Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

IdeS oireettoman vasta-ainevälitteisen tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (TTP) potilailla

torstai 12. syyskuuta 2019 päivittänyt: Hansa Biopharma AB

Vaiheen II pilottitutkimus IdeS:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon, farmakodynamiikan ja farmakokinetiikkaa arvioimiseksi oireettoman vasta-ainevälitteisen tromboottisen trombosytopeenisen purppuran (TTP) potilailla, joilla on alhainen ADAMTS13-aktiivisuus

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on diagnosoitu oireeton vasta-ainevälitteinen TTP, jolla on alhainen ADAMTS13-aktiivisuus saatuaan kerta-annoksen suonensisäistä IdeS:ää.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Streptococcus pyogenesin (IdeS) immunoglobuliini G:tä hajottava entsyymi on IgG-spesifinen endopeptidaasi, joka pilkkoo IgG-molekyylejä ja neutraloi tehokkaasti Fc-välitteisiä aktiivisuuksia. IdeS-välitteinen IgG:n hajoaminen muodostaa uuden terapeuttisen periaatteen IgG:n aiheuttamien ihmisten sairauksien hoidossa.

IdeS:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioinnin lisäksi tutkimuksessa arvioidaan myös IdeS:n tehoa merkittävästi lisätä ADAMTS13-aktiivisuutta ja vähentää anti-ADAMTS13-vasta-ainetasoja potilailla, joilla on diagnosoitu oireeton vasta-ainevälitteinen TTP, jolla on alhainen ADAMTS13-aktiivisuus.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18 vuotta tai vanhempi
  • Diagnoosi hankittu TTP ADAMTS13-tasolla ≤ 10 % kliinisen remissiossa ja mitattavissa tai aiemmin varmistetut ADAMTS13-vasta-aineet

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi pahanlaatuisuus 5 vuoden sisällä
  • Testi positiivinen seerumin hepatiitti B -pinta-antigeenille, hepatiitti C -vasta-aineelle ja ihmisen immuunikatovirukselle (HIV)
  • Jatkuva tartuntatauti, mukaan lukien P-CRP >10
  • Testi positiivinen IgE-vasta-aineille IdeS:ää vastaan
  • TTP:n toissijainen syy
  • Rituksimabihoitoa tai muuta vasta-ainepohjaista hoitoa 7 päivän sisällä ennen IdeS-annosta
  • Hoito tutkimuslääkkeellä viimeisen 12 viikon aikana seulonnan jälkeen
  • Vaikeat muut hoitoa ja tarkkaa seurantaa vaativat sairaudet, esim. sydämen vajaatoiminta > NYHA (New York Heart Association) aste 3, epästabiili sepelvaltimotauti tai happiriippuvainen COPD
  • Aiemmat muut kliinisesti merkittävät sairaudet tai häiriöt, jotka voivat joko lisätä potilaan riskiä tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai vaikuttaa tuloksiin tai potilaan kykyyn osallistua tutkimukseen
  • Hypogammaglobulinemia määritellään mitkä tahansa P-kokonais-IgG-arvot alle 3 g/l
  • Aiempi vakava allergia/yliherkkyys tai jatkuva allergia/yliherkkyys tai yliherkkyys lääkkeille, joilla on samanlainen kemiallinen rakenne tai luokka kuin IdeS (esim. streptokinaasi ja/tai stafylokinaasi)
  • Päihteiden väärinkäyttö tai muu samanaikainen sairaus, joka voi hämmentää tutkimuksen tulkintaa tai vaikuttaa potilaan kykyyn sietää tai suorittaa tutkimus
  • Imettävät naiset tai naiset, joiden raskaustesti on positiivinen
  • Aikaisemmin IdeS-hoitoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HoitoideS (0,25 mg/kg)
Yksittäinen 30 minuuttia i.v. IdeS-infuusio (0,25 mg/kg). Turvallisuuden ja tehon arvioinnin jälkeen kolmella potilaalla, jotka saivat 0,25 mg/kg, on mahdollista nostaa IdeS-annosta 0,5 mg:aan/kg jäljellä oleville kolmelle potilaalle.
Biologinen: IdeS (0,25 mg/kg)
Yksittäinen i.v. IdeS-infuusio (0,25 mg/kg). Sen jälkeen kun tehoa ja turvallisuutta on arvioitu kolmella ensimmäisellä potilaalla, annosta voidaan suurentaa seuraavilla kolmella potilaalla 0,5 mg/kg:aan.
Muut nimet:
  • HMed-IdeS, Streptococcus pyogenesin IgG:tä hajottava entsyymi
Kokeellinen: HoitoideS (0,50 mg/kg)
Yksittäinen 30 minuuttia i.v. IdeS-infuusio (0,50 mg/kg).
Biologinen: IdeS (0,50 mg/kg)
Yksittäinen i.v. IdeS-infuusio (0,50 mg/kg).
Muut nimet:
  • HMed-IdeS, Streptococcus pyogenesin IgG:tä hajottava entsyymi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien tyypin, esiintymistiheyden ja intensiteetin mukaan mitattuna
Aikaikkuna: Annostuksesta seurannan loppuun 64. päivänä

Tietoja haittavaikutuksista saatiin, jos potilas ilmoitti ne spontaanisti, jos ilmoitettiin vastauksena tutkimushenkilöstön avoimeen kysymykseen tai jos se paljastui havainnolla.

Hoitoon liittyvä AE (TEAE) määritellään mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka ilmenee IMP:n antamisen jälkeen ja jäljellä olevan lääkkeen vaikutuksen aikana (eli 30 päivää IMP:n annon jälkeen).

AE raportoi ClinicalTrials.gov sisältävät TEAE:t ja hoidon jälkeiset AE:t, eli kaikki AE:t, jotka ilmenevät IdeS:n antamisen jälkeen tutkimuksen loppuun asti.

Katso Haittatapahtumat-osiosta lisätietoja ilmoitetuista haittavaikutuksista
Annostuksesta seurannan loppuun 64. päivänä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, joiden lähtötilanne muuttui ADAMTS13-toiminnassa
Aikaikkuna: Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä
ADAMTS13 on entsyymi, joka estyy potilailla, joilla on TTP. IdeS:n tehokkuutta ADAMTS13-aktiivisuuteen mitattiin koko tutkimuksen ajan muutoksena lähtötasosta.
Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä
Potilaiden määrä, joiden ADAMTS13-vasta-ainetasot ovat muuttuneet lähtötasosta
Aikaikkuna: Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä
IdeS:n tehokkuutta ADAMTS13-vasta-aineen pilkkomiseen mitattiin koko tutkimuksen ajan ADAMTS13-vasta-ainepitoisuuden muutoksena lähtötasosta.
Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä
Potilaiden määrä, joille ADAMTS13-aktiivisuus palasi normaalille tasolle tutkimuksen eri ajankohtina
Aikaikkuna: Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä
ADAMTS13-aktiivisuus TTP-potilailla on vähentynyt. IdeS:n tehokkuutta ADAMTS13-aktiivisuuteen arvioitiin koko tutkimuksen ajan normaalille tasolle palaamisen ajankohdan tunnistamiseksi.
Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä
Niiden potilaiden lukumäärä, joiden farmakodynamiikka on muuttunut lähtötasosta IgG-tasolla mitattuna
Aikaikkuna: Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä
IdeS pilkkoo IgG-molekyylejä. Katkaisemattoman IgG:n konsentraatiota potilaan seerumissa mitattiin koko tutkimuksen ajan muutoksen määrittämiseksi lähtötasosta IdeS:n antamisen jälkeen.
Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on IdeS-immunogeenisuus lääkeainevasta-aineilla mitattuna
Aikaikkuna: Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä
Useimmat ihmiset ovat saaneet S. pyogenes -tartunnan, joka on IdeS:n alkuperä. Siksi odotettiin, että tämän tutkimuksen potilailla saattaa olla vasta-aineita IdeS:ää vastaan ​​ennen kuin he altistuvat IdeS:lle tutkimuksessa. Ant-IdeS-vasta-aineiden pitoisuus mitattiin ennen annostelua ja koko tutkimuksen ajan.
Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä
IdeS:n seerumin enimmäispitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Annostuspäivästä päivään 14
IdeS:n pitoisuus seerumissa mitattiin IdeS:n farmakokineettisen parametrin Cmax tunnistamiseksi TTP-potilailla.
Annostuspäivästä päivään 14
IdeS:n seerumin maksimipitoisuuden aikapiste
Aikaikkuna: Annostuspäivästä päivään 14
IdeS:n pitoisuus seerumissa mitattiin IdeS:n farmakokineettisen parametrin Tmax tunnistamiseksi TTP-potilailla. Tmax tarkoittaa ajankohtaa, jolloin seerumin IdeS-pitoisuus saavuttaa maksiminsa.
Annostuspäivästä päivään 14
Potilaiden lukumäärä, joiden farmakodynamiikka on muuttunut lähtötasosta F(ab')2-fragmenttien tasolla mitattuna
Aikaikkuna: Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä
IdeS:n tehokkuus voidaan mitata muutoksena lähtötasosta F(ab')2-fragmenteissa (eli IgG:n antigeeniä sitovassa fragmentissa).
Annostuspäivästä seurannan loppuun 64. päivänä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hansa Biopharma AB

Yhteistyökumppanit

University College London Hospitals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Elisabeth Sonesson, PhD, Hansa Biopharma AB

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. syyskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 3. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 13. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 15-HMedIdeS-08

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

Sponsorin sisäinen seurantakomitea (IMC) tarkistaa saatavilla olevat turvallisuus- ja siedettävyystiedot sen jälkeen, kun 3 potilasta on saanut annoksen 0,25 mg/kg, ennen kuin siirrytään seuraavaan annokseen (0,5 mg/kg). Päivään 14 asti kerätyt turvallisuustiedot arvioidaan.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset IdeS (0,25 mg/kg)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa