- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Search trials
Essais cliniques sur Myopathie myotubulaire liée à l'X
1533 résultats au total
-
XperiomeThe Touro College and University SystemRetiréHémophilie A | Hémophilie B | Fibrose pulmonaire idiopatique | Myasthénie grave | Fibrose kystique | Drépanocytose
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutementSyndrome de l'ENFANT | Syndrome de Smith-Lemli-Opitz | Lathostérolose | DesmostéroloseÉtats-Unis
-
New York Medical CollegeComplétéMucopolysaccharidose I | Syndrome myélodysplasique | Leucémie lymphoïde aiguë | Leucémie myéloïde aiguë | Maladie de Niemann-Pick | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | F... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
University of Colorado, DenverRecrutementPerte d'audition | Syndrome de Smith-Lemli-Opitz | Dystrophie du cône-tigeÉtats-Unis
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncPlus disponibleSyndrome de Barth | Déficit mitochondrial en protéines trifonctionnelles | Déficit en acylCoA déshydrogénase à très longue chaîne (VLCAD) | Déficits en carnitine palmitoyltransférase (CPT1, CPT2) | Déficit en hydroxyacyl-CoA déshydrogénase à longue chaîne | Troubles du stockage du glycogène | Maladie par déficit en pyruvate carboxylase et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
Massachusetts General HospitalComplétéMaladie de Fabry | Maladie mitochondriale | Neuropathie des petites fibres | Syndrome d'Ehlers DanlosÉtats-Unis
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutementSyndrome de Hurler | Sphingolipidoses | Troubles peroxysomaux | Leucodystrophie métachromatique | Alpha-Mannosidose | Syndrome de chasseur | Troubles de la mucopolysaccharidose | Syndrome de Maroteaux-Lamy | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Troubles métaboliques des glycoprotéines | Leucodystrophies... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalRecrutementLymphome | Leucémie myéloïde aiguë | Leucémie | Hémophilie A | Hémophilie B | Hémophilie | Myélome multiple | Syndrome myélodysplasique | Une greffe de moelle osseuse | MDS | Anémie aplastique | Trouble de saignement | Myélome multiple | Myélomes multiples | Leucémies aiguës myéloïdes | Leucémies myéloïdes aiguës | Hémophilie... et d'autres conditionsChine
-
National Taiwan University HospitalInconnueHypertension | Diabète | Démence | Maladie d'Alzheimer | Maladie de Fabry | Syndrome des yeux secs | Maladie métabolique | Individus en bonne santé | Rosacée oculaire | Insuffisance limbique | Phlycténolose | Maladie du greffon contre l'hôte dans l'œilTaïwan
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...Actif, ne recrute pasLeucémie myéloïde aiguë | Leucémie aiguë lymphoblastique | Lymphome non hodgkinien | Syndrome myélodysplasique | Leucémie myéloïde chronique | Lymphohistiocytose hémophagocytaire | Infection par le virus Epstein Barr | Maladie lymphoproliférative liée à l'X | Syndrome hémophagocytaire | Lymphohistiocytose...États-Unis
-
St. Jude Children's Research HospitalBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... et autres collaborateursRecrutementSyndromes myélodysplasiques | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Neutropénie congénitale sévère | Syndromes d'insuffisance de la moelle osseuse | Trouble de la coagulation sanguine | Trouble érythrocytaire | Trouble leucocytaire | Hémostase | Dyskératose congénitale | Anémie Diamond-Blackfan | Thrombocytopénie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
dr. Laura C. G. de Graaff-HerderPas encore de recrutementHyperplasie surrénale congénitale | Hypogonadisme hypogonadotrope | Déficit en hormone de croissance | Syndrome de Turner | La maladie d'Addison | Syndrome de Klinefelter | Déficit combiné en hormone hypophysaire | Syndrome d'insensibilité aux androgènes | Dysgénésie thyroïdienneEspagne, Royaume-Uni, Belgique, Pays-Bas
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ComplétéFibrose kystique | Maladie granulomateuse chronique | Dyskinésie Ciliaire Primaire | Pseudohypoaldostéronisme | Infection mycobactérienne non tuberculeuseÉtats-Unis
-
Paul SzabolcsInscription sur invitationMaladie granulomateuse chronique (CGD) | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Neutropénie chronique sévère | Déficit immunitaire combiné sévère (SCID) | Immunodéficience avec anomalie prédominante des lymphocytes T, sans précision | Syndromes hyper-IgE | Déficits en hyper IgM | Susceptibilité mendélienne... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
ResMedClinical Trial Center North Hamburg Germany; CRI-The Clinical Research Institute...RésiliéMaladie pulmonaire obstructive chronique | La sclérose latérale amyotrophique | Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie myotonique | Lésion de la moelle épinière | Syndrome d'obésité et d'hypoventilation | Cyphoscoliose | Syndrome d'hypoventilation centrale congénitale et d'autres conditionsAllemagne
-
National Taiwan University HospitalRecrutementAccident vasculaire cérébral | Imagerie par résonance magnétique | Maladie de Fabry | Maladies des petits vaisseaux cérébraux | Cadasil | Angiopathie cérébrale autosomique dominante liée à HTRA1 | Maladie des petits vaisseaux cérébraux associée à COL4A1 avec hémorragie | Séquençage de nouvelle...Taïwan
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... et autres collaborateursRecrutementMaladies mitochondriales | Rétinite pigmentaire | Myasthénie grave | Gastro-entérite à éosinophiles | Atrophie multisystématisée | Léiomyosarcome | Leucodystrophie | Fistule anale | Ataxie spinocérébelleuse de type 3 | Ataxie de Friedreich | Maladie de Kennedy | Maladie de Lyme | Lymphohistiocytose hémophagocytaire et d'autres conditionsÉtats-Unis, Australie
-
O & O Alpan LLCInconnueMaladie de Fabry | Maladie de Niemann-Pick | Maladie de Gaucher | Maladie de Pompe | Troubles du stockage lysosomalÉtats-Unis
-
National Cancer Institute (NCI)RecrutementAnémie de Fanconi | Dyskératose congénitale | Anémie de Blackfan de diamant | Syndrome de diamant de Shwachman | Syndrome d'insuffisance médullaire héréditaire, anémie aplasiqueÉtats-Unis
-
Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaRésiliéDrépanocytose | Anémie de Fanconi | Thalassémie | Neutropénie congénitale sévère | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | Thrombasthénie de Glanzmann | Déficit d'adhérence leucocytaire | Dyskératose-congénitale | Syndrome de Chediak-Higashi | Maladie granulomateuse... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
West Kazakhstan Medical UniversityRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Déficit en biotinidase | Citrullinémie | Acidémie glutarique de type II | Acidurie argininosuccinique | Maladie urinaire du sirop d'érable | Carence primaire en carnitine | Homocystinurie | Déficit en carnitine palmitoyltransférase II | Déficit en arginase | Déficit... et d'autres conditionsKazakhstan
-
Emory UniversityComplétéDrépanocytose | Anémie de Fanconi | Syndrome de Hurler | Maladie granulomateuse chronique | Neutropénie congénitale sévère | Lymphohistiocytose hémophagocytaire | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | Thrombasthénie de Glanzmann | Syndrome de Shwachman-Diamond | Thalassémie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
Children's Hospital Los AngelesComplétéGranulome | Anémie | Thrombocytopénie | Neutropénie | Drépanocytose | Thalassémie | Maladie de Niemann-Pick | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Ostéopétrose | Fucosidose | Syndrome de Chediak Higashi | Maladie de HurlerÉtats-Unis
-
University of PittsburghRecrutementMaladies de surcharge lysosomale | Leucodystrophie | Maladies de Niemann-Pick | Maladie des lattes | Maladie de Gaucher | Maladie de Krabbe | Alpha-Mannosidose | Ostéopétrose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | SPM I | MPS II | Maladie de la substance... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursInscription sur invitationHyperoxalurie primaire de type 3 | Diabète sucré | Hémophilie A | Hémophilie B | Intolérance héréditaire au fructose | Fibrose kystique | Déficit en facteur VII | Phénylcétonuries | Drépanocytose | Syndrome de Dravet | Dystrophie musculaire de Duchenne | Syndrome de Prader Willi | Syndrome de l'X fragile | Maladie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
Foundation Fighting BlindnessRecrutementRétinite pigmentaire | Choroïdérémie | Syndrome d'Usher | Maladie des lattes | Amaurose congénitale de Leber | Syndrome de Goldmann-Favre | Syndrome de Kearns-Sayre | Maladie rétinienne | Syndrome de Bardet Biedl | Maladie de Stargardt | Dystrophie des cônes | Rétinoschisis | Achromatopsie | Atrophie giratoire | Maladies... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... et autres collaborateursRecrutementHyperplasie surrénale congénitale | Hémophilie A | Hémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Fibrose kystique | Déficit en alpha 1-antitrypsine | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Maladie granulomateuse chronique | Maladie de Wilson | Neutropénie congénitale sévère | Déficit en ornithine... et d'autres conditionsBelgique
-
Hereditary Neuropathy FoundationRecrutementMaladie de Charcot-Marie-Tooth | Maladie de Charcot-Marie-Tooth, type IA | Maladie de Charcot-Marie-Tooth Type 2A | Charcot-Marie-Tooth | Maladie de Charcot-Marie-Tooth, type IB | Maladie de Charcot-Marie-Tooth Type 2 | Maladie de Charcot-Marie-Tooth, Type 2C | Maladie de Charcot-Marie-Tooth Type... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
Roswell Park Cancer InstituteActif, ne recrute pasLeucémie myéloïde aiguë | Polyglobulie Vera | Myélofibrose | Leucémie myélomonocytaire chronique | Macroglobulinémie de Waldenström | Leucémie aiguë lymphoblastique | La leucémie lymphocytaire chronique | Leucémie myéloïde aiguë secondaire | Drépanocytose | Syndrome myélodysplasique | Myélome plasmocytaire et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
St. Jude Children's Research HospitalRecrutementCancer du pancréas | Lymphome de Hodgkin | Syndrome de Lynch | Sclérose tubéreuse | Anémie de Fanconi | LAM | Lymphome non hodgkinien | Polypose adénomateuse familiale | Leucémie aiguë | Syndrome de carcinome basocellulaire névoïde | Neurofibromatose Type 1 | Neuroblastome | Rétinoblastome | MDS | Rhabdomyosarcome | Maladie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
Sanguine BiosciencesComplétéLa dépression | Mélanome | Épilepsie | Lymphome | Sclérose en plaques | Cancer du rein | Cancer du col de l'utérus | Diabète sucré | Leucémie | Cancer du sein | Maladies rénales chroniques | Bronchopneumopathie chronique obstructive | La maladie de Parkinson | Le lupus érythémateux disséminé | Myélome multiple | Hépatite... et d'autres conditionsÉtats-Unis
-
UK Kidney AssociationRecrutementVascularite | Amylose AL | Sclérose tubéreuse | Maladie de Fabry | Cystinurie | Glomérulosclérose segmentaire focale | Néphropathie à IgA | Syndrome de troc | Aplasie pure des globules rouges | Néphropathie membraneuse | Syndrome hémolytique et urémique atypique | Polykystose rénale autosomique dominante | Cy... et d'autres conditionsRoyaume-Uni
-
Roswell Park Cancer InstituteComplétéMyélofibrose primaire | Polyglobulie Vera | Leucémie myélomonocytaire chronique | Leucémie myéloïde aiguë récurrente de l'adulte | Leucémie myélomonocytaire juvénile | Lymphome à cellules B extranodal de la zone marginale du tissu lymphoïde associé à la muqueuse | Lymphome nodal de la zone marginale... et d'autres conditionsÉtats-Unis