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Dieta chetogenica nei bambini con tumore cerebrale maligno o ricorrente/refrattario

Uno studio di fase II sulla dieta chetogenica nei bambini con tumore cerebrale maligno o ricorrente/refrattario

Lo scopo di questo studio è valutare l'effetto della dieta chetogenica sulla dimensione del tumore e sulla qualità della vita in pazienti pediatrici con tumori cerebrali maligni o ricorrenti/refrattari.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I tumori cerebrali rappresentano quasi il 20% di tutte le neoplasie infantili. Di questi, i gliomi rappresentano il 50% di tutti i tumori cerebrali nei bambini e nei giovani adulti. I gliomi sono classicamente divisi in due sottotipi: di basso grado e di alto grado. I gliomi di basso grado (LGG) includono gli astrocitomi pilocitici e gli astrocitomi diffusi, mentre i gliomi di alto grado (HGG) includono l'astrocitoma anaplastico e il glioblastoma multiforme. Sebbene i pazienti con tumori di grado I e II abbiano una buona prognosi con tassi di sopravvivenza globale a 5 anni dell'80-90%, i casi ricorrenti, refrattari e/o non resecabili rimangono una sfida. La prognosi di bambini e giovani adulti con tumori cerebrali maligni ricorrenti o refrattari rimane infausta nonostante i notevoli miglioramenti nel trattamento negli ultimi decenni, con solo una minoranza che raggiunge la sopravvivenza a lungo termine se si verifica una recidiva dopo resezione chirurgica iniziale e chemioterapia adiuvante.

Per i pazienti con HGG la prognosi rimane infausta nonostante il trattamento aggressivo. In questo sottogruppo di pazienti, la sopravvivenza globale a 5 anni per l'astrocitoma anaplastico varia dal 20 al 40% e per il glioblastoma dal 15 al 20%. I gliomi intrinseci diffusi del tronco encefalico (DIPG) hanno la peggiore prognosi complessiva con una sopravvivenza globale media di nove mesi e con la maggior parte dei pazienti che muoiono a causa della malattia entro 2 anni. Pertanto, lo sviluppo di nuovi protocolli di trattamento per bambini e giovani adulti sia con gliomi ad alto grado che con gliomi a basso grado ricorrenti o refrattari è fondamentale per migliorare i tassi di sopravvivenza di questi pazienti.

La dieta chetogenica (KD) è in uso clinico da quasi un secolo, inizialmente progettata per imitare gli effetti della fame. Negli ultimi due decenni gli studi metabolici hanno guadagnato slancio come sempre più promettenti nella modifica della malattia dei disturbi del sistema nervoso centrale e dei tumori.

Test su animali e studi su pazienti adulti con tumori cerebrali hanno dimostrato che ci sono vantaggi nell'usare la dieta chetogenica. Questi includono: migliore risposta del tumore al trattamento standard (chemioterapia/radiazioni) e miglioramento della qualità della vita (vigilanza).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 31 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi Sono ammissibili il medulloblastoma, il glioma di alto grado, il glioma di basso grado e l'ependimoma. Altri tumori del sistema nervoso centrale possono essere presi in considerazione per il trattamento a discrezione dello sperimentatore. La patologia è richiesta a meno che il glioma pontino intrinseco diffuso o il tumore del percorso ottico. Il paziente deve aver fallito la terapia di prima linea ed essere considerato refrattario, recidivato o ricorrente. Le eccezioni sono i gliomi di grado III e IV compresi i gliomi del tronco encefalico che possono essere arruolati alla diagnosi iniziale.
  • Terapia precedente I pazienti dovrebbero aver già ricevuto una terapia standard di prima linea, a meno che la loro diagnosi iniziale non sia glioma di alto grado o DIPG, nel qual caso sono idonei. I pazienti con glioma di alto grado possono essere arruolati dopo il completamento della radiazione iniziale. Può anche essere usata la discrezione dell'investigatore.
  • Requisiti per la funzionalità degli organi A. Sistema gastrointestinale funzionante, ovvero capacità di masticare e deglutire o mezzi alternativi di terapia nutrizionale come gastrostomia o digiunostomia B. SGPT (ALT) < 3 x limite superiore normale; Bilirubina totale ≤ 2 x limite normale superiore C. Nessuna pancreatite attiva D. Nessuna aritmia o QT prolungato.

Criteri di esclusione:

  • Storia di aritmia cardiaca
  • Pazienti incapaci di masticare/deglutire e che non acconsentono a metodi alternativi di supporto nutrizionale, ad es. posizionamento di sondino nasogastrico o nasoduodenale, gastrostomia o digiunostomia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Dieta chetogenica
Ai partecipanti verrà fornito un consulto con un dietista chetogenico e testerà la tolleranza alla dieta in modalità ospedaliera
Una volta valutata la tolleranza alla dieta, i partecipanti verranno inseriti nella dieta chetogenica, seguita ogni tre mesi fino al completamento di un anno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: un anno
Valutare il tasso di risposta globale dei soggetti con tumori cerebrali maligni o refrattari sottoposti a terapia dietetica con la dieta chetogenica
un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di qualità della vita
Lasso di tempo: un anno
Valutare i cambiamenti della qualità della vita di soggetti con tumori cerebrali recidivanti o refrattari sottoposti a terapia dietetica con la dieta chetogenica utilizzando moduli di qualità della vita adeguati all'età (Peds QL).
un anno
Livelli di chetosi
Lasso di tempo: un anno
Per confrontare il livello di betaidrossibutirrato per ridurre le dimensioni del tumore utilizzando la risonanza magnetica.
un anno
Livelli di glucosio nel sangue
Lasso di tempo: un anno
Per confrontare la glicemia media durante l'inizio della dieta chetogenica rispetto alla diminuzione delle dimensioni del tumore al momento della prima risonanza magnetica di follow-up.
un anno
Correlazione dei livelli di chetosi e dieta chetogenica
Lasso di tempo: un anno
Valutare la correlazione tra grado di chetosi (livello di betaidrossibutirrato) e rapporto dieta chetogenica.
un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Investigatore principale: Jennifer Caceres, MS, RDN, Nicklaus Children's Hospital
  • Direttore dello studio: Ziad Khatib, MD, Nicklaus Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

31 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

1 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MCH05817

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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