- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01902940
Historia Natural en Síndromes CCFDN e IBM
31 de agosto de 2015 actualizado por: Maggie Walter, Ludwig-Maximilians - University of Munich
Estudio de cohorte retrospectivo que evalúa el curso natural del síndrome de neuropatía dismórfica facial con catarata congénita (CCFDN) y las miopatías con cuerpos de inclusión hereditarias y esporádicas (IBM)
Hasta el momento, solo se dispone de datos limitados sobre el curso natural del síndrome de neuropatía dismórfica facial con catarata congénita (CCFDN) y las miopatías con cuerpos de inclusión (IBM) esporádicas y hereditarias.
Varios criterios y medidas de resultado han dado lugar a resultados contradictorios.
Los investigadores quieren evaluar retrospectivamente el curso natural de la enfermedad en pacientes con CCFDN e IBM de acuerdo con los datos registrados durante las visitas clínicas de rutina.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Queríamos evaluar el curso natural del Síndrome de Neuropatía por Dismorfismo Facial con Catarata Congénita (CCFDN) y las miopatías con cuerpos de inclusión (IBM) esporádicas y hereditarias durante 10 años para obtener nuevos conocimientos en ambas condiciones.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
350
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Alemania, 80336
- Friedrich-Baur-Institut, Ludwig-Maximilians-University of Munich
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con CCFDN e IBM
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico y/o genético del Síndrome de Neuropatía Dismorfismo Facial por Catarata Congénita (CCFDN) y miopatías por cuerpos de inclusión esporádicas y hereditarias (IBM)
Criterio de exclusión:
- Enfermedades neuromusculares adicionales
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Historia Natural
Evaluación de la historia natural en IBM y CCFDN
|
Evaluación de la historia natural en IBM y CCFDN
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Fuerza muscular manual evaluada por el Consejo de Investigación Médica (MRC)
Periodo de tiempo: Intervalos de 6 meses
|
Retrospectivo
|
Intervalos de 6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Maggie C Walter, MD, MA, Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de julio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de julio de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
18 de julio de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
1 de septiembre de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2015
Última verificación
1 de agosto de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CCFDN-IBM-2013 (Otro identificador: Friedrich-Baur-Institute)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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