Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ursodeoxikólsav szerepe az epekövek kezelésében hemolitikus betegségekben

2017. október 8. frissítette: Shaare Zedek Medical Center

Jól bebizonyosodott, hogy a hemolitikus betegségek hajlamosítják a betegeket pigment epekövek kialakulására. Epekövesség a 10 év alatti gyermekek legalább 5%-ánál figyelhető meg, a második-ötödik évtizedben 40-50%-ra nő. A Gilbert-szindróma együttes öröklődése négy-ötszörösére növeli a cholelithiasis kockázatát.

Krónikus hemolízisben szenvedő betegeknél az epe teljes lipidkoncentrációja csökken, és a teljes bilirubin/teljes lipid arány nő. Ez arra utal, hogy a hepatociták konjugációs képességét felülmúlja a hemolízisből származó túlzott mennyiségű bilirubin. A megnövekedett bilirubin monokonjugált és nem konjugált bilirubin kicsapódhat az epében, és szervetlen ionokkal, főleg kalciummal komplexeket képezhet, és kövekké fejlődhet.

A hemolitikus betegségekben szenvedő betegeknél epe iszap is kialakulhat, amely a kicsapódott szemcsék epében lévő szuszpenziója viszkózus, mucinban gazdag folyadékfázisban diszpergálva. A csapadék kémiai összetétele jól korrelál a kapcsolódó kő összetételével, és az iszap gyakran a jövőbeli kőfejlődés előhírnöke.

Erős adatok állnak rendelkezésre, amelyek arra utalnak, hogy az UDCA-val történő epehólyag-kezelés előnyei, valamint az epekőképződés megelőzése számos nagy kockázatú forgatókönyv esetén előnyös.

Számos javasolt mechanizmus létezik az UDCA pozitív hatására a pigmentkövek elsődleges megelőzésében. A mukoglikoproteinek jelentős mennyiségben vannak jelen a fekete pigmentkövekben, és hozzájárulnak az epekövek mátrixához. Az UDCA elnyomja a fehérje szekréciót és csökkenti a különböző fehérjék szintjét az epében. Azt is javasolták, hogy a megnövekedett vastagbél-epesó szolubilizálja a nem konjugált bilirubint, és megakadályozhatja a kalcium komplexképződést.

Jelenleg nincs publikált adat az UDCA szerepéről a cholelithiasis megelőzésében és kezelésében hemolitikus betegségekben. A kutatók azt feltételezik, hogy az UDCA hasznos lehet a hemolitikus rendellenességekben szenvedő betegek számára a pigmentkövek elsődleges megelőzésében, az epeiszap és a meglévő kövek lehetséges megszüntetésében, valamint a cholelithiasis tüneti epizódjainak csökkentésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kutatási protokoll legfeljebb 12 hónapig tart, amely alatt a résztvevő 3 klinikai látogatáson vesz részt a Shaare Zedek Medical Centerben; egy a tanulmányi beiratkozáskor, egy 6 hónapos korban és egy 12 hónapos korban.

Minden azonosított beteg orvosi feljegyzéseit felülvizsgálják az epekő korábbi klinikai, biokémiai vagy ultrahangos bizonyítékai tekintetében.

A betegeket kiindulási hasi ultrahangvizsgálatnak vetik alá, hogy megállapítsák az epe iszapját, az epeköveket vagy a korábbi epehólyag-gyulladás jeleit (pl. megvastagodott epehólyagfal).

Minden betegnél vérvizsgálatot végeznek a máj biokémiája, a teljes vérkép, a hemolitikus szűrés és az éhgyomri lipidek tekintetében.

A résztvevőket 15 mg/ttkg/nap UDCA-val kezdik (maximális adag 900 mg/nap), 2-3 részre osztva, 12 hónapig.

Azok a betegek, akik nem tolerálják a tablettát, UDCA-szirupot kapnak ugyanabban az adagban.

A házon belüli látogatások mindegyike a következőket tartalmazza:

  1. Explicit anamnézis felvétel és a páciens feljegyzéseinek áttekintése, beleértve a tünetek, a vérvizsgálatok és a korábbi ultrahangvizsgálatok, egyéb egészségügyi állapotok és gyógyszerek áttekintését.
  2. Fizikális vizsgálat - beleértve a lép méretének mérését, a jobb felső negyed hasi érzékenységének felmérését

  3. Vérvétel

    1. Hemoglobin, WBC
    2. A máj biokémiája: ALT, AST, GGT, ALP (alkáli foszfatáz), bilirubin (konjugált és nem konjugált), albumin
    3. Hemolitikus szűrés: LDH, haptoglobin, retikulociták
    4. Éhgyomri lipidek: LDL, HDL, trigliceridek

12 hónapos korban ismételt hasi ultrahangot végeznek. Az Egyesült Államok az alapvonalhoz képest kifejezetten a következő jellemzőkkel fog foglalkozni:

  1. Epeiszap jelenléte
  2. Epekő jelenléte: i.Méret ii.Szám
  3. Az epevezeték-tágulat jelenléte
  4. Az epehólyag falának megvastagodása

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hemolitikus rendellenességek diagnosztizálása, beleértve a szferocitózist, a G6PD-hiányt, a talasszémiát vagy a sarlósejtes betegséget.
  2. Kolelitiasisban vagy epeiszapban szenvedő betegek.
  3. 4 évnél nagyobb vagy egyenlő életkor.
  4. Képes beleegyezni a vizsgálatba, részt venni abban, és követni a vizsgálati eljárásokat.

Kizárási kritériumok:

  1. Korábbi splenectomia (teljes vagy részleges)
  2. A hemolitikus krízis bizonyítéka a kutatásba való beiratkozás idején
  3. Erősen tüneti epekőben szenvedő betegek, akik műtéti beavatkozást terveztek
  4. UDCA ismert allergia vagy intolerancia
  5. Egyidejű májbetegség fennállása
  6. Bármilyen egyéb laboratóriumi vagy klinikai állapot, amelyet a vizsgáló klinikailag jelentősnek tart, és amely befolyásolhatja a vizsgálat eredményét vagy a beteg biztonságát.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyitott címke
32 hemolitikus rendellenességben szenvedő, a befogadási és kizárási kritériumoknak megfelelő beteget kezdenek ursodeoxycholic acid (UDCA) kezeléssel.
Drog: Ursodeoxikólsav

A betegeket 15 mg/ttkg/nap UDCA-val kezdik (maximális adag 900 mg/nap), 2-3 részre osztva 12 hónapig.

Azok a betegek, akik nem tolerálják a tablettát, UDCA-szirupot kapnak ugyanabban az adagban.

Más nevek:
  • Ursolit

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A cholelithiasis vagy az epeúti iszap progressziójára utaló ultrahangos, klinikai vagy biokémiai bizonyítékok hiánya.
Időkeret: 12 hónap
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tünetekkel járó epekő epizódok számának és súlyosságának javulása.
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Az epekőbetegség sebészeti beavatkozásának aránya.
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Szonográfiás javulás (epekövek mérete és száma, epeiszap jelenléte, epehólyag falvastagsága).
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Értékelje az UDCA-terápia tolerálhatóságát és káros hatásait hemolitikus rendellenességekben.
Időkeret: 12 hónap
beleértve a nem specifikus hasi kényelmetlenséget, kiütést vagy hányingert.
12 hónap
Az epekőbetegség jobb biokémiai bizonyítékai
Időkeret: 12 m
csökkentett gamma-glutamil-transzpeptidáz (GGT) és alkalikus foszfatáz (ALP).
12 m

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shaare Zedek Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Oren Ledder, MD, Shaare Zedek Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. szeptember 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. szeptember 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. február 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. június 15.

Első közzététel (Becslés)

2015. június 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. október 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 8.

Utolsó ellenőrzés

2017. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Ursolit_Hemolytic disorders

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ursodeoxikólsav

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Romania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel