Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BCX7353:sta perinnöllisen angioedeeman hoitona

maanantai 8. maaliskuuta 2021 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annosvälitteinen tutkimus BCX7353:n kerta-annosten tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi akuutin hyökkäyksen hoitona potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema

Tässä 3-osaisessa tutkimuksessa arvioidaan suun kautta otettavan kallikreiinin estäjän, BCX7353, tehoa ja turvallisuutta angioödeemakohtausten hoidossa potilailla, joilla on tyypin I tai II perinnöllinen angioedeema (HAE). Kussakin tutkimusosassa koehenkilöt hoitavat 3 hyökkäystä BCX7353:lla (2 hyökkäystä) tai lumelääke (1 hyökkäys) satunnaisessa järjestyksessä. Osassa 1 750 mg:n annosta arvioidaan suhteessa lumelääkkeeseen enintään 36 potilaalla. Jos tämä osoittautuu tehokkaaksi, 12 lisäpotilasta otetaan mukaan 500 mg:n annoksella (osa 1), ja sen jälkeen 12 potilasta (jos teho edelleen osoitetaan) 250 mg:n annoksella (osa 3) vähimmäistehokkaan annoksen määrittämiseksi. BCX7353:n annos verrattuna lumelääkkeeseen HAE-kohtausten hoidossa. Teho määräytyy aihepäiväkirjamerkinnöillä, jotka on täytetty ennalta määrättyinä aikoina annoksen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
58

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Study Center
      • Padova, Italia
        • Study Center
      • Salerno, Italia
        • Study Center
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta
        • Study Center
  • Pohjois-Makedonia
      • Skopje, Pohjois-Makedonia
        • Study Center
  • Puola
      • Kraków, Puola
        • Study Center
  • Ranska
      • Grenoble, Ranska
        • Study Center
      • Lille, Ranska
        • Study Center
  • Romania
      • Târgu-Mureş, Romania
        • Study Center
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Study Center
      • Frankfurt, Saksa
        • Study Center
  • Sveitsi
      • Zürich, Sveitsi
        • Study Center
  • Tanska
      • Odense, Tanska
        • Study Center
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Study Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pystyy antamaan kirjallinen, tietoon perustuva suostumus.
  2. Perinnöllisen tyypin 1 tai tyypin 2 angioedeeman kliininen diagnoosi, joka on dokumentoitu milloin tahansa lääketieteellisiin asiakirjoihin tai seulontakäynnillä.
  3. Mahdollisuus käyttää tavanomaista hoitoa akuutin kohtauksen hoitoon HAE-kohtausten hoitoon ja mahdollisuus käyttää sitä.
  4. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten ja seksuaalisesti aktiivisten miesten tulee käyttää tehokasta ehkäisyä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  2. Mikä tahansa kliininen tila tai sairaushistoria, joka häiritsisi potilaan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen.
  3. C1INH:n, androgeenien tai traneksaamihapon käyttö HAE-kohtausten ehkäisyyn.
  4. Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia tai nykyinen käyttö.
  5. Hepatiitti B-, hepatiitti C- tai HIV-infektio.
  6. Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tällä hetkellä tai viimeisten 30 päivän aikana.
  7. Positiiviset väärinkäyttölääkkeet (ellei niitä käytetä lääkinnällisenä hoitona, esim. reseptillä).
  8. Välitön perhesuhde joko sponsorin työntekijöihin, tutkijaan tai tutkimuspaikan työntekijöihin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Osa 1: BCX7353 750 mg
Lääke: BCX7353
oraalinen nestemäinen formulaatio
Kokeellinen: Osa 2: BCX7353 500 mg
Lääke: BCX7353
oraalinen nestemäinen formulaatio
Kokeellinen: Osa 3: BCX7353 250 mg
Lääke: BCX7353
oraalinen nestemäinen formulaatio
Placebo Comparator: Osat 1, 2 ja 3: lumelääke
Lääke: Plasebo
Suun kautta otettava nestemäinen formulaatio, joka vastaa BCX7353:a

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohteiden osuus, joilla on parannettu tai vakaa yhdistetty visuaalinen analoginen asteikko (VAS)
Aikaikkuna: Keskimääräinen yhdistetty VAS HAE-kohtauksen oireiden vaikeusasteelle ennen IMP-hoitoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
Koehenkilöt suorittivat 3-komponenttisen VAS:n 100 mm:n asteikolla HAE-kohtaukseen liittyvän vatsakivun, ihokivun ja ihon turvotuksen vakavuuden osalta, jossa nolla osoitti, ettei kipua tai turvotusta ja 100 mm osoitti pahinta mahdollista kipua tai turvotusta. Koehenkilöt suorittivat VAS:n välittömästi ennen tutkimuslääkkeen antamista, sitten 1, 2, 3, 4, noin 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Ensisijainen päätetapahtuma oli sellaisten koehenkilökohtausten osuus, joiden kolmen oireen yhdistetty VAS-pistemäärä oli parantunut tai vakaa 4 tuntia annoksen jälkeen. Kolmen oireen yhdistelmä laskettiin vatsakipujen, ihokipujen ja ihon turvotuksen VAS-pisteiden keskiarvona. Kohdetta pidettiin parantuneena tai vakaana, jos muutos lähtötasosta (CFB; lääkkeen antoaika) VAS:ssa oli ≤ 0.
Keskimääräinen yhdistetty VAS HAE-kohtauksen oireiden vaikeusasteelle ennen IMP-hoitoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
Niiden hyökkäysten prosenttiosuus, jotka on hoidettu tavanomaisella hoidolla akuutin hyökkäyksen lääkkeillä (SOC-Rx) 24 tunnin aikana
Aikaikkuna: 24 tuntia
Niiden kohtausten osuus, joihin koehenkilöt ottivat SOC-Rx:n 24 tunnin aikana tutkimuslääkehoidon jälkeen. HAE-pelastuslääkkeisiin kuuluivat C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) ja Firazyr/Icatibant.
24 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
BioCryst Pharmaceuticals

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 31. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 29. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 29. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 2. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 3. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 4. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 1. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 8. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • BCX7353-202

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Kliiniset tutkimukset BCX7353

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia