Prove cliniche su 2. típusú glikogén tárolási betegség
Totale 26 risultati
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Spark TherapeuticsCompletatoMalattie da accumulo lisosomiale | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | LOPD | Carenza di maltasi acidaStati Uniti, Italia, Regno Unito, Olanda, Francia, Germania
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminatoGlicogenosi 2 | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD II) | Carenza di maltasi acida | Malattia di Pompe (insorgenza infantile)Stati Uniti, Taiwan, Germania
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia di Pompe | Carenza di maltasi acida della glicogenesi 2Stati Uniti, Canada, Australia
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia di Pompe | Carenza di maltasi acida della glicogenesi 2Stati Uniti, Israele
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Carenza di maltasi acida della glicogenesi 2Croazia, Stati Uniti, Italia, Belgio, Cechia
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Spark TherapeuticsAttivo, non reclutanteMalattie da accumulo lisosomiale | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | LOPD | Carenza di maltasi acidaStati Uniti, Canada, Olanda, Francia, Danimarca, Germania, Italia, Regno Unito
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Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.CompletatoDistrofia muscolare di Becker | Malattia di McArdle | Distrofia muscolare dei cingoli tipo 2Danimarca
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoCarenza di maltasi acida della glicogenesi 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD II)Stati Uniti, Olanda, Regno Unito, Germania
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoCarenza di maltasi acida della glicogenesi 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD II)Francia
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Genzyme, a Sanofi CompanyApprovato per il marketingMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Glicogenosi 2
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Glicogenosi 2Stati Uniti
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University of AarhusSconosciutoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo 2 | Distrofia MiotonicaDanimarca
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Stati Uniti, Francia, Olanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Olanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyApprovato per il marketingMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Francia
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Rigshospitalet, DenmarkSconosciutoMetabolismo dei carboidrati, errori congeniti | Metabolismo, errori congeniti | Metabolismo lipidico, errori congeniti | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo V | Carenza di VLCAD | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo III | Deficit di fosfoglicerato... e altre condizioniDanimarca
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Radboud University Medical CenterSconosciutoDistrofia miotonica di tipo 2 | Malattia di McArdle | Miopatia nemalinica di tipo 6
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2 | Malattia di PompeStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2 | Malattia di PompeStati Uniti, Israele, Francia, Regno Unito
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2 | Malattia di PompeStati Uniti
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University of California, San FranciscoDuke UniversityReclutamentoMalattia di Wolmann | MPS IVA | Malattia di Pompe a esordio infantile | Malattia di Gaucher, tipo 2 | MPS VI | MPS I | Malattia di Gaucher, tipo 3 | MPS II | MP VIIStati Uniti
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LMU KlinikumCompletatoSano | Distrofia miotonica di tipo 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Atrofia muscolare spinale di tipo 3 | Distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) | Distrofia muscolare facioscapolo-omerale 1 | Miosite da corpi inclusi, sporadicaGermania
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratoriIscrizione su invitoIperossaluria primaria di tipo 3 | Diabete mellito | Emofilia A | Emofilia B | Intolleranza ereditaria al fruttosio | Fibrosi cistica | Carenza di fattore VII | Fenilchetonuria | Anemia falciforme | Sindrome di Dravet | Distrofia muscolare di Duchenne | Sindrome di Prader-Willi | Sindrome dell'X fragile | Malattia granulomatosa... e altre condizioniStati Uniti
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratoriReclutamentoIperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioniBelgio
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e altri collaboratoriReclutamentoMalattie mitocondriali | Retinite pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite eosinofila | Atrofia multisistemica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fistola anale | Atassia spinocerebellare di tipo 3 | Atassia di Friedrich | Malattia Kennedy | Malattia di Lyme | Linfoistiocitosi emofagocitica | Atassia spinocerebellare... e altre condizioniStati Uniti, Australia