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CRISPR (HPK1) Cellule CAR-T specifiche per CD19 modificate (cellule CAR-T XYF19) per leucemia o linfoma CD19+.

27 luglio 2019 aggiornato da: Gao Guangxun, Xijing Hospital

Uno studio sulla sicurezza delle cellule T autologhe progettate per colpire il gene CD19 e CRISPR modificato per eliminare l'HPK1 endogeno (cellule CAR-T XYF19) per le neoplasie ematopoietiche recidivanti o refrattarie.

Questo è un primo studio sull'uomo proposto per testare cellule CAR-T specifiche per CD19 con HPK1 endogeno modificato (cellule CAR-T XYF19) in pazienti con leucemia o linfoma CD19+ recidivante o refrattario. Questo è uno studio sperimentale progettato come sperimentazione clinica a centro singolo, in aperto e a braccio singolo.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

40

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

    • Shannxi
      • Xi'an, Shannxi, Cina, 710032

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto deve soddisfare tutti i seguenti criteri per essere selezionato:

    1. Disponibilità a fornire il consenso/assenso per la partecipazione allo studio da parte del paziente o del suo tutore legale;
    2. Soggetti maschi o femmine di età ≥18 e ≤55 anni;
    3. Evidenza di neoplasie ematologiche a cellule CD19+ B recidivanti/refrattarie. Le più comuni neoplasie ematologiche a cellule B recidivanti/refrattarie includono: (1) leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL); (2) Linfomi a cellule B, incluso linfoma a cellule B indolente (CLL, FL, MZL, LPL, HCL) e linfoma a cellule B aggressivo (DLBCL, BL, MCL);
    4. Soggetti (20 soggetti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B e 20 soggetti con linfoma a cellule B) con le seguenti condizioni:

      1. Mancato raggiungimento della remissione completa (CR) dopo almeno due linee di chemioterapia standard mentre non idoneo per HSCT (auto/allo-HSCT);
      2. Ricaduta dopo CR, ma non eleggibile per HSCT (auto/allo-HSCT);
      3. Mancato raggiungimento della remissione o ricaduta dopo HSCT;
    5. Paziente con leucemia confermata dall'aspirazione del midollo osseo che non è stata alleviata; paziente con linfoma con lesioni misurabili o valutabili;
    6. Adeguata funzione degli organi:

      1. Fegato: ALT/AST ≥ 3 × ULN, bilirubina totale ≤34,2 mol/L;
      2. Rene: creatinina <220 µmol/L, tasso di clearance della creatinina (CCR) ≥ 60 mL/min;
      3. Polmone: saturazione arteriosa di ossigeno ≥95%;
      4. Cuore: frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥40%;
      5. Conta assoluta dei linfociti (ALC) ≥ 100/μL, conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1.000/μL, piastrine (PLT) ≥ 75.000/μL;
    7. Nessuna precedente terapia antitumorale, inclusa chemioterapia, radioterapia, immunoterapia (immunosoppressione) entro 4 settimane prima dell'arruolamento e reazioni tossiche di tutti i trattamenti precedenti recuperati al grado ≤1 al momento dell'arruolamento (ad eccezione di bassa tossicità come l'alopecia);
    8. Presenza di flusso sanguigno venoso superficiale periferico regolare per soddisfare l'infusione endovenosa;
    9. Punteggio di prestazione Karnofsky ≥60; ECOG ≤2; sopravvivenza stimata ≥3 mesi.

Criteri di esclusione:

  • Saranno esclusi i soggetti che soddisfano uno o più dei seguenti criteri:

    1. Paziente di sesso femminile in stato di gravidanza o allattamento;
    2. Paziente maschio o femmina all'interno del programma di gravidanza in 1 anno;
    3. Riluttanza o impossibilità a garantire misure contraccettive efficaci (preservativi o contraccettivi) entro 1 anno dall'arruolamento;
    4. Presenza di malattia infettiva incontrollata entro 4 settimane prima dell'arruolamento:
    5. Infezione attiva da epatite B o epatite C;
    6. infezione da HIV;
    7. tubercolosi attiva;
    8. Presenza di malignità attiva diversa dalla malattia in studio, confermata dalla patologia;
    9. Gravi malattie autoimmuni o immunodeficienza;
    10. Soffre di allergie;
    11. Partecipare a un altro studio clinico entro 6 settimane prima dell'arruolamento;
    12. Utilizzo di corticosteroidi sistemici entro 4 settimane prima dell'arruolamento (ad eccezione di coloro che utilizzano steroidi per via inalatoria);
    13. Disturbi psichiatrici;
    14. Storia di epilessia e convulsioni o altra patologia del SNC;
    15. Dipendenza o abuso di droghe;
    16. Presenza di qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, vieterebbe al paziente di sottoporsi a trattamento secondo questo protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellula CAR-T XYF19
Studio a un braccio consistente in un progetto di studio di aumento della dose "3 + 3" seguito da una fase di espansione della dose a MTD determinato.
Cellule T autologhe progettate per specificare CD19 trasdotte con un vettore lentivirale ed elettroporate con RNA guida CRISPR per interrompere l'espressione di HPK1 endogeno somministrato mediante iniezione IV.
Un agente chemioterapico citotossico utilizzato per la linfodeplezione prima delle cellule CAR-T XYF19.
Un agente chemioterapico utilizzato per la linfodeplezione prima delle cellule CAR-T XYF19.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Saranno valutati gli eventi avversi associati al prodotto con cellule CAR-T XYF19.
Lasso di tempo: 30 giorni
Determinare il profilo di sicurezza di una singola infusione di cellule CAR-T XYF19 monitorando la frequenza e la gravità degli eventi avversi valutati dai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, versione 5.0) del National Cancer Institute. Occorrenza di eventi avversi correlati allo studio definiti come NCI CTCAE v5.0 > grado 3 possibilmente, probabilmente o sicuramente correlati al trattamento in studio. Grado 1 Lieve; sintomi asintomatici o lievi; solo osservazioni cliniche o diagnostiche; intervento non indicato. Grado 2 Moderato; indicato intervento minimo, locale o non invasivo; limitare le attività strumentali della vita quotidiana (ADL) adeguate all'età. Grado 3 Grave o clinicamente significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero indicato; disabilitazione; limitare la cura di sé ADL. Grado 4 Conseguenze potenzialmente letali; indicato intervento urgente. Grado 5 Morte correlata a evento avverso.
30 giorni
Dose massima tollerata (MTD) determinata dalla tossicità limitante la dose (DLT).
Lasso di tempo: 30 giorni
L'MTD è definito come il livello di dose al quale meno del 33% dei pazienti sperimenta una tossicità limitante la dose (DLT). La tossicità dose-limitante è definita come gradi CTCAE non reversibili di grado 3 o qualsiasi reazione allergica di grado 4-5 correlata all'infusione di cellule in studio; Gradi CTCAE di grado 3 non reversibile o qualsiasi reazione autoimmune di grado 4-5 correlata all'infusione di cellule in studio; o grado CTCAE non reversibile non ematologico di grado 3, o qualsiasi tossicità d'organo di grado 4-5 (cardiaca, dermatologica, gastrointestinale, epatica, polmonare, renale/genitourinaria o neurologica) non preesistente o dovuta alla neoplasia sottostante e in atto entro 30 giorni dall'infusione del prodotto in studio correlata all'infusione delle cellule in studio. Lo studio utilizzerà un disegno standard 3+3 per trovare l'MTD della dose di cellule CAR-T XYF19.
30 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Investigatore principale: Guangxun GAO, Dr., Xijing Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 agosto 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 agosto 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

1 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

30 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Linfoma, cellule B

Prove cliniche su Cellula CAR-T XYF19

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