Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ANAVEX2-73 u pacientů s Rettovým syndromem

11. ledna 2021 aktualizováno: Anavex Life Sciences Corp.

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie titrace dávky ANAVEX2-73 u pacientů s Rettovým syndromem

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti fáze 2 je navržena jako dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie.

7týdenní placebem kontrolovaná studie perorálního roztoku ANAVEX2-73 pro léčbu pacientů s RTT ve věku 18 let nebo starších. Všem pacientům, kteří splňují expoziční kritéria pro ANAVEX2-73, bude nabídnuta dobrovolná možnost pokračovat v 12týdenním otevřeném prodloužení.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti fáze 2 je navržena jako dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie.

Toto je 7týdenní placebem kontrolovaná studie perorálního roztoku ANAVEX2-73 pro léčbu pacientů s RTT ve věku 18 let nebo starších. Všem pacientům, kteří splňují expoziční kritéria pro ANAVEX2-73, bude nabídnuta dobrovolná možnost pokračovat v 12týdenním otevřeném prodloužení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
31

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 45 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let včetně.
  • Diagnostika klasické RTT podle kritérií z roku 2010 (Neul et al., 2010) a mutace MECP2.
  • Současný farmakologický léčebný režim, včetně doplňků, je stabilní po dobu nejméně 4 týdnů.
  • Pokud užíváte antiepileptika (AED), je povoleno 1-4 AED. Léčba musí být stabilní (lék, dávka, interval podávání) po dobu 30 dnů před zařazením.
  • Schopnost vést přesné deníky záchvatů nebo mít pečovatele, který může vést přesné deníky záchvatů.
  • Potvrzení od účastníka, že pokud je ve fertilním věku, není těhotná prostřednictvím těhotenského testu moči. Pacientky ve fertilním věku a s rizikem těhotenství musí souhlasit s abstinencí.
  • Před provedením postupů specifických pro studii musí rodič/pečovatel/LAR subjektu poskytnout písemný informovaný souhlas. V případě potřeby se výzkumný tým musí pokusit získat souhlas od obou rodičů.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří mají progresivní zdravotní nebo neurologický stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval provádění studie.
  • Současné klinicky významné systémové onemocnění, které pravděpodobně povede ke zhoršení pacientova stavu nebo ovlivní bezpečnost pacienta během studie.
  • Anamnéza klinicky zjevné cévní mozkové příhody nebo klinicky významné karotické nebo vertebrobazilární stenózy nebo plaku nebo jiné neurologické (např. trauma hlavy se ztrátou vědomí) nebo psychiatrického stavu v anamnéze, o kterých se zkoušející domnívá, že mohou interferovat s interpretovatelností dat.
  • Indikace onemocnění jater, definovaného sérovými hladinami ALT (SGPT), AST (SGOT) nebo alkalické fosfatázy nad 3násobkem horní hranice normálu (ULN) stanovené během screeningu.
  • Léčba imunosupresivními léky (např. systémové kortikosteroidy) během posledních 90 dnů (topické a nosní kortikosteroidy a inhalační kortikosteroidy pro astma jsou povoleny) nebo chemoterapeutiky pro malignitu během posledních 3 let.
  • Jiná klinicky významná abnormalita při fyzikálním, neurologickém, laboratorním nebo elektrokardiogramovém (EKG) vyšetření (např. fibrilace síní), která by mohla ohrozit studii nebo být pro účastníka škodlivá.
  • Jakákoli známá přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku obsaženou ve studovaném léku nebo ve formulaci placeba.
  • Jiné komorbidní nebo chronické onemocnění kromě těch, o kterých je známo, že jsou spojeny s RTT.
  • Subjekty, které plánují zahájit nebo změnit farmakologickou nebo nefarmakologickou intervenci v průběhu studie.
  • Subjekty užívající silné inhibitory a induktory CYP 3A4 a CYP2C19.
  • Subjekty užívající v současnosti nebo v posledních 30 dnech jiný hodnocený lék.
  • Jakákoli další kritéria (jako je klinicky významný výsledek screeningového krevního testu), která by podle názoru zkoušejícího mohla narušovat průběh nebo výsledek studie.
  • Pacienti s poruchou funkce jater a ledvin.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Aktivní paže
Týden 0-7: Užívejte 1 ml přípravku denně perorálně (roztok ANAVEX2-73)
Lék: ANAVEX2-73
Tekutý perorální roztok
PLACEBO_COMPARATOR: Rameno s placebem
Týden 0-7: Užívejte 1 ml přípravku denně perorálně (placebo)
Lék: Placebo
Tekutý perorální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: 7 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod
7 týdnů
Maximální plazmatická koncentrace [Cmax] ANAVEX2-73
Časové okno: 7 týdnů
FK ANAVEX2-73 a metabolitu
7 týdnů
Oblast pod křivkou [AUC] ANAVEX2-73
Časové okno: 7 týdnů
FK ANAVEX2-73 a metabolitu
7 týdnů
Lipidový panel
Časové okno: 7 týdnů
Významné laboratorní nálezy
7 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
RSBQ
Časové okno: 7 týdnů
Změna z výchozí hodnoty na konec léčby (EOT) v dotazníku chování Rettova syndromu (RSBQ). Celkové skóre a předem specifikovaná podmnožina RSBQ
7 týdnů
CGI-I
Časové okno: 7 týdnů
Změna z výchozí hodnoty na konec léčby (EOT) ve skóre klinické globální škály zlepšení dojmu (CGI-I). Celkové skóre a předem specifikovaná podskupina CGI-I
7 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dotazník dětských spánkových návyků (CSHQ)
Časové okno: 7 týdnů
Dotazník dětských spánkových návyků (CSHQ)
7 týdnů
Frekvence záchvatů prostřednictvím deníku záchvatů
Časové okno: 7 týdnů
Frekvence záchvatů prostřednictvím deníku záchvatů
7 týdnů
Škála úzkosti, deprese a nálady (ADAMS)
Časové okno: 7 týdnů
Škála úzkosti, deprese a nálady (ADAMS)
7 týdnů
Vizuální analogová škála (VAS)
Časové okno: 7 týdnů
Vizuální analogová škála (VAS)
7 týdnů
Genetická varianta SIGMAR1, COMT
Časové okno: 7 týdnů
Předem specifikovaný koncový bod
7 týdnů
Plazmatická koncentrace glutamátu
Časové okno: 7 týdnů
Biomarker
7 týdnů
Plazmatická koncentrace GABA
Časové okno: 7 týdnů
Biomarker
7 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Anavex Life Sciences Corp.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. února 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. října 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. listopadu 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. ledna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ANAVEX2-73-RS-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na ANAVEX2-73

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení