ereignisfreie Überleben ist definiert als krankheitsfreies, schweres GVHD-freies Überleben, wobei die Lebensqualität und relevante Parameter überwacht werden.
2 Jahre nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Mitarbeiter

St. Louis Children's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine (in St. Louis)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2001

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juni 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Juni 2009

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

16. Juni 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

31. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 201110144

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Klinische Studien zur Behandlungsplan 1: Stratum 1

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