Bb2121:n teho- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on uusiutunut ja refraktaarinen multippeli myelooma (KarMMa)

Sisällyttämiskriteerit:

Kelpoisuus määritetään ennen leukafereesia. Tutkittavien on täytettävä seuraavat kriteerit, jotta he voivat osallistua tutkimukseen:

1. Tutkittava on ≥ 18-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.

2. Dokumentoitu multippelin myelooman diagnoosi

   • Hänen on täytynyt saada vähintään 3 aikaisempaa MM-hoitoa. Huomautus: Induktio hematopoieettisen kantasolusiirron kanssa tai ilman ja ylläpitohoidolla tai ilman sitä pidetään yhtenä hoito-ohjelmana.
   • On täytynyt käydä läpi vähintään 2 peräkkäistä hoitojaksoa kussakin hoito-ohjelmassa, ellei PD ollut paras hoitovaste.
   • On täytynyt saada proteasomi-inhibiittoria, immunomoduloivaa ainetta ja anti-CD38-vasta-ainetta.
   • Sen on kestettävä viimeistä hoito-ohjelmaa.
3. Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0 tai 1.

4. Koehenkilöillä on oltava mitattavissa oleva sairaus, mukaan lukien vähintään yksi alla olevista kriteereistä:

   • Seerumin M-proteiini suurempi tai yhtä suuri kuin 1,0 g/dl
   • Virtsan M-proteiini suurempi tai yhtä suuri kuin 200 mg/24 h
   • Seerumin vapaan kevytketjun (FLC) määritys: mukana FLC-taso, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 10 mg/dl (100 mg/l), jos seerumin FLC-suhde on epänormaali
5. Aiemmista hoidoista johtuvien ei-hematologisten toksisuuksien toipuminen asteeseen 1 tai perustilaan, lukuun ottamatta hiustenlähtöä ja asteen 2 neuropatiaa.

Poissulkemiskriteerit:

Jokin seuraavista sulkee aiheen pois ilmoittautumisesta:

1. Koehenkilöt, joilla tiedetään olevan keskushermoston osallisuutta myeloomaan.
2. Kliinisesti merkittävä keskushermoston patologia tai esiintyminen.
3. Potilaat, joilla on aktiivinen tai aiemmin ollut plasmasoluleukemia.
4. Potilaat, joilla on yksinäinen plasmasytooma tai ei-sekretorinen myelooma ilman muita todisteita mitattavissa olevasta sairaudesta
5. Elinten riittämätön toiminta
6. Jatkuva hoito kroonisilla immunosuppressantteilla
7. Aikaisempi allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto tai hoito millä tahansa geeniterapiaan perustuvalla syövän hoitoon tai syövän tutkittavalla soluterapialla tai BCMA-kohdennettu hoito
8. Todisteet ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta.
9. Seropositiivinen hepatiitti B -viruksen (HBV) aiheuttaman aktiivisen virusinfektion suhteen ja on todisteita siitä
10. Seropositiivinen hepatiitti B -viruksen (HBV) ja hepatiitti C -viruksen (HCV) aiheuttaman aktiivisen virusinfektion suhteen ja todisteet niistä
11. Potilaat, joilla on ollut luokan III tai IV kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (CHF) tai vaikea ei-iskeeminen kardiomyopatia, aivohalvaus, epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti tai kammioperäinen rytmihäiriö viimeisten 6 kuukauden aikana.
12. Potilaat, joilla on myelooman lisäksi toinen pahanlaatuinen kasvain, jos toinen pahanlaatuinen kasvain on vaatinut hoitoa viimeisten 3 vuoden aikana tai se ei ole täysin remissiossa
13. Raskaana oleville tai imettäville naisille.
14. Potilas, jonka tiedetään olevan yliherkkä jollekin bb2121-tuotteen aineosalle. Jonkin seuraavista tekijöistä ei voi osallistua:

1. Koehenkilöt, joilla tiedetään keskushermostoon liittyvää myeloomaa. 2. Kliinisesti merkittävä keskushermoston patologia tai esiintyminen.

3. Potilaat, joilla on aktiivinen plasmasoluleukemia tai joilla on aiemmin ollut plasmasoluleukemia. 4. Potilaat, joilla on yksinäinen plasmasytooma tai ei-sekretorinen myelooma ilman muita merkkejä mitattavissa olevasta sairaudesta 5. Riittämätön elinten toiminta 6. Meneillään oleva hoito kroonisilla immunosuppressantteilla 7. Aikaisempi allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto tai hoito millä tahansa geeniterapiaan perustuvalla lääkkeellä syöpä tai syövän tutkittava soluhoito tai BCMA-kohdennettu hoito 8. Todisteet ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta. 9. Seropositiivinen hepatiitti B -viruksen (HBV) ja hepatiitti C -viruksen (HCV) aiheuttaman aktiivisen virusinfektion suhteen ja on todisteita siitä. 10. Potilaat, joilla on ollut luokan III tai IV kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (CHF) tai vaikea ei-iskeeminen kardiomyopatia, aivohalvaus, epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti tai kammioperäinen rytmihäiriö viimeisten 6 kuukauden aikana. 11. Potilaat, joilla on myelooman lisäksi toinen pahanlaatuinen kasvain, jos toinen pahanlaatuinen kasvain on vaatinut hoitoa viimeisten 3 vuoden aikana tai se ei ole täysin remissiossa 12. Raskaana olevat tai imettävät naiset. 13 Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä jollekin bb2121-tuotteen aineosalle, syklofosfamidille, fludarabiinille tai tosilitsumabille.