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Estudio de BCX7353 como tratamiento para ataques de angioedema hereditario

8 de marzo de 2021 actualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de rango de dosis, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de dosis únicas de BCX7353 como tratamiento de ataque agudo en sujetos con angioedema hereditario

Este estudio de tres partes evaluará la eficacia y seguridad de un inhibidor oral de calicreína, BCX7353, en el tratamiento de ataques de angioedema en sujetos con angioedema hereditario (AEH) tipo I o II. En cada parte del estudio, los sujetos tratarán 3 ataques con BCX7353 (2 ataques) o placebo (1 ataque), en un orden asignado al azar. En la Parte 1, la dosis de 750 mg se evaluará en relación con el placebo en hasta 36 pacientes. Si se demuestra que esto es efectivo, se inscribirán otros 12 pacientes con una dosis de 500 mg (Parte 1), seguidos de otros 12 (si aún se demuestra la eficacia) con una dosis de 250 mg (Parte 3) para determinar la dosis mínima efectiva. dosis de BCX7353 en comparación con el placebo para tratar los ataques de AEH. La eficacia se determinará mediante las anotaciones en el diario del sujeto completadas en momentos predefinidos después de la dosis.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
58

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Study Center
      • Frankfurt, Alemania
        • Study Center
  • Austria
      • Graz, Austria
        • Study Center
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca
        • Study Center
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study Center
      • Lille, Francia
        • Study Center
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Study Center
      • Padova, Italia
        • Study Center
      • Salerno, Italia
        • Study Center
  • Macedonia del norte
      • Skopje, Macedonia del norte
        • Study Center
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Study Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Study Center
      • Bristol, Reino Unido
        • Study Center
      • Cambridge, Reino Unido
        • Study Center
      • London, Reino Unido
        • Study Center
      • Manchester, Reino Unido
        • Study Center
      • Plymouth, Reino Unido
        • Study Center
      • Southampton, Reino Unido
        • Study Center
  • Rumania
      • Târgu-Mureş, Rumania
        • Study Center
  • Suiza
      • Zürich, Suiza
        • Study Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito.
  2. Un diagnóstico clínico de angioedema hereditario tipo 1 o tipo 2 documentado en cualquier momento en los registros médicos o en la visita de selección.
  3. Acceso y capacidad para utilizar el tratamiento de ataque agudo estándar de atención para los ataques de AEH.
  4. Las mujeres sexualmente activas en edad fértil y los hombres sexualmente activos deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces.

Criterio de exclusión:

  1. Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.
  2. Cualquier condición clínica o historial médico que pueda interferir con la seguridad o la capacidad del sujeto para participar en el estudio.
  3. Uso de C1INH, andrógenos o ácido tranexámico para la profilaxis de ataques de AEH.
  4. Antecedentes o abuso actual de alcohol o drogas.
  5. Infección por hepatitis B, hepatitis C o VIH.
  6. Participación en cualquier otro estudio de fármacos en investigación actualmente o en los últimos 30 días.
  7. Examen positivo de drogas de abuso (a menos que se use como tratamiento médico, por ejemplo, con receta).
  8. Una relación familiar inmediata con los empleados del Patrocinador, el Investigador o los empleados del sitio de estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Parte 1: BCX7353 750 mg
Droga: BCX7353
formulación líquida oral
Experimental: Parte 2: BCX7353 500 mg
Droga: BCX7353
formulación líquida oral
Experimental: Parte 3: BCX7353 250 mg
Droga: BCX7353
formulación líquida oral
Comparador de placebos: Partes 1, 2 y 3: placebo
Droga: Placebo
formulación líquida oral para que coincida con BCX7353

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos con puntaje mejorado o estable en la escala analógica visual compuesta (VAS)
Periodo de tiempo: EVA compuesta media para la gravedad de los síntomas del ataque de AEH antes del tratamiento con IMP y 4 horas después de la dosis
Los sujetos completaron una EVA de 3 componentes en una escala de 100 mm para la gravedad del dolor abdominal, el dolor cutáneo y la inflamación de la piel asociados con el ataque de AEH, donde cero indicaba ausencia de dolor o inflamación y 100 mm indicaba el peor dolor o inflamación posibles. Los sujetos completaron la VAS inmediatamente antes de la administración del fármaco del estudio, luego 1, 2, 3, 4, aproximadamente 8 y 24 horas después de la dosis. El criterio principal de valoración fue la proporción de ataques de sujetos con una puntuación VAS compuesta de 3 síntomas mejorada o estable a las 4 horas después de la dosis. El compuesto de 3 síntomas se calculó como el promedio de las puntuaciones VAS para el dolor abdominal, el dolor cutáneo y la inflamación de la piel. Se consideró que un sujeto mejoró o se estabilizó si el cambio desde el inicio (CFB; tiempo de administración del fármaco) en VAS fue ≤ 0.
EVA compuesta media para la gravedad de los síntomas del ataque de AEH antes del tratamiento con IMP y 4 horas después de la dosis
Porcentaje de ataques tratados con el estándar de atención médica para ataques agudos (SOC-Rx) durante 24 horas
Periodo de tiempo: 24 horas
La proporción de ataques para los cuales los sujetos tomaron SOC-Rx en las 24 horas posteriores al tratamiento con el fármaco del estudio. Los medicamentos de rescate HAE incluyeron C1-INH (Beinert, Cinryze, Ruconest) y Firazyr/Icatibant.
24 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
31 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
29 de enero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
29 de enero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
2 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de agosto de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
4 de agosto de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
1 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de marzo de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • BCX7353-202

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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