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Ensayos clínicos sobre Ligando GITR

Total 525 resultados

  • Stephen G. Kaler, MD
    Reclutamiento
    NORTHERA (DROXIDOPA) para la disautonomía en adultos sobrevivientes de la enfermedad de Menkes y el síndrome del cuerno occipital
    Enfermedad de Menkes | Síndrome del cuerno occipital
    Estados Unidos
  • Baylor College of Medicine
    The Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...
    Activo, no reclutando
    Administración de células T de donantes con el gen suicida de caspasa-9 (DOTTI)
    Leucemia mieloide aguda | Leucemia linfoblástica aguda | No linfoma de Hodgkin | Síndrome mielodisplásico | Leucemia mielógena crónica | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Infección por el virus de Epstein Barr | Enfermedad linfoproliferativa ligada al cromosoma X | Síndrome hemofagocítico | Linfohistiocitosis...
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
    Reclutamiento
    Registro de pacientes diagnosticados de enfermedades de depósito lisosomal (LSD Registry)
    Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Enfermedad de Pompe de inicio infantil | Mucopolisacaridosis IV A | Mucopolisacaridosis VII | Enfermedad de Gaucher neuronopática
    Estados Unidos
  • University of Chicago
    National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... y otros colaboradores
    Terminado
    Enfermedad de almacenamiento lisosomal: salud, desarrollo y vigilancia de resultados funcionales en niños en edad preescolar
    Enfermedad de Krabbe | Mucopolisacaridosis Tipo II (MPS II) | Mucopolisacaridosis Tipo I (MPS I) | Mucopolisacaridosis Tipo III (MPS III) | Mucopolisacaridosis Tipo VI (MPS VI)
    Estados Unidos
  • Children's Hospital Los Angeles
    Lucile Packard Children's Hospital
    Terminado
    Trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) relacionado para enfermedades genéticas de las células sanguíneas
    Enfermedades metabólicas | Trasplante de células madre | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Trasplante de médula ósea | Talasemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Enfermedades genéticas | Trasplante de células madre de sangre periférica | Pediatría | Anemia de Diamond-Blackfan | Trasplante alogénico | Inmunodeficiencia... y otras condiciones
  • Mirum Pharmaceuticals, Inc.
    Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
    Terminado
    Tratamiento compasivo de pacientes con errores congénitos del metabolismo de los ácidos biliares con ácido cólico
    Colestasis | Trastornos peroxisomales | Adrenoleucodistrofia | Síndrome de Zellweger | Enfermedad de Refsum Infantil
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Terminado
    HSCT para errores congénitos heredados de alto riesgo
    Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidosis GM1 | Leucodistrofia de células globoides | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Enfermedad de células I
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Terminado
    Trasplante alogénico de médula ósea para trastornos metabólicos hereditarios
    Mucopolisacaridosis | Síndrome de Hurler | Esfingolipidosis | Trastornos peroxisomales | Enfermedad de Krabbe | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Síndrome del cazador | Síndrome astuto | Fucosidosis | Aspartilglucosaminuria | Alfa manosidosis | Leucodistrofia metacromática (MLD) | Síndrome de Maroteaux-Lamy
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Terminado
    Trasplante de células madre para errores congénitos del metabolismo
    Enfermedad de Niemann-Pick | Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad del listón | Leucodistrofia metacromática | Gangliosidosis GM1 | Fucosidosis | Leucodistrofia de células globoides | Enfermedad de Gaucher | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff
    Estados Unidos
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Reclutamiento
    Trasplante de UCB de enfermedades metabólicas hereditarias con administración de células similares a oligodendrocitos derivadas de UCB intratecales (DUOC-01)
    Mucopolisacaridosis II | Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad del listón | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia De Células Globoides | Alfa-manosidosis | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher | Enfermedad de Sandhoff | Enfermedad... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Anagnostou, Evdokia, M.D.
    The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta... y otros colaboradores
    Aún no reclutando
    Sertralina versus placebo en el tratamiento de la ansiedad en niños y adolescentes con trastornos del neurodesarrollo (CALM)
    Desórdenes de ansiedad | Trastorno de ansiedad generalizada | Ansiedad | Esclerosis tuberosa | TDAH | Trastornos del neurodesarrollo | Desorden del espectro autista | Síndrome X frágil | Ansiedad social | Desorden de ansiedad social | Agorafobia | Síndrome de Tourette | Trastornos de tics | Autismo | TDAH tipo predominantemente... y otras condiciones
    Canadá
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradores
    Inscripción por invitación
    ScreenPlus: un programa integral, flexible y de detección de múltiples trastornos en recién nacidos (ScreenPlus)
    Mucopolisacaridosis II | Enfermedad de Fabry | Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C | Mucopolisacaridosis VI | Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Gaucher | Xantomatosis cerebrotendinosa | Mucopolisacaridosis IV A | Gangliosidosis GM1 | Mucopolisacaridosis VII | Deficiencia... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Fairview University Medical Center
    Desconocido
    Estudio de complicaciones pulmonares en pacientes pediátricos con trastornos de almacenamiento sometidos a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
    Mucopolisacaridosis I | Enfermedad de Niemann-Pick | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia metacromática | Complicaciones pulmonares | Fucosidosis | Leucodistrofia de células globoides | Enfermedad de Gaucher | Manosidosis | Enfermedad de células I
    Estados Unidos
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    El proyecto de biorrepositorio de trastornos de mielina (MDBP)
    Mucopolisacaridosis | Leucoencefalopatías | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X | Gangliosidosis | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Krabbe | Enfermedad de Refsum | Cadasil | Síndrome de Sjogren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Activo, no reclutando
    LeukoSEQ: Secuenciación del genoma completo como herramienta de diagnóstico de primera línea para las leucodistrofias
    Mucopolisacaridosis | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X | Gangliosidosis | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Krabbe | Enfermedad de Refsum | Cadasil | Síndrome de Sjogren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Enfermedad de... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • RTI International
    University of North Carolina, Chapel Hill
    Inscripción por invitación
    Intervención Padre-Infante Inter(X)Action (PIXI)
    Esclerosis tuberosa | Síndrome de Down | Distrofia muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome X frágil | Síndrome de Rett | Síndrome de Turner | Síndrome de Williams | Síndrome de Angelman | Síndrome de deleción del cromosoma 22q11.2 | Síndrome de Klinefelter | Síndrome de Phelan-McDermid | Síndrome... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Talaris Therapeutics Inc.
    Duke University
    Terminado
    Estudio piloto de fase I/II de quimerismo mixto para tratar trastornos metabólicos hereditarios
    Enfermedad de Niemann-Pick | Alfa-manosidosis | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Leucodistrofia metacromática (MLD) | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de Hurler (MPS I) | Síndrome de Hunter (MPS II) | Síndrome de Sanfilippo (MPS III) | Enfermedad de Krabbe (leucodistrofia globoide) | Adrenoleucodistrofia... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    Registro de pacientes con enfermedades raras y estudio de historia natural - Coordinación de enfermedades raras en Sanford (CoRDS)
    Enfermedades mitocondriales | Retinitis pigmentosa | Miastenia gravis | Gastroenteritis Eosinofílica | Atrofia multisistémica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fístula anal | Ataxia espinocerebelosa tipo 3 | Ataxia de Friedreich | Enfermedad de Kennedy | Enfermedad de Lyme | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Ataxia... y otras condiciones
    Estados Unidos, Australia
  • New York Medical College
    Terminado
    Trasplante de células madre derivadas de placenta humana (HPDSC)
    Mucopolisacaridosis I | Síndrome mielodisplásico | Leucemia linfocítica aguda | Leucemia mielógena aguda | Enfermedad de Niemann-Pick | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad del listón | Leucodistrofia metacromática | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Reclutamiento
    MT2013-31: Allo HCT para trastornos metabólicos y osteopetrosis severa
    Síndrome de Hurler | Esfingolipidosis | Trastornos peroxisomales | Leucodistrofia metacromática | Alfa-manosidosis | Síndrome del cazador | Trastornos de la mucopolisacaridosis | Síndrome de Maroteaux-Lamy | Síndrome astuto | Fucosidosis | Aspartilglucosaminuria | Trastornos metabólicos de glicoproteínas | Leucodistrofias... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradores
    Inscripción por invitación
    Early Check: Detección ampliada en recién nacidos
    Hiperoxaluria primaria tipo 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerancia hereditaria a la fructosa | Fibrosis quística | Deficiencia de factor VII | Fenilcetonurias | Anemia drepanocítica | Síndrome de Dravet | Distrofia muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome X frágil | Enfermedad... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • dr. Laura C. G. de Graaff-Herder
    Reclutamiento
    CRECIENDO CON SÍNDROMES GENÉTICOS RAROS (GROW UR GENES)
    Trastornos del desarrollo sexual | Hiperplasia suprarrenal congénita | Esclerosis tuberosa | Síndrome de Kallmann | Síndrome de Prader-Willi | Neurofibromatosis | Síndrome de Rett | Síndrome de deleción 22q11 | Síndrome de Turner | Síndrome de Noonan | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Síndrome de Saethre-Chotzen y otras condiciones
    Países Bajos
  • National Human Genome Research Institute (NHGRI)
    Reclutamiento
    Estudio prospectivo de los determinantes clínicos, genómicos, farmacológicos, de laboratorio y dietéticos de los trastornos del metabolismo de las pirimidinas y las purinas.
    Enfermedad metabólica | Metabolismo purina-pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Inmunodeficiencia con Hyper-IgM, tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome de Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia hemolítica debida a deficiencia de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Aciduria orótica | DHODH, OMIM *126064... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Hereditary Neuropathy Foundation
    Reclutamiento
    Estudio de historia natural de la enfermedad de Charcot Marie Tooth
    Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth | Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, tipo IA | Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 2A | Charcot-Marie-Tooth | Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, tipo IB | Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 2 | Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, tipo 2C | Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth... y otras condiciones
    Estados Unidos
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    Baby Detect: Detección genómica de recién nacidos
    Hiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condiciones
    Bélgica

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