Bb2121:n teho- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on uusiutunut ja refraktaarinen multippeli myelooma (KarMMa)
Vaihe 2, monikeskustutkimus bb2121:n tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi potilailla, joilla on uusiutunut ja refraktaarinen multippeli myelooma
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia, B-3000
- Local Institution - 201
-
-
Flemish Brabant
-
Leuven, Flemish Brabant, Belgia, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
-
-
-
Badalona (Barcelona), Espanja, 08916
- Local Institution - 702
-
Pamplona, Espanja, 31008
- Local Institution - 701
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Espanja, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol Can Ruti
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Espanja, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24128
- Ospedali Riuniti di Bergamo
-
Bergamo, Italia, 24128
- Local Institution - 602
-
Bologna, Italia, 40138
- Local Institution - 601
-
-
Emilia-Romagna
-
Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Bologna Policlinico
-
-
-
-
-
Isehara City, Kanagawa, Japani, 259-1193
- Local Institution - 803
-
Shibuya-ku, Japani, 150-8935
- Local Institution - 801
-
Shimotsuke, Japani, 329-0498
- Local Institution - 802
-
Shinjuku City, Japani, 162-8666
- Local Institution - 804
-
Shinjuku City, Japani, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japani, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
-
Tochigi
-
Shimotsuke, Tochigi, Japani, 3290498
- Jichi Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shibuya-ku, Tokyo, Japani, 150-8935
- Japan Red Cross Medical Center
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Local Institution - 301
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- Local Institution - 402
-
Nantes, Ranska, 44093
- Local Institution - 401
-
-
Hauts-de-France
-
Lille, Hauts-de-France, Ranska, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille-Hopital Calude Huriez Service des Maladies du Sang
-
-
Pays De La Loire
-
Nantes, Pays De La Loire, Ranska, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes - Hotel Dieu
-
-
-
-
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Local Institution - 502
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Local Institution - 503
-
Würzburg, Saksa, 97080
- Local Institution - 501
-
-
Baden-Württemberg
-
Heidelberg, Baden-Württemberg, Saksa, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg Medizinische Klinik Krehl-Klinik Haematologie, Onkologie, Rheumato
-
Tübingen, Baden-Württemberg, Saksa, 72076
- University of Tübingen
-
-
Bavaria
-
Würzburg, Bavaria, Saksa, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California - San Francisco
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Local Institution - 108
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Local Institution - 103
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02214
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Local Institution - 107
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Local Institution - 106
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Local Institution - 105
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Local Institution - 102
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Local Institution - 109
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mt. Sinai Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Sarah Cannon Research Institute
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Local Institution - 101
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Local Institution - 104
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kelpoisuus määritetään ennen leukafereesia. Tutkittavien on täytettävä seuraavat kriteerit, jotta he voivat osallistua tutkimukseen:
- Tutkittava on ≥ 18-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.
Dokumentoitu multippelin myelooman diagnoosi
- Hänen on täytynyt saada vähintään 3 aikaisempaa MM-hoitoa. Huomautus: Induktio hematopoieettisen kantasolusiirron kanssa tai ilman ja ylläpitohoidolla tai ilman sitä pidetään yhtenä hoito-ohjelmana.
- On täytynyt käydä läpi vähintään 2 peräkkäistä hoitojaksoa kussakin hoito-ohjelmassa, ellei PD ollut paras hoitovaste.
- On täytynyt saada proteasomi-inhibiittoria, immunomoduloivaa ainetta ja anti-CD38-vasta-ainetta.
- Sen on kestettävä viimeistä hoito-ohjelmaa.
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0 tai 1.
Koehenkilöillä on oltava mitattavissa oleva sairaus, mukaan lukien vähintään yksi alla olevista kriteereistä:
- Seerumin M-proteiini suurempi tai yhtä suuri kuin 1,0 g/dl
- Virtsan M-proteiini suurempi tai yhtä suuri kuin 200 mg/24 h
- Seerumin vapaan kevytketjun (FLC) määritys: mukana FLC-taso, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 10 mg/dl (100 mg/l), jos seerumin FLC-suhde on epänormaali
- Aiemmista hoidoista johtuvien ei-hematologisten toksisuuksien toipuminen asteeseen 1 tai perustilaan, lukuun ottamatta hiustenlähtöä ja asteen 2 neuropatiaa.
Poissulkemiskriteerit:
Jokin seuraavista sulkee aiheen pois ilmoittautumisesta:
- Koehenkilöt, joilla tiedetään olevan keskushermoston osallisuutta myeloomaan.
- Kliinisesti merkittävä keskushermoston patologia tai esiintyminen.
- Potilaat, joilla on aktiivinen tai aiemmin ollut plasmasoluleukemia.
- Potilaat, joilla on yksinäinen plasmasytooma tai ei-sekretorinen myelooma ilman muita todisteita mitattavissa olevasta sairaudesta
- Elinten riittämätön toiminta
- Jatkuva hoito kroonisilla immunosuppressantteilla
- Aikaisempi allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto tai hoito millä tahansa geeniterapiaan perustuvalla syövän hoitoon tai syövän tutkittavalla soluterapialla tai BCMA-kohdennettu hoito
- Todisteet ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta.
- Seropositiivinen hepatiitti B -viruksen (HBV) aiheuttaman aktiivisen virusinfektion suhteen ja on todisteita siitä
- Seropositiivinen hepatiitti B -viruksen (HBV) ja hepatiitti C -viruksen (HCV) aiheuttaman aktiivisen virusinfektion suhteen ja todisteet niistä
- Potilaat, joilla on ollut luokan III tai IV kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (CHF) tai vaikea ei-iskeeminen kardiomyopatia, aivohalvaus, epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti tai kammioperäinen rytmihäiriö viimeisten 6 kuukauden aikana.
- Potilaat, joilla on myelooman lisäksi toinen pahanlaatuinen kasvain, jos toinen pahanlaatuinen kasvain on vaatinut hoitoa viimeisten 3 vuoden aikana tai se ei ole täysin remissiossa
- Raskaana oleville tai imettäville naisille.
- Potilas, jonka tiedetään olevan yliherkkä jollekin bb2121-tuotteen aineosalle. Jonkin seuraavista tekijöistä ei voi osallistua:
1. Koehenkilöt, joilla tiedetään keskushermostoon liittyvää myeloomaa. 2. Kliinisesti merkittävä keskushermoston patologia tai esiintyminen.
3. Potilaat, joilla on aktiivinen plasmasoluleukemia tai joilla on aiemmin ollut plasmasoluleukemia. 4. Potilaat, joilla on yksinäinen plasmasytooma tai ei-sekretorinen myelooma ilman muita merkkejä mitattavissa olevasta sairaudesta 5. Riittämätön elinten toiminta 6. Meneillään oleva hoito kroonisilla immunosuppressantteilla 7. Aikaisempi allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto tai hoito millä tahansa geeniterapiaan perustuvalla lääkkeellä syöpä tai syövän tutkittava soluhoito tai BCMA-kohdennettu hoito 8. Todisteet ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta. 9. Seropositiivinen hepatiitti B -viruksen (HBV) ja hepatiitti C -viruksen (HCV) aiheuttaman aktiivisen virusinfektion suhteen ja on todisteita siitä. 10. Potilaat, joilla on ollut luokan III tai IV kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (CHF) tai vaikea ei-iskeeminen kardiomyopatia, aivohalvaus, epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti tai kammioperäinen rytmihäiriö viimeisten 6 kuukauden aikana. 11. Potilaat, joilla on myelooman lisäksi toinen pahanlaatuinen kasvain, jos toinen pahanlaatuinen kasvain on vaatinut hoitoa viimeisten 3 vuoden aikana tai se ei ole täysin remissiossa 12. Raskaana olevat tai imettävät naiset. 13 Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä jollekin bb2121-tuotteen aineosalle, syklofosfamidille, fludarabiinille tai tosilitsumabille.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Bb2121:n hallinto
bb2121-autologisia CAR-T-soluja infusoidaan annoksella, joka vaihtelee välillä 15 - 450 x 10^6 CAR+ T-solua lymfoodeppletoivan kemoterapian jälkeen.
|
Bb2121 koostuu autologisista T-lymfosyyteistä, jotka on transdusoitu anti-BCMA02 CAR -lentivirusvektorilla ekspressoimaan kimeeristä antigeenireseptoria, joka kohdistuu ihmisen B-solun kypsymisantigeeniin (anti-BCMA CAR).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 24 kuukauteen
|
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat osittaisen vastauksen (PR) tai parempia IMWG: n yhtenäisten vastauskriteerien mukaan riippumattoman vastauskomitean (IRC) arvioiman monien myelooman perusteella.
|
Ensimmäisestä annoksesta 24 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Täydellinen vastausprosentti
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 24 kuukauteen
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat CR: n tai SCR: n IMWG: n yhtenäisten reaktiokriteerien mukaisesti multippeli myelooman suhteen IRC: n arvioimana.
|
Ensimmäisestä annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Aika vastaukseen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta alkuperäiseen vasteeseen (noin keskimäärin 1,2 kuukautta, enintään 8,8 kuukautta)
|
Aika ensimmäisestä BB2121 -infuusiosta PR: n tai paremman PR: n vastauksen ensimmäiseen dokumentointiin.
|
Ensimmäisestä annoksesta alkuperäiseen vasteeseen (noin keskimäärin 1,2 kuukautta, enintään 8,8 kuukautta)
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 24 kuukauteen ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Aika vastauksen tai PR: n ensimmäisestä dokumentoinnista tai paremmasta sairauden etenemisen tai kuoleman ensimmäiseen dokumentointiin mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
Ensimmäisestä annoksesta 24 kuukauteen ensimmäisen annoksen jälkeen
|
|
Etenemisvapaa eloonjääminen (PFS)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 24 kuukauteen ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Aika ensimmäisestä BB2121 -infuusiosta progressiivisen taudin (PD) ensimmäiseen dokumentointiin tai minkä tahansa syyn aiheuttaman kuoleman mukaan sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
Ensimmäisestä annoksesta 24 kuukauteen ensimmäisen annoksen jälkeen
|
|
Aika etenemiseen (TTP)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 24 kuukauteen ensimmäisen annoksen jälkeen
|
Aika ensimmäisestä BB2121 -infuusiosta progressiivisen taudin (PD) ensimmäiseen dokumentointiin tai minkä tahansa syyn aiheuttaman kuoleman mukaan sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
|
Ensimmäisestä annoksesta 24 kuukauteen ensimmäisen annoksen jälkeen
|
|
Yleinen eloonjääminen
Aikaikkuna: Seulonnasta seurannan loppuun (noin 5 vuotta ja 2 kuukautta)
|
Aika ensimmäisestä BB2121 -infuusiosta kuoleman aikaan minkä tahansa syyn vuoksi.
|
Seulonnasta seurannan loppuun (noin 5 vuotta ja 2 kuukautta)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on turvallisuuteen liittyviä tapahtumia
Aikaikkuna: Seulonnasta seurannan loppuun (noin 5 vuotta ja 2 kuukautta)
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia (AES), erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI), vakavia haittatapahtumia (SAE), sytokiinien vapautumisoireyhtymää, neurotoksisuutta, infektiota ja kliinisesti merkittäviä laboratorion poikkeavuuksia.
|
Seulonnasta seurannan loppuun (noin 5 vuotta ja 2 kuukautta)
|
|
Cmax
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta seurannan loppuun (noin 5 vuotta)
|
CMAX määritellään maksimaalisena siirtogeenitasolla TMAX: ssä TMAX: Havaittujen siirtogeenitason maksimiaika, joka on saatu suoraan havaitusta siirtogeenitasosta - ajasta. |
Ensimmäisestä annoksesta seurannan loppuun (noin 5 vuotta)
|
|
AUC 0-9m
Aikaikkuna: 9 kuukauden kuluttua ensimmäisen annoksen jälkeen (lähes 9 kuukautta)
|
Siirtogeenitason AUC annostuksen ajasta 9 kuukauteen
|
9 kuukauden kuluttua ensimmäisen annoksen jälkeen (lähes 9 kuukautta)
|
|
Tmax
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta seurannan loppuun (noin 5 vuotta)
|
TMAX: Havaittujen siirtogeenitason maksimiaika, joka on saatu suoraan havaitusta siirtogeenitasosta - ajasta.
|
Ensimmäisestä annoksesta seurannan loppuun (noin 5 vuotta)
|
|
Autojen vasta-aineiden osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta seurannan loppuun (noin 5 vuotta)
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on auto-vasta-aine. Pre-postiivi määritetään viimeisellä arvolla ennen BB2121-infuusiopäivämäärää tai sen jälkeen positiivinen post-postveve määritetään ainakin yhdellä positiivisella arvolla BB2121-infuusion jälkeen. |
Ensimmäisestä annoksesta seurannan loppuun (noin 5 vuotta)
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat> = VGPR ja MRD -negatiivinen asema
Aikaikkuna: Seulonnasta seurannan loppuun (noin 5 vuotta ja 2 kuukautta)
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat ≥ VGPR: n ja MRD: n negatiivisen tilan 10 ⁵: n herkkyydellä milloin tahansa 3 kuukauden kuluessa ennen VGPR: n saavuttamista PD/kuoleman aikaan. MRD luuytimessä mitataan käyttämällä sekä seuraavan sukupolven sekvensointia (NGS) -tekniikoita, jotka mittaavat pahanlaatuisen kloonin immunoglobuliinigeenien uudelleenjärjestelyjä. MRD: tä ilmoitetaan herkkyydellä 10 ⁴, 10 ⁵ ja 10 ⁶: n ytimet. MRD-negatiivisen vasteen ensisijainen analyysi käyttää 10-⁵: n herkkyyttä. MRD = minimaalinen jäännöstauti PD = Progressiivinen sairaus VGPR = erittäin hyvä osittainen vaste. |
Seulonnasta seurannan loppuun (noin 5 vuotta ja 2 kuukautta)
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EORTC QLQ -C30 - väsymys.
Aikaikkuna: Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta Euroopan tutkimuksen ja syövän elämänlaadun kyselylomakkeen tutkimuksen ja hoidon järjestöön (EORTC QLQ-C30) QLQ-C30 työllistää viikossa kaikkien esineiden muistamisjakso. Kaikki esineet pisteytetään välillä 0 - 100. Pisteiden keskiarvo edustaa oireiden pisteitä. Korkea pistemäärä oire -asteikolla/esineellä edustaa korkeaa oireenmukaista ongelmaa. |
Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EORTC QLQ -C30 - kipu
Aikaikkuna: Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta Euroopan tutkimuksen ja syövän elämänlaadun kyselylomakkeen tutkimuksen ja hoidon järjestöön (EORTC QLQ-C30) QLQ-C30 työllistää viikossa kaikkien esineiden muistamisjakso. Kaikki esineet pisteytetään välillä 0 - 100. Pisteiden keskiarvo edustaa oireiden pisteitä. Korkea pistemäärä oire -asteikolla/esineellä edustaa korkeaa oireenmukaista ongelmaa. |
Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EORTC QLQ -C30 - fyysinen toiminta
Aikaikkuna: Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
QLQ-C30 työllistää viikossa kaikkien esineiden muistamisjakso.
Kaikki esineet pisteytetään välillä 0 - 100 ja keskimäärin otetaan.
Tämä keskiarvo on kokonaispiste.
Suurempi asteikko on korkeampi hyvinvointitaso ja parempaa päivittäisen toiminnan kykyä.
Siten funktionaalisen asteikon korkea pistemäärä edustaa korkeaa/terveellistä toimintatasoa.
|
Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EORTC QLQ -C30 - kognitiivinen toiminta
Aikaikkuna: Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
QLQ-C30 työllistää viikossa kaikkien esineiden muistamisjakso.
Kaikki esineet pisteytetään välillä 0 - 100 ja keskimäärin otetaan.
Tämä keskiarvo on kokonaispiste.
Suurempi asteikko on korkeampi hyvinvointitaso ja parempaa päivittäisen toiminnan kykyä.
Siten funktionaalisen asteikon korkea pistemäärä edustaa korkeaa/terveellistä toimintatasoa.
|
Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EORTC QLQ -C30 - Global Heath/QoL
Aikaikkuna: Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EORTC QLQ-C30: lla EORTC QLQ-C30 on 30-osainen asteikko, joka koostuu sekä moniosaisista asteikoista että yhden kappaleen mittauksista. Kaikki asteikot ja yhden kappaleen mitat ovat pisteet 0-100. Suurempi asteikko on korkeampi hyvinvointitaso ja parempaa päivittäisen toiminnan kykyä. Siten funktionaalisen asteikon korkea pistemäärä edustaa korkeaa/terveellistä toimintatasoa; Korkea pistemäärä globaalille terveydentilalle/HRQOL edustaa korkeaa HRQOL: ta. |
Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EORTC QLQ -MY20 -taudin oireet
Aikaikkuna: Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EORTC QLQ-MY20 EORTC on kehittänyt myelooma-moduulin, jota kutsutaan QLQ-MY20: ksi, jota annetaan Core QLQ-C30: n rinnalla. QLQ-MY20 on 20-osainen myeloomamoduuli, joka on tarkoitettu käytettäväksi potilaiden keskuudessa, jotka vaihtelevat sairausvaiheessa ja hoitomenetelmissä. Kaikki esineet pisteytetään välillä 0 - 100. Pisteiden keskiarvo edustaa oireiden pisteitä. Korkea pistemäärä oire -asteikolla/esineellä edustaa korkeaa oireenmukaista ongelmaa. |
Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EORTC QLQ -MY20 - sivuvaikutukset
Aikaikkuna: Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EORTC QLQ-MY20 EORTC on kehittänyt myelooma-moduulin, jota kutsutaan QLQ-MY20: ksi, jota annetaan Core QLQ-C30: n rinnalla. QLQ-MY20 on 20-osainen myeloomamoduuli, joka on tarkoitettu käytettäväksi potilaiden keskuudessa, jotka vaihtelevat sairausvaiheessa ja hoitomenetelmissä. Kaikki esineet pisteytetään välillä 0 - 100. Pisteiden keskiarvo edustaa oireiden pisteitä. Korkea pistemäärä oire -asteikolla/esineellä edustaa korkeaa oireenmukaista ongelmaa. |
Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EQ-5D-5L-indeksissä
Aikaikkuna: Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
Euroopan elämänlaatu 5D-5L-asteikko (EQ-5D-5L) arvioi yleistä terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Terveys on määritelty viidessä ulottuvuudessa: liikkuvuus, itsehoito, tavanomainen toiminta, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: ei ongelmia, pieniä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia.
Vastaukset koodataan siten, että '1' ei osoita mitään ongelmaa, ja '5' osoittaa vakavimman ongelman.
Viiden ulottuvuuden vastaukset yhdistetään 5-numeroiseen lukumäärään.
EQ-5D-5L Health Utility -indeksi (HUI) arvioidaan Ranskan ristikkäisen algoritmin avulla viiden EQ-5D-5L-domeenin yksittäisten vasteiden perusteella -0,530-1.000.
Pienin muutos, jota pidetään kliinisesti merkityksellisenä, määritellään pistemäärä eroon 0,08 pistettä.
|
Päivänä 1 ja tietyinä ajankohtina kuukauteen 24 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
- Opintojohtaja: Kristen Hege, Celgene
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Raje N, Berdeja J, Lin Y, Siegel D, Jagannath S, Madduri D, Liedtke M, Rosenblatt J, Maus MV, Turka A, Lam LP, Morgan RA, Friedman K, Massaro M, Wang J, Russotti G, Yang Z, Campbell T, Hege K, Petrocca F, Quigley MT, Munshi N, Kochenderfer JN. Anti-BCMA CAR T-Cell Therapy bb2121 in Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. N Engl J Med. 2019 May 2;380(18):1726-1737. doi: 10.1056/NEJMoa1817226.
- Munshi NC, Anderson LD Jr, Shah N, Madduri D, Berdeja J, Lonial S, Raje N, Lin Y, Siegel D, Oriol A, Moreau P, Yakoub-Agha I, Delforge M, Cavo M, Einsele H, Goldschmidt H, Weisel K, Rambaldi A, Reece D, Petrocca F, Massaro M, Connarn JN, Kaiser S, Patel P, Huang L, Campbell TB, Hege K, San-Miguel J. Idecabtagene Vicleucel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. N Engl J Med. 2021 Feb 25;384(8):705-716. doi: 10.1056/NEJMoa2024850.
- Shah N, Mojebi A, Ayers D, Cope S, Dhanasiri S, Davies FE, Hari P, Patel P, Hege K, Dhanda D. Indirect treatment comparison of idecabtagene vicleucel versus conventional care in triple-class exposed multiple myeloma. J Comp Eff Res. 2022 Jul;11(10):737-749. doi: 10.2217/cer-2022-0045. Epub 2022 Apr 29.
- Sharma P, Kanapuru B, George B, Lin X, Xu Z, Bryan WW, Pazdur R, Theoret MR. FDA Approval Summary: Idecabtagene Vicleucel for Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. Clin Cancer Res. 2022 May 2;28(9):1759-1764. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-21-3803.
- Delforge M, Shah N, Miguel JSF, Braverman J, Dhanda DS, Shi L, Guo S, Yu P, Liao W, Campbell TB, Munshi NC. Health-related quality of life with idecabtagene vicleucel in relapsed and refractory multiple myeloma. Blood Adv. 2022 Feb 22;6(4):1309-1318. doi: 10.1182/bloodadvances.2021005913.
- Da Via MC, Dietrich O, Truger M, Arampatzi P, Duell J, Heidemeier A, Zhou X, Danhof S, Kraus S, Chatterjee M, Meggendorfer M, Twardziok S, Goebeler ME, Topp MS, Hudecek M, Prommersberger S, Hege K, Kaiser S, Fuhr V, Weinhold N, Rosenwald A, Erhard F, Haferlach C, Einsele H, Kortum KM, Saliba AE, Rasche L. Homozygous BCMA gene deletion in response to anti-BCMA CAR T cells in a patient with multiple myeloma. Nat Med. 2021 Apr;27(4):616-619. doi: 10.1038/s41591-021-01245-5. Epub 2021 Feb 22.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Neoplasmat
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Hematologiset sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Hemostaattiset häiriöt
- Paraproteinemiat
- Veren proteiinien häiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Multippeli myelooma
- Neoplasmat, plasmasolut
- Antineoplastiset aineet, immunologiset
- Antineoplastiset aineet
- Idecabtagene vicleucel
Muut tutkimustunnusnumerot
- BB2121-MM-001
- U1111-1202-5554 (Muu tunniste: WHO)
- 2017-002245-29 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .