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Studie von BCX7353 zur Behandlung von Attacken des hereditären Angioödems

8. März 2021 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Einzeldosen von BCX7353 als Behandlung eines akuten Anfalls bei Patienten mit hereditärem Angioödem

Diese dreiteilige Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit eines oralen Kallikrein-Inhibitors, BCX7353, bei der Behandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) vom Typ I oder II bewerten. In jedem Studienteil behandeln die Probanden 3 Attacken mit BCX7353 (2 Attacken) oder Placebo (1 Attacke) in zufällig zugewiesener Reihenfolge. In Teil 1 wird die Dosis von 750 mg im Vergleich zu Placebo bei bis zu 36 Patienten bewertet. Wenn sich dies als wirksam erweist, werden weitere 12 Patienten mit einer Dosis von 500 mg (Teil 1) aufgenommen, gefolgt von weiteren 12 (falls die Wirksamkeit weiterhin gezeigt wird) mit einer Dosis von 250 mg (Teil 3), um die minimale Wirksamkeit zu bestimmen Dosis von BCX7353 im Vergleich zu Placebo zur Behandlung von HAE-Attacken. Die Wirksamkeit wird anhand von Tagebucheinträgen der Probanden bestimmt, die zu vordefinierten Zeitpunkten nach der Verabreichung ausgefüllt werden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
58

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Study Center
      • Frankfurt, Deutschland
        • Study Center
  • Dänemark
      • Odense, Dänemark
        • Study Center
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich
        • Study Center
      • Lille, Frankreich
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Study Center
      • Padova, Italien
        • Study Center
      • Salerno, Italien
        • Study Center
  • Nordmazedonien
      • Skopje, Nordmazedonien
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Rumänien
      • Târgu-Mureş, Rumänien
        • Study Center
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz
        • Study Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
  • Österreich
      • Graz, Österreich
        • Study Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Kann eine schriftliche, informierte Einwilligung erteilen.
  2. Eine klinische Diagnose eines hereditären Angioödems Typ 1 oder Typ 2, wie jederzeit in den Krankenakten oder beim Screening-Besuch dokumentiert.
  3. Zugang zu und Fähigkeit zur Anwendung von Standardbehandlungen zur Behandlung akuter Attacken bei HAE-Attacken.
  4. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter und sexuell aktive Männer müssen eine wirksame Verhütung anwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Frauen, die schwanger sind oder stillen.
  2. Jeder klinische Zustand oder jede Krankengeschichte, die die Sicherheit oder Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde.
  3. Verwendung von C1INH, Androgenen oder Tranexamsäure zur Prophylaxe von HAE-Attacken.
  4. Vorgeschichte oder aktueller Alkohol- oder Drogenmissbrauch.
  5. Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV.
  6. Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie, die derzeit oder innerhalb der letzten 30 Tage durchgeführt wird.
  7. Positiver Drogenscreening (sofern nicht als medizinische Behandlung verwendet, z. B. mit einem Rezept).
  8. Eine unmittelbare familiäre Beziehung zu Mitarbeitern des Sponsors, dem Prüfarzt oder Mitarbeitern des Studienzentrums.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Teil 1: BCX7353 750 mg
Arzneimittel: BCX7353
orale flüssige Formulierung
Experimental: Teil 2: BCX7353 500 mg
Arzneimittel: BCX7353
orale flüssige Formulierung
Experimental: Teil 3: BCX7353 250 mg
Arzneimittel: BCX7353
orale flüssige Formulierung
Placebo-Komparator: Teile 1, 2 und 3: Placebo
Arzneimittel: Placebo
orale Flüssigformulierung passend zu BCX7353

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit verbessertem oder stabilem VAS-Score (Composite Visual Analog Scale).
Zeitfenster: Mittlere zusammengesetzte VAS für die Schwere der Symptome der HAE-Attacke vor der IMP-Behandlung und 4 Stunden nach der Dosis
Die Probanden absolvierten eine 3-Komponenten-VAS auf einer 100-mm-Skala für die Schwere der Bauchschmerzen, Hautschmerzen und Hautschwellungen im Zusammenhang mit der HAE-Attacke, wobei null keine Schmerzen oder Schwellungen anzeigte und 100 mm die schlimmstmöglichen Schmerzen oder Schwellungen anzeigte. Die Probanden schlossen die VAS unmittelbar vor der Verabreichung des Studienarzneimittels ab, dann 1, 2, 3, 4, ungefähr 8 und 24 Stunden nach der Dosisgabe. Der primäre Endpunkt war der Anteil der Attacken der Probanden mit einem verbesserten oder stabilen zusammengesetzten VAS-Score aus 3 Symptomen 4 Stunden nach der Dosisgabe. Das 3-Symptom-Composite wurde als Durchschnitt der VAS-Scores für Bauchschmerzen, Hautschmerzen und Hautschwellungen berechnet. Ein Proband wurde als gebessert oder stabil angesehen, wenn die Veränderung der VAS gegenüber dem Ausgangswert (CFB; Zeitpunkt der Arzneimittelverabreichung) ≤ 0 war.
Mittlere zusammengesetzte VAS für die Schwere der Symptome der HAE-Attacke vor der IMP-Behandlung und 4 Stunden nach der Dosis
Prozentsatz der Attacken, die über 24 Stunden mit Standard-of-Care-Medikamenten gegen akute Attacken (SOC-Rx) behandelt wurden
Zeitfenster: 24 Stunden
Der Anteil der Attacken, für die die Probanden SOC-Rx in den 24 Stunden nach der Behandlung mit dem Studienmedikament einnahmen. Zu den HAE-Rescue-Medikamenten gehörten C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) und Firazyr/Icatibant.
24 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
31. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
29. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
29. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. März 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BCX7353-202

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hereditäres Angioödem (HAE)

Klinische Studien zur BCX7353

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