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Prove cliniche su Atassia autosomica recessiva dovuta a carenza di PEX10
Totale 74 risultati
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Inozyme PharmaReclutamentoValutazione della sicurezza, tollerabilità ed efficacia di INZ-701 negli adulti con deficit di ENPP1Calcificazione arteriosa generalizzata dell'infanzia | Rachitismo ipofosfatemico autosomico recessivo | Carenza di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi1Stati Uniti, Regno Unito, Canada, Francia, Germania
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Merz North America, Inc.CompletatoIncontinenza urinaria da stress femminile dovuta a deficit intrinseco dello sfintereStati Uniti
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Lovisenberg Diakonale HospitalUniversity of BergenNon ancora reclutamentoSindrome dell'intestino irritabile | Disturbi gastrointestinali funzionali | Deficit di saccarasi isomaltasi | Intolleranza al saccarosio dovuta a carenza di saccarasi-isomaltasi | Carboidrato; Malassorbimento
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratoriIscrizione su invitoIperossaluria primaria di tipo 3 | Diabete mellito | Emofilia A | Emofilia B | Intolleranza ereditaria al fruttosio | Fibrosi cistica | Carenza di fattore VII | Fenilchetonuria | Anemia falciforme | Sindrome di Dravet | Distrofia muscolare di Duchenne | Sindrome di Prader-Willi | Sindrome dell'X fragile | Malattia granulomatosa... e altre condizioniStati Uniti
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Inozyme PharmaReclutamentoCalcificazione arteriosa generalizzata dell'infanzia | Rachitismo ipofosfatemico autosomico recessivo | Carenza di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi1Stati Uniti, Regno Unito
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First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityReclutamentoCarenza di vitamina D | Malattia renale cronica 5D | Iperparatiroidismo secondario dovuto a cause renaliCina
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Inozyme PharmaReclutamentoCalcificazione arteriosa generalizzata dell'infanzia | Rachitismo ipofosfatemico autosomico recessivo | Deficit di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi1Stati Uniti, Regno Unito, Canada
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Travere Therapeutics, Inc.ReclutamentoOmocistinuria da deficit di CBSIrlanda, Qatar, Stati Uniti, Regno Unito
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BioMarin PharmaceuticalCompletatoIperfenilalaninemia (HPA) da deficit di fenilchetonuria (PKU) o di tetraidrobiopterina (BH4)Svezia, Francia, Italia, Spagna, Germania, Olanda, Austria, Slovacchia, Portogallo
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Washington University School of MedicineOperation Food Search Inc.ReclutamentoNascita prematura | Peso alla nascita | Depressione postparto | Complicazioni fetali | Utilizzo dell'assistenza sanitaria | Privazione alimentare | Problemi abitativi | Carenza nutrizionale dovuta a cibo insufficienteStati Uniti
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Radboud University Medical CenterImaginAb, Inc.ReclutamentoImaging PET | Linfopenia dovuta a COVID-19 | Cellula TOlanda
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Aeglea BiotherapeuticsTerminatoOmocistinuria da deficit di cistationina beta-sintetasiStati Uniti, Regno Unito, Australia
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OPKO Health, Inc.Attivo, non reclutanteMalattie renali croniche | Carenza di vitamina D | Stadio 5 Malattia renale cronica | Iperparatiroidismo secondario dovuto a cause renaliStati Uniti
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamentoMalattia metabolica | Metabolismo purina-pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Immunodeficienza con iper-IgM, tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Sindrome da iper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, emolitica, dovuta a deficit di UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Aciduria orotica | DHODH, OMIM *126064, Sindrome... e altre condizioniStati Uniti
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Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteErasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...ReclutamentoDisturbi del metabolismo del ferro | Anemia falciforme | Talassemia | Emolitico; Anemia ereditaria dovuta a disordine enzimatico | Anemia dovuta a difetto della membrana | CDA | Anemia sideroblastica | Anemia aplastica costituzionale | Anemia ereditariaSpagna
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METAFORA biosystemsAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Commission; Ministry for Health... e altri collaboratoriCompletatoDisturbi del movimento | Disabilità intellettuale | Convulsioni | Atassia | Sindrome da carenza di Glut1 | Malattia di De VivoFrancia
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Inozyme PharmaNon ancora reclutamentoCalcificazione arteriosa generalizzata dell'infanzia | Rachitismo ipofosfatemico autosomico recessivo | Carenza di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi1 | ATP-Binding Cassette Sottofamiglia C Membro 6 Carenza
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Pomeranian Medical University SzczecinNon ancora reclutamentoCarenza di ossigeno | Infezione da coronavirus | ARDS dovuta a malattia causata da sindrome respiratoria acuta grave da coronavirus 2Polonia
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Westfälische Wilhelms-Universität MünsterICON plcSconosciutoPseudoxantoma elastico | Calcificazione arteriosa generalizzata nell'infanzia | Rachitismo ipofosfatemico autosomico recessivoGermania
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)CompletatoCalcificazione arteriosa generalizzata dell'infanzia | Rachitismo ipofosfatemico autosomico recessivo tipo2Stati Uniti
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UK Kidney AssociationReclutamentoVasculite | AL Amiloidosi | Sclerosi tuberosa | Malattia di Fabri | Cistinuria | Glomerulosclerosi focale segmentale | Nefropatia da IgA | Sindrome di Bartter | Aplasia eritroide pura | Nefropatia membranosa | Sindrome emolitico-uremica atipica | Rene policistico autosomico dominante | Cistinosi | Nefronoftisi | BK Nefropatia e altre condizioniRegno Unito
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Christopher DvorakNon più disponibileLeucemia mieloide acuta | Disturbi dei leucociti | Leucemia linfoblastica acuta | Leucemia mieloide cronica | Sindrome mielodisplasica | Citopenie | Immunodeficienza | Linfomi | Insufficienza del midollo osseo | Osteopetrosi | Emoglobinopatia | Anemia dovuta ad anomalia intrinseca dei globuli rossiStati Uniti
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratoriReclutamentoIperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioniBelgio
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Cure CMDReclutamentoDistrofia muscolare di Emery-Dreifuss | Sindrome miastenica congenita | Distrofia muscolare dei cingoli | Distrofia muscolare congenita con deficit di ITGA7 (integrina alfa-7). | Alfa-distroglicanopatia (distrofia muscolare congenita e glicosilazione anormale del distroglicano con grave epilessia) e altre condizioniStati Uniti