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Sottostudio MSC-AFP pediatrico per la fistola di Crohn

11 marzo 2024 aggiornato da: Michael C. Stephens, Mayo Clinic

Uno studio di fase I sulla fistola autologa mesenchimale rivestita di cellule stromali in pazienti con morbo di Crohn fistolizzante: sottostudio pediatrico

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza dell'uso di un tappo di fistola rivestito di cellule stromali mesenchimali autologhe (MSC) nelle persone con malattia di Crohn fistolizzante. Autologo significa che queste cellule per rivestire il tappo provengono dal paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I ricercatori propongono di studiare la sicurezza del trasferimento di cellule stromali mesenchimali autologhe utilizzando una biomatrice (il Gore Bio-A Fistula Plug) in uno studio di fase I utilizzando una singola dose di 20 milioni di cellule. Saranno arruolati 5 pazienti (età 12-17 anni) con fistole perianali di Crohn.

I soggetti saranno sottoposti a terapia adiuvante standard compreso il drenaggio dell'infezione e il posizionamento di un setone drenante. Sei settimane dopo il posizionamento del setone drenante, il setone verrà sostituito con il tappo per fistola Gore caricato con MSC secondo l'attuale pratica clinica. I soggetti saranno successivamente seguiti per la risposta e la chiusura della fistola per 24 mesi. Questo è un prodotto autologo derivato dal paziente e utilizzato solo per lo stesso paziente.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Maschi e femmine dai 12 ai 17 anni.
  2. Residenti negli Stati Uniti.
  3. Malattia di Crohn con fistole perianali complesse drenanti singole o multiple (definizione di seguito) per almeno tre mesi nonostante la terapia standard (definizione di seguito).
  4. Sono consentite terapie concomitanti con corticosteroidi, farmaci 5-aminosalicilato (5-ASA), tiopurina, metotrexato (MTX), antibiotici e terapia con fattore di necrosi antitumorale (TNF).
  5. Tutti i pazienti devono essere stati sottoposti a colonscopia negli ultimi 12 mesi per escludere condizioni maligne o precancerose
  6. Non hanno controindicazioni alle valutazioni RM: ad es. pacemaker o frammenti metallici magneticamente attivi, claustrofobia
  7. Capacità di rispettare il protocollo
  8. Competente e in grado di fornire il consenso informato scritto (e il consenso ove appropriato).
  9. Deve aver fallito la terapia medica standard inclusi gli agenti anti-TNF

Criteri di esclusione

  1. Incapacità di ottenere il consenso informato (e il consenso ove appropriato).
  2. Condizioni mediche clinicamente significative nei sei mesi precedenti la somministrazione di MSC: ad es. sepsi, polmonite, infezione grave attiva o altre condizioni che, a parere degli investigatori, comprometterebbero la sicurezza del paziente.

  3. Esclusioni specifiche;

    un. Evidenza di epatite B, C o HIV

  4. Storia di cancro incluso il melanoma (ad eccezione dei tumori cutanei localizzati)
  5. Farmaco sperimentale entro trenta (30) giorni dal basale
  6. Un residente al di fuori degli Stati Uniti
  7. Incinta o che sta cercando di rimanere incinta o che allatta.
  8. Storia di autoimmunità clinicamente significativa (diversa dalla malattia di Crohn) o qualsiasi precedente esempio di autoimmunità diretta dal grasso
  9. Precedente reazione allergica a un tappo di fistola perianale.
  10. Se il tessuto adiposo non è tecnicamente fattibile
  11. Peso inferiore a 35 kg
  12. Allergico agli anestetici locali
  13. Tratti non enterocutanei (es. retto-vaginale, entero-vescicolare)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: MSC-AFP
Questo è uno studio di un singolo gruppo di trattamento. Tutti i pazienti riceveranno il trattamento di un tappo di fistola rivestito di cellule staminali.
Droga: MSC-AFP
I pazienti avranno un tappo di fistola anale rivestito di cellule stromali mesenchimali posizionato nel loro tratto di fistola perianale di Crohn.
Altri nomi:
  • spina fistola anale rivestita di cellule stromali mesenchimali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento (sicurezza e tossicità)
Lasso di tempo: 2 mesi a circa a 24 mesi
I partecipanti riceveranno una valutazione della salute e analisi del sangue eseguite ad ogni visita di studio per monitorare gli eventi avversi.
2 mesi a circa a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta al trattamento per quanto riguarda la cessazione del drenaggio dalla fistola trattata.
Lasso di tempo: 2 mesi a circa a 24 mesi
I partecipanti avranno una valutazione clinica del drenaggio della fistola ad ogni visita di studio.
2 mesi a circa a 24 mesi
Numero di partecipanti con risposta radiografica al trattamento per quanto riguarda la fistola trattata.
Lasso di tempo: Settimana 2, Settimana 8 e Settimana 24
I partecipanti avranno una valutazione della guarigione radiograficamente mediante risonanza magnetica (MRI) alla settimana 2 visita, settimana 8 e settimana 24.
Settimana 2, Settimana 8 e Settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Mayo Clinic

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Michael C Stephens, Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 marzo 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 17-010539

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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