Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie BCX7353 jako léčba ataků dědičného angioedému

8. března 2021 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s rozsahem dávek k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti jednotlivých dávek BCX7353 jako léčby akutního záchvatu u pacientů s dědičným angioedémem

Tato třídílná studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost perorálního inhibitoru kalikreinu, BCX7353, při léčbě záchvatů angioedému u subjektů s hereditárním angioedémem typu I nebo II (HAE). V každé části studie budou subjekty léčit 3 záchvaty pomocí BCX7353 (2 záchvaty) nebo placeba (1 záchvat), v náhodně přiděleném pořadí. V části 1 bude dávka 750 mg hodnocena ve srovnání s placebem až u 36 pacientů. Pokud se ukáže, že je to účinné, bude zařazeno dalších 12 pacientů s dávkou 500 mg (část 1), následovaných dalšími 12 (pokud je účinnost stále prokázána) s dávkou 250 mg (část 3), aby se určila minimální účinná dávka BCX7353 ve srovnání s placebem pro léčbu záchvatů HAE. Účinnost bude určena záznamem v deníku subjektu vyplněným v předem definovaných časech po dávce.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
58

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Odense, Dánsko
        • Study Center
  • Francie
      • Grenoble, Francie
        • Study Center
      • Lille, Francie
        • Study Center
  • Itálie
      • Milano, Itálie
        • Study Center
      • Padova, Itálie
        • Study Center
      • Salerno, Itálie
        • Study Center
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Study Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Study Center
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Study Center
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Study Center
      • Frankfurt, Německo
        • Study Center
  • Polsko
      • Kraków, Polsko
        • Study Center
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko
        • Study Center
  • Rumunsko
      • Târgu-Mureş, Rumunsko
        • Study Center
  • Severní Makedonie
      • Skopje, Severní Makedonie
        • Study Center
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Study Center
      • Bristol, Spojené království
        • Study Center
      • Cambridge, Spojené království
        • Study Center
      • London, Spojené království
        • Study Center
      • Manchester, Spojené království
        • Study Center
      • Plymouth, Spojené království
        • Study Center
      • Southampton, Spojené království
        • Study Center
  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko
        • Study Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.
  2. Klinická diagnóza hereditárního angioedému typu 1 nebo typu 2, jak je kdykoli zdokumentována v lékařské dokumentaci nebo při screeningové návštěvě.
  3. Přístup k léčbě akutních záchvatů HAE a možnost použití standardní péče.
  4. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku a sexuálně aktivní muži musí používat účinnou antikoncepci.

Kritéria vyloučení:

  1. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
  2. Jakýkoli klinický stav nebo anamnéza, která by narušovala bezpečnost subjektu nebo schopnost účastnit se studie.
  3. Použití C1INH, androgenů nebo kyseliny tranexamové k profylaxi záchvatů HAE.
  4. Anamnéza nebo současné zneužívání alkoholu nebo drog.
  5. Infekce hepatitidou B, hepatitidou C nebo HIV.
  6. Účast na jakékoli jiné výzkumné studii léků v současné době nebo během posledních 30 dnů.
  7. Screening pozitivních drog (pokud se nepoužívají jako lékařská léčba, např. na předpis).
  8. Přímý rodinný vztah buď se zaměstnanci sponzora, zkoušejícím nebo zaměstnanci místa studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část 1: BCX7353 750 mg
Lék: BCX7353
perorální kapalná formulace
Experimentální: Část 2: BCX7353 500 mg
Lék: BCX7353
perorální kapalná formulace
Experimentální: Část 3: BCX7353 250 mg
Lék: BCX7353
perorální kapalná formulace
Komparátor placeba: Části 1, 2 a 3: placebo
Lék: Placebo
perorální tekutá formulace odpovídající BCX7353

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s vylepšeným nebo stabilním skóre kompozitní vizuální analogové škály (VAS).
Časové okno: Průměrná složená VAS pro závažnost příznaků záchvatu HAE před léčbou IMP a 4 hodiny po dávce
Subjekty dokončily 3složkový VAS na 100 mm stupnici pro závažnost bolesti břicha, bolesti kůže a otoku kůže spojené s atakou HAE, kde nula indikovala žádnou bolest nebo otok a 100 mm indikovala nejhorší možnou bolest nebo otok. Subjekty dokončily VAS bezprostředně před podáním studovaného léku, poté 1, 2, 3, 4, přibližně 8 a 24 hodin po dávce. Primárním cílovým parametrem byl podíl ataků subjektu se zlepšeným nebo stabilním 3-symptomovým kompozitním skóre VAS 4 hodiny po dávce. Kompozit se 3 příznaky byl vypočten jako průměr skóre VAS pro bolest břicha, bolest kůže a otok kůže. Subjekt byl považován za zlepšený nebo stabilní, pokud změna od výchozí hodnoty (CFB; doba podávání léku) ve VAS byla ≤ 0.
Průměrná složená VAS pro závažnost příznaků záchvatu HAE před léčbou IMP a 4 hodiny po dávce
Procento záchvatů léčených standardní léčbou léky na akutní záchvat (SOC-Rx) během 24 hodin
Časové okno: 24 hodin
Podíl záchvatů, pro které subjekty užívaly SOC-Rx během 24 hodin po léčbě studovaným lékem. Záchranné léky HAE zahrnovaly C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) a Firazyr/Icatibant.
24 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioCryst Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
29. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
29. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. března 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BCX7353-202

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Klinické studie na BCX7353

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení