Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A burosumab (KRN23) vizsgálata tumor által kiváltott osteomalaciában (TIO) vagy epidermális nevus szindrómában (ENS) szenvedő felnőtteknél

2023. április 14. frissítette: Kyowa Kirin, Inc.

2. fázisú nyílt vizsgálat az FGF23 elleni antitest, a KRN23 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére tumor által kiváltott osteomalaciában (TIO) vagy epidermális nevus szindrómában (ENS) összefüggő osteomalaciában szenvedő betegeknél

A tanulmány elsődleges célja a burosumab-kezelés hatásának értékelése a következőkre:

  • A szérum foszforszintjének növelése TIO-val vagy ENS-sel összefüggő osteomalaciában szenvedő felnőtteknél
  • A TIO/ENS-hez kapcsolódó osteomalacia javulása az oszteoid vastagság (O.Th), osteoid felszín/csontfelszín (OS/BS), oszteoid térfogat/csonttérfogat (OV/BV) és mineralizációs késleltetési idő (MLt) alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

17

Fázis

  • 2. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Golden, Colorado, Egyesült Államok, 80401
        • Colorado Center for Bone Research at Panorama Orthopedics and Spine Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Research Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Rendelkezik a TIO/ENS-hez kapcsolódó osteomalacia klinikai diagnózisával a túlzott fibroblaszt növekedési faktor 23 (FGF23) bizonyítéka alapján, amely nem volt gyógyítható a mögöttes daganat/lézió műtéti kimetszésével (a vizsgáló által dokumentált).
  2. Legyen ≥ 18 éves
  3. Az éhomi szérum foszforszintje < 2,5 mg/dl
  4. Az FGF23 szintje ≥ 100 pg/ml legyen Kainos vizsgálattal
  5. A vesetubuláris maximális foszfát reabszorpciós sebesség és a glomeruláris filtrációs ráta (TmP/GFR) aránya < 2,5 mg/dl
  6. A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) ≥ 60 ml/perc (Cockcroft-Gault képlet alapján). Azok az alanyok, akiknél az eGFR ≥ 30, de < 60 ml/perc, mindaddig alkalmasnak minősülnek, amíg a vizsgáló véleménye szerint a vesefunkció csökkenése nem függ össze a nefrokalcinózissal.
  7. A korrigált szérum kalciumszint < 10,8 mg/dl
  8. A fogamzóképes nőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a Screening and Baseline során, és hajlandónak kell lenniük további terhességi tesztekre a vizsgálat során. A nem fogamzóképes nők közé tartoznak azok a nők, akiknek nem volt menstruációja, posztmenopauzában vannak (legalább 12 hónapig nem menstruálnak alternatív orvosi ok nélkül), vagy tartósan sterilek teljes méheltávolítás, kétoldali salpingectomia vagy kétoldali ooforektómia.
  9. Legyen hajlandó kétféle hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgálatban való részvétel során (szexuálisan aktív személyek) és a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 12 hétig.
  10. Legyen hajlandó hozzáférést biztosítani a korábbi orvosi feljegyzésekhez a jogosultság megállapítása érdekében, beleértve a képalkotó, biokémiai és diagnosztikai, orvosi és műtéti előzményeket
  11. Adja meg írásos beleegyezését, miután elmagyarázta a vizsgálat természetét, és minden kutatással kapcsolatos eljárás előtt
  12. Legyen hajlandó és képes a vizsgálat minden aspektusának elvégzésére, a tanulmányi látogatás ütemtervének betartására és az értékelések betartására (a vizsgáló véleménye szerint)

Kizárási kritériumok:

  1. Korábban humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis B és/vagy hepatitis C diagnózisa van
  2. A kórelőzményében visszatérő fertőzés szerepel, fertőzésre való hajlam vagy ismert immunhiány
  3. Terhes vagy szoptat a szűrés során, vagy teherbe kíván esni (önmaga vagy partnere) a vizsgálat során bármikor
  4. A szűrést megelőző 30 napon belül részt vettek egy vizsgált gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban, vagy jelenleg egy vizsgálati termékkel vagy eszközzel kapcsolatos másik vizsgálatban vesznek részt
  5. Használt terápiás monoklonális antitestet (mAb), beleértve a KRN23-at is, a szűrést megelőző 90 napon belül, vagy allergiás vagy anafilaxiás reakciója volt bármely mAb-vel szemben
  6. Bármilyen túlérzékenysége van a KRN23 segédanyagokkal szemben, ami a vizsgáló megítélése szerint fokozott kockázatot jelent a káros hatások tekintetében
  7. Farmakológiai D-vitamin metabolitot vagy annak analógját (pl. kalcitriol, doxerkalciferol és parikalcitol), foszfátot vagy alumínium-hidroxid savkötőket (pl. Maalox® és Mylanta®) használtak a szűrést megelőző 2 héten belül vagy a vizsgálat alatt
  8. A szűrést megelőző 2 hónapon belül használt gyógyszert a mellékpajzsmirigyhormon (PTH) elnyomására (pl. Sensipar®, cinacalcet, kalcimimetikumok)
  9. A vizsgálatba való belépéstől számított 5 éven belül szerepelt rosszindulatú daganata, kivéve a vegyes kötőszövet típusú foszfaturikus mezenchimális daganatokat (PMT) vagy a nem melanómás bőrrákokat, mint például a bazálissejtes bőrrák
  10. A szűrést megelőző 60 napon belül vért vagy vérkészítményt adott
  11. allergiás reakciója volt tetraciklinre (például tetraciklin-hidroklorid [HCl] és demeclociklin), benzodiazepinek, fentanil vagy lidokain, vagy nemkívánatos reakciót mutatott azokkal szemben
  12. Bármilyen körülménye van, amely a vizsgáló és a megbízó véleménye szerint aggályt jelenthet akár az alany biztonsága, akár az adatértelmezés nehézségei miatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Burosumab
A résztvevők burosumabot kaptak 0,3 mg/ttkg kezdő adagban, szubkután (SC) beadva 4 hetente (Q4W). Az adagokat legfeljebb 2,0 mg/ttkg-ig titrálhatták 2 hetente (Q2W), hogy elérjék az éhgyomri szérum csúcsfoszforszintet a 2,5 és 4,0 mg/dl közötti céltartományon belül.
Biológiai: Burosumab
Oldatos szubkután injekcióhoz
Más nevek:
  • KRN23
  • UX023
  • Crysvita®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik átlagosan 2,5 mg/dl feletti szérumfoszforszintet értek el az adagolási intervallumok középpontjában az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: Az egyes adagolási intervallumok felezőpontja a kiindulási állapottól a 24. hétig (2., 6., 10., 14. és 22. hét [a 18. héten nem volt tanulmányi látogatás])
Azon résztvevők százalékos aránya, akik átlagos szérumfoszforszintet értek el a normál alsó határa felett (LLN; 2,5 mg/dL [0,81 mmol/L]) az adagolási intervallum közepén (2 héttel az adagolás után), a dózisciklusok átlagában az alapvonal és a 24. hét között (azaz a szérum foszforszintjének átlaga a 2., 6., 10., 14. és 22. héten).
Az egyes adagolási intervallumok felezőpontja a kiindulási állapottól a 24. hétig (2., 6., 10., 14. és 22. hét [a 18. héten nem volt tanulmányi látogatás])
Változás az alapvonalról a 48. hétre az oszteoid vastagságban
Időkeret: Alapállapot, 48. hét

A transz-iliacalis crest csont biopsziák hisztomorfometriáját egy vak, központi olvasó értékelte.

Az oszteoid vastagság az oszteoid varratok átlagos vastagsága.
Alapállapot, 48. hét
Változás az alapvonalról a 48. hétre az oszteoid felszínen/csontfelszínen (OS/BS)
Időkeret: Alapállapot, 48. hét

A transz-iliacalis crest csont biopsziák hisztomorfometriáját egy vak, központi olvasó értékelte.

Az oszteoid felszín/csontfelület az oszteoiddal borított csontfelület százalékában fejeződik ki.
Alapállapot, 48. hét
Az oszteoid térfogat/csonttérfogat (OV/BV) változása az alapvonalról a 48. hétre
Időkeret: Alapállapot, 48. hét
A transz-iliacalis crest csont biopsziák hisztomorfometriáját egy vak, központi olvasó értékelte. Az oszteoid térfogat/csonttérfogat a nem mineralizált csontból (oszteoid) álló csontszövet adott térfogatának százalékában fejeződik ki.
Alapállapot, 48. hét
A mineralizációs késleltetési idő (MLt) változása az alapvonalról a 48. hétre
Időkeret: Alapállapot, 48. hét

A mineralizációs késleltetési idő egy dinamikus modellezési paraméter, amely az oszteoid kialakulása és az azt követő mineralizáció közötti átlagos időintervallumot reprezentálja, amely hisztomorfometriával mérhető kettős tetraciklin jelöléssel.

Az Mlt-t úgy számítottuk ki, hogy az oszteoid szélességét elosztottuk a mineralizációs rátával (MAR; az új csont ásványi anyag hozzáadásának átlagos sebessége bármely aktívan képződő felületen).

Ha az Mlt-t nem lehetett közvetlenül kiszámítani az alacsony tetraciklin-felvétel miatt, akkor az Mlt-t a következőképpen imputáltuk:

Mlt = O.Th/(MAR*MS/OS), ahol O.Th = oszteoid vastagság, a MAR értéke 0,3 μm/nap, MS/OS = mineralizáló felület/oszteoid felület, mindegyiket ugyanazon a látogatáson mérve.
Alapállapot, 48. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik az átlagos szérum foszforszintet 2,5 mg/dl felett érték el az adagolási intervallumok végén az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: Az egyes adagolási intervallumok vége a kiindulási állapottól a 24. hétig (4., 8., 12., 16., 20. és 24. hét)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik átlagos szérumfoszforszintet értek el a normál alsó határa (2,5 mg/dl [0,81 mmol/L]) felett az adagolási intervallum végén (4 héttel az adagolás után, a következő adag előtt), átlagolva a kiindulási állapot és a 24. hét közötti dózisciklusokban (azaz a szérum foszforszintjének átlaga a 4., 8., 12., 16., 20. és 24. héten).
Az egyes adagolási intervallumok vége a kiindulási állapottól a 24. hétig (4., 8., 12., 16., 20. és 24. hét)
A szérum foszforszintjének átlagos változása a kiindulási értékhez képest az adagolási intervallum közepén, az adagolási ciklusok átlagában az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: A kiindulási érték és az egyes adagolási intervallumok felezőpontja a kiindulási állapottól a 24. hétig (2., 6., 10., 14. és 22. hét)
Átlagos változás a kiindulási értéktől az adagolási intervallum közepéig (2 héttel az adagolás után) a kiindulási állapot és a 24. hét közötti dózisciklusok átlagában (azaz a szérum foszforszintjének átlaga a 2., 6., 10., 14. és 22. héten).
A kiindulási érték és az egyes adagolási intervallumok felezőpontja a kiindulási állapottól a 24. hétig (2., 6., 10., 14. és 22. hét)
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a szérum foszforszintjében az adagolási intervallum közepén, az adagolási ciklusok átlagában az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: A kiindulási érték és az egyes adagolási intervallumok felezőpontja a kiindulási állapottól a 24. hétig (2., 6., 10., 14. és 22. hét)
Átlagos százalékos változás a kiindulási értéktől az adagolási intervallum közepéig (2 héttel az adagolás után) a kiindulási érték és a 24. hét közötti dózisciklusok átlagában (azaz a szérum foszforszintjének átlaga a 2., 6., 10., 14. és 22. héten).
A kiindulási érték és az egyes adagolási intervallumok felezőpontja a kiindulási állapottól a 24. hétig (2., 6., 10., 14. és 22. hét)
A szérum foszforszintjének átlagos változása a kiindulási értékhez képest az adagolási ciklus végén, az adagolási ciklusok átlagában az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: Kiindulási helyzet és 4., 8., 12., 16., 20. és 24. hét
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest az adagolási intervallum végén (az adag beadása után 4 héttel, a következő adag előtt) a kiindulási állapot és a 24. hét közötti adagolási ciklusok átlagában (azaz a szérum foszforszintjének átlaga a 4., 8., 12. és 16. héten) , 20 és 24).
Kiindulási helyzet és 4., 8., 12., 16., 20. és 24. hét
Százalékos átlagos változás a kiindulási értékhez képest a szérum foszforszintjében az adagolási ciklus végén, az adagolási ciklusok átlagában az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: Kiindulási helyzet és 4., 8., 12., 16., 20. és 24. hét
A kiindulási értékhez viszonyított átlagos százalékos változás az adagolási intervallum végén (4 héttel az adagolás után, a következő adag előtt) a kiindulási állapot és a 24. hét közötti dózisciklusok átlagában (azaz a szérum foszforszintjének átlaga a 4., 8., 12. héten, 16, 20 és 24).
Kiindulási helyzet és 4., 8., 12., 16., 20. és 24. hét
A szérum foszforszint görbe alatti területe (AUC) az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: Előadagolás az 1. napon és az 1., 2., 4., 6., 8., 10., 12., 14., 16., 20., 21., 22. és 24. héten
A szérum foszforszintje az idő függvényében Az AUC-t a trapézszabály segítségével számítottuk ki. Az idő szerint korrigált AUC-t úgy számítottuk ki, hogy az AUC-t elosztottuk az AUC-számításban szereplő idővel.
Előadagolás az 1. napon és az 1., 2., 4., 6., 8., 10., 12., 14., 16., 20., 21., 22. és 24. héten
A szérum 1,25-dihidroxi-D-vitamin (1,25(OH)2D) koncentrációjának időbeli változása az alapértékhez képest
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek (LS) átlagait és a standard hibákat (SE) egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsülték meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az 1,25(OH)2D alapvonalhoz igazítva. , összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A teljes szérum fibroblaszt növekedési faktor 23 (FGF23) koncentrációjának időbeli változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A teljes FGF23 szabad FGF23-at és burosumabhoz kötődő FGF23-at tartalmazott. A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal teljes FGF23-hoz igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A szabad szérum fibroblaszt növekedési faktor 23 (FGF23) koncentrációjának időbeli változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy generalizált becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal-mentes FGF23-ra korrigálva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a 24 órás vizeletfoszforban
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és a kiindulási 24 órás vizelet foszforra korrigált, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalhoz képest idővel a foszfát tubuláris reabszorpciójában (TRP)
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

A foszfát tubuláris reabszorpciója (TRP) a szűrt foszfor azon frakciója, amelyet a vesetubulusok újra felszívnak.

A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy generalizált becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal TRP-hez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalról az idő múlásával a vesetubuláris maximális foszfát reabszorpciós arány és a glomeruláris szűrési sebesség (TmP/GFR) arányában
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

A TmP/GFR a vese foszfát reabszorpcióját (az elsődleges mechanizmust, amellyel az FGF23 szabályozza a foszfát homeosztázist) méri a foszfát frakcionált abszorpciójának a glomeruláris filtráció becsült sebességéhez viszonyított összehasonlításával.

A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy generalizált becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt mint kategorikus változót, és az alapvonal TmP/GFR-hez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az idő múlásával a frakcionált foszforkiválasztásban (FEP)
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

A FEP a vese által kiszűrt, a vizelettel kiválasztott foszfor százalékos aránya, 100% * (2 órás vizelet foszfor*szérum kreatinin)/(2 órás vizelet kreatinin * szérum foszfor) arányban.

A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal FEP-hez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A szérum alkalikus foszfatáz (ALP) változása az alapértékhez képest idővel
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal ALP-hez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A csontspecifikus alkalikus foszfatáz (BALP) változása az alapértékhez képest idővel
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal BALP-hez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a BALP-ban
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal BALP-hez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalhoz képest az 1-es típusú kollagén karboxiterminális térhálósított telopeptidjében (CTx)
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként és az alapvonal CTx-hez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a CTx-ben
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként és az alapvonal CTx-hez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalhoz képest az 1-es típusú prokollagén N-propeptidben (P1NP)
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal P1NP-hez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a P1NP-ben
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal P1NP-hez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonaltól az idő múlásával az Osteocalcinban
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely függő változóként tartalmazza az alapvonaltól való változást, kategorikus változóként az időt, és az alapvonal osteokalcinra korrigálva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Az oszteokalcin százalékos változása az alapértékhez képest az idő múlásával
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely függő változóként tartalmazza az alapvonaltól való változást, kategorikus változóként az időt, és az alapvonal osteokalcinra korrigálva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonaltól az idő múlásával a kézi dinamometriás (HHD) könyökmérésekben
Időkeret: Alapállapot és 24. és 48. hét

Az izomerő felmérésére standardizált technikával kézi dinamometriát végeztünk. A könyökhajlítók és extensorok kétoldali erejét (a bal és a jobb oldali pontszámok átlagaként határozták meg, kilogrammban mérve) a maximális akaratlagos izometrikus összehúzódással mértük dinamométerrel szemben.

A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonali szilárdság mérésekhez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot és 24. és 48. hét
Változás az alapvonalhoz képest idővel a kézi dinamometriás (HHD) térdmérésekben
Időkeret: Alapállapot és 24. és 48. hét

Az izomerő felmérésére standardizált technikával kézi dinamometriát végeztünk. A térdhajlítók és extensorok kétoldali erejét (a bal és a jobb oldali pontszámok kilogrammban mért átlagaként határoztuk meg) a maximális akaratlagos izometrikus összehúzódással mértük dinamométerrel szemben.

A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonali szilárdság mérésekhez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot és 24. és 48. hét
Változás az alapvonalról az idő múlásával az ülő helyzetbe (STS) tesztben
Időkeret: Alapállapot és 24. és 48. hét

Az STS teszt az alsó végtagok erejét és mozgékonyságát méri, amikor a résztvevő ismételten ülő helyzetből álló helyzetbe lép. Ez a tanulmány egy módosított STS-tesztet használt, amely lehetővé tette a résztvevőknek, hogy a szék karjait használhassák, hogy szükség esetén álljanak és üljenek. Feljegyeztük a 30 másodperces periódus alatt végrehajtott ülő-állás ismétlések számát.

A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt mint kategorikus változót, és az alapvonal méréshez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot és 24. és 48. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a súlyozott karemelés (WAL) tesztben
Időkeret: Alapállapot és 24. és 48. hét

A súlyozott karemelés (WAL) teszt a felső végtagok erejét, mozgékonyságát és elérési képességét méri fel. A tesztet bilaterálisan végezték el, hogy meghatározzák, hányszor tud a résztvevő 1 kg súlyt a feje fölé emelni 30 másodperces periódus alatt. Feljegyeztük az egyes karokkal végzett ismétlések számát.

A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként és az alapvonal WAL mérésekhez igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot és 24. és 48. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával hatperces sétatesztben (6MWT)
Időkeret: Alapállapot és 24. és 48. hét

A 6MWT a mobilitás általánosan használt mérőszáma, és az American Thoracic Society irányelveiben (ATS 2002) meghatározott általános elvek szerint végezték. A résztvevőket arra utasították, hogy egy előre megmért pálya hosszát 6 egymást követő percen keresztül járják be (segítőeszközök használhatók). A teljes megtett távolságot 6 perc végén méterben rögzítették.

A legkisebb négyzetek átlagát és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal 6MWT mérésére korrigált, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Alapállapot és 24. és 48. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az idő múlásával in Brief Pain Inventory (BPI) A legrosszabb fájdalompontszám
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

A Brief Pain Inventory (BPI) egy saját bevallású, fájdalom-specifikus kérdőív, 24 órás visszahívási periódussal. A legrosszabb fájdalom a 3. kérdésre adott válaszként definiálható, amelyben a résztvevők az elmúlt 24 órában tapasztalt legrosszabb fájdalmat értékelték egy 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (olyan erős fájdalom, ahogyan el tudja képzelni).

Az alapértékhez képest negatív változás javulást jelez.

A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal BPI mérésére korrigált, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával, röviden a fájdalomleltár (BPI) fájdalom súlyossági pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

A Brief Pain Inventory (BPI) egy saját bevallású, fájdalom-specifikus kérdőív, 24 órás visszahívási periódussal.

A fájdalom súlyossága 4 kérdés átlaga (3–6. kérdés), amelyek a legrosszabb fájdalmat, a legkevesebb fájdalmat, az átlagos fájdalmat és a jelenlegi fájdalmat értékelik, egy 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (olyan erős fájdalom, amennyire csak lehet) értékelik. Képzeld el). Az enyhe fájdalom 1-től 4-ig terjedő, a mérsékelt 5-től 6-ig terjedő, a súlyos fájdalomtól 7-től 10-ig terjedő pontszámként értendő. Az alapértékhez képest negatív változás javulást jelez.

A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal BPI mérésére korrigált, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával röviden a fájdalomleltár (BPI) fájdalom-interferencia pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

A Brief Pain Inventory (BPI) egy saját bevallású, fájdalom-specifikus kérdőív, 24 órás visszahívási periódussal.

A fájdalominterferenciát 7 kérdés (9A-9G) átlagaként határozzák meg, amelyek arra vonatkoznak, hogy a fájdalom milyen mértékben befolyásolta a napi tevékenységeket, beleértve az általános aktivitást, a hangulatot, a járásképességet, a normál munkát, a más emberekkel való kapcsolatokat, az alvást és az élet élvezetét az elmúlt 24 óra, egy 0-tól (nem zavar) 10-ig (teljesen zavaró) terjedő skálán értékelve.

Az alapértékhez képest negatív változás javulást jelez. A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal BPI mérésére korrigált, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az idő múlásával a rövid fáradtsági leltár (BFI) legrosszabb fáradtsági pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

A Brief Fatigue Inventory (BFI) egy önbevallásos kérdőív, amely 9, a fáradtsággal kapcsolatos elemből áll, amelyek egy 0-tól 10-ig terjedő numerikus besorolási skálán vannak besorolva, 24 órás visszahívási idővel.

A legrosszabb fáradtság a 3. kérdésre adott válasz, amelyben a résztvevők az elmúlt 24 órában tapasztalt legrosszabb fáradtságukat értékelték egy 0-tól (nincs fáradtságig) 10-ig terjedő skálán (olyan rossz, amennyire el tudja képzelni).

Az alapértékhez képest negatív változás javulást jelez. A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást függő változóként, az időt kategorikus változóként tartalmazza, és az alapvonal BFI mérésére korrigált, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az idő múlásával röviden a fáradtság leltár (BFI) fáradtság súlyossági pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

A Brief Fatigue Inventory (BFI) egy önbevallásos kérdőív, amely 9, a fáradtsággal kapcsolatos elemből áll, amelyek egy 0-tól 10-ig terjedő numerikus besorolási skálán vannak besorolva, 24 órás visszahívási idővel.

A fáradtság súlyosságát 3 kérdés (1-től 3-ig) átlagaként határozzák meg, amelyek a jelenlegi fáradtságot, a szokásos fáradtsági szintet és a legrosszabb fáradtságot értékelik, egy 0-tól (nincs fáradtságig) 10-ig (olyan rossz, amennyire csak el tudod képzelni) terjedő skálán értékelve. .

Az alapértékhez képest negatív változás javulást jelez.

A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást függő változóként, az időt kategorikus változóként tartalmazza, és az alapvonal BFI mérésére korrigált, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával, röviden kimerültségi leltár (BFI) fáradtsági interferencia pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

A Brief Fatigue Inventory (BFI) egy önbevallásos kérdőív, amely 9, a fáradtsággal kapcsolatos elemből áll, amelyek egy 0-tól 10-ig terjedő numerikus besorolási skálán vannak besorolva, 24 órás visszahívási idővel.

A fáradtság interferencia pontszáma 6 kérdés (4A-4F kérdés) átlaga, amely arra vonatkozik, hogy a fáradtság milyen mértékben befolyásolta a napi tevékenységeket, beleértve az általános aktivitást, a hangulatot, a járási képességet, a munkát, a másokkal való kapcsolatokat és az élet élvezetét elmúlt 24 óra, 0-tól (nem zavar) 10-ig (teljesen zavaró) terjedő skálán értékelve.

Az alapértékhez képest negatív változás javulást jelez. A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást függő változóként, az időt kategorikus változóként tartalmazza, és az alapvonal BFI mérésére korrigált, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az idő múlásával a rövid fáradtsági jegyzékben (BFI) a globális fáradtsági pontszám
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

A Brief Fatigue Inventory (BFI) egy önbevallásos kérdőív, amely 9, a fáradtsággal kapcsolatos elemből áll, amelyek egy 0-tól 10-ig terjedő numerikus besorolási skálán vannak besorolva, 24 órás visszahívási idővel. Az első 3 kérdés a fáradtság súlyosságát méri, a következő 6 kérdés pedig a fáradtság napi tevékenységekre gyakorolt ​​hatását méri fel.

A globális fáradtsági pontszám a BFI mind a 9 kérdésének átlaga, beleértve a súlyosságot és az interferenciát is, és 0 és 10 között mozog, ahol a magasabb pontszámok nagyobb fáradtságnak felelnek meg.

Az alapértékhez képest negatív változás javulást jelez. A legkisebb négyzetek átlagait és a standard hibákat egy általánosított becslési egyenlet (GEE) modellből becsültük meg, amely az alapvonaltól való változást függő változóként, az időt kategorikus változóként tartalmazza, és az alapvonal BFI mérésére korrigált, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a 36 elemből álló rövid formájú állapotfelmérésben (SF-36) a fizikai összetevők összefoglaló pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

Az SF-36 v2 egy önkitöltős kérdőív, amely a betegség általános életminőségre gyakorolt ​​hatását méri az elmúlt 4 hét során. Az SF-36 36 kérdésből áll, nyolc területen (fizikai funkciók, fájdalom, általános és mentális egészség, vitalitás, szociális funkciók, fizikai és érzelmi egészség).

A fizikai komponens összegző pontszáma (PCS) a 8 alskála súlyozott kombinációja, pozitív súlyozással a fizikai működés, a szerep-fizikai, a testi fájdalom és az általános egészség szempontjából. A PCS-t normaalapú pontozással számították ki úgy, hogy az 50 az átlagos pontszám, a szórás pedig 10. A magasabb pontszámok jobb működéssel/életminőséggel járnak; az alapértékhez képest pozitív változás javulást jelez.

Az LS-átlagokat és SE-ket egy GEE-modellből becsülték meg, amely függő változóként tartalmazza az alapvonaltól való változást, kategorikus változóként az időt, és az alapvonal SF-36-hoz igazítva, összetett szimmetria kovariancia-struktúrával.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a 36 elemből álló rövid formájú állapotfelmérésben (SF-36) a fizikai működési tartomány pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

Az SF-36 v2 egy önkitöltős kérdőív, amely a betegség általános életminőségre gyakorolt ​​hatását méri az elmúlt 4 hét során. Az SF-36 36 kérdésből áll, nyolc területen (fizikai funkciók, fájdalom, általános és mentális egészség, vitalitás, szociális funkciók, fizikai és érzelmi egészség).

A fizikai működés (PF) tartomány 10 kérdést tartalmaz, amelyek felmérik a fizikai tevékenységek egészségügyi problémák miatti korlátait. A PF tartomány pontszámát normaalapú pontozással számították ki úgy, hogy az 50 az átlagos pontszám, a szórás pedig 10. A magasabb pontszámok jobb működéssel/életminőséggel járnak; az alapértékhez képest pozitív változás javulást jelez.

Az LS-átlagokat és az SE-ket egy GEE-modellből becsülték meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal SF-36-hoz igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapértékhez képest az idő múlásával a 36 elemből álló rövid formájú állapotfelmérésben (SF-36) a szerepkör fizikai tartomány pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

Az SF-36 v2 egy önkitöltős kérdőív, amely a betegség általános életminőségre gyakorolt ​​hatását méri az elmúlt 4 hét során. Az SF-36 36 kérdésből áll, nyolc területen (fizikai funkciók, fájdalom, általános és mentális egészség, vitalitás, szociális funkciók, fizikai és érzelmi egészség).

A szerep-fizikai (RP) tartomány 4 kérdést tartalmaz, amelyek felmérik a szokásos szereptevékenységek fizikai egészségügyi problémák miatti korlátait. Az RP tartomány pontszámát normaalapú pontozással számították ki úgy, hogy 50 az átlagos pontszám, a szórás pedig 10. A magasabb pontszámok jobb működéssel/életminőséggel járnak; az alapértékhez képest pozitív változás javulást jelez.

Az LS-átlagokat és az SE-ket egy GEE-modellből becsülték meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal SF-36-hoz igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapértékhez képest az idő múlásával a 36 elemből álló rövid formájú egészségfelmérésben (SF-36) a testi fájdalom tartomány pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

Az SF-36 v2 egy önkitöltős kérdőív, amely a betegség általános életminőségre gyakorolt ​​hatását méri az elmúlt 4 hét során. Az SF-36 36 kérdésből áll, nyolc területen (fizikai funkciók, fájdalom, általános és mentális egészség, vitalitás, szociális funkciók, fizikai és érzelmi egészség).

A testi fájdalom (BP) tartomány két kérdést tartalmaz, amelyek felmérik a fájdalom szintjét és a fájdalom hatását a normál munkára. A BP tartomány pontszámát normaalapú pontozással számították ki úgy, hogy az 50 az átlagos pontszám, a szórás pedig 10. A magasabb pontszámok jobb működéssel/életminőséggel járnak; az alapértékhez képest pozitív változás javulást jelez.

Az LS-átlagokat és az SE-ket egy GEE-modellből becsülték meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal SF-36-hoz igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapértékhez képest az idő múlásával a 36 elemből álló rövid formájú egészségfelmérésben (SF-36) az általános egészségfelfogás tartomány pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

Az SF-36 v2 egy önkitöltős kérdőív, amely a betegség általános életminőségre gyakorolt ​​hatását méri az elmúlt 4 hét során. Az SF-36 36 kérdésből áll, nyolc területen (fizikai funkciók, fájdalom, általános és mentális egészség, vitalitás, szociális funkciók, fizikai és érzelmi egészség).

Az általános egészségészlelés (GH) tartomány 5 kérdést tartalmaz, amelyek felmérik a résztvevők saját általános egészségi állapotukról alkotott véleményét. A GH tartomány pontszámát normaalapú pontozással számították ki, így az 50 az átlagos pontszám, a szórása pedig 10. A magasabb pontszámok jobb működéssel/életminőséggel járnak; az alapértékhez képest pozitív változás javulást jelez.

Az LS-átlagokat és az SE-ket egy GEE-modellből becsülték meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal SF-36-hoz igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a 36 elemből álló rövid formájú egészségfelmérésben (SF-36) a mentális összetevők összefoglaló pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

Az SF-36 v2 egy önkitöltős kérdőív, amely a betegség általános életminőségre gyakorolt ​​hatását méri az elmúlt 4 hét során. Az SF-36 36 kérdésből áll, nyolc területen (fizikai funkciók, fájdalom, általános és mentális egészség, vitalitás, szociális funkciók, fizikai és érzelmi egészség).

A mentális komponens összegző pontszáma (MCS) a 8 alskála súlyozott kombinációja, pozitív súlyozással a vitalitás, a szociális funkció, az érzelmi problémák miatti szerepkorlátozás és a mentális egészség szempontjából. Az MCS-t normaalapú pontozással számították ki, így az 50 az átlagos pontszám, a szórás pedig 10. A magasabb pontszámok jobb működéssel/életminőséggel járnak; a kiindulási értékhez képest pozitív változás javulást jelez.

Az LS-átlagokat és az SE-ket egy GEE-modellből becsülték meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal SF-36-hoz igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az idő múlásával a 36 elemből álló rövid formájú egészségfelmérésben (SF-36) a vitalitási tartomány pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

Az SF-36 v2 egy önkitöltős kérdőív, amely a betegség általános életminőségre gyakorolt ​​hatását méri az elmúlt 4 hét során. Az SF-36 36 kérdésből áll, nyolc területen (fizikai funkciók, fájdalom, általános és mentális egészség, vitalitás, szociális funkciók, fizikai és érzelmi egészség).

A vitalitás (VT) tartomány 4 kérdést tartalmaz, amelyek az energiaszintet és a fáradtságot értékelik. A VT tartomány pontszámát normaalapú pontozással számították ki úgy, hogy az 50 az átlagos pontszám, a szórása pedig 10. A magasabb pontszámok jobb működéssel/életminőséggel járnak; az alapértékhez képest pozitív változás javulást jelez.

Az LS-átlagokat és az SE-ket egy GEE-modellből becsülték meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal SF-36-hoz igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapértékhez képest az idő múlásával a 36 elemből álló rövid formájú egészségfelmérésben (SF-36) a társadalmi működési tartomány pontszámában
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

Az SF-36 v2 egy önkitöltős kérdőív, amely a betegség általános életminőségre gyakorolt ​​hatását méri az elmúlt 4 hét során. Az SF-36 36 kérdésből áll, nyolc területen (fizikai funkciók, fájdalom, általános és mentális egészség, vitalitás, szociális funkciók, fizikai és érzelmi egészség).

A szociális működés (SF) tartomány két kérdést tartalmaz, amelyek felmérik a szociális tevékenységek fizikai egészségi vagy érzelmi problémák miatti korlátait. Az SF tartomány pontszámát normaalapú pontozással számították ki úgy, hogy az 50 az átlagos pontszám, a szórás pedig 10. A magasabb pontszámok jobb működéssel/életminőséggel járnak; az alapértékhez képest pozitív változás javulást jelez.

Az LS-átlagokat és az SE-ket egy GEE-modellből becsülték meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal SF-36-hoz igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a 36 elemből álló rövid formájú állapotfelmérésben (SF-36) a szerep érzelmi tartomány pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

Az SF-36 v2 egy önkitöltős kérdőív, amely a betegség általános életminőségre gyakorolt ​​hatását méri az elmúlt 4 hét során. Az SF-36 36 kérdésből áll, nyolc területen (fizikai funkciók, fájdalom, általános és mentális egészség, vitalitás, szociális funkciók, fizikai és érzelmi egészség).

A szerep-emocionális (RE) tartomány 3 kérdést tartalmaz, amelyek felmérik a szokásos szereptevékenységek érzelmi problémák miatti korlátait. Az RE tartomány pontszámát normaalapú pontozással számították ki úgy, hogy az 50 az átlagos pontszám, a szórás pedig 10. A magasabb pontszámok jobb működéssel/életminőséggel járnak; az alapértékhez képest pozitív változás javulást jelez.

Az LS-átlagokat és az SE-ket egy GEE-modellből becsülték meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal SF-36-hoz igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét
Változás az alapértékhez képest az idő múlásával a 36 elemből álló rövid formájú egészségügyi felmérésben (SF-36) a mentális egészség tartomány pontszáma
Időkeret: Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

Az SF-36 v2 egy önkitöltős kérdőív, amely a betegség általános életminőségre gyakorolt ​​hatását méri az elmúlt 4 hét során. Az SF-36 36 kérdésből áll, nyolc területen (fizikai funkciók, fájdalom, általános és mentális egészség, vitalitás, szociális funkciók, fizikai és érzelmi egészség).

A mentális egészség (MH) tartomány 5 olyan kérdést tartalmaz, amelyek az általános mentális egészséget (pszichológiai szorongás és jólét) értékelik. Az MH tartomány pontszámát normaalapú pontozással számították ki úgy, hogy az 50 az átlagos pontszám, a szórás pedig 10. A magasabb pontszámok jobb működéssel/életminőséggel járnak; az alapértékhez képest pozitív változás javulást jelez.

Az LS-átlagokat és az SE-ket egy GEE-modellből becsülték meg, amely az alapvonaltól való változást tartalmazza függő változóként, az időt kategorikus változóként, és az alapvonal SF-36-hoz igazítva, összetett szimmetria kovariancia szerkezettel.
Kiindulási helyzet és 24., 48., 96., 144., 168., 192., 216. és 240. hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel (AE), kezelési sürgősséggel (TEAE), súlyos TEAE-kkel és a kezelés abbahagyásához vezető TEAE-kkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az adatbázis zárolási dátumáig (2021. július 7.); A kezelés medián időtartama a TIO-elemzőkészletben 1594,0 (tartomány: 168-2106) nap volt.
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt értünk, amely egy gyógyszer használatával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. Súlyos nemkívánatos eseményként azt a nemi rendellenességet határozták meg, amely bármely dózis esetén a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint a következő kimenetelek bármelyikét eredményezi: halál, életveszélyes nemkívánatos esemény, fekvőbeteg kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbodása, tartós vagy jelentős cselekvőképtelenség vagy fogyatékosság, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség vagy egyéb fontos egészségügyi esemény (a vizsgáló szerint). TEAE-nek tekintették az AE-t, ha az első adagnál vagy azt követően jelentkezett, és nem volt jelen az első adag előtt, vagy az első adag előtt volt jelen, de súlyossága fokozódott a vizsgálat során. Az eseményeket a Nemzeti Rákkutató Intézet nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumai (NCI CTCAE) 4.0 verziója szerint osztályozták: 1. fokozat (enyhe), 2. fokozat (közepes), 3. fokozat (súlyos), 4. fokozat (életveszélyes), 5. fokozat (halál).
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az adatbázis zárolási dátumáig (2021. július 7.); A kezelés medián időtartama a TIO-elemzőkészletben 1594,0 (tartomány: 168-2106) nap volt.
Burosumab elleni antitesttel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az adatbázis zárolási dátumáig (2021. július 7.); A kezelés medián időtartama a TIO-elemzőkészletben 1594,0 (tartomány: 168-2106) nap volt.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az adatbázis zárolási dátumáig (2021. július 7.); A kezelés medián időtartama a TIO-elemzőkészletben 1594,0 (tartomány: 168-2106) nap volt.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kyowa Kirin, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. március 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. július 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. január 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. november 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. november 25.

Első közzététel (Becslés)

2014. december 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 14.

Utolsó ellenőrzés

2022. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UX023T-CL201

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Burosumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United States

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel