Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

RGX-111 génterápia MPS I-ben szenvedő betegeknél

2023. december 4. frissítette: REGENXBIO Inc.

I./II. fázisú multicentrikus, nyílt vizsgálat az intraciszternális RGX-111 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakodinámiájának értékelésére I. típusú mukopoliszacharidózisban szenvedő betegeknél

Az RGX-111 egy génterápia, amelynek célja az α-L-iduronidáz (IDUA) gén funkcionális másolatának eljuttatása a központi idegrendszerbe. Ez egy biztonságossági és dózistartományos vizsgálat annak meghatározására, hogy az RGX-111 biztonságos-e és tolerálja-e az MPS I-ben szenvedő betegek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Típusú mukopoliszacharidózis (MPS I) egy ritka recesszív genetikai betegség, amelyet az α-L-iduronidáz (IDUA) hiánya okoz, ami glikozaminoglikánok (GAG) felhalmozódásához vezet az MPS I-ben szenvedő betegek szöveteiben. Bár a jelenleg rendelkezésre álló terápiák, az enzimpótló terápia (ERT) és a hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) klinikai előnyt jelentenek a kezeletlen betegség progressziójához képest, még mindig jelentős korlátokkal rendelkeznek. Az ERT nem jut át ​​a vér-agy gáton, ezért nem kezeli a betegség központi idegrendszerre (CNS) gyakorolt ​​hatásait, a HSCT pedig klinikailag jelentős morbiditást és mortalitást mutat, és nem képes teljes mértékben kezelni a központi idegrendszeri hatásokat. Az RGX-111-et úgy tervezték, hogy olyan működő gént szállítson, amely lehetővé teszi az IDUA termelését az agyban. Ez egy I/II. fázisú, első emberben végzett, többközpontú, nyílt, dóziseszkalációs vizsgálat az RGX-111-ről. Legfeljebb 11 MPS I-ben szenvedő alanyt kezelnek 2 dóziscsoportban, és egyetlen adag RGX-111-et kapnak. A kezelést követő első 24 hétben (elsődleges vizsgálati időszak) a biztonság lesz az elsődleges szempont, majd az alanyok értékelése (biztonságosság és hatásosság) az RGX-111 kezelést követően összesen 104 hétig folytatódik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Brazília
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazília, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Izrael
      • Tel HaShomer, Izrael, 5265601
        • Sheba Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Dokumentált bizonyítéka van az MPS I miatti központi idegrendszeri érintettségnek, vagy dokumentált diagnózisa súlyos MPS I-nek
  2. A HSCT-n átesett alanyok bevonhatók a vizsgálatba, ha a PI, az orvosi monitor és a szponzor beleegyezik, hogy részt vehet a vizsgálatban.

Kizárási kritériumok:

  1. Ellenjavallatok vannak intraciszternális és intracerebroventricularis injekcióhoz vagy lumbálpunkcióhoz.
  2. Ellenjavallatok vannak az immunszuppresszív kezelésre.
  3. Neurokognitív hiánya van, amely nem tulajdonítható MPS I-nek vagy neuropszichiátriai állapot diagnózisának.
  4. Bármikor kapott intratekális (IT) laronidázt, és jelentős mellékhatást tapasztalt, amelyet az IT-adminisztrációval összefüggőnek tekintettek
  5. Bármikor kapott intravénás (IV) laronidázt, és jelentős mellékhatást tapasztalt, amely az intravénás beadással összefügg.
  6. Bármilyen vizsgálati készítményt megkapott az 1. naptól számított 30 napon belül vagy az 5. felezési időn belül a Tájékoztatott beleegyezési űrlap (ICF) aláírása előtt, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  7. A szűréskor alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) a normál felső határának 3-szorosa (ULN) vagy összbilirubinszintje meghaladja a normálérték felső határának 1,5-szeresét, kivéve, ha az alanynál korábban ismert Gilbert-szindróma és frakcionált bilirubin, amely konjugált bilirubint mutat.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. adag; 1x10^10 GC/g RGX-111 agytömeg
Genetikai: RGX-111
Rekombináns adeno-asszociált vírus 9-es szerotípusú kapszid, amely α-L-iduronidáz expressziós kazettát tartalmaz
Kísérleti: 2. adag; 5x10^10 GC/g RGX-111 agytömeg
Genetikai: RGX-111
Rekombináns adeno-asszociált vírus 9-es szerotípusú kapszid, amely α-L-iduronidáz expressziós kazettát tartalmaz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság: A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben és súlyos nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: 24 hét
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben és súlyos nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság: A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: 104 hét
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE értékelése szerint (4.03-as verzió)
104 hét
Az idegrendszer fejlődési paramétereinek változása
Időkeret: Alapállapot, 24. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
A Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence Scale, 2. kiadás (WASI-II) mérése szerint. A Vineland Adaptive Behavior Scales (7. számú) átlagos életkor ekvivalencia pontszáma alapján az alanyokat a WASI-II segítségével értékelik (>> /= 72 hónap).
Alapállapot, 24. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
Az idegrendszer fejlődési paramétereinek változása
Időkeret: Alapállapot, 24. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
A Bayley Scale of Infant and Toddler Development, harmadik kiadás (Bayley-III) mérése szerint. A Vineland Adaptive Behavior Scales (7. számú) átlagos életkor ekvivalencia pontszáma alapján az alanyokat a BSID-III segítségével értékelik (36 hónapos pontszámok esetén
Alapállapot, 24. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
Az idegrendszer fejlődési paramétereinek változása
Időkeret: Alapállapot, 24. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
A Wechsler Preschool and Primary Scales of Intelligence, negyedik kiadás (WPPSI-IV) mérése szerint. A Vineland Adaptive Behavior Scales (7. számú) átlagéletkor ekvivalencia pontszáma alapján az alanyokat a WPPSI-IV segítségével értékelik (>36 hónaptól < 42 hónapig VAGY >/= 42 hónapos és 36 hónapos pontszámok esetén)
Alapállapot, 24. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
Az idegrendszer fejlődési paramétereinek változása
Időkeret: Alapállapot, 24. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest a figyelem idegrendszeri fejlődési paramétereiben, a Tests of Variables of Attention, Version 9 (TOVA) szerint, ha képes teljesíteni a WASI-II-t (a 3. pontban meghatározottak szerint).
Alapállapot, 24. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
Változás az adaptív viselkedésben
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 24. hét, 36. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
Az adaptív viselkedés alapvonalának változása a Vineland Adaptive Behavior Scales, harmadik kiadás (VABS-III) segítségével
Alapállapot, 12. hét, 24. hét, 36. hét, 52. hét, 78. hét, 104. hét
Vektor leválása
Időkeret: Alapállapot, 1. hét, 4. hét, 8. hét, 16. hét, 24. hét
A vektorkoncentrációval mérve (kvantitatív polimeráz láncreakció [qPCR] RGX-111 dezoxiribonukleinsavra [DNS]) a CSF-ben, szérumban és vizeletben
Alapállapot, 1. hét, 4. hét, 8. hét, 16. hét, 24. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

REGENXBIO Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. április 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. június 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 5.

Első közzététel (Tényleges)

2018. július 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 4.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RGX-111-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hurler szindróma

Klinikai vizsgálatok a RGX-111

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel