Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pazopanib orrvérzés kezelésére örökletes hemorrhagiás telangiectasia esetén

2022. szeptember 7. frissítette: Cure HHT

Nyílt elrendezésű, nem randomizált vizsgálat a pazopanib hatékonyságáról az orrvérzés kezelésére örökletes vérzéses telangiectasia (HHT) esetén

A nyomozók megvizsgálják az örökletes vérzéses telangiectasias betegeknek adott nagyon alacsony dózisú pazopanib értékét az orrvérzés súlyosságának csökkentésére azoknál, akiknél gyakori és hosszan tartó vérzéses epizódok jelentkeznek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az orrvérzés gyakorisága és időtartama alapján egy nem randomizált, egykarú, nyílt elrendezésű vizsgálatban 30 örökletes vérzéses telangiectasias beteget kezeltek nagyon alacsony dózisú [25 mg-hoz hasonló] pazopanibbel 16 és 24 hét között. Az elsődleges végpont a vérzés időtartamának legalább 50%-os csökkenése, valamint több másodlagos kapcsolódó végpont, beleértve a vérzés gyakoriságát, vérképét és életminőségét; összehasonlítva a 6-12 hetes kiindulási jellemzőkkel. Ha a kezelés első 8 hetét követően a haszon szuboptimális, megfontolandó az adag napi 50 mg-ra történő emelése.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

30

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • örökletes hemorrhagiás telangiectasia biztos diagnózisa, amely legalább 3 alábbi kritériummal rendelkezik:

    • Spontán és visszatérő orrvérzés.
    • Több telangiectasia jellegzetes helyeken: ajkak, szájüreg, ujjak, orr.
    • Visceralis elváltozások: GI telangiectasia, pulmonalis, máj, agyi vagy gerincvelői AVM.
    • E kritériumok szerint örökletes vérzéses telangiectasia első fokú rokona.

    • VAGY az örökletes hemorrhagiás telangiectasia génszekvencia diagnózisa

      2. Örökletes vérzéses telangiectasia okozta orrvérzés hetente legalább 2x, hetente legalább 25 perc kumulatív időtartamig

      3. Az orrvérzés klinikailag stabil a szűrést megelőző 12 hétben a vizsgáló klinikai megítélése szerint (pl. nincs jelentős változás az orrvérzés gyakoriságában vagy időtartamában).

      4. A résztvevő beleegyezik abba, hogy a vizsgálatban való részvétele során nem veti alá orr-telangiectasia gyulladását, és nem vesz részt az örökletes vérzéses telangiectasia kezelésére semmilyen kísérleti terápiában, kivéve a vizsgálati gyógyszert.

      5. Férfi vagy nő [nem fogamzóképes]

Kizárási kritériumok:

  1. A résztvevő azonnali vagy késleltetett túlérzékenységi reakciót vagy idiosinkráciát ismert a pazopanibbal kémiailag rokon gyógyszerekkel szemben, ami a vizsgáló véleménye szerint ellentmond a részvételüknek.
  2. Jelenleg kezeletlen agyi arterio-vénás malformációi (AVM), agyi arteriovenosus fistulák vagy agyi barlangi malformációk (CCM-ek) vannak (Megjegyzés: az MRI-vizsgálatot nem kell megismételni a szűrés során, ha AVM-ek, arterio-vénás fisztulák és CCM-ek hiányoztak a vizsgálaton ≥18 éves korban).
  3. Jelenleg perfundált pulmonalis AVM-jei vannak, a tápláló artéria átmérője >3 mm.
  4. Az orr- vagy gasztrointesztinálistól eltérő ismert jelentős vérzési források.
  5. Vaszkuláris endoteliális növekedési faktor gátló szisztémás alkalmazása az elmúlt 3 hónapban vagy a vizsgálatba való korábbi beiratkozás.
  6. Aktív és nemrégiben fellépő klinikailag jelentős hasmenés.
  7. Jelenlegi vagy közelmúltbeli (az elmúlt 5 évben) rosszindulatú daganatok (kivéve a nem melanómás bőrrákokat)
  8. A résztvevőn nagy műtéten esett át (pl. AVM sebészeti lekötése) vagy trauma 28 napon belül, vagy kisebb sebészeti beavatkozásokon (pl. centrális vénás hozzáférési vonal eltávolítása) az adagolást megelőző 7 napon belül, az utóbbi friss seb, törés vagy fekély.
  9. A résztvevőnek ebben az időszakban tervezett műtétje van, amely magában foglalja az aktív kezelést és a 6 hetes követést.
  10. A résztvevőnek klinikailag jelentős gasztrointesztinális rendellenességei vannak (az örökletes vérzéses telangiectasia okozta vaszkuláris elváltozásokon kívül)
  11. A résztvevőnek a vizsgálati gyógyszer első adagja előtti 6 hónapban agyi érrendszeri balesete (beleértve az átmeneti ischaemiás rohamokat is), tüdőembóliája, kezeletlen mélyvénás trombózisa (DVT), szívinfarktusa vagy bármely más trombózisos eseménye volt.
  12. QTc ≥ 450 msec, háromszori EKG-k átlagolt QTc-értékei alapján, amelyeket egy rövid rögzítési időszak alatt kaptunk vagy kézi túlolvasás. Ugyanazt a QT-korrekciós képletet kell alkalmazni minden egyes résztvevő esetében a vizsgálatra való jogosultság és a kilépés meghatározásához.]
  13. Hgb
  14. Vérlemezkék < 100x109/L.
  15. Nemzetközi normalizált arány (INR) >1,2x a normál felső határa és az aktivált parciális tromboplasztin idő (aPTT) >1,2x normál felső határa.
  16. Alanin transzamináz > a normál érték felső határának kétszerese.
  17. Bilirubin > 1,5x a normál felső határ (izolált bilirubin > 1,5x a normál felső határ elfogadható, ha a bilirubin frakcionált és direkt bilirubin
  18. A résztvevőnek rosszul kontrollált magas vérnyomása van [a szisztolés vérnyomás (SBP) ≥ 140 Hgmm vagy a diasztolés vérnyomás (DBP) ≥ 90 Hgmm. A vérnyomáscsökkentő gyógyszer(ek) megkezdése vagy módosítása megengedett a vizsgálatba való belépés előtt [a szűrés és az alapvonal között]. A szűréskor a vérnyomást háromszor kell megmérni, és az átlagos SBP/DBP értéket meg kell adni
  19. Lényeges vesebetegség (eGFR
  20. Echo eredetű bal kamrai ejekciós frakció
  21. Pajzsmirigy-stimuláló hormon > a normál érték felső határa.
  22. A vizelet fehérje-kreatinin aránya >0,3.
  23. Neutrophil szám

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Pazopanib
A pazopanib egy kiindulási periódus után, napi 25 mg-os orális adagolással kezdődött, ebben az egy kezelési ágban, összehasonlítandó a beteg kiindulási értékével. Ha a végpontot nem érik el, és a biztonságosság 2-3 hónapon belül bebizonyosodik, megfontolandó az adag napi 50 mg-ra történő emelése a következő 3 hónapos vizsgálat során.
Drog: Pazopanib
Gyógyszerészeti hatóanyag és segédanyagok kapszulába töltve a vizsgálatban szükséges alacsonyabb adagolás érdekében
Más nevek:
  • Pazopanib kapszula

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az orrvérzés időtartamának százalékos változása percekben
Időkeret: Összesített vérzési percek a kiindulási 3 hét és az utolsó 3 adagolási hét után, az adagolás 16-24 hetében
Az egyes vérzések napi elektronikus nyilvántartása a kezdési és befejezési időpontokkal megadja a napi orrvérzés időtartamát, minden 3 hetes vizsgálati idővel kiegészítve.
Összesített vérzési percek a kiindulási 3 hét és az utolsó 3 adagolási hét után, az adagolás 16-24 hetében

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az átlagos hullámzási frekvenciában
Időkeret: A gyógyszeres időszak utolsó 3 hete vs. a kiindulási 3 hét; 16-24 hetes adagolás alatt
Az egyes vérzések beteg által értékelt intenzitása, mint 0 vagy 1, 3 hetes periódusok átlaga.
A gyógyszeres időszak utolsó 3 hete vs. a kiindulási 3 hét; 16-24 hetes adagolás alatt
Százalékos változás az átlagos vérzési gyakoriságban
Időkeret: Az utolsó 3 hét a kiindulási 3 héthez képest; 16-24 hetes adagolás alatt
A napi vérzések jegyzett száma, 3 hetes időszakokra összesítve
Az utolsó 3 hét a kiindulási 3 héthez képest; 16-24 hetes adagolás alatt
A szérum hemoglobin abszolút [gm/dl] változása
Időkeret: az elmúlt 6 hét összehasonlítása a kiindulási 3-6 héttel; 16-24 hetes gyógyszeradagolás alatt
A szérum értékeket 3 hetente kell levenni
az elmúlt 6 hét összehasonlítása a kiindulási 3-6 héttel; 16-24 hetes gyógyszeradagolás alatt
Változás a vérátömlesztés gyakoriságában
Időkeret: A vizsgálat utolsó 6 hete, a kiindulási 3-6 héthez képest; 16-24 hetes adagolás alatt
Csomós vörösvértestek használata 6 hetes időtartamon keresztül.
A vizsgálat utolsó 6 hete, a kiindulási 3-6 héthez képest; 16-24 hetes adagolás alatt
Az IV vasinfúziók gyakoriságának változása
Időkeret: Az adagolás utolsó 6 hetétől az első 6 hétig; 16-24 hetes gyógyszeradagolás alatt
Az intervallum IV vasinfúziók száma 6 hetes periódusokban
Az adagolás utolsó 6 hetétől az első 6 hétig; 16-24 hetes gyógyszeradagolás alatt
Százalékos változás a vérzésenkénti átlagos orrvérzés súlyosságában
Időkeret: Az utolsó 3 hét a vizsgálat kiindulási 3 hete; 16-24 hetes időtartamú tanulmányhoz
Az orrvérzés súlyossági pontszáma [0-10], amely az aktuális beteg által jelentett kimeneti eszközben található, átlagolásra kerül
Az utolsó 3 hét a vizsgálat kiindulási 3 hete; 16-24 hetes időtartamú tanulmányhoz
A szisztolés vérnyomás [mm higany] változásának napi monitorozása napi felvételek segítségével
Időkeret: Naponta a kiindulási állapottól egészen 24 hétig a gyógyszeres vizsgálat befejezéséig.
Azoknál a betegeknél, akiknél a higanyszint 140 mm fölé emelkedik, vagy akiknél a higanyszint 20 mm-rel vagy annál nagyobb mértékben emelkedik, protokollban meghatározott kezeléseket kell alkalmazni.
Naponta a kiindulási állapottól egészen 24 hétig a gyógyszeres vizsgálat befejezéséig.
A diasztolés vérnyomás változásának napi monitorozása [mm higany]
Időkeret: Naponta a kiindulási állapottól egészen 24 hétig a gyógyszeres vizsgálat befejezéséig
Azok a betegek, akiknél a higanyszint 90 mm fölé emelkedik, vagy akiknél a higanyszint 10 mm-rel vagy annál nagyobb mértékben emelkedik, a protokollban meghatározott kezeléseket indítják el.
Naponta a kiindulási állapottól egészen 24 hétig a gyógyszeres vizsgálat befejezéséig
Azon résztvevők száma, akiknél megváltozott az alanin-aminotranszferáz [májfunkciós teszt]
Időkeret: A kiindulási és a 16-24 hetes adagolási időszak alatt
mérés 3 hetente, hogy értékelje a szeres növekedést a gyógyszer használatával
A kiindulási és a 16-24 hetes adagolási időszak alatt
Kövesse nyomon az aktív és biztonságos legalacsonyabb szérum gyógyszerkoncentrációt
Időkeret: Több mint 16-24 hetes tanulmányi idő; minden beadott adagnál egyszer egyensúlyi állapotban
A biztonságos és hatékony tartományban [1 ug/ml-től 10 ug/ml-ig] végzett expozíció értékeléséhez elemzendő vizsgálatok.....
Több mint 16-24 hetes tanulmányi idő; minden beadott adagnál egyszer egyensúlyi állapotban
Értékelje az összetett mentális életminőségi pontszámok változását
Időkeret: kiindulási állapot, a 12. hét és a vizsgálati gyógyszeradagolás végén; 16, 20 vagy 24 hét
36. rövidített egészségügyi felmérés [1-100, magasabb szám jobb önbevallású mentális egészséget jelent]
kiindulási állapot, a 12. hét és a vizsgálati gyógyszeradagolás végén; 16, 20 vagy 24 hét
Értékelje az összetett fizikai életminőségi pontszámok változását
Időkeret: kiindulási állapot, a 12. hét és a vizsgálati gyógyszeradagolás végén; 24 hétig.
36. rövidített állapotfelmérés [1-100 tartomány, magasabb szám jobb önbevallásos fizikai egészséget jelent]
kiindulási állapot, a 12. hét és a vizsgálati gyógyszeradagolás végén; 24 hétig.
Értékelje a fáradtság összetett pontszámainak változását
Időkeret: alapvonal és vizsgálat vége; 24 hétig
Beteg-jelentés eredménymérési információs rendszer-fáradtság; [0-100 skála; alacsonyabb szám, ami kevesebb fáradtságot jelent]. Lekérdezi a fáradtság mértékét és a fizikai működésre gyakorolt ​​hatását. Az összetett pontszám 5-ös vagy annál nagyobb csökkenése a fáradtság klinikailag releváns csökkenését jelenti.
alapvonal és vizsgálat vége; 24 hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kérdezze meg a vas üzletek szintjeit
Időkeret: kiindulási és a gyógyszeres vizsgálat végén; 16, 20 vagy 24 hét a tanulmányi időtartamtól függően
Ferritin szérumszintek [normál tartomány: 12 ug/ml – 150 ug/ml nő, 300 ug/ml férfi). Azonban 30 ug/ml felett a megfelelő eritropoézis szempontjából relevánsnak számít]
kiindulási és a gyógyszeres vizsgálat végén; 16, 20 vagy 24 hét a tanulmányi időtartamtól függően
Jellemezze a bal kamrai stressz változását
Időkeret: kiindulási és gyógyszeres vizsgálat vége; 16, 20 vagy 24 hét a tanulmány időtartamától függően]
Az NTproBNP szérumértékei a bal kamrai stressz helyettesítői.
kiindulási és gyógyszeres vizsgálat vége; 16, 20 vagy 24 hét a tanulmány időtartamától függően]

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cure HHT

Együttműködők

University of North Carolina

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Raj Kasthuri, MD, University of North Carolina

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2023. július 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. június 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2025. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. február 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. február 20.

Első közzététel (Tényleges)

2019. február 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 7.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HT3

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

IPD terv leírása

Miután a PI és munkatársai elkészítették az elsődleges és a kiegészítő jelentéseket, ezek az adatok közzétehetők adatfájlokban nyilvános hozzáférés céljából

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Orrvérzés

Klinikai vizsgálatok a Pazopanib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel