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Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de un anticuerpo monoclonal anti-PD-1 en sujetos con neoplasias malignas avanzadas

12 de diciembre de 2021 actualizado por: Shanghai Junshi Bioscience Co., Ltd.

Un estudio abierto, multicéntrico y de fase 1 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de TAB001 en sujetos con neoplasias malignas avanzadas

El objetivo principal es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Toripalimab en sujetos con diversas neoplasias malignas avanzadas y evaluar la dosis de Fase 2 recomendada.

Los objetivos secundarios son: 1) describir el perfil farmacocinético (PK) de Toripalimab, 2) evaluar la actividad antitumoral de Toripalimab; 3) determinar la inmunogenicidad de Toripalimab; 4) evaluar la supervivencia global.

Los objetivos exploratorios son: 1) evaluar biomarcadores que puedan correlacionarse con la actividad de Toripalimab, 2) evaluar los efectos farmacodinámicos de Toripalimab sobre su receptor diana, la muerte celular programada 1 (PD-1), así como los efectos sobre el sistema inmunitario. 3) evaluar la utilidad de PD-L1 y marcadores exploratorios adicionales como biomarcadores que podrían ayudar en la selección de sujetos apropiados para la terapia con TAB001, y 4) identificación de biomarcadores adicionales que se correlacionen con la respuesta al tratamiento con TAB001.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

RESUMEN: Este es un estudio de Fase 1, multicéntrico, abierto, de escalada de dosis de TAB001, un anticuerpo IgG4 monoclonal humanizado dirigido a la Muerte Programada -1 (PD-1). Se estima que se inscribirán en el estudio hasta 258 sujetos con neoplasias malignas avanzadas. Los sujetos deben tener una neoplasia maligna sólida avanzada que sea refractaria a la terapia estándar o para la cual no exista una terapia estándar.

El estudio consta de 2 partes. En la Parte A, se inscribirán hasta 18 sujetos que no hayan recibido inmunoterapia previa para su cáncer. Se planean tres niveles de dosis e incluyen: 80, 240 y 480 mg/dosis. La Parte A será el diseño tradicional 3 + 3 con 3 o 6 sujetos por nivel de dosis (cohorte) y recibirán su dosis asignada cada 14 días en ausencia de una toxicidad limitante de la dosis (DLT) que impida una dosificación adicional. Los sujetos serán asignados a un nivel de dosis en el orden de ingreso al estudio.

Si no se producen DLT en una cohorte de 3 sujetos, se tratará una nueva cohorte de 3 sujetos con el siguiente nivel de dosis más alto. Si 1 de 3 sujetos en un nivel de dosis experimenta una DLT, ese nivel de dosis se ampliará a 6 sujetos. Si solo 1 de los 6 sujetos tiene DLT, la siguiente cohorte de 3 sujetos será tratada con el siguiente nivel de dosis más alto. Si ocurren 2 o más DLT dentro de una cohorte, entonces ese nivel de dosis estará por encima de la dosis máxima tolerada (DMT), y el nivel anterior de dosis tolerada más baja se considerará la MTD.

En la Parte B se inscribirán hasta 240 asignaturas. Los tumores sólidos pueden incluir, entre otros, carcinoma esofágico y gástrico, carcinoma nasofaríngeo, sarcomas de carcinoma hepatocelular, sarcoma de tejidos blandos (excluyendo leiomiosarcoma) y condrosarcoma, o con el consentimiento del patrocinador, u otros tumores que hayan recibido al menos una línea de terapia en el entorno metastásico.

La respuesta tumoral se evaluará utilizando los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST v1.1) y los Criterios de Evaluación de Respuesta relacionados con el sistema inmunitario en Tumores Sólidos (irRECIST).

En ausencia de progresión confirmada de la enfermedad y toxicidades intolerables, los sujetos podrán continuar con la administración de TAB001 cada 14 días en la Parte A o cada 21 días en la Parte B.

DOSIS Y ADMINISTRACIÓN Las dosis de TAB001 son 80, 240 y 480 mg en la Parte A y 240 mg en la Parte B. TAB001 se administrará como una inyección i.v. de 60 minutos. infusión para las primeras 2 dosis y puede reducirse a discreción de los investigadores a 30 minutos en infusiones posteriores.

EVALUACIONES DE SEGURIDAD La evaluación de la seguridad se determinará mediante mediciones de signos vitales, pruebas de laboratorio clínico, evaluaciones del estado de desempeño del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG), imágenes de diagnóstico, exámenes físicos, electrocardiogramas y la incidencia y gravedad de los eventos adversos.

La seguridad también incluirá evaluaciones de seguridad inmunológica e inmunogenicidad. Se prestará especial atención a los eventos adversos que pueden seguir a la activación mejorada de las células T, como dermatitis y colitis, uveítis u otros eventos adversos relacionados con el sistema inmunitario (irAE).

Un irAE es un evento adverso clínicamente significativo de cualquier órgano que está asociado con la exposición al fármaco, de etiología desconocida y es consistente con un mecanismo inmunomediado.

Las EVALUACIONES DE EFICACIA incluirán la respuesta general, el control de la enfermedad, la duración de la respuesta, la supervivencia libre de progresión y la supervivencia general.

EVALUACIONES FARMACOCINÉTICAS Los parámetros farmacocinéticos incluyen AUC, Cmax, CL, Vd y t½z.

MÉTODOS ESTADÍSTICOS El tamaño de la muestra para este estudio no se determina a partir del análisis de potencia. En la Parte A, se basa en el diseño 3+3 para los requisitos de evaluación de seguridad y aumento de dosis.

Las estadísticas descriptivas incluirán: media, desviación estándar, mediana y valores mínimo y máximo para variables continuas; frecuencias y porcentajes para variables categóricas.

Los parámetros de eficacia se resumirán utilizando estadísticas descriptivas. Todos los parámetros de seguridad y farmacocinéticos se resumirán utilizando estadísticas descriptivas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

198

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Hospital Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34238
        • Florida Cancer Specialists
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
        • Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Marlene and Stewart Greenebaum Comprehensive Cancer Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55901
        • Mayo Clinic-Rochester
    • North Carolina
      • Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
        • Carolina BioOncology Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44101
        • University Hospitals Seidman Cancer Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02906
        • Rhode Island Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 1. Dispuesto a firmar el Consentimiento Informado;
  • 2. Parte A, debe tener un tumor sólido incurable o metastásico documentado histológica o citológicamente que haya progresado o haya sido intolerante a todas las opciones de terapia sistémica estándar para el tipo de tumor en el entorno metastásico, o debe tener un tipo de tumor para que no existe tal opción sistémica estándar;
  • 3. Parte B, debe tener un diagnóstico documentado histológica o citológicamente de carcinoma esofágico o gástrico, carcinoma nasofaríngeo (NPC), carcinoma hepatocelular (HCC), ambos sarcoma de tejidos blandos (excluyendo leiomiosarcoma), condrosarcoma, o con el acuerdo del patrocinador, o otros tumores que han recibido al menos una línea de terapia sistémica estándar para su tipo de tumor respectivo en el entorno metastásico con enfermedad progresiva localmente avanzada o metastásica que no es susceptible de terapia local definitiva con intención curativa. Los pacientes con tumores MSI-H/dMMR son elegibles para inscribirse.

    1. Los sujetos con NPC deben haber recibido, o haber sido intolerantes a, una combinación basada en platino como parte de su terapia previa para enfermedad avanzada/metastásica;
    2. Los sujetos con sarcoma de tejidos blandos y condrosarcoma deben tener evidencia radiográfica de progresión dentro de los 6 meses anteriores y deben haber recibido al menos 1 línea de terapia sistémica;
    3. Los sujetos con cáncer de esófago deben haber recibido, o haber sido intolerantes a, una combinación a base de platino como parte de su terapia previa para enfermedad avanzada/metastásica;
    4. Los sujetos con cáncer gástrico deben haber recibido, o haber sido intolerantes a, una combinación de fluoropirimidina-platino como parte de su terapia previa para la enfermedad avanzada/metastásica;
    5. Los sujetos con HCC deben haber recibido (o haber sido intolerantes a) sorafenib como parte de su terapia previa para la enfermedad metastásica avanzada.
  • 4. Enfermedad medible según RECIST v1.1 e irRECIST;
  • 5. Estado funcional ECOG de 0 o 1;
  • 6. Función adecuada de órganos y médula;
  • 7. Voluntad de dar su consentimiento para las muestras de biopsia;
  • 8. Para mujeres en edad fértil, use un método anticonceptivo efectivo desde el momento de la selección hasta 90 días después de la última dosis de Toripalimab.

Criterio de exclusión:

  • 1. Inscripción simultánea en otro estudio clínico, a menos que sea un estudio clínico observacional (no intervencionista) o el período de seguimiento de un estudio intervencionista;
  • 2. Cualquier quimioterapia, radioterapia, inmunoterapia o terapia biológica simultánea para el tratamiento del cáncer. Es aceptable el uso simultáneo de hormonas para afecciones no relacionadas con el cáncer (p. ej., insulina para la diabetes y terapia de reemplazo hormonal). El tratamiento local de lesiones aisladas con intención paliativa es aceptable;
  • 3. Recibir cualquier terapia contra el cáncer en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis de Toripalimab;
  • 4. Uso actual o uso anterior de medicación inmunosupresora dentro de las 4 semanas previas a la primera dosis de Toripalimab, con la excepción de corticosteroides intranasales e inhalados o corticosteroides sistémicos que no excedan los 10 mg/día de prednisona o equivalente;
  • 5. Parte A: exposición previa a inmunoterapia como, entre otros, otros anticuerpos anti-CTLA-4, anti-PD-1 o anti-PD-L1, excluidas las vacunas. Parte B: la exclusión de la exposición previa a inmunoterapia se limitará a anti-PD-1, anti-PD-L1 o anti-PD-L2;
  • 6. Trasplante alogénico previo de médula ósea o trasplante previo de órgano sólido;
  • 7. Cirugía mayor dentro de las 4 semanas previas a la primera dosis de Toripalimab o aún recuperándose de una cirugía previa;
  • 8. Toxicidades no resueltas de la terapia anticancerígena previa definidas como que no se han resuelto al valor inicial o al Grado 0 o 1, oa los niveles dictados en los criterios de inclusión/exclusión con la excepción de la alopecia;
  • 9. Enfermedad autoinmune activa o previa documentada en los últimos 2 años. No se excluyen los sujetos con vitíligo, enfermedad de Grave o psoriasis que no hayan requerido tratamiento sistémico en los últimos 2 años;
  • 10. Historia conocida de tuberculosis;
  • 11. Conocido como positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), positivo para hepatitis B o hepatitis C;
  • 12. Enfermedad inflamatoria intestinal activa o previamente documentada (p. ej., enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa);
  • 13. Historia de inmunodeficiencia primaria;
  • 14. Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática según la clasificación funcional de la NYHA ≥3, hipertensión no controlada, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca, úlcera péptica activa o gastritis, o enfermedad psiquiátrica/ situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio, aumentarían sustancialmente el riesgo de incurrir en eventos adversos de Toripalimab o comprometerían la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado por escrito;
  • 15. Metástasis del sistema nervioso central sintomáticas o no tratadas que requieren tratamiento concurrente, incluidos, entre otros, cirugía, radiación y/o corticosteroides. Los sujetos con metástasis cerebrales previamente tratadas pueden participar siempre que estén clínicamente estables durante al menos 4 semanas antes del ingreso al estudio, no tengan evidencia de metástasis nuevas o en aumento y no tomen esteroides;
  • 16. Recibir vacunas vivas atenuadas dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio o dentro de las 4 semanas posteriores a la recepción de Toripalimab;
  • 17. Mujeres embarazadas o lactantes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Toripalimab 80 mg dosis repetida cada 14 días
3-6 sujetos (Parte A)
Toripalimab es un anticuerpo inhibidor del punto de control inmunitario de muerte programada 1 (PD-1), que interfiere selectivamente con la combinación de PD-1 con sus ligandos, PD-L1 y PD-L2, lo que da como resultado la activación de los linfocitos y la eliminación teórica de la malignidad. .
Otros nombres:
  • TAB001, JS001
Experimental: Toripalimab 240 mg dosis repetida cada 14 días
3-6 sujetos (Parte A)
Toripalimab es un anticuerpo inhibidor del punto de control inmunitario de muerte programada 1 (PD-1), que interfiere selectivamente con la combinación de PD-1 con sus ligandos, PD-L1 y PD-L2, lo que da como resultado la activación de los linfocitos y la eliminación teórica de la malignidad. .
Otros nombres:
  • TAB001, JS001
Experimental: Toripalimab 480 mg dosis repetida cada 14 días
3-6 sujetos (Parte A)
Toripalimab es un anticuerpo inhibidor del punto de control inmunitario de muerte programada 1 (PD-1), que interfiere selectivamente con la combinación de PD-1 con sus ligandos, PD-L1 y PD-L2, lo que da como resultado la activación de los linfocitos y la eliminación teórica de la malignidad. .
Otros nombres:
  • TAB001, JS001
Experimental: Toripalimab 240 mg dosis repetida cada 21 días
240 asignaturas (Parte B)
Toripalimab es un anticuerpo inhibidor del punto de control inmunitario de muerte programada 1 (PD-1), que interfiere selectivamente con la combinación de PD-1 con sus ligandos, PD-L1 y PD-L2, lo que da como resultado la activación de los linfocitos y la eliminación teórica de la malignidad. .
Otros nombres:
  • TAB001, JS001

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: Hasta el día 90 de la última dosis
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.0
Hasta el día 90 de la última dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta objetiva (ORR)
Periodo de tiempo: Cada 8 semanas (Parte A) o cada 9 semanas (Parte B) hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
El efecto del tratamiento con Toripalimab se evaluará utilizando RECIST 1.1 para determinar la tasa de respuesta objetiva.
Cada 8 semanas (Parte A) o cada 9 semanas (Parte B) hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
Tasa de Control de Enfermedades (DCR)
Periodo de tiempo: Cada 8 semanas (Parte A) o cada 9 semanas (Parte B) hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
El efecto del tratamiento con Toripalimab se evaluará utilizando RECIST 1.1 para determinar la tasa de control de la enfermedad.
Cada 8 semanas (Parte A) o cada 9 semanas (Parte B) hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Cada 8 semanas (Parte A) o cada 9 semanas (Parte B) hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
El efecto del tratamiento con Toripalimab se evaluará mediante RECIST 1.1 para determinar el tiempo de supervivencia sin progresión.
Cada 8 semanas (Parte A) o cada 9 semanas (Parte B) hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 año
Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Director de estudio: Sheng Yao, PhD, TopAlliance Biosciences, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de marzo de 2018

Finalización primaria (Anticipado)

1 de agosto de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de febrero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

22 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de diciembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de diciembre de 2021

Última verificación

1 de diciembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Neoplasias malignas avanzadas

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