A Subgam-VF farmakokinetikája (PK) és biztonságossága elsődleges immunhiányos betegségekben (SCIG03)

Bevételi kritériumok:

1. 2 és 75 év közötti (a kezdeti beleegyezés időpontjában).
2. Testtömegindex (BMI) < 46 felnőtteknél (16 éves kor felett), és BMI < 28 gyermekeknél.
3. Primer immunhiányos betegséggel diagnosztizáltak pl. gyakori változó immunhiány, az agammaglobulinémia X-hez kötött és autoszomális formái, hiper-IgM szindróma, Wiskott-Aldrich szindróma.

4. Jelenleg engedélyes (vagy III., IIIb vizsgálati stádiumú) IGIV vagy SCIG és

   1. Az IGIV dózisa 300 és 800 mg/kg/hónap között van. Az SCIG dózisa 110 és 300 mg/kg/hét között van;
   2. Az adag legalább az elmúlt három hónapban stabil (pl. konzisztens mg/kg +/- 5%);
   3. Az infúziós intervallum 21 vagy 28 naponként IGIV és hét nap SCIG esetén;
   4. Dokumentált mélypontja ≥ 6 g/l (600 mg/dL) a jelenlegi IgG-terápia mellett. Ha nem elérhető, a szűrővizsgálaton, az 1. látogatáson (0. hét) szerezhető be.
5. A szexuálisan aktív (vagy azzá váló) női alanyoknak bizonyítottan megbízható módszert kell alkalmazniuk a fogamzásgátlásban a vizsgálat időtartama alatt.
6. A fogamzóképes korú nőknél (a menstruáció kezdetétől a menopauza utáni egy évig) negatív eredményt kell adni a vizelet HCG-alapú terhességi tesztjén.
7. Hajlandó betartani a protokoll minden szempontját, beleértve a vérmintavételt is, a vizsgálat időtartama alatt.
8. Tájékozott beleegyező nyilatkozatot írt alá. A törvényes kor alatti alanyok esetében a szülő/gondviselő egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot ír alá, és adott esetben az alany beleegyező nyilatkozatot ír alá.

Kizárási kritériumok:

1. Bármilyen súlyos anafilaxiás reakciója volt vérrel vagy bármely vérből származó termékkel szemben.
2. Szelektív IgA-hiányban szenved, vagy kórtörténetében IgA elleni antitestek szerepelnek.
3. A vizsgáló döntése alapján klinikailag jelentős sejtes vagy veleszületett immunitási károsodása van
4. Aktív fertőzésre utaló jelek vannak a felvétel időpontjában (azaz az első infúzió napján). Azok a személyek, akik tünetmentesek, de még nem fejezték be az antibiotikum-kúrát, jogosultak.
5. Korábban befejezte ezt a tanulmányt, vagy kilépett belőle.
6. Jelenleg kapott, vagy kapott az előző három hónapon belül bármely vizsgáló szert, kivéve, ha az III., IIIb. IGIV vagy SCIG vizsgálati stádiumról van szó.
7. Terhes (egy HCG-alapú terhességi teszt pozitív eredménye igazolja) vagy szoptat.

8. A szűrés során a következők bármelyikére pozitív:

   • Szerológiai teszt HIV 1 és 2, HCV vagy HBsAg kimutatására

9. Szűrési szintje meghaladja a normál érték felső határának 2,5-szeresét, a következők bármelyikének központi laboratóriumában:

   • Alanin transzamináz (ALT)
   • aszpartát transzamináz (AST)
10. Súlyos vesekárosodásban szenved (a szérum kreatininszintje a normálérték felső határának kétszerese vagy a BUN több mint a normálérték felső határának kétszerese az analízist végző laboratóriumban); az alany dialízis alatt áll; vagy a kórelőzményében akut veseelégtelenség szerepel.
11. Ismert, hogy visszaél alkohollal, opiátokkal, pszichotróp anyagokkal vagy más vegyszerekkel vagy drogokkal, vagy ezt az elmúlt 12 hónapban tette.
12. A kórelőzményében MVT vagy az IgG-terápia trombotikus szövődményei szerepelnek, vagy korábban thrombophilia diagnózisa szerepel.
13. Bármilyen akut vagy krónikus betegségben szenved (pl. vesebetegség vagy vesebetegségre, koszorúér-betegségre vagy fehérjevesztésre hajlamosító állapotok, proteinuria), amelyekről a vizsgáló úgy gondolja, hogy megzavarhatják a vizsgálat lefolytatását.
14. Szerzett egészségügyi állapota van, például krónikus limfocitás leukémia, limfóma, myeloma multiplex, krónikus vagy visszatérő neutropenia (ANC < 1 x 109/L).

15. A következő gyógyszereket kapja:

    • Szteroidok (hosszú távú napi, > 0,15 mg prednizon egyenérték/kg/nap). A több mint 0,15 mg/ttkg/nap rövid vagy szakaszos kúrák követelménye nem zárja ki az alanyt.
    • Immunszuppresszív szerek
    • Immunmoduláló gyógyszerek
16. Ha 18 évesnél idősebb, nem kontrollált artériás hipertóniája van (a szisztolés vérnyomás > 160 Hgmm és/vagy a diasztolés vérnyomás > 100 Hgmm). Fiatalabb személyek esetében olvassa el a vérnyomás diagnosztizálására vonatkozó jelenlegi irányelveket1.
17. Szűréskor vérszegénysége van (hemoglobin < 10 g/dl).
18. Súlyos bőrgyulladása van, ami kizárja a biztonságos termékbeadás helyeit.