Registre mondial et étude d'histoire naturelle des troubles mitochondriaux (GENOMIT)
5 août 2026 mis à jour par: Prof. Thomas Klopstock, LMU Klinikum
Registre mondial des mitochondries pour définir l'histoire naturelle et les mesures des résultats afin d'obtenir une préparation définitive aux essais pour les troubles mitochondriaux
L'objectif principal du projet est de fournir un registre mondial des troubles mitochondriaux afin d'harmoniser les registres nationaux précédents, de permettre une participation mondiale et de faciliter les études d'histoire naturelle, la définition des mesures de résultats et la conduite d'essais cliniques.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Description détaillée
Le registre mondial des mitochondries et l'étude d'histoire naturelle font partie du projet GENOMIT financé par l'UE et coordonné par le Dr Holger Prokisch, Technische Universität München (TUM). Il vise à faire progresser la compréhension de l'histoire naturelle des maladies mitochondriales pour informer le concevoir et faciliter la conduite d'essais cliniques. Il sert également de catalyseur pour traduire les résultats de la recherche fondamentale en pratique clinique.
Le registre mondial des mitochondries et l'étude d'histoire naturelle prévoient toutes les éventualités des règles nationales d'éthique et de protection des données, y compris la gestion de l'accès aux données.
Les réseaux actuellement participants sont :
- Réseau allemand pour les maladies mitochondriales - mitoNET, Allemagne/Autriche
- Registre italien des patients mitochondriaux - Mitocon, Italie
L'inclusion d'autres réseaux et pays est possible et explicitement bienvenue. Un avantage majeur du registre mondial est que les pays peuvent y participer, ce qui permet d'économiser beaucoup de temps, d'efforts et de financement.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
6000
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Boriana Büchner, Dr.
- Numéro de téléphone: 57067 +49 89 4400
- E-mail: boriana.buechner@med.uni-muenchen.de
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Recrutement
- Charité Virchow Klinikum, Klinik für Pädiatrie m. S. Neurologie
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Contact:
- Markus Schülke-Gerstenfeld, Prof.Dr.med.
- Numéro de téléphone: +49 30 4505 66112
- E-mail: Markus.Schuelke@charite.de
-
Bonn, Allemagne
- Recrutement
- Universität Bonn, Klinik und Poliklinik für Neurologie
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Contact:
- Cornelia Kornblum, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: 19465 +49 228 287
- E-mail: Cornelia.Kornblum@ukbonn.de
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Contact:
- Jens Reimann, Dr.
- E-mail: Ambulanz@ukbonn.de
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Sous-enquêteur:
- Maren Winkler, Dr.
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Cologne, Allemagne, 50931
- Recrutement
- Universitätsklinikum Köln, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Contact:
- Jürgen-Christoph von Kleist-Retzow, PD Dr.
- Numéro de téléphone: 42156 / 42157 +49 221 478
- E-mail: juergen-christoph.vonkleist@uk-koeln.de
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Düsseldorf, Allemagne, 40225
- Recrutement
- Universitätsklinikum Düsseldorf, Klinik für allgemeine Pädiatrie, Neonatologie und Kinderkardiologie
-
Contact:
- Felix Distelmaier, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: 7661 / 6424 +49 211 811
- E-mail: Felix.Distelmaier@med.uni-duesseldorf.de
-
Frankfurt am Main, Allemagne, 60590
- Recrutement
- Universitätsklinikum Frankfurt, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Schwerpunkt Neurologie, Neurometabolik und Prävention
-
Contact:
- Matthias Kieslich, Prof.Dr.med.
- Numéro de téléphone: 81928 +49 69 6301
- E-mail: matthias.kieslich@unimedizin-ffm.de
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Contact:
- Martin Lindner, PD Dr. med.
- E-mail: Martin.winkler@unimedizin-ffm.de
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Chercheur principal:
- Natalia Lüsebrink, Dr. med.
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Freiburg im Breisgau, Allemagne, 79106
- Recrutement
- University Medical Center Freiburg, Center for children and youth medicine
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Contact:
- Matthias Eckenweiler, Dr.
- Numéro de téléphone: 43864 +49 761 270
- E-mail: matthias.eckenweiler@uniklinik-freiburg.de
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Contact:
- Anke Schumann, Dr. Dr.
- Numéro de téléphone: 43864 +49 761 270
- E-mail: Anke.Schumann@uniklinik-freiburg.de
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Halle, Allemagne, 06097
- Recrutement
- Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie Universitätsmedizin Halle
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Contact:
- Alexander Mensch, Dr. med.
- Numéro de téléphone: 2858 49 345 557
- E-mail: neurologie@uk-halle.de
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Contact:
- Markus Otto, Prof. Dr. med.
- Numéro de téléphone: 2858 +49 345 557
- E-mail: neurologie@uk-halle.de
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Recrutement
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf Institut für Humangenetik
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Contact:
- Christian Schlein, Dr. Dr. med.
- Numéro de téléphone: 50104 +49 40 7410
- E-mail: c.schlein@uke.de
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Recrutement
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf, Klinik für Kinder-und Jugendmedizin
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Contact:
- Konstantinos Tsiakas, Dr.med.
- Numéro de téléphone: 20400 +49 40 7410
- E-mail: tsiakas@uke.de
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Contact:
- Mathias Woidy, Dr. med.
- Numéro de téléphone: 20400 +49 40 7410
- E-mail: m.woidy@uke.de
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Recrutement
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf, Klinik für Neurologie
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Contact:
- Mathias Gelderblom, PD Dr. med.
- Numéro de téléphone: 51959 +49 40 7410
- E-mail: mgelderblom@uke.de
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Heidelberg, Allemagne, 69120
- Recrutement
- Universitätsklinikum Heidelberg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Sektion für Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin
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Contact:
- Georg F. Hoffmann, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: 4837 / 4002 +49 6221 56
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Contact:
- Ulrich Pfeifer, Dr.
- Numéro de téléphone: +49 6221 56 4002
- E-mail: Ulrich.Pfeifer@med.uni-heidelberg.de
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München, Allemagne, 80336
- Recrutement
- LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik
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Contact:
- Thomas Klopstock, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: +49 89 4400 57400
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Contact:
- Boriana Büchner, Dr. med.
- Numéro de téléphone: +49 89 4400 57067
- E-mail: boriana.buechner@med.uni-muenchen.de
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München, Allemagne, 80337
- Recrutement
- LMU Klinikum
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Contact:
- Peter Freisinger, Prof. Dr. med.
- E-mail: kind.epilepsie@med.uni-muenchen.de
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Contact:
- Amelie Lotz-Havla, PD. Dr. med.
- E-mail: kind.epilepsie@med.uni-muenchen.de
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Sous-enquêteur:
- Christine Makowski, Dr. med.
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Reutlingen, Allemagne, 72764
- Recrutement
- Klinikum am Steinenberg, Kreiskliniken Reutlingen, Klinik für Kinder-und Jugendmedizin, Perinatal- u. Stoffwechselzentrum
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Contact:
- Peter Freisinger, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: +49 7121 200 4051
- E-mail: freisinger_p@klin-rt.de
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Contact:
- Vanessa Kock, Dr. med.
- Numéro de téléphone: +49 7121 200 4060
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Tübingen, Allemagne, 72076
- Recrutement
- Universitätsklinikum Tübingen, Neurologische Klinik und Hertie Institut für Klinische Hirnforschung
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Contact:
- Peter Freisinger, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: 9000 +49 7071 29
- E-mail: peter.freisinger@zme-tuebingen.de
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Allemagne, 81675
- Recrutement
- Department of Neurology, Klinikum Rechts der Isar, Technical University Munich
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Contact:
- Marcus Deschauer, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: 4617 +49 89 4140
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Contact:
- Luisa Semmler, Dr.
- E-mail: Luisa.Semmler@mri.tum.de
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Bologna, Italie
- Recrutement
- University of Bologna
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Contact:
- Caterina Garone, Prof. dr.
- E-mail: caterina.garone@unibo.it
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Chercheur principal:
- Caterina Garone
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Bologna, Italie
- Recrutement
- Sant'Orsola-Malpighi University Hospital
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Contact:
- Rita Rinaldi, Prof. dr.
- E-mail: rita.rinaldi@aosp.bo.it
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Chercheur principal:
- Rita Rinaldi
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Brescia, Italie
- Recrutement
- Nemo Clinical Center
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Contact:
- Massimiliano Filosto, Prof. dr.
- E-mail: massimiliano.filosto@unibs.it
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Chercheur principal:
- Massimiliano Filosto
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Cagliari, Italie
- Recrutement
- University of Cagliari
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Contact:
- Maria Antonietta Maioli, dr. med
- E-mail: ma.maioli@tiscali.it
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Chercheur principal:
- Maria Antonietta Maioli
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Florence, Italie
- Recrutement
- AOU Meyer IRCCS Children's Hospital
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Contact:
- Elena Procopio, dr. med
- E-mail: e.procopio@meyer.it
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Chercheur principal:
- Elena Procopio
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Genova, Italie
- Recrutement
- Giannina Gaslini Children's Hospital
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Contact:
- Claudio Bruno, Prof. dr.
- E-mail: claudiobruno@gaslini.org
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Chercheur principal:
- Claudio Bruno, Bruno
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Messina, Italie
- Recrutement
- University Hospital G. Martino
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Contact:
- Olimpia Musumeci, Prof. dr.
- E-mail: omusumeci@unime.it
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Chercheur principal:
- Olimpia Musumeci
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Milan, Italie
- Recrutement
- IRCCS Foundation Ca' Granda - Ospedale Maggiore
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Chercheur principal:
- Giacomo Pietro Comi
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Contact:
- Giacomo Pietro Comi, Prof. dr.
- E-mail: giacomo.comi@unimi.it
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Milan, Italie
- Recrutement
- IRCCS Foundation Carlo Besta Neurological Institute
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Contact:
- Costanza Lamperti, dr. med
- E-mail: costanza.lamperti@istituto-besta.it
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Chercheur principal:
- Costanza Lamperti
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Pisa, Italie
- Recrutement
- Department of Clinical and Experimental Medicine, Neurological Institute, University of Pisa & AOUP
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Contact:
- Michaelangelo Mancuso, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: +39 (0)50 992443
- E-mail: michelangelo.mancuso@unipi.it
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Chercheur principal:
- Michelangelo Mancuso
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Pisa, Italie
- Recrutement
- IRCCS Foundation Stella Maris
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Contact:
- Filippo Santorelli, dr. med
- E-mail: filippo3364@gmail.com
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Chercheur principal:
- Filippo Santorelli
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Rome, Italie
- Recrutement
- University of Rome
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Contact:
- Serenella Servidei, Prof. dr.
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Chercheur principal:
- Serenella Servidei, Prof. dr.
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Sous-enquêteur:
- Guido Primiano, Prof. dr.
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Rome, Italie
- Recrutement
- Bambino Gesu Children's Hospital
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Contact:
- Enrico Silvio Bertini, Prof. dr.
- E-mail: enricosilvio.bertini@opbg.net
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Chercheur principal:
- Enrico Silvio Bertini
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Sous-enquêteur:
- Diego Martinelli
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Sous-enquêteur:
- Daria Diodato
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Turin, Italie
- Recrutement
- AOU City of Health and Science of Turin - Molinette Hospital
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Chercheur principal:
- Tiziana Mongini
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Contact:
- Tiziana Prof, Dr. Mongini
- E-mail: tmongini@cittadellasalute.to.it
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Verona, Italie
- Recrutement
- AOUI Verona
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Contact:
- Paola Tonin, Prof. dr.
- E-mail: paola.tonin@aovr.veneto.it
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Chercheur principal:
- Paola Tonin
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Innsbruck, L'Autriche, 6020
- Recrutement
- Medical University Innsbruck, Department of Pediatrics
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Contact:
- Daniela Karall, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: 23501 +43 512 504
- E-mail: daniela.karall@i-med.ac.at
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Contact:
- Sabine Scholl-Bürgi, PD Dr.
- E-mail: sabine.scholl-buergi@tirol-kliniken.at
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Salzburg, L'Autriche, 5020
- Recrutement
- Salzburger Landeskliniken, SALK, Paracelsus Medizinische Privatuniversität
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Contact:
- Saskia Wortmann, Prof. Dr. med.
- Numéro de téléphone: 26100 +43 5 7255
- E-mail: s.wortmann@salk.at
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Contact:
- Katja Steinbrücker, Dr.
- Numéro de téléphone: 26100 +43 5 7255
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Sous-enquêteur:
- Johannes Mayr, Dr.
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Sous-enquêteur:
- Wolfgang Sperl, Univ.-Prof. Dr.
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Tous
La description
Critère d'intégration:
- maladie mitochondriale suspectée ou confirmée
- volonté de participer
Critère d'exclusion:
- refus de participer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
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Patients mitochondriaux
Patients avec une maladie mitochondriale suspectée ou confirmée.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Progression de la maladie
Délai: Les participants individuels sont suivis avec des évaluations annuelles sur une longue période (jusqu'à 30 ans) ou jusqu'à l'arrêt ou le décès.
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Progression de la maladie telle qu'évaluée par l'examen clinique et capturée sous forme de termes HPO (Human Phenotype Ontology) à chaque visite.
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Les participants individuels sont suivis avec des évaluations annuelles sur une longue période (jusqu'à 30 ans) ou jusqu'à l'arrêt ou le décès.
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Échelle de maladie mitochondriale de Newcastle pour adultes (NMDAS), sections I-III
Délai: Les participants individuels sont suivis avec des évaluations annuelles sur une longue période (jusqu'à 30 ans) ou jusqu'à l'arrêt ou le décès.
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L'échelle de maladie mitochondriale de Newcastle pour adultes (NMDAS) est une échelle d'évaluation clinique conçue pour les maladies mitochondriales.
L'échelle d'évaluation explore plusieurs domaines : la fonction actuelle, l'implication spécifique au système et l'évaluation clinique actuelle.
Les scores individuels sont additionnés pour fournir un score total allant de 0 à 145 ; des scores plus élevés indiquent une affection plus sévère.
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Les participants individuels sont suivis avec des évaluations annuelles sur une longue période (jusqu'à 30 ans) ou jusqu'à l'arrêt ou le décès.
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Échelle de maladie mitochondriale pédiatrique de Newcastle pour les enfants (NPMDS)
Délai: Les participants individuels sont suivis par des évaluations annuelles jusqu'à ce qu'ils atteignent la version de groupe d'âge suivante (jusqu'à 18 ans) ou jusqu'à l'arrêt ou le décès.
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NPMDS est une échelle d’évaluation clinique conçue pour les maladies mitochondriales chez les enfants. Il existe trois versions du NPMDS, chacune pour une tranche d'âge spécifique (0-24 mois, 2-11 ans et 12-18 ans). L'échelle d'évaluation explore plusieurs domaines : la fonction actuelle (Section I), l'implication spécifique au système (Section II), l'évaluation clinique actuelle (Section III) et les évaluations de la qualité de vie (QdV) (Section IV). Les scores individuels de la section I à III sont additionnés pour fournir un score total allant de 0 à 70 (version 0-24 mois) et 0-82 (versions 2-18 ans) ; des scores plus élevés indiquent une affection plus sévère. La section IV (QdV) est notée séparément et fournit un score total allant de 0 à 25, des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. |
Les participants individuels sont suivis par des évaluations annuelles jusqu'à ce qu'ils atteignent la version de groupe d'âge suivante (jusqu'à 18 ans) ou jusqu'à l'arrêt ou le décès.
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Échelle d'évaluation et de cotation de l'ataxie (SARA) chez l'adulte
Délai: Les participants individuels sont suivis avec des évaluations annuelles sur une longue période (jusqu'à 30 ans) ou jusqu'à l'arrêt ou le décès.
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L'échelle d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie (SARA) est une échelle clinique utilisée pour évaluer l'ataxie cérébelleuse chez l'adulte.
L'échelle comprend 8 éléments liés à la démarche, à la position assise, à la parole, au test de poursuite des doigts, au test nez-doigt, aux mouvements alternés rapides et au test talon-tibia.
Les scores individuels sont additionnés pour fournir un score total allant de 0 à 40, des scores plus élevés indiquent une ataxie plus sévère.
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Les participants individuels sont suivis avec des évaluations annuelles sur une longue période (jusqu'à 30 ans) ou jusqu'à l'arrêt ou le décès.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Thomas Klopstock, Prof. Dr., LMU Klinikum, Munich
- Chercheur principal: Michelangelo Mancuso, Prof. Dr., Universita di Pisa
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Stenton SL, Sheremet NL, Catarino CB, Andreeva NA, Assouline Z, Barboni P, Barel O, Berutti R, Bychkov I, Caporali L, Capristo M, Carbonelli M, Cascavilla ML, Charbel Issa P, Freisinger P, Gerber S, Ghezzi D, Graf E, Heidler J, Hempel M, Heon E, Itkis YS, Javasky E, Kaplan J, Kopajtich R, Kornblum C, Kovacs-Nagy R, Krylova TD, Kunz WS, La Morgia C, Lamperti C, Ludwig C, Malacarne PF, Maresca A, Mayr JA, Meisterknecht J, Nevinitsyna TA, Palombo F, Pode-Shakked B, Shmelkova MS, Strom TM, Tagliavini F, Tzadok M, van der Ven AT, Vignal-Clermont C, Wagner M, Zakharova EY, Zhorzholadze NV, Rozet JM, Carelli V, Tsygankova PG, Klopstock T, Wittig I, Prokisch H. Impaired complex I repair causes recessive Leber's hereditary optic neuropathy. J Clin Invest. 2021 Mar 15;131(6):e138267. doi: 10.1172/JCI138267.
- Stendel C, Neuhofer C, Floride E, Yuqing S, Ganetzky RD, Park J, Freisinger P, Kornblum C, Kleinle S, Schols L, Distelmaier F, Stettner GM, Buchner B, Falk MJ, Mayr JA, Synofzik M, Abicht A, Haack TB, Prokisch H, Wortmann SB, Murayama K, Fang F, Klopstock T; ATP6 Study Group. Delineating MT-ATP6-associated disease: From isolated neuropathy to early onset neurodegeneration. Neurol Genet. 2020 Jan 13;6(1):e393. doi: 10.1212/NXG.0000000000000393. eCollection 2020 Feb.
- Ng YS, Bindoff LA, Gorman GS, Klopstock T, Kornblum C, Mancuso M, McFarland R, Sue CM, Suomalainen A, Taylor RW, Thorburn DR, Turnbull DM. Mitochondrial disease in adults: recent advances and future promise. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):573-584. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00098-3.
- Ng YS, Bindoff LA, Gorman GS, Horvath R, Klopstock T, Mancuso M, Martikainen MH, Mcfarland R, Nesbitt V, Pitceathly RDS, Schaefer AM, Turnbull DM. Consensus-based statements for the management of mitochondrial stroke-like episodes. Wellcome Open Res. 2019 Dec 13;4:201. doi: 10.12688/wellcomeopenres.15599.1. eCollection 2019.
- Mancuso M, McFarland R, Klopstock T, Hirano M; consortium on Trial Readiness in Mitochondrial Myopathies. International Workshop:: Outcome measures and clinical trial readiness in primary mitochondrial myopathies in children and adults. Consensus recommendations. 16-18 November 2016, Rome, Italy. Neuromuscul Disord. 2017 Dec;27(12):1126-1137. doi: 10.1016/j.nmd.2017.08.006. Epub 2017 Sep 8. No abstract available.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 février 2009
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2040
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2040
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 août 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 septembre 2022
Première publication (Réel)
26 septembre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Syndromes épileptiques
- Manifestations neurologiques
- Maladies musculo-squelettiques
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies vasculaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies musculaires
- Processus pathologiques
- Maladies cardiaques
- Maladies neuromusculaires
- Maladie chronique
- Attributs de la maladie
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies oculaires
- Cardiomyopathies
- Anomalies congénitales
- Anomalies cardiovasculaires
- Malformations cardiaques congénitales
- Anomalies multiples
- Épilepsies myocloniques progressives
- Epilepsies myocloniques
- Épilepsie généralisée
- Épilepsie
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies génétiques liées à l'X
- Métabolisme des glucides, erreurs innées
- Maladies des nerfs crâniens
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Maladies rétiniennes
- Dystrophies rétiniennes
- Dégénérescence rétinienne
- Ophtalmoplégie
- Troubles de la motilité oculaire
- Paralysie
- Métabolisme du pyruvate, erreurs innées
- Maladies des petits vaisseaux cérébraux
- Rétinite pigmentaire
- Encéphalomyopathies mitochondriales
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Signes et symptômes
- Maladie de Leigh
- Maladies mitochondriales
- Myopathies mitochondriales
- Syndrome MELAS
- Syndrome de Barth
- Syndrome de Kearns-Sayre
- Ophtalmoplégie chronique progressive externe
- Syndrome MERRF
- Carence en VLCAD
- Déficit en coenzyme Q10
- Spectre de l'Ataxie et de la Neuropathie
- Neuropathie, ataxie et rétinite pigmentaire
Autres numéros d'identification d'étude
- mitoGLOBAL
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Toutes les données ou tous les résultats du projet peuvent être partagés sur demande écrite avec les chercheurs.
Le partage de données nécessite l'approbation du comité scientifique respectif et de son comité d'examen institutionnel.
Délai de partage IPD
Le délai d'utilisation des données doit être spécifié dans la proposition de partage des données.
Critères d'accès au partage IPD
Proposition écrite approuvée comprenant la description du plan de recherche et le but de l'utilisation des données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- CIF
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .