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MEDICAMENTOS DE PRECISIÓN PARA NIÑOS CON CÁNCER (PRISM)

22 de abril de 2024 actualizado por: Dr David Ziegler, Sydney Children's Hospitals Network

Estudio prospectivo multicéntrico de viabilidad y valor clínico de un servicio de diagnóstico para identificar dianas terapéuticas y recomendar tratamiento personalizado para niños y adolescentes con cáncer de alto riesgo

Se trata de un estudio prospectivo multicéntrico sobre la viabilidad y el valor clínico de un servicio de diagnóstico para identificar dianas terapéuticas y recomendar un tratamiento personalizado para niños y adolescentes con cáncer de alto riesgo.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se trata de un estudio multicéntrico realizado en el marco del Programa Cero Cáncer Infantil. El estudio incluirá pacientes menores de 21 años con cáncer de alto riesgo durante 3 años de centros oncológicos en Australia. Las células cancerosas del paciente se analizarán en busca de anomalías genéticas (mutaciones) y se someterán a pruebas de drogas en laboratorios altamente especializados. Una junta multidisciplinaria de tumores compuesta por oncólogos, genetistas clínicos y científicos discutirá los resultados de cada caso y determinará si se puede hacer una recomendación de medicina personalizada. Se proporcionará un informe que describa los resultados y la recomendación de la Junta de Tumores (si corresponde) al médico tratante del paciente. Queda siempre a criterio del médico tratante alterar el manejo del paciente en base a la información que surja de este proyecto de investigación.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

550

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Newcastle, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Perth Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes pediátricos que reciben tratamiento por cáncer de alto riesgo en Australia

Descripción

Criterios de inclusión (se deben cumplir todos)

  1. Edad ≤ 21 años
  2. Diagnóstico histológico de malignidad de alto riesgo definido como supervivencia general esperada < 30% O donde la terapia estándar daría lugar a una morbilidad inaceptable y grave
  3. Las muestras de tejido adecuadas están disponibles para el análisis.
  4. Esperanza de vida > 6 semanas
  5. Consentimiento informado por escrito

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cánceres infantiles de alto riesgo
Supervivencia esperada < 30%
Prueba de diagnóstico: Perfil molecular y pruebas de drogas

  1. Análisis de laboratorio que incluyen:

    A. Perfil molecular del tumor: análisis de variantes de exón completo específico, secuenciación del genoma completo (ADN) y del transcriptoma (ARN), análisis de metilación, análisis de proteómica, inmunohistoquímica B. Pruebas de sensibilidad a fármacos de alto rendimiento in vitro C. Pruebas de fármacos in vivo utilizando Modelos de xenoinjertos derivados (PDX) D. Biopsias líquidas

  2. Discusión multidisciplinaria del caso de la Junta de Tumores
  3. Recomendación de terapia personalizada

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recomendación de medicina personalizada
Periodo de tiempo: 5 años
Proporción de pacientes para los que se puede hacer una recomendación de medicina personalizada utilizando una plataforma de diagnóstico integral dentro de un marco de tiempo clínicamente relevante
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Muestras tumorales con alteraciones moleculares procesables
Periodo de tiempo: 5 años
Proporción de muestras tumorales que tienen alteraciones moleculares procesables
5 años
Realización exitosa de detección de drogas in vitro de alto rendimiento y pruebas de sensibilidad a drogas in vivo
Periodo de tiempo: 5 años
Proporción de tumores en los que se pueden realizar con éxito pruebas de detección de fármacos de alto rendimiento in vitro y pruebas de sensibilidad a fármacos in vivo
5 años
Identificación de posibles tratamientos mediante cribado de fármacos in vitro o in vivo
Periodo de tiempo: 5 años
Proporción de tumores para los que se identifica una posible opción de tratamiento mediante detección de fármacos in vitro o in vivo
5 años
Tiempo de entrega de informes
Periodo de tiempo: 5 años
Número de semanas desde la inscripción hasta la emisión de un informe al médico tratante
5 años
Pacientes que reciben la terapia personalizada recomendada
Periodo de tiempo: 5 años
Proporción de pacientes que posteriormente reciben la terapia personalizada recomendada
5 años
Barreras o motivos por los que los pacientes no reciben la terapia personalizada recomendada
Periodo de tiempo: 5 años
Descripción de las barreras o motivos por los que los pacientes no reciben la terapia personalizada recomendada
5 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impacto de la terapia personalizada en la supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Intervalo de tiempo desde la inscripción hasta la progresión de la enfermedad o la muerte de los pacientes que han recibido terapia personalizada frente a los que no lo han hecho
Hasta 5 años
Impacto de la terapia personalizada en la supervivencia global
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Intervalo de tiempo desde el ingreso hasta la muerte de los pacientes que han recibido terapia personalizada frente a los que no
Hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sydney Children's Hospitals Network

Colaboradores

German Cancer Research Center
Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
Garvan Institute of Medical Research
Children's Cancer Institute Australia

Investigadores

  • Investigador principal: A/Prof David Ziegler, MBBS, Sydney Children's Hospitals Network

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de septiembre de 2017

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

8 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

  • PRISM

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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