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レット症候群患者におけるANAVEX2-73の研究

2021年1月11日 更新者：Anavex Life Sciences Corp.

レット症候群患者におけるANAVEX2-73の二重盲検無作為化プラセボ対照用量調整試験

第 2 相の安全性、忍容性、有効性に関する研究は、二重盲検、無作為化、プラセボ対照研究として設計されています。

18 歳以上の RTT 患者の治療のための ANAVEX2-73 経口液剤の 7 週間のプラセボ対照試験。 ANAVEX2-73の暴露基準を満たすすべての患者には、12週間の非盲検延長を継続する任意のオプションが提供されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

このフェーズ 2 の安全性、忍容性、および有効性研究は、二重盲検無作為化プラセボ対照研究として設計されています。

これは、18 歳以上の RTT 患者の治療のための ANAVEX2-73 経口溶液の 7 週間のプラセボ対照試験です。 ANAVEX2-73の暴露基準を満たすすべての患者には、12週間の非盲検延長を継続する任意のオプションが提供されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
31

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood、South Carolina、アメリカ、29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～45年 (アダルト)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

女性

説明

包含基準:

  • 18歳以上。
  • 2010 年の基準 (Neul et al., 2010) による古典的な RTT の診断、および MECP2 変異。
  • サプリメントを含む現在の薬理学的治療レジメンは、少なくとも4週間安定しています.
  • 抗てんかん薬 (AED) を使用している場合は、1 ～ 4 個の AED が許可されます。 -治療は、登録前の30日間安定している必要があります（薬物、用量、投与間隔）。
  • 正確な発作日記をつける能力、または正確な発作日記をつけられる介護者がいる。
  • 妊娠の可能性がある場合、尿妊娠検査を通じて妊娠していないことを参加者から確認します。 出産の可能性があり、妊娠のリスクがある女性患者は、禁欲に同意する必要があります。
  • 研究固有の手順を実施する前に、被験者の親/介護者/LAR は書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。 該当する場合、研究チームは両方の親から同意を得ようとする必要があります。

除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、研究の実施を妨げる進行性の医学的または神経学的状態を有する患者。
  • -現在の臨床的に重大な全身性疾患で、患者の状態が悪化する可能性がある、または研究中の患者の安全に影響を与える可能性があります。
  • -臨床的に明らかな脳卒中または臨床的に重要な頸動脈または椎骨底部の狭窄またはプラークの病歴、または他の神経学的病歴（意識喪失を伴う頭部外傷など）または治験責任医師が考える精神医学的状態 データの解釈可能性を妨げる可能性があります。
  • -スクリーニング中に決定された、ALT（SGPT）、AST（SGOT）、または正常上限（ULN）の3倍を超えるアルカリホスファターゼの血清レベルによって定義される肝疾患の兆候。
  • -過去90日以内の免疫抑制薬（例、全身性コルチコステロイド）による治療（局所および鼻のコルチコステロイドおよび喘息の吸入コルチコステロイドは許可されています）または過去3年以内の悪性腫瘍に対する化学療法剤。
  • -身体的、神経学的、実験室、または心電図（ECG）検査（例：心房細動）に関するその他の臨床的に重大な異常で、研究が損なわれたり、参加者に有害である可能性があります。
  • -治験薬またはプラセボ製剤に含まれる賦形剤に対する既知の過敏症。
  • RTT に関連することが知られている以外の併存疾患または慢性疾患。
  • -研究の過程で薬理学的または非薬理学的介入を開始または変更する予定の被験者。
  • -強力なCYP 3A4およびCYP2C19阻害剤および誘導剤の対象。
  • -現在または過去30日以内に別の治験薬を服用している被験者。
  • -治験責任医師の意見では、研究の実施または結果を妨げる可能性があるその他の基準（臨床的に重要なスクリーニング血液検査結果など）。
  • 肝臓および腎臓に障害のある患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：アクティブアーム
0～7週目：毎日1mlを経口摂取（ANAVEX2-73の溶液）
薬：アナベックス2-73
液体内服液
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ群
0 ～ 7 週目: 毎日 1 ml の製品を経口摂取 (プラセボ)
薬：プラセボ
液体内服液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率
時間枠：7週間
有害事象の発生率
7週間
ANAVEX2-73の最大血漿濃度[Cmax]
時間枠：7週間
ANAVEX2-73と代謝物のPK
7週間
ANAVEX2-73の曲線下面積[AUC]
時間枠：7週間
ANAVEX2-73と代謝物のPK
7週間
脂質パネル
時間枠：7週間
重要な検査所見
7週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
RSBQ
時間枠：7週間
レット症候群行動アンケート (RSBQ) のベースラインから治療終了 (EOT) への変更。 合計スコアと事前に指定された RSBQ のサブセット
7週間
CGI-Ⅰ
時間枠：7週間
Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) スコアのベースラインから治療終了 (EOT) までの変化。 合計スコアと事前に指定された CGI-I のサブセット
7週間

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ)
時間枠：7週間
子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ)
7週間
発作日誌による発作頻度
時間枠：7週間
発作日誌による発作頻度
7週間
不安、抑うつ、気分尺度 (ADAMS)
時間枠：7週間
不安、抑うつ、気分尺度 (ADAMS)
7週間
ビジュアル アナログ スケール (VAS)
時間枠：7週間
ビジュアル アナログ スケール (VAS)
7週間
遺伝子バリアント SIGMAR1、COMT
時間枠：7週間
事前に指定されたエンドポイント
7週間
グルタミン酸血漿濃度
時間枠：7週間
バイオマーカー
7週間
GABA血漿濃度
時間枠：7週間
バイオマーカー
7週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Anavex Life Sciences Corp.

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Walter Kaufmann, MD、Emory University SOM

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年2月28日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年10月30日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年10月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年11月25日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年11月28日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年11月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年1月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年1月11日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • ANAVEX2-73-RS-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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