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Eine Einzeldosis-Bewertung der Auswirkungen einer Nierenfunktionsstörung auf die Pharmakokinetik von Deflazacort

15. August 2017 aktualisiert von: PTC Therapeutics
Dies ist eine nicht-randomisierte, unverblindete Einzeldosis-Studie zum Vergleich der PK von 21 Desacetyl-DFZ und, falls die Daten dies zulassen, von Deflazacort bei 8 Probanden mit ESRD mit der von 8 gesunden Kontrollpersonen (Alter, Body-Mass-Index [BMI] und Geschlecht).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine nicht-randomisierte, unverblindete Einzeldosis-Studie zum Vergleich der PK von 21 Desacetyl-DFZ und, falls die Daten dies zulassen, von Deflazacort bei 8 Probanden mit ESRD mit der von 8 gesunden Kontrollpersonen (Alter, Body-Mass-Index [BMI] und Geschlecht).

Alle Probanden mit ESRD werden hämodialysiert (HD). Die Dosierung von Deflazacort, gefolgt von einer PK-Bewertung von 21 Desacetyl DFZ und, falls die Datenlage es zulässt, Deflazacort, wird nur an einem Nicht-HD-Tag durchgeführt.

An Tag 1, der für Patienten mit ESRD auf einen Nicht-HD-Tag geplant ist, wird eine orale Einzeldosis Deflazacort verabreicht, gefolgt von seriellen Blutentnahmen für 24 Stunden, um die PK von 21 Desacetyl-DFZ und ggf. Daten zu bestimmen Genehmigungen, deflazacort.

Die Sicherheit wird während der gesamten Studie durch wiederholte klinische und Laboruntersuchungen überwacht.

Die Probanden kehren 3 Tage (± 1 Tag) nach der Verabreichung des Studienmedikaments zur Clinical Research Unit (CRU) zurück, um festzustellen, ob seit dem letzten Studienbesuch unerwünschte Ereignisse (AEs) aufgetreten sind. Probanden, die die Studie vorzeitig beenden, werden kontaktiert, wenn der Principal Investigator (PI) dies für notwendig erachtet.

Insgesamt werden sechzehn (16) erwachsene männliche und weibliche Probanden eingeschrieben. Kohorte mit eingeschränkter Nierenfunktion: Acht (8) Probanden mit ESRD bei HD. Gesunde Match-Kontrollkohorte: Acht (8) gesunde Probanden mit einer geschätzten Kreatinin-Clearance (CLcr) ≥ 90 ml/min. Die Probanden werden nach Alter [± 15 Jahre], BMI [± 15 %] und Geschlecht [1:1] den Probanden in der ESRD-Kohorte zugeordnet.

Jeder Proband erhält nach nächtlichem Fasten eine orale Einzeldosis von 18 mg (3 x 6 mg Tabletten) Deflazacort.

Das Studienmedikament wird oral mit etwa 240 ml Wasser verabreicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Division of Clinical Pharmacology
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32809
        • Orlando Clinical Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kontinuierliche Nichtraucher oder mäßige Raucher
  • Für eine Frau im gebärfähigen Alter: muss sich einem Sterilisationsverfahren unterzogen haben oder mindestens 1 Jahr vor der ersten Dosis mit Amenorrhoe postmenopausal sein und FSH-Serumspiegel müssen dem postmenopausalen Status entsprechen
  • Ein männlicher Proband ohne Vasektomie muss zustimmen, während der Studie bis zu 90 Tage lang ein Kondom mit Spermizid zu verwenden oder auf Geschlechtsverkehr zu verzichten
  • Wenn männlich, muss zustimmen, bis 90 Tage kein Sperma aus der Dosierung zu spenden Subjekt mit ESRD unter Hämodialyse
  • Erwachsener Mann oder Frau im Alter von 18 bis 80 Jahren
  • BMI ≥ 18,5 und ≤ 40,0 kg/m2 - Der Proband wird mindestens 3 Monate lang auf einem stabilen HD-Regime gehalten Gesunder Proband

  • Gesunde erwachsene männliche und weibliche Probanden werden basierend auf Alter, BMI und Geschlecht [1:1] 1:1 einem bestimmten Probanden in der ESRD-Kohorte zugeordnet. Folgende Kriterien sollten erfüllt sein:

    • 18 bis 80 Jahre. Das Alter muss innerhalb von ± 15 Jahren des Alters des übereinstimmenden Probanden in der ESRD-Kohorte liegen
    • BMI ≥ 18,5 und ≤ 40,0 kg/m2. Der BMI muss innerhalb von ± 15 % des BMI des übereinstimmenden Probanden in der ESRD-Kohorte liegen
  • Hat eine CLcr ≥ 90 ml/min

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt ist zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs geistig oder rechtlich behindert oder hat erhebliche emotionale Probleme oder wird während der Durchführung der Studie erwartet
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein von Überempfindlichkeit oder idiosynkratischer Reaktion auf die Studienmedikamente oder verwandte Verbindungen (z. B. Steroide oder deren Formulierungen einschließlich Lactose und Maisstärke)
  • Vorgeschichte (innerhalb des letzten Jahres vor der Verabreichung) oder Vorhandensein von Magengeschwüren

  • Geschichte oder Vorhandensein von:

    • Gastritis oder Ösophagitis, Divertikulitis, Colitis ulcerosa (wenn die Wahrscheinlichkeit einer drohenden Perforation besteht), Abszess oder pyogene Infektionen oder frische Darmanastomose
    • Frühere Kortikoid-induzierte Myopathie
    • Augenherpes simplex
    • Symptomatische Kardiomyopathie beim Screening
    • Immunsuppression oder andere Kontraindikationen für eine Behandlung mit Kortikosteroiden
    • Geschichte von chronischen systemischen Pilz- oder Virusinfektionen
    • Galactose-Intoleranz, Lapp-Lactose-Mangel oder Glucose-Galactose-Malabsorption
    • Osteoporose
    • Myasthenia gravis
    • Epilepsie
    • Idiopathische Hypokalurie
  • Der Blutdruck im Sitzen liegt unter 90/40 mmHg oder über 170/100 mmHg
  • Die Herzfrequenz im Sitzen ist niedriger als 40 bpm oder höher als 99 bpm
  • QTcF-Intervall ist > 500 ms
  • Hat innerhalb von 30 Tagen einen lebenden oder attenuierten Lebendimpfstoff erhalten
  • Hat innerhalb von 30 Tagen Immunsuppressiva, Kohlenteer und / oder Strahlentherapien erhalten
  • Hat in den 12 Wochen vor der Dosierung injizierbare Kortikoide oder innerhalb von 30 Tagen eine orale Form von Kortikoiden erhalten

  • Unfähig, die Verwendung von Folgendem zu unterlassen oder vorwegzunehmen:

    • Alle Arzneimittel, von denen bekannt ist, dass sie mäßig oder stark Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A oder P-Glykoprotein (P-gp) für 14 Tage bzw. 28 Tage sind
    • Alle Medikamente oder Substanzen, die nicht mindestens 14 Tage abgesetzt werden können
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter
  • Weibliche Probanden, die schwanger sind oder stillen
  • Positive Ergebnisse beim Screening auf HIV, HBsAg oder HCV
  • Hat innerhalb von 28 Tagen eine Diät eingenommen, die mit der Studiendiät nicht vereinbar ist
  • Blutspende oder erheblicher Blutverlust innerhalb von 56 Tagen
  • Plasmaspende innerhalb von 7 Tagen
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 28 Tagen Proband mit ESRD
  • Ist ein regelmäßiger Anwender von Medikamenten, die die glomeruläre Filtrationsrate signifikant verändern würden, z. B. Cimetidin
  • Hat ein Nierenkarzinom oder eine akute Nierenerkrankung, die durch eine Infektion oder Arzneimitteltoxizität verursacht wird
  • Geschichte des Drogenmissbrauchs innerhalb der letzten 2 Jahre
  • Hat einen positiven Urin-/Atemalkohol- oder Urin-/Serum-/Speichel-Drogentest. Normale Nierenfunktion
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein von Alkoholismus oder Drogenmissbrauch innerhalb der letzten 2 Jahre
  • Positive Urin-Drogen- oder Urin-/Atemalkohol-Ergebnisse

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nierenfunktionsstörung
Acht (8) Probanden mit ESRD bei HD erhalten eine 18-mg-Dosis Deflazacort.
Arzneimittel: Deflazacort
Deflazacort, ein Glukokortikoid mit entzündungshemmender und immunsuppressiver Wirkung, wird zur Behandlung einer Vielzahl von Erkrankungen eingesetzt. Pharmakologisch ist es ein inaktives Prodrug, das sofort zum aktiven Metaboliten 21-Desacetyl-DFZ metabolisiert wird. Die Ausscheidung dieses Metaboliten erfolgt beim Menschen hauptsächlich über den Urin. Seine Wirksamkeit beträgt ungefähr 70 bis 90 % von Prednison und 6 mg Deflazacort haben ungefähr die gleiche entzündungshemmende Wirksamkeit wie 5 mg Prednisolon oder Prednison
Andere Namen:
  • DFZ
Experimental: Gesunde Freiwillige
Acht (8) gesunde Probanden mit einer geschätzten Kreatinin-Clearance (CLcr) ≥ 90 ml/min. Die Probanden werden nach Alter [± 15 Jahre], BMI [± 15 %] und Geschlecht [1:1] den Probanden in der ESRD-Kohorte zugeordnet. Die Probanden erhalten eine 18-mg-Dosis Deflazacort.
Arzneimittel: Deflazacort
Deflazacort, ein Glukokortikoid mit entzündungshemmender und immunsuppressiver Wirkung, wird zur Behandlung einer Vielzahl von Erkrankungen eingesetzt. Pharmakologisch ist es ein inaktives Prodrug, das sofort zum aktiven Metaboliten 21-Desacetyl-DFZ metabolisiert wird. Die Ausscheidung dieses Metaboliten erfolgt beim Menschen hauptsächlich über den Urin. Seine Wirksamkeit beträgt ungefähr 70 bis 90 % von Prednison und 6 mg Deflazacort haben ungefähr die gleiche entzündungshemmende Wirksamkeit wie 5 mg Prednisolon oder Prednison
Andere Namen:
  • DFZ

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nierenfunktionsstörung auf die Pharmakokinetik (PK) von Deflazacort bei Patienten mit Nierenerkrankungen im Endstadium, einschließlich der Fläche unter der Zeitkurve der Plasmakonzentration, vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration ungleich Null.
Zeitfenster: 1 Tag
Nierenfunktionsstörung auf die Pharmakokinetik (PK) von Deflazacort bei Patienten mit Nierenerkrankungen im Endstadium, einschließlich der Fläche unter der Zeitkurve der Plasmakonzentration, vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration ungleich Null.
1 Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit einer Dosis Deflazacort bei Patienten mit Nierenerkrankungen im Endstadium, gemessen durch Erfassung des Auftretens unerwünschter Ereignisse.
Zeitfenster: 1 Tag
Sicherheit und Verträglichkeit einer Dosis Deflazacort bei Patienten mit Nierenerkrankungen im Endstadium, gemessen durch Erfassung des Auftretens unerwünschter Ereignisse.
1 Tag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. November 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. August 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. August 2017

Zuletzt verifiziert

1. August 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MP-104-CL-024

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Nierenfunktionsstörung

Klinische Studien zur Deflazacort

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