Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sottostudio MSC-AFP pediatrico per la fistola di Crohn

11 marzo 2024 aggiornato da: Michael C. Stephens, Mayo Clinic

Uno studio di fase I sulla fistola autologa mesenchimale rivestita di cellule stromali in pazienti con morbo di Crohn fistolizzante: sottostudio pediatrico

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza dell'uso di un tappo di fistola rivestito di cellule stromali mesenchimali autologhe (MSC) nelle persone con malattia di Crohn fistolizzante. Autologo significa che queste cellule per rivestire il tappo provengono dal paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori propongono di studiare la sicurezza del trasferimento di cellule stromali mesenchimali autologhe utilizzando una biomatrice (il Gore Bio-A Fistula Plug) in uno studio di fase I utilizzando una singola dose di 20 milioni di cellule. Saranno arruolati 5 pazienti (età 12-17 anni) con fistole perianali di Crohn.

I soggetti saranno sottoposti a terapia adiuvante standard compreso il drenaggio dell'infezione e il posizionamento di un setone drenante. Sei settimane dopo il posizionamento del setone drenante, il setone verrà sostituito con il tappo per fistola Gore caricato con MSC secondo l'attuale pratica clinica. I soggetti saranno successivamente seguiti per la risposta e la chiusura della fistola per 24 mesi. Questo è un prodotto autologo derivato dal paziente e utilizzato solo per lo stesso paziente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Maschi e femmine dai 12 ai 17 anni.
  2. Residenti negli Stati Uniti.
  3. Malattia di Crohn con fistole perianali complesse drenanti singole o multiple (definizione di seguito) per almeno tre mesi nonostante la terapia standard (definizione di seguito).
  4. Sono consentite terapie concomitanti con corticosteroidi, farmaci 5-aminosalicilato (5-ASA), tiopurina, metotrexato (MTX), antibiotici e terapia con fattore di necrosi antitumorale (TNF).
  5. Tutti i pazienti devono essere stati sottoposti a colonscopia negli ultimi 12 mesi per escludere condizioni maligne o precancerose
  6. Non hanno controindicazioni alle valutazioni RM: ad es. pacemaker o frammenti metallici magneticamente attivi, claustrofobia
  7. Capacità di rispettare il protocollo
  8. Competente e in grado di fornire il consenso informato scritto (e il consenso ove appropriato).
  9. Deve aver fallito la terapia medica standard inclusi gli agenti anti-TNF

Criteri di esclusione

  1. Incapacità di ottenere il consenso informato (e il consenso ove appropriato).
  2. Condizioni mediche clinicamente significative nei sei mesi precedenti la somministrazione di MSC: ad es. sepsi, polmonite, infezione grave attiva o altre condizioni che, a parere degli investigatori, comprometterebbero la sicurezza del paziente.

  3. Esclusioni specifiche;

    un. Evidenza di epatite B, C o HIV

  4. Storia di cancro incluso il melanoma (ad eccezione dei tumori cutanei localizzati)
  5. Farmaco sperimentale entro trenta (30) giorni dal basale
  6. Un residente al di fuori degli Stati Uniti
  7. Incinta o che sta cercando di rimanere incinta o che allatta.
  8. Storia di autoimmunità clinicamente significativa (diversa dalla malattia di Crohn) o qualsiasi precedente esempio di autoimmunità diretta dal grasso
  9. Precedente reazione allergica a un tappo di fistola perianale.
  10. Se il tessuto adiposo non è tecnicamente fattibile
  11. Peso inferiore a 35 kg
  12. Allergico agli anestetici locali
  13. Tratti non enterocutanei (es. retto-vaginale, entero-vescicolare)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MSC-AFP
Questo è uno studio di un singolo gruppo di trattamento. Tutti i pazienti riceveranno il trattamento di un tappo di fistola rivestito di cellule staminali.
Droga: MSC-AFP
I pazienti avranno un tappo di fistola anale rivestito di cellule stromali mesenchimali posizionato nel loro tratto di fistola perianale di Crohn.
Altri nomi:
  • spina fistola anale rivestita di cellule stromali mesenchimali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento (sicurezza e tossicità)
Lasso di tempo: 2 mesi a circa a 24 mesi
I partecipanti riceveranno una valutazione della salute e analisi del sangue eseguite ad ogni visita di studio per monitorare gli eventi avversi.
2 mesi a circa a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta al trattamento per quanto riguarda la cessazione del drenaggio dalla fistola trattata.
Lasso di tempo: 2 mesi a circa a 24 mesi
I partecipanti avranno una valutazione clinica del drenaggio della fistola ad ogni visita di studio.
2 mesi a circa a 24 mesi
Numero di partecipanti con risposta radiografica al trattamento per quanto riguarda la fistola trattata.
Lasso di tempo: Settimana 2, Settimana 8 e Settimana 24
I partecipanti avranno una valutazione della guarigione radiograficamente mediante risonanza magnetica (MRI) alla settimana 2 visita, settimana 8 e settimana 24.
Settimana 2, Settimana 8 e Settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mayo Clinic

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael C Stephens, Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

28 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 17-010539

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Crohn

Prove cliniche su MSC-AFP

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Algeria

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi