Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av BCX7353 som en behandling for angrep av arvelig angioødem

8. mars 2021 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, dosevarierende studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen av enkeltdoser av BCX7353 som en akutt angrepsbehandling hos personer med arvelig angioødem

Denne 3-delte studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til en oral kallikreinhemmer, BCX7353, i behandlingen av angioødemanfall hos personer med type I eller II arvelig angioødem (HAE). I hver studiedel vil forsøkspersonene behandle 3 angrep med BCX7353 (2 angrep) eller placebo (1 angrep), i en tilfeldig tildelt rekkefølge. I del 1 vil dosen på 750 mg bli vurdert i forhold til placebo hos opptil 36 pasienter. Hvis dette viser seg å være effektivt, vil ytterligere 12 pasienter bli registrert med en dose på 500 mg (del 1), etterfulgt av ytterligere 12 (hvis effekten fortsatt vises) med en dose på 250 mg (del 3) for å bestemme minimumseffektiviteten dose av BCX7353 sammenlignet med placebo for behandling av HAE-anfall. Effekten vil bli bestemt av emnets dagbokoppføringer fullført på forhåndsdefinerte tidspunkter etter dosering.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
58

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Odense, Danmark
        • Study Center
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Study Center
      • Lille, Frankrike
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Study Center
      • Padova, Italia
        • Study Center
      • Salerno, Italia
        • Study Center
  • Nord-Makedonia
      • Skopje, Nord-Makedonia
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Romania
      • Târgu-Mureş, Romania
        • Study Center
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Study Center
      • Bristol, Storbritannia
        • Study Center
      • Cambridge, Storbritannia
        • Study Center
      • London, Storbritannia
        • Study Center
      • Manchester, Storbritannia
        • Study Center
      • Plymouth, Storbritannia
        • Study Center
      • Southampton, Storbritannia
        • Study Center
  • Sveits
      • Zürich, Sveits
        • Study Center
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Center
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Center
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike
        • Study Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kunne gi skriftlig, informert samtykke.
  2. En klinisk diagnose av arvelig angioødem Type 1 eller Type 2 som dokumentert til enhver tid i journalen eller ved screeningbesøket.
  3. Tilgang til og mulighet til å bruke standardbehandling akutt angrepsbehandling for angrep av HAE.
  4. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder og seksuelt aktive menn må bruke effektiv prevensjon.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinner som er gravide eller ammer.
  2. Enhver klinisk tilstand eller medisinsk historie som ville forstyrre forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å delta i studien.
  3. Bruk av C1INH, androgener eller tranexamsyre for profylakse av HAE-anfall.
  4. Historie om eller nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk.
  5. Infeksjon med hepatitt B, hepatitt C eller HIV.
  6. Deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelstudie for øyeblikket eller i løpet av de siste 30 dagene.
  7. Positive rusmidler skjermer (med mindre de brukes som medisinsk behandling, f.eks. med resept).
  8. En umiddelbar familierelasjon til enten sponsoransatte, etterforskeren eller ansatte på studiestedet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Del 1: BCX7353 750 mg
Legemiddel: BCX7353
oral flytende formulering
Eksperimentell: Del 2: BCX7353 500 mg
Legemiddel: BCX7353
oral flytende formulering
Eksperimentell: Del 3: BCX7353 250 mg
Legemiddel: BCX7353
oral flytende formulering
Placebo komparator: Del 1, 2 og 3: placebo
Legemiddel: Placebo
oral flytende formulering som matcher BCX7353

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av emner med forbedret eller stabil sammensatt visuell analog skala (VAS)-poengsum
Tidsramme: Gjennomsnittlig sammensatt VAS for alvorlighetsgrad av HAE-angrepssymptomer før IMP-behandling og 4 timer etter dose
Forsøkspersonene fullførte en 3-komponent VAS på en 100 mm skala for alvorlighetsgrad av magesmerter, hudsmerter og hudhevelse assosiert med HAE-anfallet, der null indikerte ingen smerte eller hevelse og 100 mm indikerte verst mulig smerte eller hevelse. Forsøkspersonene fullførte VAS umiddelbart før studiemedikamentadministrasjonen, deretter 1, 2, 3, 4, ca. 8 og 24 timer etter dosering. Det primære endepunktet var andelen pasientangrep med en forbedret eller stabil 3-symptom sammensatt VAS-skåre 4 timer etter dose. 3-symptomsammensetningen ble beregnet som gjennomsnittet av VAS-skårene for magesmerter, hudsmerter og hevelse i huden. En person ble ansett som forbedret eller stabil hvis endringen fra baseline (CFB; tidspunkt for medikamentadministrasjon) i VAS var ≤ 0.
Gjennomsnittlig sammensatt VAS for alvorlighetsgrad av HAE-angrepssymptomer før IMP-behandling og 4 timer etter dose
Prosentandel av angrep behandlet med standardbehandling medikamenter for akutt angrep (SOC-Rx) gjennom 24 timer
Tidsramme: 24 timer
Andelen av angrepene som forsøkspersoner tok SOC-Rx for i løpet av 24 timer etter behandling med studiemedisin. HAE Rescue Medisiner inkluderte C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) og Firazyr/Icatibant.
24 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
BioCryst Pharmaceuticals

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
31. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
29. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
29. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
4. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
1. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. mars 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BCX7353-202

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem (HAE)

Kliniske studier på BCX7353

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger