Barretts oResezione esofagea con prova di terapia steroidea (BERST)

La mucosa di Barrett è una condizione precancerosa dell'esofago, che può progredire fino al cancro. Il cancro esofageo è aggressivo, con una sopravvivenza a 5 anni di solo il 15% circa. La mucosa di Barrett ad alto rischio, contenente displasia di alto grado o cancro in fase iniziale, può essere rimossa mediante resezione endoscopica della mucosa (EMR) durante la gastroscopia. Se i pazienti possono essere trattati efficacemente dall'EMR mentre hanno una malattia precancerosa o precoce, si tratta di una procedura curativa.

Attualmente, il limite principale dell'escissione completa di Barrett (CBE) mediante EMR è lo sviluppo di tessuto cicatriziale nell'esofago, che porta alla formazione di stenosi e difficoltà di deglutizione (disfagia). Se si potesse trovare un metodo sicuro ed efficace per ridurre questo rischio, le opzioni terapeutiche per il cancro esofageo precoce sarebbero notevolmente migliorate. Il CBE viene eseguito come procedura in due fasi, con 2 gastroscopie a distanza di 8 settimane. In questo studio randomizzato, in doppio cieco, i pazienti eleggibili e arruolati vengono randomizzati dopo il 1° stadio CBE per ricevere compresse di prednisolone o placebo. I criteri di inclusione sono pazienti con esofago di Barrett a segmento corto (malattia circonferenziale <3 cm) con displasia di alto grado o cancro in fase iniziale. Il periodo di trattamento è di 6 settimane dopo entrambe le sessioni di CBE. Il prednisolone viene somministrato in una dose ridotta nel corso delle 6 settimane, a partire da 40 mg al giorno.

L'outcome primario è lo sviluppo della disfagia sintomatica. La dilatazione endoscopica verrà eseguita come richiesto per la disfagia secondaria alla formazione di stenosi esofagea sintomatica che persiste per ≥2 giorni o disfagia completa per qualsiasi periodo di tempo. La sorveglianza endoscopica con biopsie avverrà a un intervallo di 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo il CBE, per valutare la completa rimozione della mucosa di Barrett.

Dopo la CBE a due stadi, i tassi di stenosi senza terapia preventiva nella malattia non circonferenziale, circonferenziale <2 cm e circonferenziale <3 cm, sono stimati rispettivamente al 30%, 50% e 70%. I ricercatori prevedono una riduzione del 50% del tasso di stenosi con la terapia steroidea orale. Con un'analisi primaria dello steroide orale rispetto al placebo testata a un livello di significatività del 5% in un test a due code, sono necessari 58 pazienti per gruppo. Tenendo conto di un tasso di abbandono del 5%, sono richiesti un totale di 126 pazienti. Lo studio sarà condotto presso cinque ospedali terziari australiani e il periodo di reclutamento è stimato in 2 anni.