Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az evinacumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelése homozigóta családi hiperkoleszterinémiában szenvedő gyermek betegeknél

2023. június 5. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals

Három részből álló, egykarú, nyílt vizsgálat az evinacumab hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére homozigóta családi hiperkoleszterinémiában szenvedő gyermek betegeknél

A vizsgálat A. részének elsődleges célja az evinakumab farmakokinetikájának (PK) felmérése homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HoFH) szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

A vizsgálat B. részének elsődleges célja az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) csökkentésének bemutatása evinakumabbal HoFH-ban szenvedő gyermekgyógyászati ​​(5-11 éves) betegeknél.

A vizsgálat A. részének másodlagos célja az intravénásan (IV) adott evinakumab biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése HoFH-ban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

A tanulmány B. részének másodlagos céljai a következők:

  • Az evinakumab egyéb lipidparaméterekre (pl. apolipoprotein B (Apo B), nem nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (nem HDL-C), összkoleszterin (TC), lipoprotein a [Lp(a)]) kifejtett hatásának értékelése HoFH-s gyermekbetegeknél
  • Az intravénás evinakumab biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése HoFH-ban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél
  • Az evinakumab PK értékelése HoFH-ban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél
  • Az evinakumab immunogenitásának időbeli értékelése HoFH-ban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél
  • A betegek hatékonyságának értékelése mutációs státusz alapján

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az A rész az 1b fázis, a B rész a 3. fázis

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Regeneron Research Site
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Regeneron Research Center
  • Egyesült Államok
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Regeneron Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33434
        • Regeneron Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66190
        • Regeneron Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Regeneron Research Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19106
        • Regeneron Research Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • Regeneron Research Center
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Regeneron Research Site
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 11217
        • Regeneron Research Center
  • Ukrajna
      • Kyiv, Ukrajna, 04209
        • Regeneron Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. A funkcionális HoFH diagnózisa genetikai vagy klinikai kritériumok alapján, a protokollban meghatározottak szerint
  2. LDL-C >130 mg/dl a szűrővizsgálaton
  3. Testtömeg ≥15 kg
  4. Stabil, maximálisan tolerált terápia* a szűrővizsgálaton *A maximálisan tolerált terápia tartalmazhat napi sztatint.
  5. Hajlandó és képes betartani a klinikai látogatásokat és a tanulmányokkal kapcsolatos eljárásokat
  6. A szülő(k)nek vagy törvényes gyám(ok)nak be kell nyújtaniuk az aláírt tájékozott hozzájárulási űrlapot (ICF). Az 5 évesnél idősebb (vagy az IRB/EC által meghatározott életkor feletti és a helyi előírásoknak és követelményeknek megfelelően) betegeknek tájékoztatást kell adniuk a vizsgálatba való beiratkozáshoz, valamint alá kell írniuk és keltezniük kell egy külön IAF-et vagy ICF-et. a szülő(k)/törvényes gyám(ok) aláírásával (adott esetben a helyi előírások és követelmények alapján)

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Háttér farmakológiai LMT, táplálkozási vagy vény nélkül kapható (OTC) terápiák, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a lipideket, olyan dózisban/sémában, amely legalább 4 hétig (PCSK9-gátlók esetén 8 hétig) nem volt stabil a szűrővizsgálat előtt, és a beteg nem hajlandó hogy belépjen a bejáratási időszakba
  2. Az A részbe belépő betegek esetében, akik nem tudják ideiglenesen megszakítani az aferézist az alaplátogatástól a 4. heti vizitig
  3. Lipid aferézis, olyan beállítás (ha alkalmazható) és ütemezés, amely nem volt stabil a szűrővizit előtt körülbelül 8 hétig, vagy olyan aferézis ütemezése, amely várhatóan nem lesz stabil a kezelési időszak (48 hét) alatt.
  4. Plazmaferezis a szűrési látogatást követő 8 héten belül, vagy plazmaferezisnek az A vagy B része alatt
  5. Bármilyen klinikailag jelentős kontrollálatlan endokrin betegség jelenléte, amelyről ismert, hogy befolyásolja a szérum lipideket vagy lipoproteineket
  6. Újonnan diagnosztizált (a randomizációs látogatást megelőző 3 hónapon belül) diabetes mellitus vagy rosszul kontrollált cukorbetegség a protokollban meghatározottak szerint

Megjegyzés: A protokoll által meghatározott egyéb kritériumok érvényesek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Evinacumab
A rész: Egyszeri intravénás (IV) adag B. rész: IV adag 4 hetente (Q4W) a 20. hétig C rész: IV adag Q4W
Drog: Evinacumab
A rész: Egyszeri intravénás adag B és C rész: IV dózis Q4W
Más nevek:
  • 1500 REGN
  • Evkeeza™

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rész: Az evinacumab maximális megfigyelt szérumkoncentrációja (Cmax).
Időkeret: 12 napon
A Cmax-ot közvetlenül a plazmakoncentráció-idő görbéből kaptuk.
12 napon
A rész: A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az evinacumab utolsó mérhető koncentrációjának időpontjáig (AUClast)
Időkeret: Előadagolás a 0. héten; Az infúzió vége a 0,006, 1, 2, 4, 8 és 12 héten
Az AUClast értéket a nullától az utolsó mért koncentrációig tartó szérumkoncentráció időgörbe alatti területként határoztuk meg.
Előadagolás a 0. héten; Az infúzió vége a 0,006, 1, 2, 4, 8 és 12 héten
A rész: Az evinacumab terminális felezési ideje (t1/2).
Időkeret: Előadagolás a 0. héten; Az infúzió vége a 0,006, 1, 2, 4, 8 és 12 héten
A T1/2-t úgy határozták meg, mint az az idő, amely szükséges ahhoz, hogy a gyógyszer plazmakoncentrációja 50 százalékkal csökkenjen az elimináció végső szakaszában.
Előadagolás a 0. héten; Az infúzió vége a 0,006, 1, 2, 4, 8 és 12 héten
B rész: A számított alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változása az alapértéktől a 24. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
A százalékos változást úgy számítottuk ki, hogy 100 szorozva (a 24. héten számított LDL-C érték mínusz a kiindulási LDL-C érték) osztva a kiindulási állapot számított LDL-C értékével.
Alaphelyzet a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A és B rész: Kezeléskor jelentkező nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A rész: a 24. hétig; B rész: a 48. hétig
Bármilyen nemkívánatos orvosi esemény olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert (IMP) kapott, nemkívánatos eseménynek minősült, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére ezzel a kezeléssel. Súlyos nemkívánatos eseménynek (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt definiáltak, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál, életveszély, kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés, tartós vagy jelentős rokkantság/képtelenség, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség , vagy orvosilag fontos eseménynek tekintik. A TEAE-t úgy határozták meg, mint a vizsgálati gyógyszer első bevétele után kezdődő/romló AE. A TEAE-ben súlyos és nem súlyos mellékhatásokkal rendelkező résztvevők is voltak.
A rész: a 24. hétig; B rész: a 48. hétig
B rész: Az apolipoprotein B (Apo B) százalékos változása az alapértékről a 24. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Az Apo B százalékos változását jelentették a kiindulási értékről a 24. hétre.
Alaphelyzet a 24. hétig
B rész: A nem nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (nem HDL-C) százalékos változása az alapértéktől a 24. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
A non-HDL-C százalékos változását jelentették a kiindulási értékről a 24. hétre.
Alaphelyzet a 24. hétig
B rész: Az összkoleszterin (TC) százalékos változása a kiindulási értékről a 24. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
A TC százalékos változását jelentették a kiindulási értékről a 24. hétre.
Alaphelyzet a 24. hétig
B rész: Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a számított alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) ≥50 százalékos (%) csökkenést szenvedett a 24. héten
Időkeret: 24. hét
Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akik a számított LDL-C ≥ 50%-os csökkenését érték el a 24. héten.
24. hét
B rész: A számított alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változása az alapértékről a 24. hétre azoknál a résztvevőknél, akiknek negatív/negatív és nulla/null mutációi vannak
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
A HoFH-ban szenvedő résztvevőket az alacsony sűrűségű lipoprotein receptor (LDLR) mutáció(k) fenotípusa alapján osztályozták, kezdve a hibás mutációktól (ahol az LDLR megtart néhány LDL-kötő funkciót) a null vagy negatív mutációkig, ahol nem fejeződött ki működő LDLR. . Azok a résztvevők, akiknek LDLR-aktivitása 15%-nál kisebb, nullának minősülnek, és azok a résztvevők, akiknek LDLR-aktivitása károsodott, de >15%-a LDLR-hibás. A negatív/negatív és null/null mutációkkal rendelkező résztvevőknél a számított LDL-C százalékos változását jelentették a kiindulási értékről a 24. hétre.
Alaphelyzet a 24. hétig
B rész: A lipoprotein A (Lp[a]) százalékos változása az alapértékről a 24. hétre
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Az Lp(a) százalékos változását jelentették a kiindulási értékről a 24. hétre.
Alaphelyzet a 24. hétig
B rész: Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) abszolút változása az alapértékhez képest a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
Az LDL-C abszolút változásáról számoltak be a kiindulási értékhez képest a 24. héten
Alapállapot, 24. hét
B rész: A teljes evinacumab szérumkoncentrációja
Időkeret: Előadagolás a 0., 4., 8., 12. héten; Az infúzió vége a 0.006., 4.006., 8.006., 12.006. és 24. héten
A teljes evinakumab szérumkoncentrációját jelentették. Az adagolás előtti mintákat a 0. héten megvizsgálták, és a jelentett érték a tényleges mérésen alapul.
Előadagolás a 0., 4., 8., 12. héten; Az infúzió vége a 0.006., 4.006., 8.006., 12.006. és 24. héten
B rész: Az evinacumab maximális szérumkoncentrációja egyensúlyi állapotban (Cmax,ss)
Időkeret: Az adagolás utáni 1., 29., 57., 85. és 169. napon
Maximális szérumkoncentráció (Cmax,ss) egyensúlyi állapot a gyógyszer beadását követően.
Az adagolás utáni 1., 29., 57., 85. és 169. napon
B rész: Az evinacumab szérumkoncentráció-idő görbéje alatti terület egyensúlyi állapotban (AUCtau.ss)
Időkeret: Az adagolás utáni 1., 29., 57., 85. és 169. napon
Az AUCtau.ss-t a szérumkoncentráció-idő görbe alatti területként határozták meg az evinakumab egyensúlyi állapotában
Az adagolás utáni 1., 29., 57., 85. és 169. napon
B rész: Az evinacumab minimális szérumkoncentrációja egyensúlyi állapotban (Ctrough.ss)
Időkeret: Az adagolás utáni 1., 29., 57., 85. és 169. napon
A Ctrough.ss-t az evinakumab egyensúlyi állapotában mért minimális szérumkoncentrációként határozták meg
Az adagolás utáni 1., 29., 57., 85. és 169. napon
B rész: A számított alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változása a kiindulási értékről a 24. hétre azoknál a résztvevőknél, akik nulla/nulla vs. nem nulla/nulla és negatív/negatív vs. nem negatív/negatív mutációval rendelkeznek.
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
Alaphelyzet a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. június 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. január 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. május 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. január 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 16.

Első közzététel (Tényleges)

2020. január 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 5.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • R1500-CL-17100
  • 2019-001931-30 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A nyilvánosan elérhető eredmények alapjául szolgáló összes egyéni betegadat (IPD) megosztásra kerül

IPD megosztási időkeret

A résztvevők egyéni anonimizált adatait meg kell osztani, ha a jelzést egy szabályozó testület jóváhagyta, ha van törvényes felhatalmazás az adatok megosztására, és nincs ésszerű valószínűsége a résztvevő újbóli azonosításának.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek anonimizált betegszintű adatokhoz vagy összesített vizsgálati adatokhoz, ha a Regeneron megkapta a forgalomba hozatali engedélyt a fő egészségügyi hatóságoktól (pl. FDA, Európai Gyógyszerügynökség [EMA], Gyógyszerészeti és Orvostechnikai Eszközök Ügynöksége [PMDA] stb.) a termékre vonatkozóan. és indikációval rendelkezik, törvényes felhatalmazással rendelkezik az adatok megosztására, és a vizsgálati eredményeket nyilvánosan hozzáférhetővé tette (pl. tudományos publikáció, tudományos konferencia, klinikai vizsgálati nyilvántartás).

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Homozigóta családi hiperkoleszterinémia

Klinikai vizsgálatok a Evinacumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ireland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel