Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tolerogén fibroblasztok megvalósíthatósági tanulmánya refrakter sclerosis multiplexben szenvedő betegeknél (MSFibroblast)

2021. október 14. frissítette: FibroBiologics

A fibroblasztok erős immunmoduláló és terápiás aktivitást mutattak a sclerosis multiplex kísérleti autoimmun encephalomyelitis (EAE) modelljében, valamint az autoimmun és gyulladásos betegségek egyéb modelljeiben.

Ez a vizsgálat 100 millió tolerogén fibroblaszt intravénás beadásának elsődleges biztonságossági és másodlagos hatékonysági végpontjait értékeli 5, interferonra rezisztens, relapszusos, remitív SM-ben szenvedő betegnek. Bár a klinikailag beadott fibroblasztok biztonságossága bizonyított, nem ismert, hogy ezek a sejtek hatékonyak-e a sclerosis multiplex (MS) kezelésében.

Hipotézisünk az, hogy a tolerogén fibroblasztok jól tolerálhatók és teljesítik elsődleges célunkat. Ezen túlmenően, A vizsgálók optimisták abban, hogy a hatékonyság jeleit fogják látni a következők alapján: Az MS funkcionális összetett értékelésének neurológiai értékelése, amely magában foglalja az EDSS-t, a kiterjesztett EDSS-t (Scripps neurológiai minősítési skála (NRS). ), ingerelt auditív sorozatos addíciós teszt (PASAT), kilenclyukú peg teszt és 25 láb járási idő, rövid formájú 36 (SF-36) életminőségi kérdőív és gadolíniummal javított MRI-vizsgálatok az agyról és a nyaki gerincről zsinór.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A fibroblasztok erős immunmoduláló és terápiás aktivitást mutattak a sclerosis multiplex kísérleti autoimmun encephalomyelitis (EAE) modelljében, valamint az autoimmun és gyulladásos betegségek egyéb modelljeiben. Mechanikailag a tolerogén fibroblasztok gyulladásgátló és immunmoduláló faktorokat termelnek, amelyek terápiás hatásúnak tűnnek az autoimmunitás összefüggésében, beleértve az IL-10-et és a TGF-béta-t. Ezenkívül a tolerogén fibroblasztok neurotróf mediátorokat termelnek, amelyek fokozzák a mielintermelést és/vagy megakadályozzák a neuronális apoptózist.

Ez a vizsgálat 100 millió tolerogén fibroblaszt intravénás beadásának elsődleges biztonságossági és másodlagos hatékonysági végpontjait értékeli 5, interferonra rezisztens, relapszusos, remitív SM-ben szenvedő betegnek. Bár a klinikailag beadott fibroblasztok biztonságossága bizonyított, nem ismert, hogy ezek a sejtek hatékonyak-e a sclerosis multiplex (MS) kezelésében.

Kutatási hipotézis: 100 millió tolerogén fibroblaszt intravénás beadása jól tolerálható, és terápiás hatást vált ki a relapszusban remissziós SM betegekben.

Indoklás: A mezenchimális őssejtek (MSC) családja immunmoduláló, és a csontvelői MSC-k (BM-MSC) terápiás választ váltanak ki SM-ben szenvedő betegekben [1]. A tolerogén fibroblasztok jobb immunmoduláló aktivitással rendelkeznek, mint a BM-MSC-k és a zsíros MSC-k. A kutatók ezért egy öt betegből álló vizsgálatot kívánnak végezni, hogy felmérjék e sejtpopuláció biztonságosságát és hatékonyságának jeleit interferonra rezisztens SM-betegeknél.

A vizsgálat elsődleges célja a kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményektől való mentesség a kezelést követő 1, 2, 4, 8 és 16 héttel. A vizsgálat másodlagos célja a kiinduláskor, a 2., 4., 8. és 16. héten értékelt hatékonyság lesz. Az eredmények számszerűsítése a következők alapján történik: Az MS funkcionális összetett értékelésének neurológiai értékelése, amely magában foglalja az EDSS-t, a kibővített EDSS-t (Scripps neurológiai minősítési skála (NRS), ingerelt auditív sorozatos addíciós teszt). PASAT), a kilenclyukú peg teszt és 25 láb gyaloglási idő, rövid formájú 36 (SF-36) életminőségi kérdőív és gadolíniummal javított MRI-vizsgálatok az agyról és a nyaki gerincvelőről.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Mexikó
    • Baja California
      • Tijuana, Baja California, Mexikó, 22504
        • Servicios Medicos UCC, S.C.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Olyan betegek, akik hajlandóak tájékozott beleegyezést aláírni, és képesek megérteni e klinikai vizsgálat jellemzőit.
  2. Hajlandó heti naplót vezetni, és négy hónapig megfigyelés alatt áll
  3. Nem terhes, 18-55 éves, SM-ben szenvedő betegek a felülvizsgált McDonald-kritériumok szerint, és megfelelnek a klinikailag meghatározott SM Possner-kritériumainak.
  4. A 2,0–5,5 pont közötti EDSS-pontszámokat legalább három hónappal az SM utolsó akut rohama után értékelték.

Kizárási kritériumok:

  1. Aktív proliferatív retinopátia jeleit mutató betegek.
  2. Rosszul kontrollált diabetes mellitusban szenvedő betegek (HbA1C > 8,5%).
  3. Veseelégtelenségben (kreatinin > 2,5) vagy veseelégtelenségben szenvedő betegek.
  4. Fertőzés, amelyet >15 000 k/cumm fehérvérsejtszám és/vagy >38C hőmérséklet igazol.
  5. A szervátültetés története.
  6. Korábbi vagy aktív rosszindulatú daganat az anamnézisben, kivéve a lokalizált bőr bazális vagy laphámsejtes karcinómát vagy in situ méhnyakrákot
  7. Sarlósejtes vérszegénység története

  8. Szív- és érrendszeri állapotok:

    1. Testmozgást korlátozó angina (Canadian Cardiovascular Society Class nagyobb vagy egyenlő, mint 3
    2. Pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association osztálya nagyobb vagy egyenlő, mint 3
    3. Instabil angina
    4. Akut ST elevációval járó miokardiális infarktus (MI) egy hónapon belül
    5. Átmeneti ischaemiás roham vagy stroke egy hónapon belül
    6. Súlyos billentyűbetegség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: intravénás infúzióval beadott tolerogén fibroblasztok
100 millió tolerogén fibroblaszt egyszeri adagja intravénás infúzióval.
Biológiai: Tolerogén fibroblasztok
100 millió tolerogén fibroblaszt egyszeri adagjának beadása intravénás infúzióval

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság: Az alanyok kedvezőtlen egyenletes megfigyelése az infúzió után 4 órán keresztül
Időkeret: Monitorozás az allogén tolerogén fibroblasztok intravénás infúziója alatt, és az infúzió után 4 órán keresztül
Az allogén tolerogén fibroblasztok intravénás infúzióval történő beadása során figyelje meg az alanyokat a kezeléssel összefüggő akut immuntünetek vagy érelzáródási tünetek miatt.
Monitorozás az allogén tolerogén fibroblasztok intravénás infúziója alatt, és az infúzió után 4 órán keresztül
Biztonság: Teljes vérkép a gyulladásjelzők nyomon követéséhez
Időkeret: Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
A gyulladásos markerek monitorozására használt teljes vérkép a fehérvérsejt (WBC), a neutrofil (N), a limfocita (L), a neutrofil-limfocita arány (NLR), az átlagos vérlemezke térfogat (MPV) és a vérlemezke-limfocita arány volt. Ez a biztonsági teszt az alanyok gyulladásos megfigyelésére szolgál a vizsgálat során, a betegség lefolyásával kapcsolatban, vagy az intravénás infúzióval beadott allogén tolerogén fibroblasztokat.
Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
Biztonság: Szérumkémia a szérum kémiájára gyakorolt ​​hatás nyomon követésére
Időkeret: Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
Ez a teszt bizonyos anyagok mennyiségét méri a szérummintákban, beleértve az elektrolitokat (például nátriumot, káliumot és kloridot), zsírokat, fehérjéket, glükózt (cukrot) és enzimeket. A vérkémiai vizsgálatok alapvető információkat adnak arról, hogy az ember veséi, mája és más szervei mennyire jól működnek. Egy anyag abnormális mennyisége a vérben betegség jele vagy a kezelés mellékhatása lehet. A vérkémiai vizsgálatok segítenek diagnosztizálni és nyomon követni számos állapotot a kezelés előtt, alatt és után. Vérkémiai vizsgálatnak is nevezik.
Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
Biztonság: 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) a szív- és érrendszeri egészség monitorozására
Időkeret: Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
12 elvezetéses elektrokardiogramot használnak a résztvevők kiindulási szív- és érrendszeri egészségének nyomon követésére, és továbbra is figyelemmel kísérik szív- és érrendszeri egészségüket a vizsgálat során, mérve a pulzusszámot, a vérnyomást, a kamrai frekvenciát, a PR-intervallumot, az RP-intervallumot, a QRS-intervallumot és GT intervallum. Ez a biztonsági teszt a betegség lefolyásával kapcsolatos kardiális események vagy az intravénás infúzióval beadott allogén tolerogén fibroblasztok megfigyelésére szolgál.
Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hatékonyság: Kibővített fogyatékossági állapot skála (EDSS) a rokkantsági skála számszerűsítésére és a változások nyomon követésére
Időkeret: Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
Az Expanded Disability Status Scale (EDSS) számszerűsíti a sclerosis multiplexben szenvedő rokkantságot, és nyomon követi a rokkantság szintjének időbeli változásait. A teszt neurológiai vizsgálaton és az agy idegsejt-hálózatát képviselő funkcionális rendszerekre gyakorolt ​​hatáson alapul. Széles körben használják klinikai vizsgálatokban és SM-ben szenvedők értékelésében. A skálát egy John Kurtzke nevű neurológus fejlesztette ki 1983-ban, az előző 10 fokozatú rokkantsági állapotskálához (DSS) képest. Az EDSS skála 0-tól 10-ig terjed, 0,5 egységnyi lépésekben, ami a fogyatékosság magasabb szintjét jelenti. A pontozás egy neurológus vizsgálatán alapul.
Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
Hatékonyság: Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT) a kognitív funkciók és a feldolgozási sebesség mérésére
Időkeret: Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
A PASAT a kognitív funkciók mérőszáma, amely felméri a hallási információfeldolgozás sebességét, rugalmasságát és számítási képességét. A tesztet Gronwell fejlesztette ki 1977-ben, majd Rao és munkatársai 1989-ben adaptálták SM-ben való használatra. A PASAT hangkazettával vagy CD-lemezzel kerül bemutatásra, hogy biztosítsa az ingerek megjelenítési sebességének szabványosítását. A teszt során 3 másodpercenként egy számjegy jelenik meg, és a páciensnek minden új számjegyet hozzá kell adnia a közvetlenül előtte lévőhöz. Rövidebb ingerek közötti intervallumokat, például 2 másodpercet vagy kevesebbet is alkalmaztak a PASAT-tal, de ezek általában megnövelik a feladat nehézségét.
Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
Hatékonyság: Kilenclyukú Peg Test a felső végtag funkciójának mérésére és számszerűsítésére
Időkeret: Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
A 9-HPT egy rövid, standardizált, kvantitatív teszt a felső végtagok működésére. Mind a domináns, mind a nem domináns kezet kétszer teszteljük. A páciens egy asztalnál ül egy kis, sekély edényben, amelyben kilenc csap és egy fa vagy műanyag blokk található, amelyben kilenc üres lyuk található. Az indítóparancsra a stopper indításakor a páciens a lehető leggyorsabban felveszi a kilenc csapot egyenként, behelyezi a kilenc lyukba, és miután a lyukakba kerültek, a lehető leggyorsabban eltávolítja őket. egyszerre helyezze vissza őket a sekély tartályba. A feladat elvégzéséhez szükséges teljes idő rögzítésre kerül. Két egymást követő kísérletet a domináns kézzel azonnal követ két egymást követő próbálkozás a nem domináns kézzel.
Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
Hatékonyság: Időzített 25 láb sétateszt a mobilitás és a lábműködés számszerűsítésére
Időkeret: Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
A T25-FW egy kvantitatív mobilitási és lábfunkciós teljesítményteszt, amely egy időzített 25 séta alapján történik. A pácienst egy jól megjelölt, 25 láb hosszú pálya egyik végére irányítják, és utasítják, hogy a lehető leggyorsabban, de biztonságosan járjon 25 métert. Az időt az utasítás kezdetétől számítják, és akkor ér véget, amikor a páciens elérte a 25 láb jelölést. A feladatot azonnal újra beadják úgy, hogy a beteg ugyanazt a távolságot visszasétál. A betegek segédeszközöket használhatnak a feladat elvégzése során.
Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, a 8. héten és az infúziót követő 16. héten
Hatékonyság: Gadonium Enhanced MRI az idegek demyelinizált területeinek kimutatására
Időkeret: Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, és az infúziót követő 16. héten
A Gadolinium Enhanced MRI-t az agy és a nyaki gerincvelő idegeinek demyelinizált területeinek kimutatására használják. Ezeket a károsodott területeket MRI-vel plakk formájában lehet megfigyelni, és a plakkok intenzitása meghatározza a sclerosis multiplex okozta elváltozások korát.
Az infúzió előtti napon az alapérték megállapításához, és az infúziót követő 16. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

FibroBiologics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Hamid Khoja, Ph.D., FibroBiologics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. június 8.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. június 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. október 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 5.

Első közzététel (Tényleges)

2021. október 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 14.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Fibroblast_MS_safety2021

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sclerosis multiplex

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel