Efficacia della terapia cellulare CART-19 nella leucemia linfoblastica acuta a cellule B

Criterio di inclusione:

• Soggetti di sesso maschile e femminile con leucemia linfoblastica acuta a cellule B CD 19+ in pazienti per i quali non sono disponibili opzioni terapeutiche curative (come SCT autologo o allogenico) con prognosi limitata (da diversi mesi a

  1. Età da 1 a 60 anni.
  2. Sopravvivenza attesa > 12 settimane
  3. Creatinina < 2,5 mg/dl e inferiore a 2,5 volte il normale per l'età
  4. ALT ≤ 5 volte normale
  5. Bilirubina
  6. Qualsiasi ricaduta dopo un precedente SCT renderà il paziente idoneo indipendentemente da altre terapie precedenti

  7. I pazienti con malattia recidivante dopo un precedente SCT allogenico (mieloablativo o non mieloablativo) saranno idonei se soddisfano tutti gli altri criteri di inclusione e

     ①. Non hanno GVHD attiva e non richiedono immunosoppressione

     ②. Sono più di 4 mesi dal trapianto

  8. Per quei pazienti che richiedono la leucaferesi per la raccolta delle cellule T (es. non esiste alcun prodotto raccolto in precedenza), un accesso venoso adeguato per l'aferesi o idoneo per il posizionamento appropriato del catetere e nessun'altra controindicazione per la leucaferesi
  9. Viene fornito il consenso informato volontario

  10. I pazienti con malattia CNS3 saranno idonei se la malattia CNS risponde alla terapia (all'infusione)

      Criteri di esclusione:

  1. Donne in gravidanza o in allattamento. La sicurezza di questa terapia sui bambini non ancora nati non è nota. Le partecipanti allo studio di sesso femminile con potenziale riproduttivo devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo eseguito entro 48 ore prima dell'infusione
  2. Infezione attiva incontrollata
  3. Infezione attiva da epatite B o epatite C
  4. Uso concomitante di steroidi sistemici al momento dell'infusione cellulare o del prelievo cellulare, o una condizione, a parere del medico curante, che potrebbe richiedere una terapia steroidea durante il prelievo o dopo l'infusione. Sono consentiti steroidi per il trattamento della malattia in momenti diversi dalla raccolta delle cellule o al momento dell'infusione. È consentito anche l'uso di steroidi per via inalatoria o idrocortisone per la sostituzione fisiologica in pazienti con insufficienza surrenalica
  5. Presenza di GVHD cronica acuta o estesa di grado 2-4
  6. In trattamento per GVHD
  7. Precedente trattamento con qualsiasi prodotto di terapia genica
  8. Qualsiasi disturbo medico attivo incontrollato che precluderebbe la partecipazione come indicato.
  9. Infezione da HIV.
  10. Malattia del SNC3 che è progressiva durante la terapia o con lesioni parenchimali del SNC che potrebbero aumentare il rischio di tossicità del SNC