Koffein hipoxiás-ischaemiás encephalopathia kezelésére

A perinatális asphyxia következtében fellépő hipoxiás-ischaemiás encephalopathia (HIE) gyakori és gyakran végzetes. A terápiás hipotermia csökkenti a HIE-ben szenvedő csecsemők mortalitását és morbiditását. Még a terápiás hipotermia széles körben elterjedt alkalmazása mellett is a HIE-ben szenvedő csecsemők kb. 60%-a meghal vagy idegrendszeri fejlődési károsodást szenved. Ennek eredményeként sürgős, kielégítetlen közegészségügyi igény van adjuváns terápiák kidolgozására a túlélés és az idegrendszeri fejlődési eredmények javítása érdekében ebben a populációban.

A koffein neurovédelmet nyújthat a HIE-ben szenvedő csecsemők számára azáltal, hogy blokkolja az adenozin receptorokat az agyban és csökkenti a neuronális sejthalált. A HIE állatmodelljeiben a koffein csökkenti a fehérállományú agysérülést. A koffeinnel azonos osztályba tartozó gyógyszerekről (azaz a metil-xantinokról) kimutatták, hogy védelmet nyújtanak az akut vesekárosodással szemben a HIE hátterében. Biztonságukat és hatékonyságukat azonban nem vizsgálták terápiás hipotermia esetén, és a neurológiai kimenetelekre gyakorolt ​​hatásuk nem ismert. Mivel ezek a gyógyszerek csökkentik a vesekárosodást a HIE-ben szenvedő csecsemőknél, csökkenthetik az agy sérülését is.

Ez az I. fázisú tanulmány a koffein, mint adjuváns terápia farmakokinetikáját, biztonságosságát és előzetes hatékonyságát értékeli a HIE-ben szenvedő csecsemők idegrendszeri fejlődési eredményeinek javítására.