Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie BCX7353 jako leczenia ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

8 marca 2021 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z różnymi dawkami w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych dawek BCX7353 jako leczenia ostrego napadu u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

To 3-częściowe badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo doustnego inhibitora kalikreiny, BCX7353, w leczeniu napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym typu I lub II (HAE). W każdej części badania uczestnicy będą leczyć 3 napady za pomocą BCX7353 (2 napady) lub placebo (1 napad), w losowo przydzielonej kolejności. W części 1 dawka 750 mg zostanie oceniona w porównaniu z placebo u maksymalnie 36 pacjentów. Jeśli okaże się, że jest to skuteczne, kolejnych 12 pacjentów zostanie włączonych do dawki 500 mg (część 1), a następnie kolejnych 12 (jeśli nadal wykazano skuteczność) w dawce 250 mg (część 3), aby określić minimalną skuteczną dawki BCX7353 w porównaniu z placebo w leczeniu napadów HAE. Skuteczność zostanie określona na podstawie wpisów w dzienniczku pacjenta, wypełnionych w określonym z góry czasie po podaniu dawki.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
58

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Graz, Austria
        • Study Center
  • Dania
      • Odense, Dania
        • Study Center
  • Francja
      • Grenoble, Francja
        • Study Center
      • Lille, Francja
        • Study Center
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Study Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Study Center
  • Macedonia Północna
      • Skopje, Macedonia Północna
        • Study Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Study Center
      • Frankfurt, Niemcy
        • Study Center
  • Polska
      • Kraków, Polska
        • Study Center
  • Rumunia
      • Târgu-Mureş, Rumunia
        • Study Center
  • Szwajcaria
      • Zürich, Szwajcaria
        • Study Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Study Center
  • Włochy
      • Milano, Włochy
        • Study Center
      • Padova, Włochy
        • Study Center
      • Salerno, Włochy
        • Study Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdolność do wyrażenia pisemnej, świadomej zgody.
  2. Rozpoznanie kliniczne dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu 1 lub typu 2 udokumentowane w dowolnej chwili w dokumentacji medycznej lub podczas wizyty przesiewowej.
  3. Dostęp i możliwość korzystania ze standardowego leczenia ostrych napadów w przypadku napadów HAE.
  4. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym i aktywni seksualnie mężczyźni muszą stosować skuteczną antykoncepcję.

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  2. Jakikolwiek stan kliniczny lub historia medyczna, które mogłyby wpływać na bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do udziału w badaniu.
  3. Zastosowanie C1INH, androgenów lub kwasu traneksamowego w profilaktyce napadów HAE.
  4. Historia lub obecne nadużywanie alkoholu lub narkotyków.
  5. Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C lub wirusem HIV.
  6. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego obecnie lub w ciągu ostatnich 30 dni.
  7. Pozytywny ekran nadużywania narkotyków (chyba że są stosowane jako leczenie, np. na receptę).
  8. Bezpośredni związek rodzinny z pracownikami Sponsora, Badaczem lub pracownikami ośrodka badawczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część 1: BCX7353 750 mg
Lek: BCX7353
płynny preparat doustny
Eksperymentalny: Część 2: BCX7353 500 mg
Lek: BCX7353
płynny preparat doustny
Eksperymentalny: Część 3: BCX7353 250 mg
Lek: BCX7353
płynny preparat doustny
Komparator placebo: Części 1, 2 i 3: placebo
Lek: Placebo
płynny preparat doustny zgodny z BCX7353

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób z poprawionym lub stabilnym wynikiem złożonej wizualnej skali analogowej (VAS).
Ramy czasowe: Średni złożony VAS dla nasilenia objawów napadu HAE przed leczeniem IMP i 4 godziny po podaniu
Badani wypełnili 3-składnikowy VAS w 100 mm skali dla nasilenia bólu brzucha, bólu skóry i obrzęku skóry związanego z napadem HAE, gdzie zero oznaczało brak bólu lub obrzęku, a 100 mm oznaczało najgorszy możliwy ból lub obrzęk. Pacjenci wypełniali VAS bezpośrednio przed podaniem badanego leku, następnie 1, 2, 3, 4, około 8 i 24 godziny po podaniu dawki. Pierwszorzędowym punktem końcowym był odsetek napadów z poprawionym lub stabilnym złożonym wynikiem VAS dla 3 objawów po 4 godzinach od podania dawki. Kompozyt 3 objawów obliczono jako średnią wyników VAS dla bólu brzucha, bólu skóry i obrzęku skóry. Pacjenta uważano za ulepszonego lub stabilnego, jeśli zmiana od wartości początkowej (CFB; czas podania leku) w VAS wynosiła ≤ 0.
Średni złożony VAS dla nasilenia objawów napadu HAE przed leczeniem IMP i 4 godziny po podaniu
Odsetek napadów leczonych standardowym lekiem na ostre napady (SOC-Rx) w ciągu 24 godzin
Ramy czasowe: 24 godziny
Odsetek ataków, w przypadku których badani przyjęli SOC-Rx w ciągu 24 godzin po leczeniu badanym lekiem. Leki ratunkowe HAE obejmowały C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) i Firazyr/Icatibant.
24 godziny

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioCryst Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
31 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
29 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
29 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
4 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • BCX7353-202

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Badania kliniczne na BCX7353

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami