Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus potilaista, joilla on tyypin A Sanfilippon oireyhtymä (MPS IIIA)

keskiviikko 19. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Pitkittäinen, prospektiivinen, luonnonhistoriallinen tutkimus potilaista, joilla on tyypin A Sanfilippon oireyhtymä (MPS IIIA)

Tarkoituksena on arvioida taudin etenemisen kulkua hoitamattomilla MPS IIIA -potilailla, jotta voidaan tunnistaa mahdolliset korvikepäätepisteet, joita voidaan hyödyntää tulevissa MPS IIIA:n ERT-tutkimuksissa määritellyillä arvioinneilla, mukaan lukien standardoidut kliiniset, biokemialliset, neurokognitiiviset, käyttäytymis-, kehitys- ja kuvantamistutkimukset. toimenpiteet.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Alkuperäinen potilaan kelpoisuus perustuu potilaan ikään ja biokemiallisella entsyymimäärityksellä vahvistettuun MPS IIIA -diagnoosiin.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

1a. Dokumentoitu puutos HNS-entsyymiaktiivisuudessa, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin 10 % normaalialueen alarajasta mitattuna fibroblasteissa tai leukosyyteissä (perustuu normaaliin vaihteluväliin MPS IIIA -diagnoosissa Shire HGT:n hyväksymän laboratorion toimesta).

JA

1b. Vähintään yhden muun sulfataasin normaali entsyymiaktiivisuustaso (moninkertaisen sulfataasin puutteen poissulkemiseksi) mitattuna fibroblasteista tai leukosyyteistä (perustuu Shire HGT:n hyväksymän laboratorion normaalialueeseen).

2. Potilas on vähintään 1 vuoden ikäinen ja kehitysikä vähintään 1 vuosi.

3. Potilas on lääketieteellisesti vakaa, jotta se pystyy täyttämään protokollan vaatimukset, mukaan lukien matkat ja arvioinnit, ilman, että potilaan/potilaan perheelle aiheutuu kohtuutonta taakkaa.

4. Allekirjoittanut vapaaehtoisesti IRB/IEC:n hyväksymän tietoon perustuvan suostumuslomakkeen (tarvittaessa suostumus). Potilaan, potilaan vanhempien tai laillisesti valtuutettujen edustajien suostumus ja potilaan suostumus on hankittava tarvittaessa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla on merkittävää ei-MPS IIIA:han liittyvää keskushermoston vajaatoimintaa tai käyttäytymishäiriöitä, jotka häiritsevät tutkijan määrittämää tutkimusarvioiden tieteellistä eheyttä tai tulkintaa.
  2. Potilaat, jotka MPS IIIA:n käyttäytymiseen liittyvistä syistä estäisivät tutkijan mielestä neurokognitiivisten ja kehitysvaiheiden testausmenettelyjen suorittamisen.
  3. Raskaana olevat, imettävät potilaat tai hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, kuten kondomia, estemenetelmää, suun kautta otettavaa ehkäisyä jne.
  4. Potilas on sokea ja/tai kuuro.
  5. Potilaalla on tiedossa tai epäilty yliherkkyys anestesialle tai hänen uskotaan olevan liian suuri anestesian riski hengitystievaurion tai muiden sairauksien vuoksi.
  6. Potilaalla tai potilaan suvussa pahanlaatuinen neuroleptisyndrooma, pahanlaatuinen hypertermia tai muita anestesiaan liittyviä huolenaiheita.
  7. Tutkija voi päättää sulkea pois potilaat, joilla on ollut aiemmista lannepunktioista johtuvia komplikaatioita.
  8. Potilaalla on ollut huonosti hallittuja kohtaushäiriöitä.
  9. Potilaalla on ollut kallonsisäinen paine (ICP) tai avautuva CSF-paine lannepunktion jälkeen, joka ylittää 30 cm vettä ja jota ei ole lopullisesti käsitelty.
  10. Potilas saa parhaillaan psykotrooppisia tai muita lääkkeitä, jotka tutkijan mielestä todennäköisesti hämmentävät testituloksia.
  11. Potilas ei voi pysyä poissa aspiriinista, ei-steroideista tai veren hyytymiseen vaikuttavista lääkkeistä viikon sisällä ennen asiaan liittyvää tutkimukseen liittyvää toimenpidettä (esim. lannepunktio, jos mahdollista), tai hän on nauttinut tällaisia ​​lääkkeitä viikon sisällä ennen toimenpiteitä, joissa hyytymisaktiivisuuden muutos olisi haitallista.
  12. Potilas on saanut hoitoa millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella, joka on tarkoitettu MPS IIIA:n hoitoon 30 päivän aikana ennen tutkimusta tai sen aikana, tai hän on tällä hetkellä mukana muussa tutkimuksessa, joka sisältää tutkimuslääkettä tai -laitetta (ilmoittautuminen turvallisuusseurannan kautta ottaa yhteyttä).
  13. Potilaalle on tehty hematopoieettinen kantasolu- tai luuydinsiirto.
  14. Potilaan suostumusta ei saada tai potilaan vanhemmat tai potilaan laillisesti valtuutetut edustajat eivät pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia tai eivät suostu/ei suostu noudattamaan tutkimussuunnitelmaa määritelty arviointien aikataulu.
  15. Potilaalla on jokin esine (housunkannattimet, tatuoinnit jne.), jotka estävät potilaan mahdollisen magneettikuvauksen tekemisen paikallisen laitoskäytännön mukaisesti tai potilaalla on jokin muu tilanne, joka estää potilasta tekemästä muita tässä vaadittuja toimenpiteitä opiskella.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Ei hoitoa
Tämä on pitkittäinen, prospektiivinen, havainnollinen, luonnollinen tutkimus potilailla, joilla on MPS IIIA, jotta voidaan tunnistaa mahdolliset korvaavat päätepisteet tulevia ERT-tutkimuksia varten standardoitujen kliinisten, biokemiallisten, neurokognitiivisten, kehitys-, käyttäytymis- ja kuvantamistoimenpiteiden avulla.
Muut: arviointi
Fyysiset, kehitys-, neurologiset, käyttäytymis- ja neurokognitiiviset arvioinnit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta Bayley Scales of Infant Development-III/Kaufman Assessment Battery for Children-II (BSID-III/KABC-II) ikää vastaavat pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Lapset, joiden ikä oli 1-42 kuukautta, arvioitiin BSID-III:lla; yli 42 kuukauden ikäiset ja yli 42 kuukauden kehitysikäiset Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) -asteikolla arvioitiin KABC-II:lla. BSID-III:ta käytettiin yli 42 kuukauden, mutta alle 42 kuukauden kehitysikäisille lapsille ja niille, jotka eivät pystyneet suorittamaan vähintään kolmea kognitiivista KABC-II-alatestiä. BSID-III on sarja mittauksia, joilla arvioidaan imeväisten ja taaperoiden motorista, kielen ja kognitiivista kehitystä, ja se koostuu sarjasta kehittäviä leikkitehtäviä. KABC-II on yksilöllisesti hallittava prosessointi-/päättelykyvyn mitta. Raakapisteet muutettiin ikää vastaaviksi pisteiksi kyvyn, taidon ja tiedon mittaamiseksi, ilmaistuna iänä, jossa useimmat henkilöt saavuttavat saman tason (ikänormi; vaihteluväli: 0, sitomaton). Positiivinen arvo tarkoittaa parannusta. BSID-III:n ja KABC-II:n ikää vastaavat pisteet perustuivat kognitiiviseen alueeseen ja keskimääräiseen ei-verbaaliseen ikää vastaavaan pistemäärään.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Muutos lähtötasosta BSID-III/KABC-II kehitysosamäärän (DQ) pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Sen määrittäminen, saiko potilas BSID-III:ta, perustui algoritmiin, joka sisältää potilaan kalenteri-iän ja VABS-II-ikää vastaavan pistemäärän (katso tulos 1). BSID-III on sarja mittauksia, joilla arvioidaan vauvojen ja taaperoiden motorista (hieno ja karkea), kielen (reseptiivinen ja ekspressiivinen) ja kognitiivista kehitystä. Se koostuu sarjasta kehittäviä leikkitehtäviä. KABC-II on yksilöllisesti hallittava prosessointi- ja päättelykyvyn mitta. DQ on keino ilmaista hermoston kehitys/kognitiivinen viive. DQ laskettiin suhdelukuna ja ilmaistiin prosentteina käyttämällä ikää vastaavaa pistettä jaettuna iällä testaushetkellä ([ikäekvivalenttipisteet/kronologinen ikä] × 100; vaihteluväli: 0, 100). BSID-III DQ-pisteet perustuvat kognitiiviseen alueeseen. KABC-II:n DQ-pisteet lasketaan keskimääräisestä ei-verbaalisesta ikäekvivalenttipisteestä. Positiivinen arvo ilmaisee terveyden ja kognition paranemista.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Muutos lähtötasosta Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) ikävastaavissa pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Se on väline, joka tukee kehitysvammaisten potilaiden diagnosointia syntymästä 90 vuoteen. Tämä testi mittaa seuraavia viittä avainaluetta: kommunikaatio, päivittäiset taidot, sosiaalisuus, motoriset taidot ja mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmä (4 muun alueen yhdistelmä). Keskimääräinen ikävastaava pistemäärä saadaan laskemalla kaikkien alaalueiden ikävastaavien pisteiden keskiarvo, lukuun ottamatta brutto- ja hienomotorisia taitoja (vaihteluväli: 0, ei sidottu). Positiivinen arvo ilmaisee terveyden ja kognition paranemista
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Muutos lähtötasosta VABS-II:n yleisissä DQ-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
VABS-II-testi mittaa mukautuvaa käyttäytymistä, mukaan lukien kykyä selviytyä ympäristön muutoksista, oppia uusia arjen taitoja ja osoittaa itsenäisyyttä. Se on väline, joka tukee kehitysvammaisten potilaiden diagnosointia syntymästä 90 vuoteen. Tämä testi mittaa seuraavia viittä avainaluetta: kommunikaatio, päivittäiset taidot, sosiaalisuus, motoriset taidot ja mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmä (4 muun alueen yhdistelmä). DQ on keino ilmaista hermoston kehitys/kognitiivinen viive. DQ laskettiin suhdelukuna ja ilmaistiin prosentteina käyttämällä ikäekvivalenttipistettä jaettuna iällä testaushetkellä ([ikäekvivalenttipisteet/kronologinen ikä] × 100; vaihteluväli 0, 100). Kokonais-DQ-pisteet lasketaan keskimääräisestä ikää vastaavasta pistemäärästä, joka on saatu laskemalla kaikkien alaalueiden ikävastaavien pisteiden keskiarvo, lukuun ottamatta brutto- ja hienomotorisia taitoja. Positiivinen arvo ilmaisee terveyden ja kognition paranemista.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Harmaan aineen tilavuuden muutos perusarvoista aivojen magneettikuvauksella (MRI) arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Aivokuoren harmaan aineen kokonaistilavuus määritettiin aivojen MRI-analyysillä. Analyysi suoritettiin "Freesurfer"-ohjelmistolla, joka tarjoaa täysin automatisoidun aivokuoren ja aivokuoren rakenteiden lohkomisen. Joissakin tapauksissa manuaaliset säädöt olivat tarpeen, jos intensiteetin normalisointi epäonnistui, mikä johti virheelliseen valkoisen aineen segmentointiin. Negatiivinen arvo osoittaa, että harmaan aineen määrä on vähentynyt.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Muutos lähtötasosta neljän pisteen pisteytysjärjestelmän (FPSS) kokonaisvammaisuuspisteissä (TDS)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
FPSS on MPS III -spesifinen vammaisuusarviointi, joka arvioi motorista toimintaa, ilmaisukykyä ja kognitiivista toimintaa 0-3 pisteen asteikolla ja jota voidaan käyttää kaiken ikäisille henkilöille. Normaalista toiminnasta saa 3 pistettä, regression alkamisesta 2 pistettä, vakavasta regression tasosta 1 pistettä ja menetetyistä taidoista 0 pistettä. Kokonaisvammaisuuspisteet (TDS) on motoristen toimintojen, puheen ja kognitiivisten toimintojen pisteiden keskiarvo (alue: 0, 3). Pisteytys perustuu vanhemman vastaukseen yksityiskohtaiseen kyselyyn, joka kattaa useita sairauden näkökohtia. Positiivinen arvo osoittaa toiminnan paranemista.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli lähtötilanteessa epänormaali kuulo-aivorungon (ABR) testitulos
Aikaikkuna: Perustaso
Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa. Epänormaali arvo oli suurempi kuin 21 desibelin kuulotaso (dBHL).
Perustaso
Prosenttiosuus osallistujista, joiden kuulo-aivorungon vasteen (ABR) kokonaistestitulos on epänormaali 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa. Epänormaali arvo oli suurempi kuin 21 desibelin kuulotaso (dBHL).
6 kuukautta
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on epänormaali kokonaistestitulos kuulo-aivorungon vasteesta (ABR) 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa. Epänormaali arvo oli suurempi kuin 21 desibelin kuulotaso (dBHL).
12 kuukautta
Prosenttiosuus osallistujista, joiden kuulo-aivorungon vasteen (ABR) yleinen testitulos tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Opintojen päättyminen (12 kuukauden arviointi tai ennenaikainen lopettaminen)
Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa. Epänormaali arvo oli suurempi kuin 21 desibelin kuulotaso (dBHL).
Opintojen päättyminen (12 kuukauden arviointi tai ennenaikainen lopettaminen)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli sensorineuraalinen kuulon heikkeneminen lähtötilanteessa kuulon aivorungon vasteen (ABR) mukaan
Aikaikkuna: Perustaso
Sensorineuraalinen kuulonalenema johtuu sisäkorvan, aivojen tai korvasta aivoihin kulkevan hermon vauriosta (kuulohermo). Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa.
Perustaso
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on sensorineuraalinen kuulonalenema 6 kuukauden iässä, Auditory Brainstem Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Sensorineuraalinen kuulonalenema johtuu sisäkorvan, aivojen tai korvasta aivoihin kulkevan hermon vauriosta (kuulohermo). Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa.
6 kuukautta
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on sensorineuraalinen kuulonalenema 12 kuukauden iässä, Auditory Brainstem Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Sensorineuraalinen kuulonalenema johtuu sisäkorvan, aivojen tai korvasta aivoihin kulkevan hermon vauriosta (kuulohermo). Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa.
12 kuukautta
Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli sensorineuraalinen kuulon heikkeneminen tutkimuksen lopussa, Auditory Brainstem Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: Opintojen päättyminen (12 kuukauden arviointi tai ennenaikainen lopettaminen)
Sensorineuraalinen kuulonalenema johtuu sisäkorvan, aivojen tai korvasta aivoihin kulkevan hermon vauriosta (kuulohermo). Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa.
Opintojen päättyminen (12 kuukauden arviointi tai ennenaikainen lopettaminen)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli lähtötilanteessa johtava kuulonalenema, Auditory Brainstem Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso
Johtava kuulonalenema ilmenee, kun ääniaaltojen johtamisessa ulkokorvan, tärykalvon tai välikorvan läpi on ongelmia. Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttyvien hermosolujen lukumäärä), latenssi (siirtonopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa.
Perustaso
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on konduktiivinen kuulon heikkeneminen kuuden kuukauden iässä, Auditory Brainstem Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Johtava kuulonalenema ilmenee, kun ääniaaltojen johtamisessa ulkokorvan, tärykalvon tai välikorvan läpi on ongelmia. Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttyvien hermosolujen lukumäärä), latenssi (siirtonopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa.
6 kuukautta
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on konduktiivinen kuulonalenema 12 kuukauden iässä, Auditory Brainstem Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Johtava kuulonalenema ilmenee, kun ääniaaltojen johtamisessa ulkokorvan, tärykalvon tai välikorvan läpi on ongelmia. Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttyvien hermosolujen lukumäärä), latenssi (siirtonopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa.
12 kuukautta
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on johtava kuulonalenema tutkimuksen lopussa, Auditory Brainstem Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: Opintojen päättyminen (12 kuukauden arviointi tai ennenaikainen lopettaminen)
Johtava kuulonalenema ilmenee, kun ääniaaltojen johtamisessa ulkokorvan, tärykalvon tai välikorvan läpi on ongelmia. Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttyvien hermosolujen lukumäärä), latenssi (siirtonopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa.
Opintojen päättyminen (12 kuukauden arviointi tai ennenaikainen lopettaminen)
Niiden osallistujien määrä, joilla on lievä, keskivaikea tai vaikea kuulon heikkeneminen lähtötilanteessa, Auditory Brain Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso
Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa. Lievä kuulonalenema: 21-40 desibelin kuulonalenema (dBHL), kohtalainen kuulonalenema: 41-70 dBHL, vaikea kuulonalenema: 71-90 dBHL.
Perustaso
Niiden osallistujien määrä, joilla on lievä, keskivaikea tai vaikea kuulonalenema 6 kuukauden kohdalla, Auditory Brain Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa. Lievä kuulonalenema: 21-40 desibelin kuulonalenema (dBHL), kohtalainen kuulonalenema: 41-70 dBHL, vaikea kuulonalenema: 71-90 dBHL.
6 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on lievä, keskivaikea tai vaikea kuulon heikkeneminen 12 kuukauden kohdalla, Auditory Brain Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa. Lievä kuulonalenema: 21-40 desibelin kuulonalenema (dBHL), kohtalainen kuulonalenema: 41-70 dBHL, vaikea kuulonalenema: 71-90 dBHL.
12 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on lievä, keskivaikea tai vaikea kuulon heikkeneminen tutkimuksen lopussa, Auditory Brain Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: Opintojen päättyminen (12 kuukauden arviointi tai ennenaikainen lopettaminen)
Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa. Lievä kuulonalenema: 21-40 desibelin kuulonalenema (dBHL), kohtalainen kuulonalenema: 41-70 dBHL, vaikea kuulonalenema: 71-90 dBHL.
Opintojen päättyminen (12 kuukauden arviointi tai ennenaikainen lopettaminen)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on syvä kuulonalenema, Auditory Brainstem Response (ABR) -arvioinnin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Kuulon heikkeneminen potilailla, joilla oli MPS IIIA, karakterisoitiin arvioimalla ABR. ABR on akustisten ärsykkeiden aiheuttama jännitevaste, kun ääntä käsitellään kuuloreitillä. Se koostuu sähköisistä signaaleista, jotka johtuvat kuulohermon ja aivorungon ytimissä tapahtuvan äänen aiheuttaman toiminnan summasta. ABR-analyysi määrittää äänen voimakkuuden, jolla hermovaste ilmaantuu ensimmäisen kerran (kuulokynnys). Muita kiinnostavia parametreja ovat amplitudi (sytyttävien hermosolujen lukumäärä), latenssi (lähetysnopeus), piikin välinen latenssi (huippujen välinen aika) ja interauraalinen latenssi (korvien välisen aallon V-latenssin ero). Interpeak-latenssin I-V-väliä (tai keskuslähetysaikaa) pidetään luotettavimpana aivorungon toiminnan indeksinä. Kuulon aivorungon vastearvioinnit suoritettiin nukutuksessa. Syvä kuulonalenema: 91+ desibelin kuulotaso (dBHL).
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta, tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Niiden osallistujien määrä, joiden terveydentila on muuttunut "hieman" tai "paljon" huonommin, arvioituna lasten terveyskyselyn vanhemman lomakkeella 50 (CHQ-PF50)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Vanhempainlomake CHQ-PF50 on suunniteltu mittaamaan 5-vuotiaiden ja sitä vanhempien lasten fyysistä ja psykososiaalista hyvinvointia. Tässä tutkimuksessa sitä käytettiin 5–18-vuotiaiden lasten terveyden arvioimiseen. Se koostuu 13 terveyskäsitteestä, mukaan lukien 11 monikohtaista ja 2 yhden asian asteikkoa: fyysinen toiminta, rooli/sosiaalinen-emotionaalinen/käyttäytymisaste, rooli/sosiaalinen-fyysinen, kehon kipu, yleinen käyttäytyminen, mielenterveys, itsetunto, yleinen terveys käsitykset, muutokset terveydessä, vanhempien vaikutus-emotionaalinen, vanhempien vaikutus-aika, perheaktiviteetit ja perheen yhteenkuuluvuus. Vanhempien vaikutusasteikot kuvaavat vanhemman kokeman emotionaalisen ahdistuksen ja aikarajoituksen määrän lapsen fyysisestä terveydestä, emotionaalisesta hyvinvoinnista, huomio-/oppimiskyvystä, kyvystä tulla toimeen muiden kanssa ja yleisestä käytöksestä. Muutos terveydessä -osiossa arvioidaan terveydentilan muutoksia edellisen vuoden aikana.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Muutos perustasosta pikkulasten elämänlaatukyselyn (ITQoL) kasvun ja kehityksen alaskaalassa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
ITQoL Questionnaire on yleinen, validoitu terveydentilamittaus 2 kuukauden ja 5 vuoden ikäisille lapsille. Se sisältää kohteita ja asteikkoja, joilla mitataan fyysistä toimintaa, kehitystä, kipua, mielialaa, käyttäytymistä, yleistä terveyttä ja vaikutusta vanhempiin. Tässä tutkimuksessa ITQoL:a annettiin myös potilaille, jotka olivat kehityskykyisiä vuoden iässä tai alle. Kasvu ja kehitys on yksi ITQoL:n 12 terveyskonseptista. Kaikkien ala-asteikkojen muunnetut pisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveyttä. Positiivinen arvo tarkoittaa parannusta.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Muutos lähtötasosta lasten nukkumistottumuskyselyn (CSHQ) kokonaisunihäiriöpisteissä (TSD)
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
CSHQ on validoitu, retrospektiivinen, vanhempien raportoima unenseulontatyökalu. Kyselylomakkeessa on 35 TSD-pistemäärän antavaa kohtaa sekä 8 ala-asteikkoa, mukaan lukien nukkumaanmenovastus, unen kesto, parasomniat, unen hengityshäiriöt, yöherätykset, päiväunisuus, uniahdistus ja nukahtamisviive. Kyselylomake oli tarkoitettu 4-12-vuotiaille lapsille. Vanhempia pyydettiin ajattelemaan lapsensa viimeaikaista "tyypillistä" univiikkoa ja osoittamaan, kuinka usein unihäiriökäyttäytymistä esiintyi. Arvioinnissa käytettiin 3-pisteistä asteikkoa: "yleensä" jos nukahtamista esiintyy 5-7 kertaa viikossa, "joskus" 2-4 kertaa viikossa ja "harvoin" kerran tai ei ollenkaan viikon aikana. TSD-pistemäärä, joka on kaikkien vastausten summa, sisälsi kaikki 8 ala-asteikon kohteet, mutta koostui vain 33 kohdasta, koska kaksi nukkumaanmenovastus- ja uniahdistusasteikoista olivat identtisiä (vaihteluväli: 0, 99). Negatiivinen arvo tarkoittaa vähemmän unihäiriötä.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan glykosaminoglykaani (GAG) -tasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Virtsan GAG mitattiin väriaineen sitoutumismäärityksellä. Negatiivinen arvo osoittaa, että GAG-tasot laskivat.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) kokonais Tau -tasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Tau-proteiinit osallistuvat keskushermoston aksonisten mikrotubulusten rakentamiseen ja stabilointiin. Mikrotubuluksiin liittyvien tau-proteiinien fosforylaation uskotaan osallistuvan aksonien destabilointiin, ja laajasti fosforyloitunutta tau:ta (ptau) on havaittu potilailla, joilla on Alzheimerin tauti ja muut hermostoa rappeuttavat sairaudet. Koska MPS IIIA on hermostoa rappeuttava sairaus, CSF:n tau-tasot määritettiin tämän prosessin mahdollisen roolin arvioimiseksi taudin luonnollisessa historiassa. Negatiivinen arvo osoittaa, että kokonaistau-tasot laskivat.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) fosforyloitujen Tau-tasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)
Tau-proteiinit osallistuvat keskushermoston aksonisten mikrotubulusten rakentamiseen ja stabilointiin. Mikrotubuluksiin liittyvien tau-proteiinien fosforylaation uskotaan osallistuvan aksonien destabilointiin, ja laajasti fosforyloitunutta tau:ta (ptau) on havaittu potilailla, joilla on Alzheimerin tauti ja muut hermostoa rappeuttavat sairaudet. Koska MPS IIIA on hermostoa rappeuttava sairaus, CSF:n fosforyloidut tau-tasot määritettiin arvioimaan tämän prosessin mahdollista roolia taudin luonnollisessa historiassa. Negatiivinen arvo osoittaa, että fosforyloidun tau-tasot laskivat.
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja tutkimuksen loppu (kuukauden 24 arviointi tai varhainen lopettaminen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 15. helmikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 10. heinäkuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 10. heinäkuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. tammikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. tammikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 12. tammikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGT-SAN-053

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset arviointi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa