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La valutazione di Belimumab nella miastenia grave (MG)

15 dicembre 2016 aggiornato da: GlaxoSmithKline

Uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di Belimumab in soggetti con miastenia grave generalizzata (MG)

Lo studio BEL115123 è uno studio multinazionale randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, su belimumab (10 mg/kg) per studiare l'efficacia e la sicurezza di belimumab in soggetti con MG. Lo studio arruolerà pazienti ambulatoriali di sesso maschile e femminile (> o pari a 18 anni di età) con una diagnosi di MG che sono 1) positivi per gli anticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR) o positivi per gli anticorpi della chinasi muscolo specifica (MuSK), 2) in base all'attuale standard di terapia di cura, e 3) continuano a mostrare segni di MG. Lo studio comprenderà 3 fasi: un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento di 24 settimane e un periodo di follow-up di 12 settimane. L'IP verrà somministrato per via endovenosa nei giorni 0, 14, 28 e poi ogni 28 giorni fino alla settimana 20 inclusa. Alla settimana 24, si otterranno i risultati primari. Le valutazioni di follow-up saranno condotte alle settimane 28, 32 e 36 per tutti i soggetti. L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia di belimumab valutata dalla variazione del punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • GSK Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • GSK Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • GSK Investigational Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • GSK Investigational Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden-Wuerttemberg, Germania, 72076
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Germania, 50924
        • GSK Investigational Site
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Germania, 04103
        • GSK Investigational Site
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00185
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • GSK Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • GSK Investigational Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • GSK Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • GSK Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-0859
        • GSK Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • GSK Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • GSK Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18 anni e oltre, con aspettativa di vita superiore a 1 anno.
  • MG di classe da II a IVa compreso.
  • Positivo per gli anticorpi del recettore dell'acetilcolina (AChR) o della chinasi muscolo specifica (MuSK).
  • Dose stabile (definita come nessuna modifica della dose) non superiore alle dosi massime indicate nella Sezione 5.6.1 delle seguenti terapie prima dello screening: Inibitore della colinesterasi (piridostigmina o equivalente) per almeno 2 settimane prima dello screening e nessun immunosoppressore; Inibitore della colinesterasi (piridostigmina o equivalente) per almeno 2 settimane prima dello screening e/o solo uno dei seguenti: prednisone (fino a 40 mg/giorno o equivalente) per almeno 1 mese prima dello screening; azatioprina per almeno 6 mesi prima dello screening; micofenolato per almeno 6 mesi prima dello screening o ciclosporina per almeno 3 mesi prima dello screening; o inibitore della colinesterasi (piridostigmina o equivalente) per almeno 2 settimane prima dello screening e/o prednisone (fino a 20 mg/die o equivalente) per almeno 1 mese prima dello screening e solo uno dei seguenti: azatioprina per almeno 6 mesi prima dello screening, micofenolato per almeno 6 mesi prima dello screening o ciclosporina per almeno 3 mesi prima dello screening
  • Punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG) di 8 o superiore, con almeno 4 punti derivati ​​da segni diversi da quelli oculari
  • Un soggetto di sesso femminile è idoneo a partecipare se è: Non potenzialmente fertile; In età fertile e NON incinta o in allattamento, presenta un test di gravidanza su siero negativo allo screening e accetta una delle seguenti condizioni: Completa astinenza dai rapporti penieno-vaginali, quando questo è lo stile di vita preferito e abituale della donna, per il periodo dal consenso alla lo studio fino a 16 settimane dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale; o Uso coerente e corretto di uno dei seguenti metodi accettabili di controllo delle nascite per il periodo dal consenso allo studio fino a 16 settimane dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale: contraccettivi orali (combinati o solo progesterone), progesterone iniettabile, impianti di etonogestrel o levonorgestrel, anello vaginale estrogenico, cerotti contraccettivi percutanei, dispositivo intrauterino (IUD) o sistema intrauterino (IUS) con un tasso di fallimento documentato inferiore all'1% all'anno, sterilizzazione del partner maschile (vasectomia con documentazione di azoospermia) prima della ingresso nello studio; questo maschio deve essere l'unico partner del soggetto, Metodo a doppia barriera: preservativo e cappuccio occlusivo (diaframma o cappucci cervicali/volte) con agente spermicida vaginale (schiuma/gel/pellicola/crema/supposta).
  • In grado di fornire il consenso informato scritto, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso.
  • Singolo QTc inferiore a 450 msec; o QTc inferiore a 480 msec in soggetti con blocco di branca.
  • AST e ALT inferiori a 2xULN; fosfatasi alcalina e bilirubina inferiori o = a 1,5xULN (la bilirubina isolata superiore a 1,5xULN è accettabile se la bilirubina è frazionata e la bilirubina diretta inferiore al 35%).

Criteri di esclusione:

  • Ha partecipato a una sperimentazione clinica e ha ricevuto un prodotto sperimentale entro 30 giorni, 5 emivite o il doppio della durata dell'effetto biologico del prodotto sperimentale (qualunque sia il più lungo) prima dello screening o pianificando di assumere qualsiasi farmaco sperimentale per la durata pianificata di partecipazione allo studio (6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio).
  • Presenza o storia precedente di timoma.
  • Timectomia entro 12 mesi
  • Valori di laboratorio anomali clinicamente significativi (secondo l'opinione dello sperimentatore).
  • Donne in gravidanza, come determinato dal test hCG positivo (siero) allo screening o prima della somministrazione, o donne in allattamento o che pianificano una gravidanza entro 16 settimane dall'ultima dose del prodotto sperimentale.
  • Storia di sensibilità a uno qualsiasi dei farmaci in studio, o loro componenti o una storia di droga o altra allergia che, secondo l'opinione dello sperimentatore o di GSK Medical Monitor, controindica la loro partecipazione.
  • Può richiedere (a parere dello sperimentatore) un trattamento con IVIg e/o plasmaferesi durante il periodo di trattamento di 24 settimane.
  • - Aver ricevuto IVIg e/o plasmaferesi nei 90 giorni precedenti lo screening.
  • Avere ricevuto qualsiasi altro agente biofarmaceutico (eccetto IVIg come descritto nei criteri di esclusione n. 8) nei 364 giorni precedenti lo screening.
  • Hanno ricevuto un trattamento con qualsiasi terapia mirata alle cellule B (ad es. Rituximab, belimumab), in qualsiasi momento.
  • Avere ricevuto un vaccino vivo entro 30 giorni dal giorno 0 dello studio (basale).
  • Avere ricevuto ciclofosfamide o qualsiasi altro agente immunosoppressivo oltre a quelli consentiti dai criteri di inclusione n. 4, negli ultimi 6 mesi.
  • Avere un'altra condizione medica che richiede un trattamento con steroidi o agenti immunosoppressori.
  • Ricovero per infezione o uso parenterale di agenti antibatterici, antimicotici o antivirali nei 60 giorni precedenti lo screening; o storia di infezione ricorrente o cronica, o infezione sistemica attualmente attiva.
  • Avere una storia di neoplasia maligna negli ultimi 5 anni, ad eccezione di tumori della pelle adeguatamente trattati (a cellule basali o squamose) o carcinoma in situ della cervice uterina.
  • Avere una storia di trapianto di organi importanti (p. es., cuore, polmone, rene, fegato) o trapianto di cellule staminali emopoietiche/midollo.
  • Avere un test storicamente positivo o risultare positivo allo screening per l'HIV-1, l'antigene di superficie dell'epatite B o l'anticorpo dell'epatite C.
  • Avere una carenza di IgG di grado 3 o superiore (inferiore o = a 400 mg/dL).
  • Avere un deficit di IgA (IgA inferiore a 10 mg/dL).
  • Avere una storia di reazione anafilattica alla somministrazione parenterale di agenti di contrasto, proteine ​​umane o murine o anticorpi monoclonali.
  • Ha una condizione o situazione medica, neurologica o psicologica progressiva che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe causare l'impossibilità o la riluttanza del soggetto a partecipare alle procedure dello studio, a completare tutte le valutazioni programmate o precludere valutazioni accurate.
  • Sta attualmente abusando di droghe o alcol o ha una storia di abuso negli ultimi 12 mesi.
  • Soggetti che hanno evidenza di grave rischio di suicidio inclusa qualsiasi storia di comportamento suicidario negli ultimi 6 mesi e/o qualsiasi ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 sul C-SSRS negli ultimi 2 mesi o che, a giudizio dello sperimentatore, rappresentano un rischio significativo rischio suicidio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Belimumab
10mg/kg
Biologico: Belimumab
Infusione endovenosa di 10 mg/kg
Comparatore placebo: Placebo
infusione EV di placebo
Altro: Placebo
infusione EV di placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale per il punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
La QMG è una scala ordinale di 13 elementi che misura la fatica e la forza oculare, bulbare, delle estremità, insieme alla funzione respiratoria. Il punteggio QMG totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 13 singole domande QMG. I possibili punteggi sulla QMG vanno da 0 (normale) a 39 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il punteggio QMG al basale è la media dei punteggi dello screening e del basale della settimana 0. La variazione dalla linea di base è stata calcolata sottraendo il valore della linea di base dal valore post-linea di base. Sono state presentate le differenze nelle medie dei minimi quadrati aggiustate (Belimumab 10 mg/kg meno Placebo). Una differenza di trattamento negativa indica un beneficio rispetto al placebo. Il metodo di analisi era Misurazioni ripetute modello misto aggiustate per trattamento, visita, punteggio QMG al basale, trattamento per visita e punteggio QMG al basale per visita.
Basale e settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con miglioramento maggiore o uguale a (>=) 3 punti dal basale fino alla settimana 24 nel punteggio QMG
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 24
La QMG è una scala ordinale di 13 elementi che misura la fatica e la forza oculare, bulbare, delle estremità, insieme alla funzione respiratoria. Il punteggio QMG totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 13 singole domande QMG. I possibili punteggi sulla QMG vanno da 0 (normale) a 39 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il punteggio QMG al basale è la media dei punteggi dello screening e del basale della settimana 0. Proporzioni confrontate utilizzando analisi esatte stratificate in base al punteggio basale mediano osservato (minore o uguale a [] mediana). Sono stati presentati l'esatto odds ratio, il doppio dell'esatto p-value unilaterale e gli esatti intervalli di confidenza. Si presumeva che i partecipanti con dati mancanti avessero una risposta negativa.
Basale e fino alla settimana 24
Numero di partecipanti in peggioramento di >=3 punti nel punteggio QMG dal basale fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 24
La QMG è una scala ordinale di 13 elementi che misura la fatica e la forza oculare, bulbare, delle estremità, insieme alla funzione respiratoria. Il punteggio QMG totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 13 singole domande QMG. I possibili punteggi sulla QMG vanno da 0 (normale) a 39 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il punteggio QMG al basale è la media dei punteggi dello screening e del basale della settimana 0. Proporzioni confrontate utilizzando analisi esatte stratificate in base al punteggio basale mediano osservato (mediana). Sono stati presentati l'esatto odds ratio, il doppio dell'esatto p-value unilaterale e l'esatto intervallo di confidenza. Si presumeva che i partecipanti con dati mancanti avessero una risposta in peggioramento.
Basale e fino alla settimana 24
Numero di partecipanti con una risposta sostenuta nel punteggio QMG
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 24
Una risposta sostenuta durante la fase di trattamento si ha quando un partecipante migliora di >=3 punti rispetto al basale alla settimana 12 e il partecipante mantiene un miglioramento di almeno 3 punti rispetto al basale fino alla settimana 24. La QMG è una scala ordinale di 13 elementi che misura la fatica e la forza oculare, bulbare, delle estremità, insieme alla funzione respiratoria. Il punteggio QMG totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 13 singole domande QMG. I possibili punteggi sulla QMG vanno da 0 (normale) a 39 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il punteggio QMG al basale è la media dei punteggi dello screening e del basale della settimana 0. Gli odds ratio sono calcolati con il metodo Cochran-Mantel-Haenszel stratificato in base al punteggio basale mediano osservato (mediana). Sono stati presentati gli intervalli di confidenza di Wald e i valori p.
Basale e fino alla settimana 24
Tempo mediano alla risposta QMG che è sostenuto dal primo momento in cui il miglioramento di >=3 punti rispetto al basale è osservato e mantenuto fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 24
Una risposta sostenuta durante la fase di trattamento si ha quando un partecipante migliora di >=3 punti rispetto al basale alla settimana 12 e il partecipante mantiene un miglioramento di almeno 3 punti rispetto al basale fino alla settimana 24. La QMG è una scala ordinale di 13 elementi che misura la fatica e la forza oculare, bulbare, delle estremità, insieme alla funzione respiratoria. Il punteggio QMG totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 13 singole domande QMG. I possibili punteggi sulla QMG vanno da 0 (normale) a 39 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il punteggio QMG al basale è la media dei punteggi dello screening e del basale della settimana 0.
Basale e fino alla settimana 24
Variazione media rispetto al basale per il punteggio QMG alla settimana 28, alla settimana 32 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale, settimana 28, settimana 32 e settimana 36
La QMG è una scala ordinale di 13 elementi che misura la fatica e la forza oculare, bulbare, delle estremità, insieme alla funzione respiratoria. Il punteggio QMG totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 13 singole domande QMG. I possibili punteggi sulla QMG vanno da 0 (lieve) a 39 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il punteggio QMG al basale (BL) è la media dei punteggi BL dello screening e della settimana 0. La variazione da BL è stata calcolata sottraendo il valore BL dal valore post-BL. Vengono presentate le differenze nelle medie dei minimi quadrati aggiustate (Belimumab 10 mg/kg meno Placebo). Una differenza trt negativa indica un beneficio rispetto al placebo. Il metodo di analisi era Misurazioni ripetute modello misto aggiustate per Trt, visita, punteggio BL QMG, Trt per visita e punteggio BL QMG per visita. Vengono presentate solo le visite di follow-up ma l'analisi include anche tutte le visite della fase trt. Solo quelli par. disponibili nei punti temporali indicati (rappresentati da n=X nei titoli delle categorie).
Basale, settimana 28, settimana 32 e settimana 36
Variazione media dal basale nella scala Myasthenia Gravis Composite (MGC) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 24
Il punteggio MGC totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 10 singole domande MGC. I possibili punteggi MGC totali vanno da 0 (normale) a 50 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il basale è definito come l'ultima valutazione disponibile dei partecipanti prima dell'inizio dell'infusione IV dello studio. La variazione dalla linea di base è stata calcolata sottraendo il valore della linea di base dal valore post-linea di base. Vengono presentate le differenze nelle medie dei minimi quadrati aggiustate (Belimumab 10 mg/kg meno Placebo). Una differenza di trattamento negativa indica un beneficio rispetto al placebo. Il metodo di analisi era Misurazioni ripetute modello misto aggiustate per trattamento, visita, punteggio MGC al basale, trattamento per visita e punteggio MGC al basale per visita.
Basale e fino alla settimana 24
Numero di partecipanti con miglioramento di >=3 punti dal basale fino alla settimana 24 nel punteggio MGC
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 24
Il punteggio MGC totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 10 singole domande MGC. I possibili punteggi MGC totali vanno da 0 (normale) a 50 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il basale è definito come l'ultima valutazione disponibile dei partecipanti prima dell'inizio dell'infusione IV dello studio. Proporzioni confrontate utilizzando analisi esatte stratificate in base al punteggio basale mediano osservato (mediana). Sono stati presentati gli odds ratio esatti, il doppio dei valori p unilaterali esatti e gli intervalli di confidenza esatti. Si presumeva che i partecipanti con dati mancanti avessero una risposta negativa.
Basale e fino alla settimana 24
Numero di partecipanti che peggiora di >=3 punti dal basale fino alla settimana 24 nel punteggio MGC
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 24
Il punteggio MGC totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 10 singole domande MGC. I possibili punteggi MGC totali vanno da 0 (normale) a 50 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il basale è definito come l'ultima valutazione disponibile dei partecipanti prima dell'inizio dell'infusione IV dello studio. Proporzioni confrontate utilizzando analisi esatte stratificate in base al punteggio basale mediano osservato (mediana). Sono stati presentati gli odds ratio esatti, il doppio dei valori p unilaterali esatti e gli intervalli di confidenza esatti. Si presumeva che i partecipanti con dati mancanti avessero una risposta in peggioramento.
Basale e fino alla settimana 24
Numero di partecipanti con una risposta sostenuta nel punteggio MGC
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 24
La risposta sostenuta AA durante la fase di trattamento si verifica quando un partecipante migliora di >=3 punti rispetto al basale alla settimana 12 e il partecipante mantiene un miglioramento di almeno 3 punti rispetto al basale fino alla settimana 24. Il punteggio MGC totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 10 singole domande MGC. I possibili punteggi MGC totali vanno da 0 (normale) a 50 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il basale è definito come l'ultima valutazione disponibile dei partecipanti prima dell'inizio dell'infusione IV dello studio. Gli odds ratio sono calcolati con il metodo Cochran-Mantel-Haenszel senza aggiustamenti per alcuno strato. Sono stati presentati gli intervalli di confidenza di Wald e i valori p.
Basale e fino alla settimana 24
Tempo mediano alla risposta MGC che è sostenuto dal primo momento in cui il miglioramento di >=3 punti rispetto al basale è osservato e mantenuto fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 24
Una risposta sostenuta durante la fase di trattamento si ha quando un partecipante migliora di >=3 punti rispetto al basale alla settimana 12 e il partecipante mantiene un miglioramento di almeno 3 punti rispetto al basale fino alla settimana 24. Il punteggio MGC totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 10 singole domande MGC. I possibili punteggi MGC totali vanno da 0 (normale) a 50 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il basale è definito come l'ultima valutazione disponibile dei partecipanti prima dell'inizio dell'infusione endovenosa (IV) dello studio.
Basale e fino alla settimana 24
Variazione media rispetto al basale per il punteggio MGC alla settimana 28, alla settimana 32 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale, settimana 28, settimana 32 e settimana 36
Il punteggio MGC totale è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 10 singole domande MGC. I possibili punteggi MGC totali vanno da 0 (normale) a 50 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il basale è definito come l'ultima valutazione disponibile del partecipante prima dell'inizio dell'infusione IV dello studio. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore post-BL. Vengono presentate le differenze nelle medie dei minimi quadrati aggiustate (Belimumab 10 mg/kg meno Placebo). Una differenza di trattamento negativa indica un beneficio rispetto al placebo. Il metodo di analisi era Misurazioni ripetute modello misto aggiustate per trattamento, visita, punteggio MGC al basale, trattamento per visita e punteggio MGC al basale per visita. Vengono presentate solo le visite di follow-up, ma l'analisi include anche tutte le visite della fase di trattamento. Sono stati analizzati solo i partecipanti disponibili nei punti temporali indicati (rappresentati da n=X nei titoli delle categorie).
Basale, settimana 28, settimana 32 e settimana 36
Numero di partecipanti con Myasthenia Foundation of America-stato post intervento (MGFA-PIS) di manifestazione minima o migliore alla settimana 24 e alla settimana 36.
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 36
Lo stato post intervento della Myasthenia Foundation of America valuta se i soggetti possono essere classificati come in uno stato di Manifestazione minima (MM), Remissione farmacologica (PR) o Remissione completa (CR). In questo studio sono stati valutati solo MM e PR poiché la CR non è realizzabile in base alla definizione.
Settimana 24 e Settimana 36
Numero di partecipanti con MGFA-PIS di remissione farmacologica o migliore alla settimana 24 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 36
Lo stato post intervento (PIS) della Myasthenia Foundation of America (MGFA) valuta se i soggetti possono essere classificati come in uno stato di Manifestazione minima (MM), Remissione farmacologica (PR) o Remissione completa (CR). In questo studio sono stati valutati solo MM e PR poiché la CR non è realizzabile in base alla definizione.
Settimana 24 e Settimana 36
Numero di partecipanti con MGFA-PIS di risposta sostenuta con manifestazione minima (MM alla settimana 12 e risposta mantenuta fino alla settimana 24)
Lasso di tempo: Dalla settimana 12 alla settimana 24
Lo stato post intervento (PIS) della Myasthenia Foundation of America (MGFA) valuta se i soggetti possono essere classificati come in uno stato di Manifestazione minima (MM), Remissione farmacologica (PR) o Remissione completa (CR). In questo studio sono stati valutati solo MM e PR poiché la CR non è realizzabile in base alla definizione.
Dalla settimana 12 alla settimana 24
Numero di partecipanti con MGFA-PIS di risposta farmacologica risposta sostenuta (PR alla settimana 12 e risposta mantenuta fino alla settimana 24)
Lasso di tempo: Dalla settimana 12 alla settimana 24
Lo stato post intervento (PIS) della Myasthenia Foundation of America (MGFA) valuta se i soggetti possono essere classificati come in uno stato di Manifestazione minima (MM), Remissione farmacologica (PR) o Remissione completa (CR). In questo studio sono stati valutati solo MM e PR poiché la CR non è realizzabile in base alla definizione.
Dalla settimana 12 alla settimana 24
Numero di partecipanti con MGFA-PIS (invariato, migliorato, peggiorato) alla settimana 24 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 36
Lo stato post intervento (PIS) della Myasthenia Foundation of America (MGFA) valuta se i soggetti possono essere classificati come invariati, migliorati o peggiorati.
Settimana 24 e Settimana 36
Variazione media rispetto al basale nella scala delle attività della miastenia grave della vita quotidiana (MG-ADL) alla settimana 12 e alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 e settimana 24
Il punteggio totale MG-ADL è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 8 singole domande MG-ADL. I possibili punteggi totali MG-ADL vanno da 0 (normale) a 24 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il basale è definito come l'ultima valutazione disponibile dei partecipanti prima dell'inizio dell'infusione IV dello studio. La variazione dalla linea di base è stata calcolata sottraendo il valore della linea di base dal valore post-linea di base. Vengono presentate le differenze nelle medie dei minimi quadrati aggiustate (Belimumab 10 mg/kg meno Placebo). Una differenza di trattamento negativa indica un beneficio rispetto al placebo. Il metodo di analisi era Misurazioni ripetute modello misto aggiustate per trattamento, visita, punteggio MG-ADL al basale, trattamento per visita e punteggio MG-ADL al basale per visita. Sono stati analizzati solo i partecipanti disponibili nei punti temporali indicati (rappresentati da n=X nei titoli delle categorie).
Basale, settimana 12 e settimana 24
Variazione media rispetto al basale nella scala delle attività della miastenia grave della vita quotidiana (MG-ADL) alla settimana 28, alla settimana 32 e alla settimana 36
Lasso di tempo: Basale, settimana 28, settimana 32 e settimana 36
Il punteggio totale MG-ADL è stato calcolato sommando il punteggio di ciascuna delle 8 singole domande MG-ADL. I possibili punteggi totali MG-ADL vanno da 0 (normale) a 24 (grave). Un punteggio inferiore indica un risultato clinico migliore. Il basale è definito come l'ultima valutazione disponibile del partecipante prima dell'inizio dell'infusione IV dello studio. La variazione dalla linea di base è stata calcolata sottraendo il valore della linea di base dal valore post-linea di base. Vengono presentate le differenze nelle medie dei minimi quadrati aggiustate (Belimumab 10 mg/kg meno Placebo). Una differenza di trattamento negativa indica un beneficio rispetto al placebo. Il metodo di analisi era Misurazioni ripetute modello misto aggiustate per trattamento, visita, punteggio MG-ADL al basale, trattamento per visita e punteggio MG-ADL al basale per visita. Vengono presentate solo le visite di follow-up, ma l'analisi include anche tutte le visite della fase di trattamento. Sono stati analizzati solo i partecipanti disponibili nei punti temporali indicati (rappresentati da n=X nei titoli delle categorie).
Basale, settimana 28, settimana 32 e settimana 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
GlaxoSmithKline

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 ottobre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 novembre 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 dicembre 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 115123

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia Gravis

Prove cliniche su Belimumab

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