Baritsitinibi vasta alkaneessa tyypin 1 diabeteksessa (BANDIT)

Sisällyttämiskriteerit:

1. 10–30 vuotta (mukaan lukien) seulonnassa oleva mies tai nainen;
2. T1D-diagnoosi ADA-kriteerien mukaan 100 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista;
3. Saaristoautovasta-ainepositiivisuus (yksi tai useampi seuraavista: GADA, IA-2A, IAA (arvioitu viikon sisällä insuliinihoidon aloittamisesta), ZnT8A);
4. Stimuloitu (huippu tai 90 min) C-peptidi > 0,2 nM 2 tunnin MMTT:n aikana seulontakäynnillä; tai satunnainen C-peptiditulos >0,3 nM seulontajakson aikana.
5. Hedelmällisessä iässä olevien, seksuaalisesti aktiivisten osallistujien on suostuttava tehokkaan ehkäisyn käyttöön tutkimuksen loppuun asti;
6. Pystyy lukemaan, ymmärtämään ja antamaan kirjallinen tietoinen suostumus;
7. Ole valmis noudattamaan intensiivistä diabeteksen hallintaa.

Poissulkemiskriteerit:

1. Muiden immunosuppressiivisten tai immunomodulatoristen hoitojen kuin inhaloitavien tai paikallisten glukokortikoidien käyttö;
2. Nykyinen tai aiempi syvä laskimotromboosi tai keuhkoembolia;
3. Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (CKD-EPI:n mukaan) < 60 ml/min/1,73 m2;
4. LDL-kolesteroli > 4 mmol/l;

5. Kohonneet maksan toimintakokeet seulonnassa:

   1. Aspartaattiaminotransferaasi 2x ULN
   2. alaniiniaminotransferaasi 2 x ULN;

6. Kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratorioparametrit seulonnassa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

   1. Hemoglobiini < 8 g/l;
   2. Valkosolut <2500 solua/µl;
   3. Lymfosyyttien määrä <750 solua/µl;
   4. Verihiutaleet <50 000 solua/µl;
   5. Neutrofiilit <1200 solua/ul;
7. Tunnettu yliherkkyys baritsitinibille;
8. Tunnettu pahanlaatuisuus, lukuun ottamatta onnistuneesti hoidettua ei-metastaattista tyvisolusyöpää ja okasolusyöpää;
9. Raskaus, halu tulla raskaaksi, imetys tai halu saada lapsi tutkimuksen aikana;
10. Potilaat, joilla on tällä hetkellä tai äskettäin (12 viikon sisällä seulonnasta) kliinisesti merkittävää samanaikaista sairautta, mukaan lukien kliinisesti vakava virus-, bakteeri-, sieni- tai loisinfektio. Virusinfektioita ovat HBV, HCV, EBV, HIV, viimeaikainen herpes zoster ja tuberkuloosi;
11. Hoito millä tahansa tutkimustuotteella 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan, kumpi on pidempi) sisällä ennen peruskäyntiä tai samanaikainen osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimustuotteella tai laitteella;
12. Sinulla on ollut jokin seuraavista 12 viikon kuluessa seulonnasta: sydäninfarkti, epästabiili iskeeminen sydänsairaus, aivohalvaus tai New York Heart Associationin vaiheen IV sydämen vajaatoiminta;
13. Mikä tahansa vakava sairaus viimeisten 4 viikon aikana, joka asettaa osallistujalle kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen tai häiritsee kykyä tulkita tutkimuksesta saatuja tietoja, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireinen sydän- ja verisuoni-, munuais-, hengityselinten, maksan, maha-suolikanavan, endokriiniset, hematologiset ja neurologiset tilat tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista;
14. Sinulle on tehty suuri leikkaus 8 viikon sisällä ennen seulontaa tai se vaatii suuren leikkauksen tutkimuksen aikana, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaisi osallistujalle kohtuuttoman riskin;
15. Krooninen alkoholin väärinkäyttö tai IV huumeiden väärinkäyttö tai muu laiton huumeiden väärinkäyttö 2 vuoden aikana ennen seulontaa.