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Studio di BCX7353 come trattamento per attacchi di angioedema ereditario

8 marzo 2021 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosaggio variabile, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di singole dosi di BCX7353 come trattamento di un attacco acuto in soggetti con angioedema ereditario

Questo studio in 3 parti valuterà l'efficacia e la sicurezza di un inibitore orale della callicreina, BCX7353, nel trattamento degli attacchi di angioedema in soggetti con angioedema ereditario (HAE) di tipo I o II. In ciascuna parte dello studio, i soggetti tratteranno 3 attacchi con BCX7353 (2 attacchi) o placebo (1 attacco), in un ordine assegnato in modo casuale. Nella Parte 1, la dose di 750 mg sarà valutata rispetto al placebo in un massimo di 36 pazienti. Se questo si dimostra efficace, verranno arruolati altri 12 pazienti a una dose di 500 mg (Parte 1), seguiti da altri 12 (se l'efficacia è ancora dimostrata) a una dose di 250 mg (Parte 3) per determinare il minimo efficace dose di BCX7353 rispetto al placebo per il trattamento degli attacchi di HAE. L'efficacia sarà determinata dalle annotazioni del diario del soggetto completate in orari predefiniti dopo la somministrazione.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
58

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria
        • Study Center
  • Danimarca
      • Odense, Danimarca
        • Study Center
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study Center
      • Lille, Francia
        • Study Center
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Study Center
      • Frankfurt, Germania
        • Study Center
  • Israele
      • Ashkelon, Israele
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israele
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israele
        • Study Center
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Study Center
      • Padova, Italia
        • Study Center
      • Salerno, Italia
        • Study Center
  • Macedonia del Nord
      • Skopje, Macedonia del Nord
        • Study Center
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Study Center
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Study Center
      • Bristol, Regno Unito
        • Study Center
      • Cambridge, Regno Unito
        • Study Center
      • London, Regno Unito
        • Study Center
      • Manchester, Regno Unito
        • Study Center
      • Plymouth, Regno Unito
        • Study Center
      • Southampton, Regno Unito
        • Study Center
  • Romania
      • Târgu-Mureş, Romania
        • Study Center
  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera
        • Study Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Study Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. In grado di fornire un consenso informato scritto.
  2. Una diagnosi clinica di angioedema ereditario di tipo 1 o di tipo 2 come documentato in qualsiasi momento nella cartella clinica o alla visita di screening.
  3. Accesso e capacità di utilizzare il trattamento standard per gli attacchi acuti per gli attacchi di HAE.
  4. Le donne sessualmente attive in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare una contraccezione efficace.

Criteri di esclusione:

  1. Donne in gravidanza o che allattano.
  2. Qualsiasi condizione clinica o anamnesi che possa interferire con la sicurezza o la capacità del soggetto di partecipare allo studio.
  3. Uso di C1INH, androgeni o acido tranexamico per la profilassi degli attacchi di HAE.
  4. Storia o attuale abuso di alcol o droghe.
  5. Infezione da epatite B, epatite C o HIV.
  6. - Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci attualmente o negli ultimi 30 giorni.
  7. Screening positivo per droghe d'abuso (a meno che non siano utilizzate come trattamento medico, ad esempio con prescrizione medica).
  8. Una relazione familiare immediata con i dipendenti dello Sponsor, lo Sperimentatore o i dipendenti del sito dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte 1: BCX7353 750 mg
Droga: BCX7353
formulazione liquida orale
Sperimentale: Parte 2: BCX7353 500 mg
Droga: BCX7353
formulazione liquida orale
Sperimentale: Parte 3: BCX7353 250 mg
Droga: BCX7353
formulazione liquida orale
Comparatore placebo: Parti 1, 2 e 3: placebo
Droga: Placebo
formulazione liquida orale per abbinare BCX7353

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con punteggio VAS (Visual Analog Scale) migliorato o stabile
Lasso di tempo: VAS composita media per la gravità dei sintomi di attacco di HAE prima del trattamento IMP e 4 ore dopo la somministrazione
I soggetti hanno completato una VAS a 3 componenti su una scala di 100 mm per la gravità del dolore addominale, del dolore cutaneo e del gonfiore cutaneo associati all'attacco di HAE, dove zero indicava assenza di dolore o gonfiore e 100 mm indicava il peggior dolore o gonfiore possibile. I soggetti hanno completato la VAS immediatamente prima della somministrazione del farmaco in studio, quindi a 1, 2, 3, 4, circa 8 e 24 ore dopo la somministrazione. L'endpoint primario era la proporzione di attacchi soggetti con un punteggio VAS composito di 3 sintomi migliorato o stabile a 4 ore dalla dose. Il composito di 3 sintomi è stato calcolato come media dei punteggi VAS per dolore addominale, dolore cutaneo e gonfiore cutaneo. Un soggetto è stato considerato migliorato o stabile se la variazione rispetto al basale (CFB; tempo di somministrazione del farmaco) nella VAS era ≤ 0.
VAS composita media per la gravità dei sintomi di attacco di HAE prima del trattamento IMP e 4 ore dopo la somministrazione
Percentuale di attacchi trattati con farmaci standard per attacchi acuti (SOC-Rx) nelle 24 ore
Lasso di tempo: 24 ore
La proporzione di attacchi per i quali i soggetti hanno assunto SOC-Rx nelle 24 ore successive al trattamento con il farmaco oggetto dello studio. I farmaci di salvataggio dell'HAE includevano C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) e Firazyr/Icatibant.
24 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 marzo 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BCX7353-202

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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