Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af BCX7353 som en behandling for angreb af arveligt angioødem

8. marts 2021 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, dosisvarierende undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkeltdoser af BCX7353 som en akut angrebsbehandling hos personer med arvelig angioødem

Dette 3-delte studie vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en oral kallikrein-hæmmer, BCX7353, til behandling af angioødem-anfald hos personer med type I eller II hereditært angioødem (HAE). I hver undersøgelsesdel vil forsøgspersonerne behandle 3 anfald med BCX7353 (2 angreb) eller placebo (1 anfald), i en tilfældigt tildelt rækkefølge. I del 1 vil dosis på 750 mg blive vurderet i forhold til placebo hos op til 36 patienter. Hvis dette viser sig at være effektivt, vil yderligere 12 patienter blive indskrevet i en dosis på 500 mg (del 1), efterfulgt af yderligere 12 (hvis virkningen stadig er vist) ved en dosis på 250 mg (del 3) for at bestemme minimumseffektiviteten dosis af BCX7353 sammenlignet med placebo til behandling af HAE-anfald. Effekten vil blive bestemt af emnets dagbogsposter, der udfyldes på foruddefinerede tidspunkter efter dosis.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
58

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Odense, Danmark
        • Study Center
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig
        • Study Center
      • Lille, Frankrig
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Study Center
      • Padova, Italien
        • Study Center
      • Salerno, Italien
        • Study Center
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Rumænien
      • Târgu-Mureş, Rumænien
        • Study Center
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz
        • Study Center
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Center
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Center
  • Østrig
      • Graz, Østrig
        • Study Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kan give skriftligt, informeret samtykke.
  2. En klinisk diagnose af arvelig angioødem Type 1 eller Type 2 som dokumenteret til enhver tid i journalen eller ved screeningsbesøget.
  3. Adgang til og mulighed for at bruge standardbehandling af akut angrebsbehandling til anfald af HAE.
  4. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder og seksuelt aktive mænd skal anvende effektiv prævention.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinder, der er gravide eller ammer.
  2. Enhver klinisk tilstand eller sygehistorie, der ville forstyrre forsøgspersonens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen.
  3. Brug af C1INH, androgener eller tranexamsyre til profylakse af HAE-anfald.
  4. Historie om eller aktuelt alkohol- eller stofmisbrug.
  5. Infektion med hepatitis B, hepatitis C eller HIV.
  6. Deltagelse i en hvilken som helst anden lægemiddelundersøgelse i øjeblikket eller inden for de sidste 30 dage.
  7. Positive misbrugsstoffer screener (medmindre de bruges som medicinsk behandling, f.eks. efter recept).
  8. En umiddelbar familierelation til enten sponsormedarbejdere, efterforskeren eller ansatte på undersøgelsesstedet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del 1: BCX7353 750 mg
Medicin: BCX7353
oral flydende formulering
Eksperimentel: Del 2: BCX7353 500 mg
Medicin: BCX7353
oral flydende formulering
Eksperimentel: Del 3: BCX7353 250 mg
Medicin: BCX7353
oral flydende formulering
Placebo komparator: Del 1, 2 og 3: placebo
Medicin: Placebo
oral flydende formulering, der matcher BCX7353

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af emner med forbedret eller stabil sammensat visuel analog skala (VAS)-score
Tidsramme: Gennemsnitlig sammensat VAS for sværhedsgraden af ​​HAE-angrebssymptomer før IMP-behandling og 4 timer efter dosis
Forsøgspersonerne gennemførte en 3-komponent VAS på en 100 mm-skala for sværhedsgraden af ​​mavesmerter, hudsmerter og hævelse af huden i forbindelse med HAE-anfaldet, hvor nul indikerede ingen smerte eller hævelse, og 100 mm indikerede værst mulig smerte eller hævelse. Forsøgspersonerne fuldførte VAS umiddelbart før indgivelse af studielægemiddel, derefter 1, 2, 3, 4, ca. 8 og 24 timer efter dosis. Det primære endepunkt var andelen af ​​forsøgspersonanfald med en forbedret eller stabil 3-symptom sammensat VAS-score 4 timer efter dosis. 3-symptomsammensætningen blev beregnet som gennemsnittet af VAS-scorerne for mavesmerter, hudsmerter og hævelse af huden. Et individ blev betragtet som forbedret eller stabilt, hvis ændringen fra baseline (CFB; tidspunkt for lægemiddeladministration) i VAS var ≤ 0.
Gennemsnitlig sammensat VAS for sværhedsgraden af ​​HAE-angrebssymptomer før IMP-behandling og 4 timer efter dosis
Procentdel af angreb behandlet med standardbehandlingsmedicin til akut angreb (SOC-Rx) gennem 24 timer
Tidsramme: 24 timer
Andelen af ​​anfald, for hvilke forsøgspersoner tog SOC-Rx i 24 timer efter behandling med undersøgelseslægemiddel. HAE Rescue Medicine inkluderede C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) og Firazyr/Icatibant.
24 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioCryst Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. august 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. marts 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BCX7353-202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med BCX7353

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger