IPX056 szklerózis multiplex miatt kialakult görcsös betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy nő legalább 18 éves. Ha nő és fogamzóképes korú, folytatni kell a gyakorlatot, és hajlandó folytatni a vizsgálat teljes időtartama alatt megfelelő fogamzásgátlót (meghatározása szerint orális, injekciós vagy beültetett fogamzásgátló, vagy akadálymentes fogamzásgátlás). Az alanynak bele kell egyeznie, hogy minden óvintézkedést megtesz annak biztosítására, hogy a vizsgálat során ne következzen be terhesség. A fogamzóképes korú női alanyoknak negatív vizelet terhességi tesztet kell végezniük közvetlenül a vizsgálatba való belépés előtt.
• Képes megérteni és önkéntesen aláírni a tájékozott hozzájárulási űrlapot (ICF) és a védett egészségügyi információk felhasználására és közzétételére vonatkozó felhatalmazást (az egészségbiztosítási hordozhatóságról és elszámoltathatóságról szóló törvény {HIPAA} jogszabályai szerint, ha megfelelő a régióban), mielőtt bármely tanulmányspecifikus eljárás végrehajtása.
• Negatív vizelet gyógyszerszűrése van a szűrővizsgálaton.
• Poser vagy McDonald kritériumai szerint határozott sclerosis multiplexben szenved.
• A kibővített rokkantsági állapot skála (EDSS) besorolása 3,0-8,0 között
• Normál EKG-ja van, és vérnyomása <160/95 Hgmm (szisztolés)/diasztolés) a szűréskor, ülő helyzetben mérve kb. 5 perc csendes pihenés után.
• Ha az alanynak klinikailag jelentős peptikus fekélye, májbetegsége, diabetes mellitusa, magas vérnyomása vagy szívbetegsége van vagy jelen van, az alanynak a szűrővizsgálat előtt legalább 3 hónapig stabil kezelési rendet kell kapnia.
• Hajlandó a jelenlegi, görcsoldó hatású gyógyszerek kimosására, beleértve, de nem kizárólagosan a baklofent, benzodiazepineket, klonazepamot, klonidint, dantrolént, diazepamot, gabapentint és tizanidint.
• 2 vagy több Ashworth-pontszám a három alsó végtag izomcsoportja (csípő-adduktor, térdhajlító, térdfeszítő) legalább egyikére a leginkább érintett végtagban, és összesen legalább 6-os négy izomcsoportra (a fenti három plusz talphajlító). ) mindkét végtagon (a maximális összpontszám 32) a szűrővizsgálat során és az adagolás előtt az 1. PK/PD vizit során.
• Képes és hajlandó betartani a protokollt, beleértve az összes tervezett klinikai látogatás elérhetőségét

Kizárási kritériumok:

• Ha nő, akkor a téma:

  1. terhes; vagy terhességet tervez; vagy
  2. szoptatás; vagy
  3. fogamzóképes korú nő (amelynek meghatározása szerint posztmenarche van, és biológiailag teherbe tud esni [tehát nem műtétileg steril]), aki aktív heteroszexuális kapcsolatban él, és nem alkalmaz akadályt vagy hormonális fogamzásgátlást (pl. orális, injekciós vagy beültetett fogamzásgátlók).
• A baklofen allergiás vagy súlyos intoleranciája a kórtörténetben.
• Egyik készítményben sem reagált a korábbi baklofen-kezelésre.
• A szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapban intratekális baklofennel kezelték.
• A szűrési látogatást megelőző 6 hónapon belül az SM súlyosbodását tapasztalta.
• Tünetekkel járó húgyúti fertőzés (UTI) a szűrővizsgálatot megelőző 4 héten belül, és több mint két (2) húgyúti fertőzés az elmúlt 6 hónapban.
• A szérum kreatinin szintje ≥ 2 x ULN (a normál referenciatartomány felső határa) a szűrővizsgálaton, vagy dialízist igényel.
• A májenzim-értékek ≥ 2 x ULN (a normál referenciatartomány felső határa) a szűrővizsgálaton.
• Nem kontrollált peptikus fekélyek, májbetegség, diabetes mellitus, húgyhólyag sphincter hypertonia, magas vérnyomás vagy szívbetegség.
• A kórtörténetben görcsroham vagy epilepszia szerepel, vagy jelenleg görcsoldót szed a rohamok kezelésére vagy szabályozására.
• Spaszticitást okozó egyidejű neurológiai állapotok (pl. stroke, agyi bénulás, traumás agysérülés) vagy merevség (pl. Parkinson kór).
• Bármilyen egészségügyi állapot, beleértve a pszichiátriai betegségeket is, amely zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, a vizsgálat lefolytatását vagy az alany biztonságát.
• Jelenleg antipszichotikumokat, központi idegrendszeri depresszánsokat vagy központi idegrendszeri depressziót kiváltó gyógyszereket (beleértve az alkoholt, nyugtató hatású antihisztaminokat, barbiturátokat, kábítószereket és fenotiazinokat), monoamin-oxidáz inhibitorokat (MAOI, beleértve a furazolidont, prokarbazint, szelegilint és tranilcipromint) és triciklusos szereket szed.
• Nem tudja vagy nem akarja kimosni a jelenlegi görcsoldó gyógyszereket, beleértve, de nem kizárólagosan a baklofént, a benzodiazepineket, a klonazepamot, a klonidint, a dantrolént, a diazepamot, a gabapentint és/vagy a tizanidint az 1. nap, az 1. látogatás során. Ezek a gyógyszerek azonban megengedettek lesznek a nyílt vizsgálat során.
• Nem tud vagy nem akar részt venni a 12 órás PK/PD eljárásokban az 1. látogatás során.
• A szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapban A vagy B típusú botulinum toxinnal, vagy 12 hónapon belül fenollal vagy terápiás alkoholos idegblokkolással kezelték.
• Alkohollal való visszaélés vagy rekreációs kábítószerek használata a szűrővizsgálatot megelőző 12 hónapon belül.
• A szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül vizsgálati gyógyszert vagy eszközt kapott.
• Klinikailag szignifikánsan korlátozza a passzív mozgástartományt a vizsgálatban értékelt ízületek körül.
• A szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapon belül jelentős műtéten esett át, ami befolyásolhatja a görcsösség értékelését, például hasi műtétek, hátműtétek, alsó lábszár- és térdműtétek.