Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van BCX7353 als behandeling voor aanvallen van erfelijk angio-oedeem

8 maart 2021 bijgewerkt door: BioCryst Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisafhankelijke studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige doses BCX7353 als acute aanvalsbehandeling bij proefpersonen met erfelijk angio-oedeem te evalueren

Deze 3-delige studie zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren van een orale kallikreïneremmer, BCX7353, bij de behandeling van angio-oedeemaanvallen bij personen met erfelijk angio-oedeem type I of II (HAE). In elk studiedeel behandelen proefpersonen 3 aanvallen met BCX7353 (2 aanvallen) of placebo (1 aanval), in een willekeurige volgorde. In deel 1 zal de dosis van 750 mg worden beoordeeld ten opzichte van placebo bij maximaal 36 patiënten. Als wordt aangetoond dat dit effectief is, zullen nog eens 12 patiënten worden ingeschreven met een dosis van 500 mg (Deel 1), gevolgd door nog eens 12 (als de werkzaamheid nog steeds is aangetoond) met een dosis van 250 mg (Deel 3) om de minimale effectieve dosis te bepalen. dosis BCX7353 in vergelijking met placebo voor de behandeling van HAE-aanvallen. De werkzaamheid zal worden bepaald door aantekeningen in het dagboek van de proefpersoon die op vooraf bepaalde tijdstippen na de dosis zijn ingevuld.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
58

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Odense, Denemarken
        • Study Center
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Study Center
      • Frankfurt, Duitsland
        • Study Center
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk
        • Study Center
      • Lille, Frankrijk
        • Study Center
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Study Center
  • Israël
      • Ashkelon, Israël
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israël
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israël
        • Study Center
  • Italië
      • Milano, Italië
        • Study Center
      • Padova, Italië
        • Study Center
      • Salerno, Italië
        • Study Center
  • Noord-Macedonië
      • Skopje, Noord-Macedonië
        • Study Center
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Roemenië
      • Târgu-Mureş, Roemenië
        • Study Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Plymouth, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
  • Zwitserland
      • Zürich, Zwitserland
        • Study Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. In staat om schriftelijke, geïnformeerde toestemming te geven.
  2. Een klinische diagnose van erfelijk angio-oedeem type 1 of type 2 zoals gedocumenteerd op elk moment in de medische dossiers of tijdens het screeningsbezoek.
  3. Toegang tot en het vermogen om standaardzorg voor acute aanvalsbehandeling te gebruiken voor aanvallen van HAE.
  4. Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd en seksueel actieve mannen moeten effectieve anticonceptie gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  2. Elke klinische aandoening of medische voorgeschiedenis die de veiligheid van de proefpersoon of het vermogen om aan het onderzoek deel te nemen zou kunnen verstoren.
  3. Gebruik van C1INH, androgenen of tranexaminezuur voor profylaxe van HAE-aanvallen.
  4. Geschiedenis van of actueel alcohol- of drugsmisbruik.
  5. Infectie met hepatitis B, hepatitis C of HIV.
  6. Deelname aan een ander geneesmiddelonderzoek momenteel of in de afgelopen 30 dagen.
  7. Positief drugsmisbruikscherm (tenzij gebruikt als medische behandeling, bijvoorbeeld op recept).
  8. Een directe familierelatie met ofwel sponsormedewerkers, de onderzoeker of medewerkers van de onderzoekslocatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Deel1: BCX7353 750 mg
Geneesmiddel: BCX7353
orale vloeibare formulering
Experimenteel: Deel 2: BCX7353 500 mg
Geneesmiddel: BCX7353
orale vloeibare formulering
Experimenteel: Deel 3: BCX7353 250 mg
Geneesmiddel: BCX7353
orale vloeibare formulering
Placebo-vergelijker: Deel 1, 2 en 3: placebo
Geneesmiddel: Placebo
orale vloeibare formulering die past bij BCX7353

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met een verbeterde of stabiele score op de samengestelde visuele analoge schaal (VAS).
Tijdsspanne: Gemiddelde samengestelde VAS voor ernst van HAE-aanvalssymptomen voorafgaand aan IMP-behandeling en 4 uur na toediening
De proefpersonen voltooiden een 3-componenten VAS op een schaal van 100 mm voor de ernst van buikpijn, huidpijn en zwelling van de huid geassocieerd met de HAE-aanval, waarbij nul geen pijn of zwelling aangaf en 100 mm de ergst mogelijke pijn of zwelling aangaf. De proefpersonen voltooiden de VAS onmiddellijk voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, vervolgens op 1, 2, 3, 4, ongeveer 8 en 24 uur na de dosis. Het primaire eindpunt was het aantal aanvallen van proefpersonen met een verbeterde of stabiele samengestelde VAS-score van 3 symptomen 4 uur na toediening. De samenstelling met 3 symptomen werd berekend als het gemiddelde van de VAS-scores voor buikpijn, huidpijn en huidzwelling. Een proefpersoon werd als verbeterd of stabiel beschouwd als de verandering ten opzichte van baseline (CFB; tijd van geneesmiddeltoediening) in VAS ≤ 0 was.
Gemiddelde samengestelde VAS voor ernst van HAE-aanvalssymptomen voorafgaand aan IMP-behandeling en 4 uur na toediening
Percentage aanvallen behandeld met standaardbehandeling Acute Attack Medication (SOC-Rx) gedurende 24 uur
Tijdsspanne: 24 uur
Het aantal aanvallen waarvoor proefpersonen SOC-Rx innamen in de 24 uur na behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel. HAE-reddingsmedicijnen omvatten C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) en Firazyr/Icatibant.
24 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
BioCryst Pharmaceuticals

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
31 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
29 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
29 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
2 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
4 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
1 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
8 maart 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • BCX7353-202

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem (HAE)

Klinische onderzoeken op BCX7353

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen