Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenisiirron kliininen tutkimus X-kytketyssä myotubulaarisessa myopatiassa (ASPIRO)

maanantai 6. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Astellas Gene Therapies

ASPIRO: Vaiheen 1/2/3, satunnaistettu, avoin, nouseva annos, viivästetty hoito, samanaikainen kontrollikliininen tutkimus AT132:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi, AAV8:n toimittaman geeniterapian X-Linked Myotubular Myopatia (XLMTM) ) Potilaat

Tämä on monikansallinen, avoin, nousevan annoksen, viivästetyn hoidon samanaikainen kliininen kontrollitutkimus, jossa arvioidaan AT132:n turvallisuutta ja tehoa alle 5-vuotiailla koehenkilöillä, joilla on X-kytketty myotubulaarinen myopatia. Koehenkilöt saavat yhden annoksen AT132:ta, ja turvallisuutta ja tehoa seurataan 10 vuoden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa arvioidaan geeninsiirron turvallisuutta ja tehoa X-kytketyssä myotubulaarisessa myopatiassa. Koehenkilöt saavat yhden annoksen AT132:ta suonensisäisesti.

ASPIRO toteutetaan kahdessa osassa. Osa 1 on annoksen korotusvaihe, jossa arvioidaan AT132:n alustavaa turvallisuutta ja tehoa annoksilla 1x10^14 vg/kg ja 3x10^14 vg/kg. ASPIROn osa 2 on keskeinen laajennuskohortti, joka on suunniteltu vahvistamaan AT132:n turvallisuus ja tehokkuus annoksella 3x10^14 vg/kg. Keskeiseen laajennuskohorttiin otetaan kahdeksan potilasta, jotka koostuvat neljästä ikäparista (+/- 6 kuukauden iässä). Yksi henkilö kustakin parista satunnaistetaan saamaan yksittäinen annos AT132:ta annoksella 3 x 10^14 vg/kg, ja toinen toimii viivästetyn hoidon kontrollina. Soveltuville viivästetyn hoidon kontrollihenkilöille annetaan AT132:ta sen jälkeen, kun kyseinen yksittäinen koehenkilö on suorittanut viikon 24 käynnin viivästetyn hoidon kontrollina.

Ensisijaiset tehokkuuspäätetapahtumat arvioidaan viikolla 24. Koehenkilöitä seurataan yhteensä 10 vuotta AT132:n antamisen jälkeen.

Tässä tutkimuksessa hyödynnetään riippumatonta tiedonseurantakomiteaa (DMC), joka valvoo koehenkilöiden turvallisuutta ja antaa Audentesille suosituksia annoksen nostamisesta, annoksen laajentamisesta ja turvallisuusasioista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G0A4
        • Hospital for Sick Children
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Hopital Armad Trousseau
  • Saksa
      • München, Saksa, 80337
        • Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. Von Haunerschen Kinderspital Klinikum der Universitat Munchen
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 208892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke/NIH Porter

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Tutkittavalla on XLMTM-diagnoosi, joka johtuu MTM1-geenin geneettisesti vahvistetusta mutaatiosta sponsorin hyväksymän testauslaitoksen arvioimana.
  • Kohde on mies.
  • Kohde on annosteluhetkellä alle 5-vuotias
  • Kohde vaatii mekaanista hengitystukea:

Osa 1: Kohde vaatii jonkin verran mekaanista hengitystukea (esim. 24 tuntia vuorokaudessa kokopäiväiseen mekaaniseen ventilaatioon ei-invasiiviseen tukeen, kuten jatkuvaan positiiviseen hengitysteiden paineeseen (CPAP) tai kaksitasoiseen positiiviseen hengitysteiden paineeseen (BiPAP) nukkumisaikoina).

Osa 2: Tutkittava vaatii invasiivista mekaanista hengitystukea 20–24 tuntia vuorokaudessa seulonnassa (vahvistettu päiväsaikaan tehdyllä polysomnografisella tutkimuksella).

  • Potilaalle, joka tarvitsee invasiivista mekaanista ventilaattoritukea, on tai halutaan varustaa se mansetilla varustettu trakeostomiaputki joitakin hengitystutkimuksia varten.
  • Kohdehenkilöllä on hengityslaitteen suurin positiivinen uloshengityksen loppupaine (PEEP)

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilö osallistuu interventiotutkimukseen, joka on suunniteltu XLMTM:n hoitoon.
  • Aihe syntyi
  • Kohteen testit positiiviset AAV8:aa neutraloivalle vasta-aineelle tiittereillä, jotka ylittävät protokollassa määritellyn kynnyksen.
  • Tutkittavalle tehtiin äskettäin leikkaus (
  • Tutkijalla on tutkijan mielestä jokin muu kliinisesti tärkeä sairaus kuin XLMTM.
  • Potilaalla on kliinisesti merkittävä taustalla oleva maksasairaus.
  • Koehenkilöllä on tällä hetkellä kliinisesti tärkeä hengitystieinfektio tai muu aktiivinen infektio.
  • Kohde on saanut pyridostigmiiniä tai mitä tahansa lääkitystä XLMTM:n hoitoon 3 kuukauden sisällä ennen päivää 1.
  • Muut kuin protokollan edellyttämät, koehenkilö on saanut immuunivastetta moduloivia aineita 3 kuukauden sisällä ennen päivää 1 (inhaloitavien kortikosteroidien käyttö kroonisten hengityssairauksien hoitoon on sallittua); muiden samanaikaisten lääkkeiden käytön kroonisten sairauksien hoitoon on täytynyt olla vakaa vähintään 4 viikkoa ennen annostelua.
  • Potilaalla on vasta-aihe prednisolonille.
  • Kohdeella on vasta-aihe tutkia lääkettä tai ainesosia.
  • Tutkittavalla on supistuksia, skolioosi tai muu lääketieteellinen tila, joka rajoittaisi mahdollisuutta saavuttaa avustamaton istuminen tutkijan mielestä (osa 2, mukaan lukien kaikki tutkittavat, jotka on rekisteröity protokollan V8 ja sen jälkeen).
  • Tutkija pystyy istumaan ilman apua vähintään 30 sekuntia seulonnassa, tutkijan mielestä (osa 2, mukaan lukien kaikki tutkittavat, jotka on rekisteröity protokollan V8 ja sen jälkeen).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1,3 × 10^14 vg/kg (pieni annos)
Osallistujat saivat 1,3 x 10^14 virusgenomia painokiloa kohden (vg/kg) resamirigeenibilparvovekia yhtenä annoksena laskimoon ensimmäisenä päivänä. Ensimmäiselle osallistujalle annettiin vartijaannos, ja jos turvallisuusongelmia ei ollut, myöhemmät osallistujat saivat joko resamirigeenibilparvovekia samalla annoksella tai kontrollin viivästyneen hoidon jälkeen, kun vartijaosallistujalta oli saatu vähintään 4 viikon annoksen jälkeiset tiedot.
Geneettinen: Resamirigene bilparvovec
Resamirigene bilparvovec on AAV8-vektori, joka sisältää toiminnallisen kopion ihmisen MTM1 (hMTM1) -geenistä.
Muut nimet:
  • AT132
Kokeellinen: 3,5 × 10^14 vg/kg (suuri annos)
Osallistujat saivat 3,5 × 10^14 vg/kg ruumiinpainoa resamirigeenibilparvovekia yhtenä annoksena laskimoon ensimmäisenä päivänä. Ensimmäiselle osallistujalle annettiin vartijaannos, ja jos turvallisuusongelmia ei ollut, myöhemmät osallistujat saivat joko resamirigeenibilparvovekia samalla annoksella tai kontrollin viivästyneen hoidon jälkeen, kun vartijaosallistujalta oli saatu vähintään 4 viikon annoksen jälkeiset tiedot.
Geneettinen: Resamirigene bilparvovec
Resamirigene bilparvovec on AAV8-vektori, joka sisältää toiminnallisen kopion ihmisen MTM1 (hMTM1) -geenistä.
Muut nimet:
  • AT132

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta tuuletustuen tunneissa viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Ventilaatiotuen tunnit perustuivat niiden osallistujien päiväkirjatietoihin, joilta päiväkirjatiedot kerättiin lähtötilanteessa, ja kaikkien muiden osallistujien hengityslaitteen vapaa-ajan kyselylomakkeeseen. Viikoittaiset pisteet olivat keskimääräiset ventilaatiotunnit, jotka vaadittiin vähintään 5 päivästä analyysikäyntipäivään (esim. päivä 168 viikolle 24) edeltäneestä seitsemästä päivästä (esim. Tapauksissa, joissa päiväkirja tai hengityslaitteen arviointi osoitti ventilaattorityypin = "Ei mitään", ventilaattorissa käytettyjen tuntien määräksi laskettiin nolla.
Lähtötilanne, viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka istuivat toiminnallisesti itsenäisesti vähintään 30 sekuntia viikolle 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Itsenäisyys istumaan määritellään osallistujaksi, joka istuu vähintään 30 sekuntia ilman toisen henkilön tai esineen apua. Tiedot määritettiin moottorin virstanpylvään sähköisestä tapausraporttilomakkeesta (eCRF) tai Bayley Scales of Infant and Toddler Developmentin (BSID) osatestin suorituskriteeristä numero 26, joita käytettiin määrittämään, saavuttaako osallistuja (Kyllä) vai ei (Ei). virstanpylväs. Jos tietoja ei ollut saatavilla, ne sisällytettäisiin "puuttuviin".
Viikko 24
Aika lyhentää ventilaattorin tarvittavaa tukea ≤ 16 tuntiin päivässä annostelusta viikkoon 24
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 24 asti
Lyhennetty hengitysaika saatiin suoraan päivittäisestä päiväkirjasta tai hengityslaitteen vapaa-ajan arvioinnista. Ensimmäinen tapaus, jonka mukaan ajan lyhennys oli ≤ 16 tuntia päivässä, katsottiin tapahtumaksi. Analyysissä käytettiin Kaplan-Meier-arviota.
Perustaso viikkoon 24 asti
Muutos lähtötilanteesta Philadelphian lastensairaalan pikkulasten neuromuskulaaristen häiriöiden testissä (CHOP INTEND) kokonaispistemäärä viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
CHOP INTEND on arviointiasteikko, joka alun perin suunniteltu mittaamaan motorisia kykyjä 1,4–37,9 kuukauden ikäisillä vauvoilla, joilla on tyypin I spinaalinen lihasatrofia (SMA-I), ja se on validoitu X-kytketyn myotubulaarisen myopatian (XLMTM) varalta. Asteikko sisältää 16 kysymystä, joista jokainen pisteytetään asteikolla 0-4, jolloin 0 tarkoittaa, ettei vastausta/kykyä suorittaa liikettä ja 4 parasta kykyä suorittaa tehtävä, CHOP INTEND -kohteen ohjeiden mukaan. Analyysissa käytetty pistemäärä on kaikkien 16 kysymyksen yhteissumma, joka vaihtelee välillä 0-64. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa hermo-lihastoimintaa. Jos tuote puuttuu tai sen arvo on "Ei voitu testata (CNT)", tuotteen pistemääräksi lasketaan 0.
Lähtötilanne, viikko 24
Maksimaalisen sisäänhengityksen paineen (MIP) muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
MIP on nopea ja ei-invasiivinen testi sisäänhengityslihasten, ensisijaisesti pallean, voiman mittaamiseksi ja mahdollistaa ventilaation vajaatoiminnan, rajoittavan keuhkosairauden ja hengityslihasten voiman arvioinnin. MIP viittaa siihen, kuinka suuren ilmanpainevoiman henkilö luo hengittämällä suun kautta mahdollisimman voimakkaasti.
Lähtötilanne, viikko 24
Muutos lähtötasosta myotubulariinin ilmentymisen kvantitatiivisessa analyysissä lihasbiopsiassa viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Myotubulariini on proteiini, erittäin konservoitunut, kaksoisspesifinen lipidifosfataasi, joka osallistuu luurankolihassolujen kehitykseen, kypsymiseen ja ylläpitoon. Myotubulariinia koodaa MTM1-geeni. Näytteen pitoisuus normalisoitiin siten, että näytettä kohden testattiin vastaava määrä proteiinia.
Lähtötilanne, viikko 24
Muutos lähtötasosta elämänlaadun arvioinnissa omaishoitajan neuromuskulaarisairauden (ACEND) kokonaispistemäärässä viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
ACEND kehitettiin mittaamaan vaikutusta vanhempien/laillisesti valtuutettujen edustajien/hoitajien elämään, jotka hoitavat lapsia, joilla on vakavia hermo-lihassairauksia. ACENDillä on 41 tuotetta, jotka heijastelevat kahta aluetta (fyysinen vaikutus [ruokinta/hoito/pukeutuminen {6 esinettä}, istuminen/leikki {5 esinettä}, siirrot {5 esinettä} ja liikkuvuus {7 esinettä}] ja yleinen hoitajavaikutus [aika {4 tuotteet}, tunteet {9 kohteita} ja rahoitus {5 kohdetta}]). Kunkin kohteen pisteet perustuivat 6- tai 5-pisteen järjestysasteikkoon, ja kunkin toimialueen ja aliverkkotunnuksen pisteet pisteytettiin 0-100 asteikolla. Korkeammat pisteet osoittivat, että omaishoitajat kokivat vähemmän intensiivistä hoitovaikutusta. Raakapisteet kullekin alialueelle luotiin laskemalla kohteiden algebrallinen keskiarvo niille vastaajille, jotka suorittivat yhden tai useamman kohteen; asetus puuttuu niille kohteille, joihin ei ole vastattu. Sitten vastattujen kohteiden aritmeettinen keskiarvo standardoitiin arvoon 0-100 ja muunnetut pisteet olivat 0-100 jokaiselle alialueelle. Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta.
Lähtötilanne, viikko 24
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatukartoituksen (PedsQL) arvioinnin kokonaispistemäärässä viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
PedsQL on työkalu, joka on suunniteltu mittaamaan terveiden lasten ja nuorten terveyteen liittyvää elämänlaatua sekä akuuteista ja kroonisista sairauksista kärsivien. PedsQL mittaa Maailman terveysjärjestön määrittelemiä terveyden ydinulottuvuuksia sekä roolin (koulun) toimintaa. Tässä kyselyssä on erilaisia ​​​​moduuleja, joita hoidetaan lapsen iän ja kunnon mukaan. Jokainen kyselyn kohta mitataan 5-pisteisellä likert-asteikolla -0 (ei koskaan) - 4 (melkein aina). Moduuli koostuu 25 kohdasta, joissa on 3 ulottuvuutta: Tietoja neuromuskulaarisesta sairaudestani (17 kohdetta), viestintä (3 kohdetta), Tietoja perheresursseistamme (5 kohdetta). Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti kokonaispistemääräksi asteikolla 0-100. Korkeammat asteikot/pisteet osoittavat pienempiä ongelmia.
Lähtötilanne, viikko 24
Keskimääräinen prosenttiosuus iänmukaisista kliinisesti olevista bruttomotoriivista virstanpylväistä viikon 24 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 4, 12, 16 ja 24
Motorisen kehityksen virstanpylväät sisältävät: pään ohjaus (pitää pään pystyssä vähintään 15 sekuntia ilman tukea), pyörähtää selästä sivuille (kääntyy selästä molemmille puolille), istuu ilman tukea (istuu yksin ilman tukea vähintään 10 sekuntia), seisoo avustuksella (kannattaa omaa painoa vähintään 2 sekuntia), ryömii (etenee vähintään 5 jalkaa eteenpäin käsien ja polvien varassa ryömimällä), vetää seisomaan (nostaa itsensä seisoma-asentoon käyttämällä tuolia tai muuta sopivaa tukea tueksi) kävelee avustuksella (lapsi kävelee tekemällä koordinoituja, vuorottelevia askelliikkeitä. Voi pitää kiinni yhdellä tai kahdella kädellä tukeakseen), seisoo yksin (seisoi yksin vähintään 3 sekuntia käsien vapauttamisen jälkeen), kävelee yksin (ottaa vähintään 3 askelta ilman tukea, vaikka kävely olisi jäykkäjalkainen ja huojuva). Keskimääräinen prosenttiosuus saavutetuista bruttomotorisen toiminnan virstanpylväistä raportoitiin.
Lähtötilanne, viikot 4, 12, 16 ja 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ventilaattorin täydellisen itsenäisyyden viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
"Täysi hengityslaitteen riippumattomuus" määritellään seuraavasti: Ventilaattorin kentästä poistamisen päivämäärä "Hentilaattoriparametrien arvioinnissa" eCRF ei ole tyhjä tai "On hengityslaitteen kohteena" = "Ei" samassa eCRF:ssä.
Viikko 24
Kokonaiseloonjäämisen kesto
Aikaikkuna: Perusaika jopa 5 vuotta
Eloonjäämistila arvioitiin jokaisella käynnillä, kunnes osallistuja peruuttaa suostumuksensa tai suorittaa tutkimuksen loppuun. Jos osallistuja jätti vierailun väliin tai vetäytyy muusta syystä kuin suostumuksensa peruuttamisesta tai kuolemasta, sivusto otti yhteyttä vanhempiin/laillisiin edustajiin varmistaakseen, oliko osallistuja elossa. Tutkimuksesta vetäytyneiden osallistujien kanssa otettiin yhteyttä 6 kuukauden välein 5 vuoden ajan annon jälkeen ja selviytymisen arvioimiseksi. Analyysissä käytettiin Kaplan-Meier-arviota.
Perusaika jopa 5 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 5 vuoteen
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalle, jolle on annettu tutkimuslääkettä, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (MP) käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko se liittyvän MP:hen vai ei. TEAE on mikä tahansa haittavaikutus, riippumatta suhteesta tutkimuslääkkeeseen, joka alkaa tai pahenee lähtötason (annostus)käyntipäivänä tai sen jälkeen.
Ensimmäisestä annoksesta 5 vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Astellas Gene Therapies

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 27. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATX-MTM-002
  • 2024-512637-32 (Muu tunniste: CTIS (EU))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pääsyä anonymisoituihin yksittäisten osallistujien tason tietoihin ei anneta tälle kokeilulle, koska se täyttää yhden tai useamman poikkeuksen, joka on kuvattu osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kohdassa "Sponsor Specific Details for Astellas".

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty myotubulaarinen myopatia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Spain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa