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Étude du BCX7353 comme traitement des crises d'angio-œdème héréditaire

8 mars 2021 mis à jour par: BioCryst Pharmaceuticals

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de dosage, pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de doses uniques de BCX7353 comme traitement d'attaque aiguë chez les sujets atteints d'angio-œdème héréditaire

Cette étude en 3 parties évaluera l'efficacité et l'innocuité d'un inhibiteur oral de la kallikréine, le BCX7353, dans le traitement des crises d'angio-œdème chez des sujets atteints d'angio-œdème héréditaire de type I ou II (AOH). Dans chaque partie de l'étude, les sujets traiteront 3 attaques avec BCX7353 (2 attaques) ou un placebo (1 attaque), dans un ordre aléatoire. Dans la partie 1, la dose de 750 mg sera évaluée par rapport au placebo chez un maximum de 36 patients. Si cela s'avère efficace, 12 autres patients seront inscrits à une dose de 500 mg (partie 1), suivis de 12 autres (si l'efficacité est toujours démontrée) à une dose de 250 mg (partie 3) pour déterminer l'efficacité minimale dose de BCX7353 par rapport au placebo pour le traitement des crises d'AOH. L'efficacité sera déterminée par les entrées du journal du sujet remplies à des moments prédéfinis après la dose.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
58

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Study Center
      • Frankfurt, Allemagne
        • Study Center
  • Danemark
      • Odense, Danemark
        • Study Center
  • France
      • Grenoble, France
        • Study Center
      • Lille, France
        • Study Center
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Study Center
  • Israël
      • Ashkelon, Israël
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israël
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israël
        • Study Center
  • Italie
      • Milano, Italie
        • Study Center
      • Padova, Italie
        • Study Center
      • Salerno, Italie
        • Study Center
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche
        • Study Center
  • Macédoine du Nord
      • Skopje, Macédoine du Nord
        • Study Center
  • Pologne
      • Kraków, Pologne
        • Study Center
  • Roumanie
      • Târgu-Mureş, Roumanie
        • Study Center
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Study Center
      • London, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Plymouth, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Study Center
  • Suisse
      • Zürich, Suisse
        • Study Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Capable de fournir un consentement écrit et éclairé.
  2. Un diagnostic clinique d'angio-œdème héréditaire de type 1 ou de type 2 tel que documenté à tout moment dans les dossiers médicaux ou lors de la visite de dépistage.
  3. Accès et capacité à utiliser le traitement standard des crises aiguës pour les crises d'AOH.
  4. Les femmes sexuellement actives en âge de procréer et les hommes sexuellement actifs doivent utiliser une contraception efficace.

Critère d'exclusion:

  1. Les femmes enceintes ou qui allaitent.
  2. Toute condition clinique ou antécédents médicaux qui interféreraient avec la sécurité du sujet ou sa capacité à participer à l'étude.
  3. Utilisation de C1INH, d'androgènes ou d'acide tranexamique pour la prophylaxie des crises d'AOH.
  4. Antécédents ou abus actuel d'alcool ou de drogues.
  5. Infection par l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH.
  6. Participation à toute autre étude de médicament expérimental actuellement ou au cours des 30 derniers jours.
  7. Dépistage positif des drogues d'abus (à moins qu'elles ne soient utilisées comme traitement médical, par exemple, avec une ordonnance).
  8. Une relation familiale immédiate avec les employés du commanditaire, l'enquêteur ou les employés du site d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Partie 1 : BCX7353 750 mg
Médicament: BCX7353
formulation liquide orale
Expérimental: Partie 2 : BCX7353 500 mg
Médicament: BCX7353
formulation liquide orale
Expérimental: Partie 3 : BCX7353 250 mg
Médicament: BCX7353
formulation liquide orale
Comparateur placebo: Parties 1, 2 et 3 : placebo
Médicament: Placebo
formulation liquide orale correspondant au BCX7353

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets ayant un score amélioré ou stable sur l'échelle visuelle analogique composite (EVA)
Délai: EVA composite moyenne pour la gravité des symptômes de la crise d'AOH avant le traitement IMP et 4 heures après l'administration
Les sujets ont rempli une EVA à 3 composantes sur une échelle de 100 mm pour la sévérité des douleurs abdominales, des douleurs cutanées et de l'enflure cutanée associées à la crise d'AOH, où zéro indiquait l'absence de douleur ou d'enflure et 100 mm indiquait la pire douleur ou enflure possible. Les sujets ont rempli l'EVA immédiatement avant l'administration du médicament à l'étude, puis à 1, 2, 3, 4, environ 8 et 24 heures après l'administration. Le critère d'évaluation principal était la proportion de sujets présentant un score EVA amélioré ou stable à 3 symptômes 4 heures après l'administration. Le composite à 3 symptômes a été calculé comme la moyenne des scores VAS pour les douleurs abdominales, les douleurs cutanées et le gonflement cutané. Un sujet était considéré comme amélioré ou stable si le changement par rapport au départ (CFB ; moment de l'administration du médicament) de l'EVA était ≤ 0.
EVA composite moyenne pour la gravité des symptômes de la crise d'AOH avant le traitement IMP et 4 heures après l'administration
Pourcentage d'attaques traitées avec des médicaments d'attaque aiguë standard (SOC-Rx) sur 24 heures
Délai: 24 heures
La proportion d'attaques pour lesquelles les sujets ont pris du SOC-Rx dans les 24 heures suivant le traitement avec le médicament à l'étude. Les médicaments de secours contre l'AOH comprenaient le C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) et le Firazyr/Icatibant.
24 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
BioCryst Pharmaceuticals

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
31 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
29 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
29 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
2 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 août 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
4 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
1 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
8 mars 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • BCX7353-202

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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